Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude de l'innocuité du HPN (Hyperion)-100 pour le traitement à long terme des troubles du cycle de l'urée (Treat UCD)

18 juin 2024 mis à jour par: Amgen

Une étude ouverte de phase 3 sur l'innocuité du HPN-100 pour le traitement à long terme des troubles du cycle de l'urée (Treat UCD)

Il s'agissait d'une étude d'innocuité à long terme HPN-100 chez des sujets souffrant de troubles du cycle de l'urée (UCD). Les sujets ont été évalués régulièrement pour la sécurité et le contrôle de leur ammoniaque veineuse. Les événements hyperammonémiques ont été caractérisés en fonction des facteurs contributifs, tels que les maladies intercurrentes, le régime alimentaire et le non-respect des médicaments.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agissait d'une étude d'innocuité à long terme d'un an sur HPN-100 chez des sujets UCD. Les sujets ont été évalués régulièrement pour la sécurité et le contrôle de leur ammoniaque veineuse. Les événements hyperammonémiques ont été caractérisés en fonction des facteurs contributifs, tels que les maladies intercurrentes, le régime alimentaire et le non-respect des médicaments.

Quarante sujets avec un diagnostic d'UCD qui ont terminé l'étude HPN-100-006 ont été inscrits.

Vingt sujets UCD supplémentaires âgés de ≥ 6 ans ont été recrutés. Ces sujets comprenaient ceux qui n'étaient pas qualifiés pour HPN-100-006 [par exemple, les sujets âgés de 6 à 17 ans ; sujets avec d'autres sous-types d'UCD ou sujets adultes n'ayant pas pris de phénylbutyrate de sodium (NaPBA) ​​au cours des 6 derniers mois, etc.]. Pour les sujets adultes n'ayant pas reçu de NaPBA au cours des 6 derniers mois, les sujets doivent, de l'avis de l'investigateur, s'attendre à bénéficier de l'ajout d'un agent piégeant l'azote à leur traitement actuel. Voir les critères d'inclusion pour des exemples de preuves cliniques d'un bénéfice potentiel.

Les évaluations mensuelles comprenaient des tests de sécurité en laboratoire, un panel d'acides aminés, des signes vitaux, une surveillance par électrocardiogramme (ECG), de l'ammoniac veineux et des métabolites sanguins et urinaires. Les événements indésirables (EI) et les médicaments concomitants ont été enregistrés sur une base continue.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

60

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • The Hospital for Sick Children
  • États-Unis
    • California
      • Long Beach, California, États-Unis, 90806
        • Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Univeristy of Iowa
    • Maine
      • Portland, Maine, États-Unis, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • SNBL-Clinical Pharmacology Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02111
        • Tufts-New England Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Valhalla, New York, États-Unis, 10595
        • Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets masculins et féminins ayant complété HPN-100-006 :

    * De plus, environ 20 sujets UCD âgés de ≥ 6 ans peuvent être inscrits qui n'ont pas participé à HPN-100-006. Ces sujets peuvent inclure ceux qui n'étaient pas qualifiés HPN-100-006 (par exemple, les sujets âgés de 6 à 17 ans, les sujets avec d'autres sous-types d'UCD ou les sujets adultes qui n'ont pas pris de phénylbutyrate de sodium (NaPBA) ​​au cours des 6 derniers mois , etc.). Pour les sujets adultes n'ayant pas reçu de NaPBA au cours des 6 derniers mois, les sujets doivent, de l'avis de l'investigateur, s'attendre à bénéficier de l'ajout d'un agent piégeant l'azote à leur traitement actuel. Les preuves cliniques du bénéfice potentiel de l'introduction d'un agent éliminant l'ammoniac peuvent inclure des antécédents récents (au cours de l'année écoulée) d'hyperammoniémie cliniquement manifeste accompagnée d'une ammoniaque veineuse ≥ 100 μmol/L, des antécédents récents (au cours de l'année écoulée) de une intolérance ou des antécédents de taux d'ammoniaque veineux anormalement élevés accompagnés de symptômes (par exemple, des maux de tête) qui pourraient raisonnablement être attribués à l'hyperammoniémie.

  • Consentement éclairé signé par le sujet et/ou son représentant légalement acceptable.
  • Diagnostic de trouble du cycle de l'urée (déficit enzymatique ou transporteur) confirmé par des tests enzymatiques, biochimiques ou génétiques.
  • Capable d'effectuer et de se conformer aux activités d'étude, y compris les prises de sang.
  • Test de grossesse négatif pour toutes les femmes en âge de procréer.
  • Toutes les femmes en âge de procréer et tous les hommes sexuellement actifs doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception acceptable tout au long de l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Dépistage d'un taux d'ammoniac veineux ≥ 100 μmol/L ou signes et symptômes indiquant une hyperammoniémie ; les sujets peuvent être re-dépistés après que leur ammoniaque veineuse est contrôlée, à la discrétion de l'investigateur.
  • Antécédents de 4 événements hyperammonémiques ou plus tels que définis à la section 3.5.1 au cours des 12 mois précédents.
  • Infection active (virale ou bactérienne) ou toute autre condition pouvant augmenter les niveaux d'ammoniac veineux.
  • Toute anomalie clinique ou de laboratoire ou condition médicale qui, à la discrétion de l'investigateur, peut exposer le sujet à un risque accru en participant à cette étude.
  • Utilisation de tout médicament connu pour affecter de manière significative la clairance rénale (par exemple, le probénécide) ou pour augmenter le catabolisme des protéines (par exemple, les corticostéroïdes), ou d'un autre médicament connu pour augmenter les niveaux d'ammoniac veineux (par exemple, le valproate), dans les 24 heures précédant le jour 1 et tout au long de l'étude.
  • Antécédents d'allongement de l'intervalle QTc (intervalle QT corrigé), ou un intervalle QTc ≥ 450 msec ou une augmentation ≥ 60 msec au cours de l'étude HPN-100 précédente, le cas échéant.
  • Hypersensibilité connue au PAA ou au PBA.
  • Greffe de foie, y compris greffe hépatocellulaire.
  • Femelles allaitantes ou allaitantes.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: HPN-100
Patients traités par HPN-100
Médicament: HPN-100
HPN-100 est un triglycéride qui a un mécanisme d'action similaire à celui du NaPBA. C'est un liquide avec un minimum de goût et d'odeur. Trois cuillères à café de HPN-100 (~ 17,4 ml) fournissent l'équivalent de PBA que 40 comprimés de NaPBA.
Autres noms:
  • GT4P, tri-(4-phénylbutyrate) de glycéryle

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Taux d'événements indésirables (nombre de participants ayant subi un EI considéré comme lié au médicament à l'étude)
Délai: 1 an
1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre et causes des événements hyperammonémiques
Délai: 1 an
Nombre de crises hyperammoniémiques par patient
1 an
Niveaux d'ammoniaque dans le sang
Délai: 1 an
Niveaux d'ammoniac veineux au fil du temps
1 an
Satisfaction des patients avec HPN-100
Délai: Mois 1 après la dose
La préférence médicamenteuse sera notée à la semaine 3
Mois 1 après la dose

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amgen

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: MD, Amgen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2009

Achèvement primaire (Réel)

1 septembre 2011

Achèvement de l'étude (Réel)

1 novembre 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 juillet 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 juillet 2009

Première publication (Estimé)

28 juillet 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 juillet 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2024

Dernière vérification

1 juin 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HPN-100-007

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Données individuelles anonymisées des patients pour les variables nécessaires pour répondre à la question de recherche spécifique dans une demande de partage de données approuvée.

Délai de partage IPD

Les demandes de partage de données relatives à cette étude seront examinées à partir de 18 mois après la fin de l'étude et soit 1) le produit et l'indication ont obtenu une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis et en Europe ou 2) le développement clinique du produit et/ou de l'indication s'arrête. et les données ne seront pas soumises aux autorités réglementaires. Il n'y a pas de date de fin d'éligibilité pour soumettre une demande de partage de données pour cette étude.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une demande contenant les objectifs de recherche, le(s) produit(s) Amgen et la ou les études Amgen dans leur portée, les critères d'évaluation/résultats d'intérêt, le plan d'analyse statistique, les exigences en matière de données, le plan de publication et les qualifications du ou des chercheurs. En général, Amgen n'accepte pas les demandes externes de données individuelles sur les patients dans le but de réévaluer les problèmes de sécurité et d'efficacité déjà abordés dans l'étiquetage du produit. Les demandes sont examinées par un comité de conseillers internes. S’il n’est pas approuvé, un comité d’examen indépendant du partage de données arbitrera et prendra la décision finale. Après approbation, les informations nécessaires pour répondre à la question de recherche seront fournies selon les termes d'un accord de partage de données. Cela peut inclure des données individuelles anonymisées sur les patients et/ou des documents justificatifs disponibles, contenant des fragments de code d'analyse lorsque cela est prévu dans les spécifications d'analyse. De plus amples détails sont disponibles à l'URL ci-dessous.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner