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우레아 순환 장애의 장기 치료를 위한 HPN(Hyperion)-100의 안전성 연구(Treat UCD)

2017년 1월 13일 업데이트: Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

요소 순환 장애(UCD 치료)의 장기 치료를 위한 HPN-100의 안전성에 대한 3상 공개 라벨 연구

이것은 요소 순환 장애(UCD) 대상자를 대상으로 한 장기 안전성 연구 HPN-100이었습니다. 정맥 암모니아의 안전과 조절에 대해 피험자를 정기적으로 평가했습니다. 고암모니아혈증 사건은 병발성 질병, 식이요법 및 약물 불순응과 같은 기여 요인과 관련하여 특성화되었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 UCD 피험자에서 HPN-100의 1년 장기 안전성 연구였습니다. 정맥 암모니아의 안전과 조절에 대해 피험자를 정기적으로 평가했습니다. 고암모니아혈증 사건은 병발성 질병, 식이요법 및 약물 불순응과 같은 기여 요인과 관련하여 특성화되었습니다.

연구 HPN-100-006을 완료한 UCD 진단을 받은 40명의 피험자가 등록되었습니다.

6세 이상의 20명의 추가 UCD 피험자가 등록되었습니다. 이러한 대상에는 HPN-100-006에 대한 자격이 없는 사람들[예: 6-17세 사이의 대상; 다른 UCD 아형을 가진 피험자 또는 지난 6개월 동안 페닐부티르산나트륨(NaPBA)을 복용하지 않은 성인 피험자 등]. 지난 6개월 동안 NaPBA를 투여받지 않은 성인 피험자의 경우, 피험자는 연구자의 판단에 따라 현재 치료에 질소 소거제를 추가함으로써 이익을 얻을 것으로 예상되어야 합니다. 잠재적 이점에 대한 임상적 증거의 예는 포함 기준을 참조하십시오.

월간 평가에는 안전 실험실 테스트, 아미노산 패널, 활력 징후, 심전도(ECG) 모니터링, 정맥 암모니아, 혈액 및 소변 대사 산물이 포함되었습니다. 부작용(AE) 및 병용 약물을 지속적으로 기록했습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

60

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Long Beach, California, 미국, 90806
        • Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • UCLA
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06510
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • Univeristy of Iowa
    • Maine
      • Portland, Maine, 미국, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21201
        • SNBL-Clinical Pharmacology Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02111
        • Tufts-New England Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Valhalla, New York, 미국, 10595
        • Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다
        • The Hospital for Sick Children

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • HPN-100-006을 완료한 남성 및 여성 피험자:

    *또한 HPN-100-006에 참여하지 않은 6세 이상의 UCD 피험자 약 20명이 등록될 수 있습니다. 이러한 피험자는 HPN-100-006에 적합하지 않은 피험자(예: 6-17세 피험자, 다른 UCD 하위 유형을 가진 피험자 또는 지난 6개월 동안 NaPBA(나트륨 페닐부티레이트)를 복용하지 않은 성인 피험자)를 포함할 수 있습니다. , 등.). 지난 6개월 동안 NaPBA를 투여받지 않은 성인 피험자의 경우, 피험자는 연구자의 판단에 따라 현재 치료에 질소 소거제를 추가함으로써 이익을 얻을 것으로 예상되어야 합니다. 암모니아 소거제의 도입으로 인한 잠재적 이점에 대한 임상적 증거에는 정맥 암모니아 ≥ 100 μmol/L를 동반한 임상적으로 명백한 고암모니아혈증의 최근 병력(지난해), 단백질의 최근 병력(작년 이내)이 포함될 수 있습니다. 과민증, 또는 합리적으로 고암모니아혈증에 기인할 수 있는 증상(예: 두통)을 동반한 비정상적으로 높은 정맥 암모니아 수치의 병력.

  • 피험자 및/또는 피험자의 법적으로 허용되는 대리인이 서명한 정보에 입각한 동의서.
  • 효소, 생화학적 또는 유전적 검사를 통해 확인된 요소 주기 장애(효소 또는 수송체 결핍)의 진단.
  • 채혈을 포함한 연구 활동을 수행하고 준수할 수 있습니다.
  • 임신 가능성이 있는 모든 여성에 대한 음성 임신 검사.
  • 임신 가능성이 있는 모든 여성과 성적으로 활동적인 모든 남성은 연구 전반에 걸쳐 허용 가능한 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  • ≥ 100μmol/L의 정맥 암모니아 수준 또는 고암모니아혈증을 나타내는 징후 및 증상 선별; 조사자의 재량에 따라 피험자는 정맥 암모니아가 조절된 후 재선별될 수 있습니다.
  • 지난 12개월 동안 섹션 3.5.1에 ​​정의된 바와 같이 4회 이상의 고암모니아혈증 사건의 병력.
  • 활성 감염(바이러스 또는 박테리아) 또는 정맥 암모니아 수치를 증가시킬 수 있는 기타 상태.
  • 조사자의 재량에 따라 이 연구에 참여함으로써 피험자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 임의의 임상적 또는 실험실적 이상 또는 의학적 상태.
  • 1일 전 24시간 이내에 신장 청소율에 유의한 영향을 미치거나 단백질 이화작용(예: 코르티코스테로이드)을 증가시키는 것으로 알려진 약물(예: 발프로에이트) 또는 정맥 암모니아 수치를 증가시키는 것으로 알려진 기타 약물(예: 발프로에이트)의 사용 및 공부하는 내내.
  • 해당되는 경우 이전 HPN-100 연구 동안 QTc(교정된 QT 간격) 연장 또는 QTc 간격 ≥ 450msec 또는 ≥ 60msec 증가 이력.
  • PAA 또는 PBA에 대한 알려진 과민성.
  • 간세포 이식을 포함한 간 이식.
  • 모유 수유 또는 수유 여성.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: HPN-100
HPN-100으로 치료받은 환자
의약품: HPN-100
HPN-100은 NaPBA와 유사한 작용기전을 가진 트리글리세리드입니다. 맛과 냄새가 적은 액체입니다. HPN-100 3티스푼(~17.4mL)은 NaPBA 40정과 동일한 PBA를 제공합니다.
다른 이름들:
  • GT4P, 글리세릴 트리-(4-페닐부티레이트)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
부작용 비율(연구 약물과 관련된 것으로 간주되는 AE를 경험한 참가자 수)
기간: 일년
일년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
고암모니아혈증 사건의 수와 원인
기간: 일년
환자당 고암모니아혈증 위기의 수
일년
혈중 암모니아 수치
기간: 일년
시간 경과에 따른 정맥 암모니아 수치
일년
HPN-100에 대한 환자 만족도
기간: 투여 후 1개월
약물 선호도는 3주차에 기록됩니다.
투여 후 1개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2009년 11월 1일

기본 완료 (실제)

2011년 9월 1일

연구 완료 (실제)

2011년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 7월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 7월 27일

처음 게시됨 (추정)

2009년 7월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2017년 1월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 1월 13일

마지막으로 확인됨

2015년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HPN-100-007

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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