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Studio sulla sicurezza di HPN (Hyperion)-100 per il trattamento a lungo termine dei disturbi del ciclo dell'urea (Treat UCD)

18 giugno 2024 aggiornato da: Amgen

Uno studio di fase 3, in aperto, sulla sicurezza dell'HPN-100 per il trattamento a lungo termine dei disturbi del ciclo dell'urea (Treat UCD)

Questo era uno studio sulla sicurezza a lungo termine HPN-100 in soggetti con disturbo del ciclo dell'urea (UCD). I soggetti sono stati valutati regolarmente per la sicurezza e il controllo della loro ammoniaca venosa. Gli eventi iperammoniemici sono stati caratterizzati rispetto a fattori contribuenti, come malattie intercorrenti, dieta e non conformità con i farmaci.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è stato uno studio di sicurezza a lungo termine di un anno di HPN-100 in soggetti UCD. I soggetti sono stati valutati regolarmente per la sicurezza e il controllo della loro ammoniaca venosa. Gli eventi iperammoniemici sono stati caratterizzati rispetto a fattori contribuenti, come malattie intercorrenti, dieta e non conformità con i farmaci.

Sono stati arruolati quaranta soggetti con diagnosi di UCD che hanno completato lo studio HPN-100-006.

Sono stati arruolati altri venti soggetti UCD di età ≥ 6 anni. Questi soggetti includevano coloro che non si qualificavano per HPN-100-006 [ad esempio, soggetti di età compresa tra 6 e 17 anni; soggetti con altri sottotipi di UCD o soggetti adulti che non hanno assunto fenilbutirrato di sodio (NaPBA) ​​negli ultimi 6 mesi, ecc.]. Per i soggetti adulti che non hanno ricevuto NaPBA negli ultimi 6 mesi, a giudizio dello sperimentatore si deve prevedere che i soggetti beneficeranno dell'aggiunta di un agente che elimina l'azoto al loro attuale trattamento. Vedere i criteri di inclusione per esempi di evidenza clinica di potenziale beneficio.

Le valutazioni mensili includevano test di laboratorio sulla sicurezza, pannello di aminoacidi, segni vitali, monitoraggio dell'elettrocardiogramma (ECG), ammoniaca venosa e metaboliti del sangue e delle urine. Gli eventi avversi (AE) e i farmaci concomitanti sono stati registrati su base continuativa.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

60

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • The Hospital for Sick Children
  • Stati Uniti
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Univeristy of Iowa
    • Maine
      • Portland, Maine, Stati Uniti, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • SNBL-Clinical Pharmacology Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Tufts-New England Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti maschi e femmine che hanno completato HPN-100-006:

    *Inoltre, possono essere arruolati circa 20 soggetti UCD di età ≥ 6 anni che non hanno partecipato a HPN-100-006. Questi soggetti possono includere coloro che non hanno ottenuto i requisiti HPN-100-006 (ad es. soggetti di età compresa tra 6 e 17 anni, soggetti con altri sottotipi UCD o soggetti adulti che non hanno assunto fenilbutirrato di sodio (NaPBA) ​​negli ultimi 6 mesi , eccetera.). Per i soggetti adulti che non hanno ricevuto NaPBA negli ultimi 6 mesi, a giudizio dello sperimentatore si deve prevedere che i soggetti beneficeranno dell'aggiunta di un agente che elimina l'azoto al loro attuale trattamento. L'evidenza clinica del potenziale beneficio derivante dall'introduzione di un agente che elimina l'ammoniaca potrebbe includere una storia recente (nell'ultimo anno) di iperammoniemia clinicamente manifesta accompagnata da ammoniaca venosa ≥ 100 μmol/L, una storia recente (nell'ultimo anno) di assunzione di proteine intolleranza, o una storia di livelli di ammoniaca venosa anormalmente elevati accompagnati da sintomi (ad esempio, mal di testa) che potrebbero essere ragionevolmente attribuiti a iperammoniemia.

  • Consenso informato firmato dal soggetto e/o dal suo rappresentante legalmente riconosciuto.
  • Diagnosi di disturbo del ciclo dell'urea (deficit di enzimi o trasportatori) confermata mediante test enzimatici, biochimici o genetici.
  • In grado di eseguire e rispettare le attività di studio, compresi i prelievi di sangue.
  • Test di gravidanza negativo per tutte le donne in età fertile.
  • Tutte le donne in età fertile e tutti i maschi sessualmente attivi devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante lo studio.

Criteri di esclusione:

  • Screening del livello venoso di ammoniaca ≥ 100 μmol/L o segni e sintomi indicativi di iperammoniemia; i soggetti possono essere nuovamente sottoposti a screening dopo che la loro ammoniaca venosa è stata controllata, a discrezione dello sperimentatore.
  • Storia di 4 o più eventi iperammoniemici come definito nella Sezione 3.5.1 nei 12 mesi precedenti.
  • Infezione attiva (virale o batterica) o qualsiasi altra condizione che possa aumentare i livelli venosi di ammoniaca.
  • Qualsiasi anomalia clinica o di laboratorio o condizione medica che, a discrezione dello sperimentatore, può esporre il soggetto a un rischio maggiore partecipando a questo studio.
  • Uso di qualsiasi farmaco noto per influenzare in modo significativo la clearance renale (ad es. Probenecid) o per aumentare il catabolismo proteico (ad es. Corticosteroidi) o altro farmaco noto per aumentare i livelli di ammoniaca venosa (ad es. Valproato), nelle 24 ore precedenti il ​​Giorno 1 e durante tutto lo studio.
  • Anamnesi di prolungamento dell'intervallo QTc (intervallo QT corretto) o un intervallo QTc ≥ 450 msec o un aumento di ≥ 60 msec durante il precedente studio HPN-100, se applicabile.
  • Ipersensibilità nota a PAA o PBA.
  • Trapianto di fegato, compreso il trapianto epatocellulare.
  • Donne che allattano o che allattano.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: HPN-100
Pazienti trattati con HPN-100
Droga: HPN-100
HPN-100 è un trigliceride che ha un meccanismo d'azione simile al NaPBA. È un liquido con gusto e odore minimi. Tre cucchiaini di HPN-100 (~17,4 ml) forniscono l'equivalente di PBA di 40 compresse di NaPBA.
Altri nomi:
  • GT4P, Gliceril tri-(4-fenilbutirrato)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tasso di eventi avversi (numero di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi considerati correlati al farmaco in studio)
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero e cause di eventi iperammoniemici
Lasso di tempo: 1 anno
Numero di crisi iperammoniemiche per paziente
1 anno
Livelli di ammoniaca nel sangue
Lasso di tempo: 1 anno
Livelli venosi di ammoniaca nel tempo
1 anno
Soddisfazione del paziente con HPN-100
Lasso di tempo: Mese 1 dopo la dose
La preferenza per il farmaco verrà annotata alla settimana 3
Mese 1 dopo la dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Investigatori

  • Direttore dello studio: MD, Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 luglio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 luglio 2009

Primo Inserito (Stimato)

28 luglio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HPN-100-007

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dati dei singoli pazienti anonimizzati per le variabili necessarie per affrontare la domanda di ricerca specifica in una richiesta di condivisione dei dati approvata.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di condivisione dei dati relative a questo studio saranno prese in considerazione a partire da 18 mesi dopo la conclusione dello studio e 1) al prodotto e all'indicazione è stata concessa l'autorizzazione all'immissione in commercio sia negli Stati Uniti che in Europa o 2) lo sviluppo clinico per il prodotto e/o l'indicazione viene interrotto e i dati non saranno presentati alle autorità di regolamentazione. Non esiste una data finale per l'idoneità a inviare una richiesta di condivisione dei dati per questo studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una richiesta contenente gli obiettivi della ricerca, i prodotti Amgen e lo/gli studio/i Amgen in oggetto, gli endpoint/i risultati di interesse, il piano di analisi statistica, i requisiti dei dati, il piano di pubblicazione e le qualifiche del/i ricercatore/i. In generale, Amgen non accoglie richieste esterne relative ai dati dei singoli pazienti allo scopo di rivalutare i problemi di sicurezza ed efficacia già affrontati nell'etichettatura del prodotto. Le richieste vengono esaminate da un comitato di consulenti interni. In caso di mancata approvazione, un comitato di revisione indipendente per la condivisione dei dati arbitrerà e prenderà la decisione finale. Dopo l'approvazione, le informazioni necessarie per rispondere alla domanda di ricerca saranno fornite secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati. Ciò può includere dati anonimizzati dei singoli pazienti e/o documenti di supporto disponibili, contenenti frammenti di codice di analisi ove previsto nelle specifiche di analisi. Ulteriori dettagli sono disponibili all'URL riportato di seguito.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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