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Estudio de la seguridad de HPN (Hyperion)-100 para el tratamiento a largo plazo de los trastornos del ciclo de la urea (Treat UCD)

18 de junio de 2024 actualizado por: Amgen

Un estudio abierto de fase 3 sobre la seguridad de HPN-100 para el tratamiento a largo plazo de los trastornos del ciclo de la urea (Treat UCD)

Este fue un estudio de seguridad a largo plazo HPN-100 en sujetos con trastorno del ciclo de la urea (UCD). Los sujetos fueron evaluados regularmente para la seguridad y el control de su amoníaco venoso. Los eventos hiperamonémicos se caracterizaron con respecto a los factores contribuyentes, como enfermedades intercurrentes, dieta e incumplimiento de la medicación.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este fue un estudio de seguridad a largo plazo de un año de HPN-100 en sujetos UCD. Los sujetos fueron evaluados regularmente para la seguridad y el control de su amoníaco venoso. Los eventos hiperamonémicos se caracterizaron con respecto a los factores contribuyentes, como enfermedades intercurrentes, dieta e incumplimiento de la medicación.

Se inscribieron cuarenta sujetos con un diagnóstico de UCD que completaron el estudio HPN-100-006.

Se inscribieron veinte sujetos UCD adicionales ≥ 6 años de edad. Estos sujetos incluyeron a aquellos que no calificaron para HPN-100-006 [p. ej., sujetos entre las edades de 6 a 17; sujetos con otros subtipos de UCD o sujetos adultos que no hayan tomado fenilbutirato de sodio (NaPBA) ​​en los últimos 6 meses, etc.]. Para sujetos adultos que no recibieron NaPBA en los últimos 6 meses, se debe anticipar que los sujetos, a juicio del investigador, se beneficiarán de la adición de un agente eliminador de nitrógeno a su tratamiento actual. Consulte los criterios de inclusión para ver ejemplos de evidencia clínica de beneficio potencial.

Las evaluaciones mensuales incluyeron pruebas de laboratorio de seguridad, panel de aminoácidos, signos vitales, monitoreo de electrocardiograma (ECG), amoníaco venoso y metabolitos en sangre y orina. Los eventos adversos (EA) y los medicamentos concomitantes se registraron de forma continua.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

60

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Univeristy of Iowa
    • Maine
      • Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • SNBL-Clinical Pharmacology Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Tufts-New England Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos masculinos y femeninos que completaron HPN-100-006:

    *Además, se pueden inscribir aproximadamente 20 sujetos UCD ≥ 6 años de edad que no hayan participado en HPN-100-006. Estos sujetos pueden incluir aquellos que no calificaron HPN-100-006 (por ejemplo, sujetos entre las edades de 6 a 17 años, sujetos con otros subtipos de UCD o sujetos adultos que no han tomado fenilbutirato de sodio (NaPBA) ​​en los últimos 6 meses , etc.). Para sujetos adultos que no recibieron NaPBA en los últimos 6 meses, se debe anticipar que los sujetos, a juicio del investigador, se beneficiarán de la adición de un agente eliminador de nitrógeno a su tratamiento actual. La evidencia clínica del beneficio potencial de la introducción de un agente eliminador de amoníaco podría incluir una historia reciente (en el último año) de hiperamonemia clínicamente manifiesta acompañada de un amoníaco venoso ≥ 100 μmol/L, una historia reciente (en el último año) de hiperamonemia intolerancia, o antecedentes de niveles de amoníaco venoso anormalmente altos acompañados de síntomas (p. ej., dolor de cabeza) que podrían atribuirse razonablemente a la hiperamonemia.

  • Consentimiento informado firmado por el sujeto y/o el representante legalmente aceptable del sujeto.
  • Diagnóstico de trastorno del ciclo de la urea (deficiencia de enzima o transportador) confirmado mediante pruebas enzimáticas, bioquímicas o genéticas.
  • Capaz de realizar y cumplir con las actividades del estudio, incluidas las extracciones de sangre.
  • Prueba de embarazo negativa para todas las mujeres en edad fértil.
  • Todas las mujeres en edad fértil y todos los hombres sexualmente activos deben aceptar usar un método anticonceptivo aceptable durante todo el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Nivel de amoníaco venoso de detección de ≥ 100 μmol/L o signos y síntomas indicativos de hiperamonemia; los sujetos pueden volver a examinarse después de controlar el amoníaco venoso, a discreción del investigador.
  • Historial de 4 o más eventos hiperamonémicos como se define en la Sección 3.5.1 en los 12 meses anteriores.
  • Infección activa (viral o bacteriana) o cualquier otra condición que pueda aumentar los niveles de amoníaco venoso.
  • Cualquier anormalidad clínica o de laboratorio o condición médica que, a discreción del investigador, pueda poner al sujeto en mayor riesgo al participar en este estudio.
  • Uso de cualquier medicamento que se sabe que afecta significativamente el aclaramiento renal (p. ej., probenecid) o que aumenta el catabolismo de proteínas (p. ej., corticosteroides), u otro medicamento que se sabe que aumenta los niveles de amoníaco venoso (p. ej., valproato), dentro de las 24 horas previas al Día 1 y a lo largo del estudio.
  • Antecedentes de prolongación del intervalo QTc (intervalo QT corregido), o un intervalo QTc ≥ 450 ms o un aumento de ≥ 60 ms durante el estudio HPN-100 anterior, si corresponde.
  • Hipersensibilidad conocida a PAA o PBA.
  • Trasplante hepático, incluido el trasplante hepatocelular.
  • Hembras lactantes o lactantes.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: HPN-100
Pacientes que fueron tratados con HPN-100
Droga: HPN-100
HPN-100 es un triglicérido que tiene un mecanismo de acción similar al NaPBA. Es un líquido con sabor y olor mínimos. Tres cucharaditas de HPN-100 (~17,4 ml) brindan el equivalente de PBA que hacen 40 tabletas de NaPBA.
Otros nombres:
  • GT4P, tri-(4-fenilbutirato) de glicerilo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tasa de eventos adversos (número de participantes que experimentaron cualquier EA considerado relacionado con el fármaco del estudio)
Periodo de tiempo: 1 año
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número y causas de eventos hiperamonémicos
Periodo de tiempo: 1 año
Número de crisis hiperamonémicas por paciente
1 año
Niveles de amoníaco en sangre
Periodo de tiempo: 1 año
Niveles de amoníaco venoso a lo largo del tiempo
1 año
Satisfacción del paciente con HPN-100
Periodo de tiempo: Mes 1 después de la dosis
La preferencia de medicamentos se anotará en la semana 3
Mes 1 después de la dosis

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Amgen

Investigadores

  • Director de estudio: MD, Amgen

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 2009

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2011

Finalización del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de julio de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de julio de 2009

Publicado por primera vez (Estimado)

28 de julio de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de julio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de junio de 2024

Última verificación

1 de junio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HPN-100-007

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Datos de pacientes individuales no identificados para las variables necesarias para abordar la pregunta de investigación específica en una solicitud de intercambio de datos aprobada.

Marco de tiempo para compartir IPD

Las solicitudes de intercambio de datos relacionadas con este estudio se considerarán a partir de 18 meses después de que el estudio haya finalizado y 1) se haya concedido autorización de comercialización al producto y la indicación tanto en los EE. UU. como en Europa o 2) se interrumpa el desarrollo clínico del producto y/o la indicación. y los datos no se enviarán a las autoridades reguladoras. No hay una fecha límite para la elegibilidad para enviar una solicitud de intercambio de datos para este estudio.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden presentar una solicitud que contenga los objetivos de la investigación, los productos de Amgen y el alcance de los estudios de Amgen, los criterios de valoración/resultados de interés, el plan de análisis estadístico, los requisitos de datos, el plan de publicación y las calificaciones de los investigadores. En general, Amgen no acepta solicitudes externas de datos de pacientes individuales con el fin de reevaluar cuestiones de seguridad y eficacia ya abordadas en el etiquetado del producto. Las solicitudes son revisadas por un comité de asesores internos. Si no se aprueba, un Panel de Revisión Independiente de Intercambio de Datos arbitrará y tomará la decisión final. Tras la aprobación, la información necesaria para abordar la pregunta de investigación se proporcionará según los términos de un acuerdo de intercambio de datos. Esto puede incluir datos anonimizados de pacientes individuales y/o documentos de respaldo disponibles, que contengan fragmentos de código de análisis cuando se proporcionen en las especificaciones de análisis. Más detalles están disponibles en la siguiente URL.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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