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尿素サイクル障害の長期治療（治療UCD）に対するHPN（ハイペリオン）-100の安全性に関する研究

2017年1月13日 更新者：Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

尿素サイクル障害の長期治療（UCD の治療）に対する HPN-100 の安全性に関する第 3 相非盲検試験

これは、尿素サイクル障害（UCD）患者を対象とした HPN-100 の長期安全性試験でした。 被験者は、静脈アンモニアの安全性と管理について定期的に評価されました。 高アンモニア血症のイベントは、併発疾患、食事、服薬不遵守などの寄与因子に関して特徴付けられました。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、UCD 被験者における HPN-100 の 1 年間の長期安全性試験でした。 被験者は、静脈アンモニアの安全性と管理について定期的に評価されました。 高アンモニア血症のイベントは、併発疾患、食事、服薬不遵守などの寄与因子に関して特徴付けられました。

HPN-100-006 試験を完了した UCD と診断された 40 人の被験者が登録されました。

6 歳以上の 20 人の追加の UCD 被験者が登録されました。 これらの被験者には、HPN-100-006 の資格を持たない人が含まれていました [例: 6 歳から 17 歳の被験者。他のUCDサブタイプの被験者、または過去6か月間にフェニル酪酸ナトリウム（NaPBA）を服用していない成人被験者など]。 過去 6 か月間に NaPBA を投与されていない成人被験者の場合、被験者は、治験責任医師の判断で、現在の治療に窒素除去剤を追加することで利益が得られると予想される必要があります。 潜在的な利益の臨床的証拠の例については、選択基準を参照してください。

毎月の評価には、安全性検査室試験、アミノ酸パネル、バイタルサイン、心電図 (ECG) モニタリング、静脈アンモニア、および血液と尿の代謝物が含まれていました。 有害事象（AE）と併用薬が継続的に記録されました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

60

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Long Beach、California、アメリカ、90806
        • Long Beach Memorial
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • UCLA
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • Univeristy of Iowa
    • Maine
      • Portland、Maine、アメリカ、04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
        • SNBL-Clinical Pharmacology Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
        • Tufts-New England Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Valhalla、New York、アメリカ、10595
        • Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • University Hospitals Case Medical Center
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Medical College of Wisconsin
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ
        • The Hospital for Sick Children

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • HPN-100-006 を完了した男性および女性被験者:

    *さらに、HPN-100-006 に参加していない 6 歳以上の約 20 人の UCD 被験者が登録される可能性があります。 これらの被験者には、HPN-100-006 の資格を持たない人が含まれる場合があります (例: 6 ～ 17 歳の被験者、他の UCD サブタイプの被験者、または過去 6 か月間フェニル酪酸ナトリウム (NaPBA) を服用していない成人の被験者)。など）。 過去 6 か月間に NaPBA を投与されていない成人被験者の場合、被験者は、治験責任医師の判断で、現在の治療に窒素除去剤を追加することで利益が得られると予想される必要があります。 アンモニア捕捉剤の導入による潜在的な利益の臨床的証拠には、静脈アンモニア≥100μmol/Lを伴う臨床的に明らかな高アンモニア血症の最近の病歴(過去1年間)、タンパク質の最近の病歴(過去1年以内)が含まれる場合があります。不耐性、または高アンモニア血症に起因すると考えられる症状 (頭痛など) を伴う異常に高い静脈アンモニア レベルの病歴。

  • -被験者および/または被験者の法的に許容される代理人による署名済みのインフォームドコンセント。
  • 酵素的、生化学的、または遺伝子検査によって確認された尿素サイクル障害（酵素またはトランスポーターの欠乏）の診断。
  • -採血を含む研究活動を実行および遵守できる。
  • 出産の可能性のあるすべての女性の妊娠検査が陰性。
  • 出産の可能性のあるすべての女性とすべての性的に活発な男性は、研究を通して許容される避妊方法を使用することに同意する必要があります。

除外基準:

  • -100μmol/ L以上の静脈アンモニアレベルまたは高アンモニア血症を示す徴候および症状のスクリーニング;治験責任医師の裁量により、静脈アンモニアが制御された後、被験者は再検査される場合があります。
  • -セクション3.5.1で定義された4つ以上の高アンモニア血症イベントの履歴 過去12か月。
  • アクティブな感染症 (ウイルスまたは細菌) または静脈のアンモニア レベルを増加させる可能性のあるその他の状態。
  • -治験責任医師の裁量により、この研究に参加することにより被験者をリスクにさらす可能性のある臨床的または実験室の異常または病状。
  • -腎クリアランスに有意に影響することが知られている薬物（例、プロベネシド）またはタンパク質異化作用（例、コルチコステロイド）、または静脈アンモニアレベルを増加させることが知られている他の薬物（例、バルプロ酸）の使用、1日目の前の24時間以内および研究を通して。
  • -QTc（QT間隔補正）延長の履歴、またはQTc間隔≧450ミリ秒または該当する場合、以前のHPN-100研究中の≧60ミリ秒の増加。
  • -PAAまたはPBAに対する既知の過敏症。
  • 肝細胞移植を含む肝移植。
  • 授乳中または授乳中の女性。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：HPN-100
HPN-100で治療された患者
薬：HPN-100
HPN-100 は、NaPBA と同様の作用機序を持つトリグリセリドです。 味やにおいの少ない液体です。 小さじ 3 杯の HPN-100 (~17.4 mL) は、40 錠の NaPBA と同等の PBA を提供します。
他の名前：
  • GT4P、グリセリル トリ (4-フェニルブチレート)

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
有害事象の発生率（治験薬に関連すると考えられるAEを経験した参加者の数）
時間枠：1年
1年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
高アンモニア血症イベントの数と原因
時間枠：1年
患者ごとの高アンモニア血症の危機の数
1年
血中アンモニア濃度
時間枠：1年
経時的な静脈アンモニアレベル
1年
HPN-100 に対する患者の満足度
時間枠：投与後 1 か月
薬物の好みは3週目に記録されます
投与後 1 か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2009年11月1日

一次修了 (実際)

2011年9月1日

研究の完了 (実際)

2011年11月1日

試験登録日

最初に提出

2009年7月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2009年7月27日

最初の投稿 (見積もり)

2009年7月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2017年1月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年1月13日

最終確認日

2015年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HPN-100-007

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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