Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar de veiligheid van HPN (Hyperion)-100 voor de langetermijnbehandeling van ureumcyclusstoornissen (behandeling van UCD)

18 juni 2024 bijgewerkt door: Amgen

Een open-label fase 3-onderzoek naar de veiligheid van HPN-100 voor de langetermijnbehandeling van ureumcyclusstoornissen (behandeling van UCD)

Dit was een veiligheidsonderzoek op lange termijn HPN-100 bij proefpersonen met ureumcyclusstoornis (UCD). Onderwerpen werden regelmatig beoordeeld op veiligheid en controle van hun veneuze ammoniak. Hyperammonemische gebeurtenissen werden gekarakteriseerd met betrekking tot bijdragende factoren, zoals bijkomende ziekte, dieet en niet-naleving van medicatie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit was een langetermijnveiligheidsonderzoek van één jaar met HPN-100 bij UCD-proefpersonen. Onderwerpen werden regelmatig beoordeeld op veiligheid en controle van hun veneuze ammoniak. Hyperammonemische gebeurtenissen werden gekarakteriseerd met betrekking tot bijdragende factoren, zoals bijkomende ziekte, dieet en niet-naleving van medicatie.

Veertig proefpersonen met een diagnose van UCD die studie HPN-100-006 voltooiden, werden ingeschreven.

Twintig extra UCD-proefpersonen van ≥ 6 jaar oud waren ingeschreven. Tot deze proefpersonen behoorden degenen die niet in aanmerking kwamen voor HPN-100-006 [bijv. proefpersonen tussen de 6 en 17 jaar; proefpersonen met andere UCD-subtypen of volwassen proefpersonen die de afgelopen 6 maanden geen natriumfenylbutyraat (NaPBA) ​​hebben ingenomen, enz.]. Voor volwassen proefpersonen die de afgelopen 6 maanden geen NaPBA hebben gekregen, moet naar het oordeel van de onderzoeker worden verwacht dat proefpersonen baat zullen hebben bij de toevoeging van een stikstofwegvangend middel aan hun huidige behandeling. Zie de opnamecriteria voor voorbeelden van klinisch bewijs van mogelijk voordeel.

Maandelijkse beoordelingen omvatten veiligheidslaboratoriumtests, aminozuurpanel, vitale functies, elektrocardiogram (ECG) monitoring, veneuze ammoniak en bloed- en urinemetabolieten. Bijwerkingen (AE's) en gelijktijdige medicatie werden continu geregistreerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

60

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • The Hospital for Sick Children
  • Verenigde Staten
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Univeristy of Iowa
    • Maine
      • Portland, Maine, Verenigde Staten, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • SNBL-Clinical Pharmacology Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
        • Tufts-New England Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
        • Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen die HPN-100-006 voltooiden:

    *Bovendien kunnen ongeveer 20 UCD-proefpersonen van ≥ 6 jaar worden ingeschreven die niet hebben deelgenomen aan HPN-100-006. Deze proefpersonen kunnen degenen zijn die niet in aanmerking kwamen voor HPN-100-006 (bijv. proefpersonen in de leeftijd van 6-17 jaar, proefpersonen met andere UCD-subtypen of volwassen proefpersonen die in de afgelopen 6 maanden geen natriumfenylbutyraat (NaPBA) ​​hebben ingenomen. , enz.). Voor volwassen proefpersonen die de afgelopen 6 maanden geen NaPBA hebben gekregen, moet naar het oordeel van de onderzoeker worden verwacht dat proefpersonen baat zullen hebben bij de toevoeging van een stikstofwegvangend middel aan hun huidige behandeling. Klinisch bewijs van potentieel voordeel van de introductie van een ammoniak-wegvangend middel kan zijn: een recente geschiedenis (in het afgelopen jaar) van klinisch openlijke hyperammoniëmie vergezeld van een veneuze ammoniak ≥ 100 μmol/L, een recente geschiedenis (in het afgelopen jaar) van proteïne intolerantie, of een voorgeschiedenis van abnormaal hoge veneuze ammoniakspiegels vergezeld van symptomen (bijv. hoofdpijn) die redelijkerwijs kunnen worden toegeschreven aan hyperammoniëmie.

  • Ondertekende geïnformeerde toestemming door proefpersoon en/of wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van proefpersoon.
  • Diagnose van ureumcyclusstoornis (enzym- of transporterdeficiëntie) bevestigd via enzymatische, biochemische of genetische testen.
  • In staat om studieactiviteiten uit te voeren en na te leven, inclusief bloedafnames.
  • Negatieve zwangerschapstest voor alle vrouwen die zwanger kunnen worden.
  • Alle vrouwen die zwanger kunnen worden en alle seksueel actieve mannen moeten ermee instemmen om tijdens het onderzoek een aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

  • Screening van veneus ammoniakgehalte van ≥ 100 μmol/L of tekenen en symptomen die wijzen op hyperammoniëmie; proefpersonen kunnen opnieuw worden gescreend nadat hun veneuze ammoniak is gecontroleerd, naar goeddunken van de onderzoeker.
  • Geschiedenis van 4 of meer hyperammoniëmische voorvallen zoals gedefinieerd in rubriek 3.5.1 in de voorgaande 12 maanden.
  • Actieve infectie (viraal of bacterieel) of een andere aandoening die de veneuze ammoniakspiegels kan verhogen.
  • Elke klinische of laboratoriumafwijking of medische aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de proefpersoon een verhoogd risico kan opleveren door deel te nemen aan dit onderzoek.
  • Gebruik van een geneesmiddel waarvan bekend is dat het de nierklaring significant beïnvloedt (bijv. probenecide) of het eiwitkatabolisme verhoogt (bijv. corticosteroïden), of andere medicatie waarvan bekend is dat het de veneuze ammoniakspiegels verhoogt (bijv. valproaat), binnen de 24 uur voorafgaand aan Dag 1 en gedurende de hele studie.
  • Voorgeschiedenis van QTc-verlenging (QT-interval gecorrigeerd), of een QTc-interval ≥ 450 msec of een toename van ≥ 60 msec tijdens het vorige HPN-100-onderzoek, indien van toepassing.
  • Bekende overgevoeligheid voor PAA of PBA.
  • Levertransplantatie, inclusief hepatocellulaire transplantatie.
  • Vrouwen die borstvoeding geven of borstvoeding geven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: HPN-100
Patiënten die werden behandeld met HPN-100
Geneesmiddel: HPN-100
HPN-100 is een triglyceride met een vergelijkbaar werkingsmechanisme als NaPBA. Het is een vloeistof met minimale smaak en geur. Drie theelepels HPN-100 (~ 17,4 ml) leveren het equivalent van PBA dat 40 tabletten NaPBA doen.
Andere namen:
  • GT4P, glyceryltri-(4-fenylbutyraat)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage bijwerkingen (aantal deelnemers dat een AE heeft ervaren die wordt beschouwd als gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel)
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal en oorzaken van hyperammoniëmische gebeurtenissen
Tijdsspanne: 1 jaar
Aantal hyperammoniëmische crises per patiënt
1 jaar
Bloed Ammoniak Niveaus
Tijdsspanne: 1 jaar
Veneuze ammoniakniveaus in de loop van de tijd
1 jaar
Patiënttevredenheid met HPN-100
Tijdsspanne: Maand 1 na de dosis
Geneesmiddelvoorkeur wordt genoteerd in week 3
Maand 1 na de dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amgen

Onderzoekers

  • Studie directeur: MD, Amgen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 juli 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 juli 2009

Eerst geplaatst (Geschat)

28 juli 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 juli 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 juni 2024

Laatst geverifieerd

1 juni 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HPN-100-007

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde individuele patiëntgegevens voor variabelen die nodig zijn om de specifieke onderzoeksvraag te beantwoorden in een goedgekeurd verzoek om gegevens te delen.

IPD-tijdsbestek voor delen

Verzoeken om gegevensuitwisseling met betrekking tot dit onderzoek worden in behandeling genomen vanaf 18 maanden nadat het onderzoek is beëindigd en 1) voor het product en de indicatie een vergunning voor het in de handel brengen is verleend in zowel de VS als Europa, of 2) de klinische ontwikkeling van het product en/of de indicatie wordt stopgezet en de gegevens zullen niet worden ingediend bij regelgevende instanties. Er is geen einddatum voor het in aanmerking komen voor het indienen van een verzoek om gegevensuitwisseling voor dit onderzoek.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen een verzoek indienen met daarin de onderzoeksdoelstellingen, de Amgen-producten en de reikwijdte van de Amgen-studie(s), interessante eindpunten/resultaten, statistisch analyseplan, gegevensvereisten, publicatieplan en kwalificaties van de onderzoeker(s). Over het algemeen willigt Amgen geen externe verzoeken om individuele patiëntgegevens in met als doel het opnieuw beoordelen van veiligheids- en werkzaamheidskwesties die al in de productetikettering aan de orde zijn gesteld. Verzoeken worden beoordeeld door een commissie van interne adviseurs. Indien niet goedgekeurd, zal een onafhankelijk beoordelingspanel voor het delen van gegevens arbitreren en de uiteindelijke beslissing nemen. Na goedkeuring zal de informatie die nodig is om de onderzoeksvraag te beantwoorden, worden verstrekt onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens. Dit kan geanonimiseerde individuele patiëntgegevens en/of beschikbare ondersteunende documenten omvatten, die fragmenten van de analysecode bevatten, indien voorzien in de analysespecificaties. Meer details zijn beschikbaar op de onderstaande URL.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren