Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности HPN (Hyperion)-100 для длительного лечения нарушений цикла мочевины (лечение UCD)

18 июня 2024 г. обновлено: Amgen

Фаза 3, открытое исследование безопасности HPN-100 для длительного лечения нарушений цикла мочевины (лечение UCD)

Это было долгосрочное исследование безопасности HPN-100 у пациентов с нарушением цикла мочевины (UCD). Субъектов регулярно оценивали на предмет безопасности и контроля венозного аммиака. Гипераммониемические явления характеризовались с учетом сопутствующих факторов, таких как интеркуррентные заболевания, диета и несоблюдение режима лечения.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это было однолетнее долгосрочное исследование безопасности HPN-100 у пациентов с НЦД. Субъектов регулярно оценивали на предмет безопасности и контроля венозного аммиака. Гипераммониемические явления характеризовались с учетом сопутствующих факторов, таких как интеркуррентные заболевания, диета и несоблюдение режима лечения.

В исследование были включены 40 субъектов с диагнозом UCD, прошедших исследование HPN-100-006.

Двадцать дополнительных субъектов UCD в возрасте ≥ 6 лет были зарегистрированы. Эти субъекты включали тех, кто не соответствовал требованиям HPN-100-006 [например, субъекты в возрасте от 6 до 17 лет; субъекты с другими подтипами UCD или взрослые субъекты, которые не принимали фенилбутират натрия (NaPBA) ​​в течение последних 6 месяцев и т. д.]. Для взрослых субъектов, не получавших NaPBA в течение последних 6 месяцев, по мнению исследователя, следует ожидать, что субъекты получат пользу от добавления агента, поглощающего азот, к их текущему лечению. См. критерии включения для примеров клинических доказательств потенциальной пользы.

Ежемесячные оценки включали лабораторные анализы безопасности, панель аминокислот, показатели жизненно важных функций, мониторинг электрокардиограммы (ЭКГ), венозный аммиак и метаболиты крови и мочи. Нежелательные явления (НЯ) и сопутствующие лекарственные препараты регистрировались на постоянной основе.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

60

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада
        • The Hospital for Sick Children
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Univeristy of Iowa
    • Maine
      • Portland, Maine, Соединенные Штаты, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
        • SNBL-Clinical Pharmacology Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02111
        • Tufts-New England Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
        • Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты мужского и женского пола, заполнившие HPN-100-006:

    *Кроме того, могут быть зачислены примерно 20 субъектов UCD в возрасте ≥ 6 лет, которые не участвовали в HPN-100-006. Эти субъекты могут включать тех, кто не соответствует требованиям HPN-100-006 (например, субъекты в возрасте от 6 до 17 лет, субъекты с другими подтипами UCD или взрослые субъекты, которые не принимали фенилбутират натрия (NaPBA) ​​в течение последних 6 месяцев. , и т. д.). Для взрослых субъектов, не получавших NaPBA в течение последних 6 месяцев, по мнению исследователя, следует ожидать, что субъекты получат пользу от добавления агента, поглощающего азот, к их текущему лечению. Клинические доказательства потенциальной пользы от введения агента, удаляющего аммиак, могут включать недавнюю историю (за последний год) клинически выраженной гипераммониемии, сопровождающуюся венозным аммиаком ≥ 100 мкмоль/л, недавнюю историю (в течение последнего года) белкового непереносимость или аномально высокие уровни аммиака в венозной крови в анамнезе, сопровождающиеся симптомами (например, головной болью), которые можно с полным основанием отнести к гипераммониемии.

  • Подписанное информированное согласие субъекта и/или его законного представителя.
  • Диагноз нарушения цикла мочевины (дефицит фермента или транспортера), подтвержденный ферментативным, биохимическим или генетическим тестированием.
  • Способен выполнять и соблюдать учебные действия, включая взятие крови.
  • Отрицательный тест на беременность у всех женщин детородного возраста.
  • Все женщины детородного возраста и все сексуально активные мужчины должны дать согласие на использование приемлемого метода контрацепции на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  • Скрининг уровня аммиака в венозной крови ≥ 100 мкмоль/л или признаков и симптомов, указывающих на гипераммониемию; субъекты могут быть повторно обследованы после того, как их венозный аммиак будет контролироваться, по усмотрению исследователя.
  • История 4 или более случаев гипераммониемии, как определено в Разделе 3.5.1, за предшествующие 12 месяцев.
  • Активная инфекция (вирусная или бактериальная) или любое другое состояние, которое может повысить уровень аммиака в венозной крови.
  • Любые клинические или лабораторные отклонения или медицинские состояния, которые, по усмотрению исследователя, могут подвергнуть субъекта повышенному риску при участии в этом исследовании.
  • Использование любого лекарства, которое, как известно, значительно влияет на почечный клиренс (например, пробенецид) или увеличивает катаболизм белка (например, кортикостероиды), или другое лекарство, которое, как известно, повышает уровень венозного аммиака (например, вальпроат), в течение 24 часов до Дня 1 и на протяжении всего исследования.
  • История удлинения QTc (интервала QT с поправкой) или интервала QTc ≥ 450 мс или увеличения ≥ 60 мс во время предыдущего исследования HPN-100, если применимо.
  • Известная гиперчувствительность к PAA или PBA.
  • Трансплантация печени, в том числе гепатоцеллюлярная трансплантация.
  • Кормящие или кормящие женщины.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ХПН-100
Пациенты, получавшие лечение HPN-100
Лекарство: ХПН-100
HPN-100 представляет собой триглицерид, механизм действия которого аналогичен NaPBA. Это жидкость с минимальным вкусом и запахом. Три чайные ложки HPN-100 (~ 17,4 мл) обеспечивают количество PBA, эквивалентное 40 таблеткам NaPBA.
Другие имена:
  • GT4P, глицерилтри-(4-фенилбутират)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений (количество участников, у которых возникло какое-либо НЯ, считающееся связанным с исследуемым препаратом)
Временное ограничение: 1 год
1 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество и причины гипераммониемии
Временное ограничение: 1 год
Количество гипераммониемических кризов на одного больного
1 год
Уровни аммиака в крови
Временное ограничение: 1 год
Уровни венозного аммиака с течением времени
1 год
Удовлетворенность пациентов HPN-100
Временное ограничение: 1-й месяц после введения дозы
Предпочтение препарата будет отмечено на 3-й неделе.
1-й месяц после введения дозы

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amgen

Следователи

  • Директор по исследованиям: MD, Amgen

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 сентября 2011 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 июля 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 июля 2009 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

28 июля 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 июля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 июня 2024 г.

Последняя проверка

1 июня 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HPN-100-007

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Обезличенные индивидуальные данные пациентов для переменных, необходимых для решения конкретного вопроса исследования в утвержденном запросе на обмен данными.

Сроки обмена IPD

Запросы на обмен данными, относящиеся к этому исследованию, будут рассматриваться начиная с 18 месяцев после окончания исследования и либо 1) продукту и показанию будет предоставлено разрешение на продажу в США и Европе, либо 2) клиническая разработка продукта и/или показания будет прекращена. и данные не будут переданы в контролирующие органы. Даты окончания права на подачу запроса на обмен данными для этого исследования не существует.

Критерии совместного доступа к IPD

Квалифицированные исследователи могут подать запрос, содержащий цели исследования, продукт(ы) Amgen и объем исследования/исследований Amgen, интересующие конечные точки/результаты, план статистического анализа, требования к данным, план публикации и квалификацию исследователя(ей). Как правило, компания Amgen не удовлетворяет внешние запросы на предоставление индивидуальных данных о пациентах с целью переоценки вопросов безопасности и эффективности, уже упомянутых в маркировке продукта. Запросы рассматриваются комитетом внутренних консультантов. Если решение не будет одобрено, независимая экспертная комиссия по обмену данными вынесет окончательное решение. После одобрения информация, необходимая для решения вопроса исследования, будет предоставлена ​​в соответствии с условиями соглашения об обмене данными. Сюда могут входить анонимизированные данные отдельных пациентов и/или доступные подтверждающие документы, содержащие фрагменты кода анализа, если они предусмотрены спецификациями анализа. Более подробную информацию можно найти по URL-адресу ниже.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться