Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a HPN (Hyperion)-100 biztonságosságáról a karbamidciklus-zavarok hosszú távú kezelésére (UCD kezelése)

2017. január 13. frissítette: Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

3. fázis, nyílt vizsgálat a HPN-100 biztonságosságáról a karbamidciklus-zavarok hosszú távú kezelésére (UCD kezelése)

Ez egy hosszú távú HPN-100 biztonsági vizsgálat volt karbamidciklus zavarban (UCD) szenvedő alanyokon. Az alanyokat rendszeresen értékelték a biztonság és a vénás ammónia kontrollja szempontjából. A hiperammonémiás eseményeket a hozzájáruló tényezők figyelembevételével jellemezték, mint például az interkurrens betegségek, az étrend és a gyógyszeres kezelés be nem tartása.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a HPN-100 egyéves hosszú távú biztonságossági vizsgálata volt UCD alanyokon. Az alanyokat rendszeresen értékelték a biztonság és a vénás ammónia kontrollja szempontjából. A hiperammonémiás eseményeket a hozzájáruló tényezők figyelembevételével jellemezték, mint például az interkurrens betegségek, az étrend és a gyógyszeres kezelés be nem tartása.

A HPN-100-006 vizsgálatot befejező, UCD-vel diagnosztizált negyven alanyt vettek fel.

További húsz 6 évesnél idősebb UCD alanyt vettek fel. Ezek közé az alanyok közé tartoznak azok, akik nem feleltek meg a HPN-100-006-nak [pl. 6-17 év közöttiek; más UCD altípusú alanyok vagy felnőttek, akik az elmúlt 6 hónapban nem szedtek nátrium-fenil-butirátot (NaPBA) ​​stb.]. Az elmúlt 6 hónapban NaPBA-t nem kapott felnőtt alanyok esetében a vizsgáló megítélése szerint várhatóan előnyös lesz nitrogén-megkötő szer hozzáadása a jelenlegi kezelésükhöz. Tekintse meg a felvételi kritériumokat a lehetséges előnyök klinikai bizonyítékaira.

A havi értékelések magukban foglalták a biztonsági laboratóriumi teszteket, az aminosav panelt, az életjeleket, az elektrokardiogram (EKG) monitorozását, a vénás ammóniát, valamint a vér és vizelet metabolitjait. A nemkívánatos eseményeket (AE) és az egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket folyamatosan rögzítették.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

60

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
        • Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • UCLA
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06510
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • Univeristy of Iowa
    • Maine
      • Portland, Maine, Egyesült Államok, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
        • SNBL-Clinical Pharmacology Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02111
        • Tufts-New England Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55454
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
        • Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • The Hospital for Sick Children

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi és női alanyok, akik kitöltötték a HPN-100-006-ot:

    *Ezenfelül körülbelül 20 6 évesnél idősebb UCD alany lehet beiratkozni, akik nem vettek részt a HPN-100-006 vizsgálatban. Ezek az alanyok lehetnek olyanok, akik nem feleltek meg a HPN-100-006-nak (például 6-17 év közöttiek, más UCD altípusú alanyok vagy felnőttek, akik az elmúlt 6 hónapban nem szedtek nátrium-fenil-butirátot (NaPBA) stb.). Az elmúlt 6 hónapban NaPBA-t nem kapott felnőtt alanyok esetében a vizsgáló megítélése szerint várhatóan előnyös lesz nitrogén-megkötő szer hozzáadása a jelenlegi kezelésükhöz. Az ammóniamegkötő szer bevezetéséből származó potenciális előnyök klinikai bizonyítékai közé tartozhat a közelmúltban (az elmúlt évben) klinikailag nyilvánvaló hyperammonemia, amelyet 100 μmol/L-nél nagyobb vénás ammónia kísér, valamint a közelmúltban (az elmúlt évben) fehérje előfordulása intolerancia, vagy kórosan magas vénás ammóniaszint a kórelőzményében olyan tünetekkel (pl. fejfájás) kísérve, amelyek ésszerűen hiperammonémiának tulajdoníthatók.

  • Az alany és/vagy az alany jogilag elfogadható képviselője aláírt, tájékozott beleegyezése.
  • A karbamidciklus-rendellenesség (enzim- vagy transzporterhiány) diagnózisa enzimatikus, biokémiai vagy genetikai vizsgálattal igazolt.
  • Képes tanulmányi tevékenységek elvégzésére és betartására, beleértve a vérvételt is.
  • Negatív terhességi teszt minden fogamzóképes korú nő esetében.
  • Minden fogamzóképes korú nőnek és minden szexuálisan aktív férfinak bele kell egyeznie abba, hogy a vizsgálat során egy elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmaz.

Kizárási kritériumok:

  • ≥ 100 μmol/L vénás ammóniaszint vagy hiperammonémiára utaló jelek és tünetek szűrése; Az alanyok a vénás ammónia ellenőrzése után a vizsgáló döntése alapján újra szűrhetők.
  • A 3.5.1. szakaszban meghatározott 4 vagy több hiperammonémiás esemény anamnézisében az elmúlt 12 hónapban.
  • Aktív fertőzés (vírusos vagy bakteriális) vagy bármely más olyan állapot, amely növelheti a vénás ammóniaszintet.
  • Bármilyen klinikai vagy laboratóriumi eltérés vagy egészségügyi állapot, amely a vizsgáló belátása szerint fokozott kockázatnak teheti ki az alanyt a vizsgálatban való részvétellel.
  • Bármilyen olyan gyógyszer alkalmazása, amelyről ismert, hogy jelentősen befolyásolja a vese clearance-ét (pl. probenecid) vagy fokozza a fehérjekatabolizmust (pl. kortikoszteroidok), vagy más olyan gyógyszer alkalmazása, amelyről ismert, hogy növeli a vénás ammóniaszintet (pl. valproát) az 1. napot megelőző 24 órán belül és az egész tanulmány során.
  • Az anamnézisben szereplő QTc (QT-intervallum korrigált) megnyúlása, vagy ≥ 450 msec QTc-intervallum vagy ≥ 60 msec-os növekedés az előző HPN-100 vizsgálat során, ha volt.
  • PAA-val vagy PBA-val szembeni ismert túlérzékenység.
  • Májtranszplantáció, beleértve a hepatocelluláris transzplantációt.
  • Szoptató vagy szoptató nőstények.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: HPN-100
HPN-100-zal kezelt betegek
Drog: HPN-100
A HPN-100 egy triglicerid, amely hasonló hatásmechanizmussal rendelkezik, mint a NaPBA. Ez egy minimális ízű és szagú folyadék. Három teáskanál HPN-100 (~17,4 ml) annyi PBA-t biztosít, mint 40 tabletta NaPBA.
Más nevek:
  • GT4P, gliceril-tri-(4-fenil-butirát)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A nemkívánatos események aránya (a résztvevők száma, akiknél bármilyen, a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatos mellékhatást észleltek)
Időkeret: 1 év
1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A hiperammonémiás események száma és okai
Időkeret: 1 év
A hiperammonémiás krízisek száma betegenként
1 év
A vér ammónia szintje
Időkeret: 1 év
A vénás ammónia szintje az idő múlásával
1 év
A beteg elégedettsége a HPN-100-zal
Időkeret: 1. hónap az adagolás után
A gyógyszerpreferencia a 3. héten kerül feljegyzésre
1. hónap az adagolás után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2009. november 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2011. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2011. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. július 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. július 27.

Első közzététel (BECSLÉS)

2009. július 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)

2017. január 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. január 13.

Utolsó ellenőrzés

2015. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HPN-100-007

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a HPN-100

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Liberia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel