Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus HPN (Hyperion)-100:n turvallisuudesta ureakiertohäiriöiden pitkäaikaisessa hoidossa (UCD:n hoito)

tiistai 18. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Amgen

Vaihe 3, avoin tutkimus HPN-100:n turvallisuudesta ureakiertohäiriöiden pitkäaikaisessa hoidossa (UCD:n hoito)

Tämä oli pitkäaikainen turvallisuustutkimus HPN-100 koehenkilöillä, joilla oli ureakiertohäiriö (UCD). Koehenkilöt arvioitiin säännöllisesti turvallisuuden ja laskimon ammoniakin hallinnan suhteen. Hyperammoneemiset tapahtumat luonnehdittiin vaikuttavien tekijöiden, kuten muun sairauden, ruokavalion ja lääkityksen noudattamatta jättämisen, perusteella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli yhden vuoden pitkäaikainen HPN-100:n turvallisuustutkimus UCD-potilailla. Koehenkilöt arvioitiin säännöllisesti turvallisuuden ja laskimon ammoniakin hallinnan suhteen. Hyperammoneemiset tapahtumat luonnehdittiin vaikuttavien tekijöiden, kuten muun sairauden, ruokavalion ja lääkityksen noudattamatta jättämisen, perusteella.

Mukaan otettiin 40 potilasta, joilla oli UCD-diagnoosi ja jotka suorittivat tutkimuksen HPN-100-006.

Mukaan otettiin 20 muuta ≥ 6-vuotiasta UCD-potilasta. Näihin koehenkilöihin kuuluivat ne, jotka eivät olleet päteviä HPN-100-006:een [esim. 6-17-vuotiaat henkilöt; potilaat, joilla on muita UCD-alatyyppejä tai aikuiset, jotka eivät ole käyttäneet natriumfenyylibutyraattia (NaPBA) ​​viimeisten 6 kuukauden aikana jne.]. Aikuisten koehenkilöiden, jotka eivät ole saaneet NaPBA:ta viimeisten 6 kuukauden aikana, on tutkijan harkinnan mukaan oletettavasti hyötyvän typpeä poistavan aineen lisäämisestä nykyiseen hoitoonsa. Katso sisällyttämiskriteerit esimerkkejä mahdollisen hyödyn kliinisistä todisteista.

Kuukausittaiset arvioinnit sisälsivät turvallisuuslaboratoriotutkimukset, aminohappopaneelin, elintoimintojen, EKG-seurannan, laskimoiden ammoniakin sekä veren ja virtsan aineenvaihduntatuotteet. Haittatapahtumat (AE) ja samanaikaiset lääkkeet kirjattiin jatkuvasti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

60

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
  • Yhdysvallat
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Univeristy of Iowa
    • Maine
      • Portland, Maine, Yhdysvallat, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
        • SNBL-Clinical Pharmacology Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
        • Tufts-New England Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
        • Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- ja naishenkilöt, jotka suorittivat HPN-100-006:n:

    *Lisäksi noin 20 ≥ 6-vuotiasta UCD-potilasta voidaan ottaa mukaan, jotka eivät ole osallistuneet HPN-100-006:een. Näihin koehenkilöihin voi kuulua niitä, jotka eivät täytä HPN-100-006:n vaatimuksia (esim. 6–17-vuotiaat, muita UCD-alatyyppejä sairastavat henkilöt tai aikuiset, jotka eivät ole käyttäneet natriumfenyylibutyraattia (NaPBA) ​​viimeisten 6 kuukauden aikana , jne.). Aikuisten koehenkilöiden, jotka eivät ole saaneet NaPBA:ta viimeisten 6 kuukauden aikana, on tutkijan harkinnan mukaan oletettavasti hyötyvän typpeä poistavan aineen lisäämisestä nykyiseen hoitoonsa. Kliinisiä todisteita mahdollisesta hyödystä ammoniakkia poistavan aineen käyttöönotosta voivat olla viime aikoina (viime vuoden aikana) kliinisesti ilmeinen hyperammonemia, johon liittyy laskimoammoniakkia ≥ 100 μmol/L, lähihistoria (viime vuoden sisällä) proteiinia intoleranssi tai epätavallisen korkeat laskimoiden ammoniakkitasot, joihin liittyy oireita (esim. päänsärky), jotka voidaan kohtuudella katsoa johtuvan hyperammonemiasta.

  • Tutkittavan ja/tai tutkittavan laillisesti hyväksyttävän edustajan allekirjoittama tietoinen suostumus.
  • Ureakiertohäiriön (entsyymin tai kuljettajan puutos) diagnoosi vahvistetaan entsymaattisella, biokemiallisella tai geneettisellä testillä.
  • Pystyy suorittamaan ja noudattamaan opiskelutoimintoja, mukaan lukien verenotto.
  • Negatiivinen raskaustesti kaikille hedelmällisessä iässä oleville naisille.
  • Kaikkien hedelmällisessä iässä olevien naisten ja kaikkien seksuaalisesti aktiivisten miesten on suostuttava käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Laskimon ammoniakkitason seulonta ≥ 100 μmol/L tai hyperammonemiaan viittaavat merkit ja oireet; koehenkilöt voidaan seuloa uudelleen sen jälkeen, kun heidän laskimonsisäinen ammoniakkinsa on saatu hallintaan, tutkijan harkinnan mukaan.
  • Anamneesissa 4 tai useampi hyperammoneminen tapahtuma, kuten kohdassa 3.5.1 on määritelty edellisten 12 kuukauden aikana.
  • Aktiivinen infektio (virus- tai bakteeriperäinen) tai mikä tahansa muu tila, joka voi lisätä laskimoiden ammoniakkitasoja.
  • Mikä tahansa kliininen tai laboratoriopoikkeavuus tai lääketieteellinen tila, joka voi tutkijan harkinnan mukaan saattaa koehenkilön lisääntyneeseen riskiin osallistumalla tähän tutkimukseen.
  • Minkä tahansa lääkkeen, jonka tiedetään vaikuttavan merkittävästi munuaispuhdistumaan (esim. probenesidi) tai lisäävän proteiinien kataboliaa (esim. kortikosteroidit), tai muiden lääkkeiden, joiden tiedetään lisäävän laskimoiden ammoniakkitasoja (esim. valproaatti), käyttö 24 tunnin aikana ennen päivää 1 ja koko tutkimuksen ajan.
  • Aiempi QTc-ajan (QT-aikakorjattu) pidentyminen tai QTc-aika ≥ 450 ms tai ≥ 60 ms:n pidentyminen edellisen HPN-100-tutkimuksen aikana, jos mahdollista.
  • Tunnettu yliherkkyys PAA:lle tai PBA:lle.
  • Maksansiirto, mukaan lukien hepatosellulaarinen siirto.
  • Imettävät tai imettävät naiset.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: HPN-100
Potilaat, joita hoidettiin HPN-100:lla
Lääke: HPN-100
HPN-100 on triglyseridi, jolla on samanlainen vaikutusmekanismi kuin NaPBA:lla. Se on neste, jolla on minimaalinen maku ja haju. Kolme teelusikallista HPN-100:aa (~17,4 ml) tuottaa vastaavan määrän PBA:ta kuin 40 NaPBA-tablettia.
Muut nimet:
  • GT4P, glyseryylitri-(4-fenyylibutyraatti)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien määrä (osallistujien määrä, jotka kokivat mitä tahansa tutkimuslääkkeeseen liittyvää haittavaikutusta)
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hyperammoneemisten tapahtumien määrä ja syyt
Aikaikkuna: 1 vuosi
Hyperammoneemisten kriisien määrä potilasta kohti
1 vuosi
Veren ammoniakkitasot
Aikaikkuna: 1 vuosi
Laskimon ammoniakkitasot ajan myötä
1 vuosi
Potilastyytyväisyys HPN-100:aan
Aikaikkuna: 1 kuukausi annoksen jälkeen
Lääkemieltymys ilmoitetaan viikolla 3
1 kuukausi annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amgen

Tutkijat

  • Opintojohtaja: MD, Amgen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. marraskuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. syyskuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. marraskuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 24. heinäkuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 27. heinäkuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 28. heinäkuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 10. heinäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. kesäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HPN-100-007

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksittäisten potilastietojen tunnistamattomat muuttujat, jotka ovat tarpeen tietyn tutkimuskysymyksen käsittelemiseksi hyväksytyssä tiedonjakopyynnössä.

IPD-jaon aikakehys

Tähän tutkimukseen liittyvät tiedonjakopyynnöt otetaan huomioon 18 kuukauden kuluttua tutkimuksen päättymisestä ja joko 1) tuotteelle ja käyttöaiheelle on myönnetty myyntilupa sekä Yhdysvalloissa että Euroopassa tai 2) tuotteen ja/tai käyttöaiheen kliininen kehitys lopetetaan. eikä tietoja luovuteta valvontaviranomaisille. Tätä tutkimusta koskevien tietojen jakamispyynnön kelpoisuuden jättämiselle ei ole päättymispäivää.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tutkijat voivat lähettää pyynnön, joka sisältää tutkimuksen tavoitteet, Amgen-tuotteen (-tuotteet) ja Amgen-tutkimuksen/-tutkimuksen laajuuden, päätepisteet/kiinnostavat tulokset, tilastollisen analyysisuunnitelman, tietovaatimukset, julkaisusuunnitelman ja tutkijoiden pätevyyden. Yleisesti ottaen Amgen ei hyväksy yksittäisiä potilastietoja koskevia ulkoisia pyyntöjä, joiden tarkoituksena on arvioida uudelleen tuotemerkinnöissä jo käsiteltyjä turvallisuus- ja tehokysymyksiä. Pyynnöt käsittelee sisäisten neuvonantajien komitea. Jos sitä ei hyväksytä, tietojen jakamisesta riippumaton arviointipaneeli ratkaisee ja tekee lopullisen päätöksen. Hyväksymisen jälkeen tutkimuskysymyksen ratkaisemiseen tarvittavat tiedot toimitetaan tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti. Tämä voi sisältää anonymisoituja yksittäisiä potilastietoja ja/tai saatavilla olevia tukiasiakirjoja, jotka sisältävät analyysikoodin fragmentteja, jos niitä on analyysispesifikaatioissa. Lisätietoja on alla olevasta URL-osoitteesta.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa