Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa HPN (Hyperion)-100 w długotrwałym leczeniu zaburzeń cyklu mocznikowego (Treat UCD)

18 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Amgen

Otwarte badanie fazy 3 dotyczące bezpieczeństwa stosowania HPN-100 w długotrwałym leczeniu zaburzeń cyklu mocznikowego (leczyć UCD)

Było to długoterminowe badanie bezpieczeństwa HPN-100 u pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego (UCD). Pacjenci byli regularnie oceniani pod kątem bezpieczeństwa i kontroli żylnego amoniaku. Zdarzenia hiperamonemiczne scharakteryzowano w odniesieniu do czynników przyczyniających się, takich jak współistniejąca choroba, dieta i nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to jednoroczne długoterminowe badanie bezpieczeństwa HPN-100 u pacjentów z UCD. Pacjenci byli regularnie oceniani pod kątem bezpieczeństwa i kontroli żylnego amoniaku. Zdarzenia hiperamonemiczne scharakteryzowano w odniesieniu do czynników przyczyniających się, takich jak współistniejąca choroba, dieta i nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich.

Do badania włączono czterdziestu pacjentów z rozpoznaniem UCD, którzy ukończyli badanie HPN-100-006.

Włączono dwudziestu dodatkowych pacjentów z UCD w wieku ≥ 6 lat. Osoby te obejmowały osoby, które nie kwalifikowały się do HPN-100-006 [np. osoby w wieku od 6 do 17 lat; osoby z innymi podtypami UCD lub osoby dorosłe, które nie przyjmowały fenylomaślanu sodu (NaPBA) ​​w ciągu ostatnich 6 miesięcy itp.]. W przypadku osób dorosłych, które nie otrzymywały NaPBA w ciągu ostatnich 6 miesięcy, należy w ocenie badacza odnieść korzyści z dodania środka wychwytującego azot do ich obecnego leczenia. Zobacz kryteria włączenia, aby zapoznać się z przykładami dowodów klinicznych wskazujących na potencjalne korzyści.

Miesięczne oceny obejmowały laboratoryjne testy bezpieczeństwa, panel aminokwasów, parametry życiowe, monitorowanie elektrokardiogramu (EKG), amoniaku żylnego oraz metabolitów krwi i moczu. Na bieżąco rejestrowano zdarzenia niepożądane (AE) oraz stosowane leki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

60

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Univeristy of Iowa
    • Maine
      • Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • SNBL-Clinical Pharmacology Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Tufts-New England Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety, którzy ukończyli HPN-100-006:

    *Dodatkowo można zapisać około 20 pacjentów z UCD w wieku ≥ 6 lat, którzy nie uczestniczyli w badaniu HPN-100-006. Osoby te mogą obejmować osoby, które nie kwalifikowały się do HPN-100-006 (np. osoby w wieku od 6 do 17 lat, osoby z innymi podtypami UCD lub osoby dorosłe, które nie przyjmowały fenylomaślanu sodu (NaPBA) ​​w ciągu ostatnich 6 miesięcy itp.). W przypadku osób dorosłych, które nie otrzymywały NaPBA w ciągu ostatnich 6 miesięcy, należy w ocenie badacza odnieść korzyści z dodania środka wychwytującego azot do ich obecnego leczenia. Kliniczne dowody na potencjalne korzyści z wprowadzenia środka wychwytującego amoniak mogą obejmować niedawną historię (w ciągu ostatniego roku) klinicznie jawnej hiperamonemii, której towarzyszyło stężenie amoniaku w żyłach ≥ 100 μmol/l, niedawną historię (w ciągu ostatniego roku) nietolerancja lub historia nienormalnie wysokiego poziomu amoniaku żylnego, któremu towarzyszą objawy (np. ból głowy), które można rozsądnie przypisać hiperamonemii.

  • Świadoma zgoda podpisana przez uczestnika i/lub jego prawnie akceptowalnego przedstawiciela.
  • Rozpoznanie zaburzeń cyklu mocznikowego (niedobór enzymu lub transportera) potwierdzone testami enzymatycznymi, biochemicznymi lub genetycznymi.
  • Zdolny do wykonywania i przestrzegania czynności związanych z nauką, w tym pobierania krwi.
  • Negatywny test ciążowy dla wszystkich kobiet w wieku rozrodczym.
  • Wszystkie kobiety w wieku rozrodczym i wszyscy aktywni seksualnie mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji podczas całego badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Badanie przesiewowe poziomu amoniaku żylnego ≥ 100 μmol/L lub oznaki i objawy wskazujące na hiperamonemię; osoby badane mogą zostać ponownie przebadane po uzyskaniu kontroli amoniaku żylnego, według uznania badacza.
  • Historia 4 lub więcej zdarzeń związanych z hiperamonemią, jak zdefiniowano w punkcie 3.5.1, w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Aktywna infekcja (wirusowa lub bakteryjna) lub jakikolwiek inny stan, który może zwiększać poziom amoniaku w żyłach.
  • Każda nieprawidłowość kliniczna lub laboratoryjna lub stan medyczny, który według uznania badacza może narazić uczestnika na zwiększone ryzyko związane z udziałem w tym badaniu.
  • Stosowanie jakichkolwiek leków, o których wiadomo, że znacząco wpływają na klirens nerkowy (np. probenecyd) lub zwiększających katabolizm białek (np. kortykosteroidy) lub innych leków, o których wiadomo, że zwiększają stężenie amoniaku w krwi żylnej (np. walproinian) w ciągu 24 godzin przed 1. dniem i przez cały okres studiów.
  • Wydłużenie odstępu QTc (odstęp QT skorygowany) w wywiadzie lub odstęp QTc ≥ 450 ms lub wzrost o ≥ 60 ms podczas poprzedniego badania HPN-100, jeśli dotyczy.
  • Znana nadwrażliwość na PAA lub PBA.
  • Przeszczep wątroby, w tym przeszczep wątroby.
  • Samice karmiące piersią lub karmiące piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: HPN-100
Pacjenci leczeni HPN-100
Lek: HPN-100
HPN-100 to trójgliceryd, który ma podobny mechanizm działania jak NaPBA. Jest to płyn o minimalnym smaku i zapachu. Trzy łyżeczki HPN-100 (~17,4 ml) dostarczają tyle samo PBA co 40 tabletek NaPBA.
Inne nazwy:
  • GT4P, tri-(4-fenylomaślan) glicerolu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wskaźnik zdarzeń niepożądanych (liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane uważane za związane z badanym lekiem)
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba i przyczyny zdarzeń hiperamonemicznych
Ramy czasowe: 1 rok
Liczba przełomów hiperamonemicznych na pacjenta
1 rok
Poziomy amoniaku we krwi
Ramy czasowe: 1 rok
Poziomy żylnego amoniaku w czasie
1 rok
Zadowolenie pacjenta z HPN-100
Ramy czasowe: Miesiąc 1 po dawce
Preferencja lekowa zostanie odnotowana w 3 tygodniu
Miesiąc 1 po dawce

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amgen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: MD, Amgen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 lipca 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 lipca 2009

Pierwszy wysłany (Szacowany)

28 lipca 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HPN-100-007

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zdezidentyfikowane indywidualne dane pacjenta w przypadku zmiennych niezbędnych do rozwiązania konkretnego pytania badawczego w zatwierdzonym wniosku o udostępnienie danych.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wnioski o udostępnienie danych dotyczące tego badania będą rozpatrywane począwszy od 18 miesięcy po zakończeniu badania i albo 1) produkt i wskazanie otrzymają pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zarówno w USA, jak i w Europie lub 2) rozwój kliniczny produktu i/lub wskazania zostanie przerwany i dane nie będą przekazywane organom regulacyjnym. Nie ma ostatecznej daty kwalifikowalności do złożenia wniosku o udostępnienie danych na potrzeby tego badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek zawierający cele badawcze, produkty Amgen i badania/badania Amgen w zakresie, interesujące punkty końcowe/wyniki, plan analizy statystycznej, wymagania dotyczące danych, plan publikacji i kwalifikacje badacza(ów). Ogólnie rzecz biorąc, firma Amgen nie przyjmuje zewnętrznych próśb o udostępnienie danych poszczególnych pacjentów w celu ponownej oceny kwestii bezpieczeństwa i skuteczności uwzględnionych już na etykiecie produktu. Wnioski rozpatrywane są przez komisję złożoną z wewnętrznych doradców. W przypadku niezatwierdzenia niezależny panel ds. udostępniania danych przeprowadzi arbitraż i podejmie ostateczną decyzję. Po zatwierdzeniu informacje niezbędne do rozwiązania problemu badawczego zostaną przekazane zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych. Może to obejmować zanonimizowane dane poszczególnych pacjentów i/lub dostępne dokumenty uzupełniające zawierające fragmenty kodu analitycznego, jeśli jest to przewidziane w specyfikacjach analizy. Dalsze szczegóły są dostępne pod adresem URL poniżej.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj