Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af sikkerheden ved HPN (Hyperion)-100 til langtidsbehandling af urinstofcyklusforstyrrelser (Treat UCD)

18. juni 2024 opdateret af: Amgen

En fase 3, åben-label undersøgelse af sikkerheden af ​​HPN-100 til langsigtet behandling af urinstofcyklusforstyrrelser (Treat UCD)

Dette var et langsigtet sikkerhedsstudie HPN-100 hos personer med urinstofcyklusforstyrrelser (UCD). Forsøgspersonerne blev regelmæssigt vurderet for sikkerhed og kontrol af deres venøse ammoniak. Hyperammonemiske hændelser blev karakteriseret med hensyn til medvirkende faktorer, såsom interkurrent sygdom, kost og manglende overholdelse af medicin.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var et etårigt langsigtet sikkerhedsstudie af HPN-100 i UCD-personer. Forsøgspersonerne blev regelmæssigt vurderet for sikkerhed og kontrol af deres venøse ammoniak. Hyperammonemiske hændelser blev karakteriseret med hensyn til medvirkende faktorer, såsom interkurrent sygdom, kost og manglende overholdelse af medicin.

Fyrre forsøgspersoner med diagnosen UCD, som fuldførte undersøgelse HPN-100-006, blev tilmeldt.

Tyve yderligere UCD-personer ≥ 6 år blev tilmeldt. Disse emner inkluderede dem, der ikke kvalificerede sig til HPN-100-006 [f.eks. forsøgspersoner i alderen 6-17; forsøgspersoner med andre UCD-undertyper eller voksne forsøgspersoner, som ikke har taget natriumphenylbutyrat (NaPBA) ​​inden for de seneste 6 måneder osv.]. For voksne forsøgspersoner, der ikke har modtaget NaPBA inden for de seneste 6 måneder, skal forsøgspersoner efter investigators vurdering forventes at drage fordel af tilsætningen af ​​et nitrogen-fjernende middel til deres nuværende behandling. Se inklusionskriterierne for eksempler på klinisk dokumentation for potentiel fordel.

Månedlige vurderinger omfattede sikkerhedslaboratorietest, aminosyrepanel, vitale tegn, elektrokardiogram (EKG) overvågning, venøs ammoniak og blod- og urinmetabolitter. Bivirkninger (AE'er) og samtidig medicin blev registreret løbende.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

60

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • The Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Univeristy of Iowa
    • Maine
      • Portland, Maine, Forenede Stater, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • SNBL-Clinical Pharmacology Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Tufts-New England Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige forsøgspersoner, der gennemførte HPN-100-006:

    *Derudover kan ca. 20 UCD-personer ≥ 6 år tilmeldes, som ikke har deltaget i HPN-100-006. Disse forsøgspersoner kan omfatte dem, der ikke kvalificerede HPN-100-006 (f.eks. forsøgspersoner i alderen 6-17 år, forsøgspersoner med andre UCD-undertyper eller voksne forsøgspersoner, der ikke har taget natriumphenylbutyrat (NaPBA) ​​inden for de seneste 6 måneder , etc.). For voksne forsøgspersoner, der ikke har modtaget NaPBA inden for de seneste 6 måneder, skal forsøgspersoner efter investigators vurdering forventes at drage fordel af tilsætningen af ​​et nitrogen-fjernende middel til deres nuværende behandling. Klinisk evidens for potentiel fordel ved introduktion af et ammoniak-fjernende middel kan omfatte en nylig historie (i det seneste år) med klinisk åbenlys hyperammonæmi ledsaget af en venøs ammoniak ≥ 100 μmol/L, en nyere historie (inden for det seneste år) af protein intolerance eller en historie med unormalt høje venøse ammoniakniveauer ledsaget af symptomer (f.eks. hovedpine), der med rimelighed kan tilskrives hyperammonæmi.

  • Underskrevet informeret samtykke fra emnet og/eller emnets juridisk acceptable repræsentant.
  • Diagnose af urinstofcyklusforstyrrelse (enzym- eller transportørmangel) bekræftet via enzymatisk, biokemisk eller genetisk testning.
  • I stand til at udføre og overholde studieaktiviteter, herunder blodudtagninger.
  • Negativ graviditetstest for alle kvinder i den fødedygtige alder.
  • Alle kvinder i den fødedygtige alder og alle seksuelt aktive mænd skal acceptere at bruge en acceptabel præventionsmetode under hele undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Screening af venøs ammoniakniveau på ≥ 100 μmol/L eller tegn og symptomer, der tyder på hyperammonæmi; forsøgspersoner kan screenes igen, efter at deres venøse ammoniak er kontrolleret, efter investigatorens skøn.
  • Anamnese med 4 eller flere hyperammonemiske hændelser som defineret i afsnit 3.5.1 i de foregående 12 måneder.
  • Aktiv infektion (viral eller bakteriel) eller enhver anden tilstand, der kan øge venøse ammoniakniveauer.
  • Enhver klinisk abnormitet eller laboratorieabnormitet eller medicinsk tilstand, som efter investigatorens skøn kan sætte forsøgspersonen i øget risiko ved at deltage i denne undersøgelse.
  • Brug af enhver medicin, der vides at påvirke renal clearance signifikant (f.eks. probenecid) eller for at øge proteinkatabolismen (f.eks. kortikosteroider), eller anden medicin, der vides at øge venøse ammoniakniveauer (f.eks. valproat), inden for 24 timer før dag 1 og gennem hele studiet.
  • Anamnese med forlængelse af QTc (QT-intervalkorrigeret) eller et QTc-interval ≥ 450 msek eller en stigning på ≥ 60 msek under det tidligere HPN-100-studie, hvis det er relevant.
  • Kendt overfølsomhed over for PAA eller PBA.
  • Levertransplantation, herunder hepatocellulær transplantation.
  • Ammende eller ammende kvinder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: HPN-100
Patienter, der blev behandlet med HPN-100
Medicin: HPN-100
HPN-100 er et triglycerid, der har en lignende virkningsmekanisme som NaPBA. Det er en væske med minimal smag og lugt. Tre teskefulde HPN-100 (~17,4 ml) giver ækvivalent med PBA, som 40 tabletter NaPBA gør.
Andre navne:
  • GT4P, Glyceryltri-(4-phenylbutyrat)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighed af uønskede hændelser (antal deltagere, der oplevede enhver bivirkning, der anses for at være relateret til undersøgelsesmedicin)
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal og årsager til hyperammonemiske hændelser
Tidsramme: 1 år
Antal hyperammonemiske kriser pr. patient
1 år
Ammoniakniveauer i blodet
Tidsramme: 1 år
Venøse ammoniakniveauer over tid
1 år
Patienttilfredshed med HPN-100
Tidsramme: Måned 1 efter dosis
Lægemiddelpræference vil blive noteret i uge 3
Måned 1 efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amgen

Efterforskere

  • Studieleder: MD, Amgen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. juli 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juli 2009

Først opslået (Anslået)

28. juli 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. juni 2024

Sidst verificeret

1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HPN-100-007

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede individuelle patientdata for variabler, der er nødvendige for at løse det specifikke forskningsspørgsmål i en godkendt anmodning om datadeling.

IPD-delingstidsramme

Anmodninger om datadeling i forbindelse med denne undersøgelse vil blive overvejet begyndende 18 måneder efter undersøgelsen er afsluttet, og enten 1) produktet og indikationen er blevet udstedt markedsføringstilladelse i både USA og Europa eller 2) den kliniske udvikling af produktet og/eller indikationen ophører og dataene vil ikke blive indsendt til de regulerende myndigheder. Der er ingen slutdato for berettigelse til at indsende en anmodning om datadeling for denne undersøgelse.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende en anmodning, der indeholder forskningsmålene, Amgen-produktet/-erne og Amgen-undersøgelsen/-undersøgelserne i omfang, endepunkter/resultater af interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publikationsplan og forskerens/forskernes kvalifikationer. Generelt imødekommer Amgen ikke eksterne anmodninger om individuelle patientdata med det formål at revurdere sikkerheds- og effektivitetsspørgsmål, der allerede er behandlet i produktmærkningen. Anmodninger gennemgås af et udvalg af interne rådgivere. Hvis den ikke godkendes, vil et uafhængigt datadelingspanel mægle og træffe den endelige beslutning. Efter godkendelse vil oplysninger, der er nødvendige for at løse forskningsspørgsmålet, blive leveret i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale. Dette kan omfatte anonymiserede individuelle patientdata og/eller tilgængelige understøttende dokumenter, der indeholder fragmenter af analysekode, hvor det er angivet i analysespecifikationerne. Yderligere detaljer er tilgængelige på URL'en nedenfor.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Urea cyklus lidelser

Kliniske forsøg med HPN-100

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner