Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

IGF-1/IGFBP3 Keskosten retinopatian ehkäisy

torstai 20. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

Jatkuvana infuusiona annettavan rhIGF-1/rhIGFBP-3-annoksen määrittäminen, joka tarvitaan seerumin pitkittäisen IGF-1-tason määrittämiseen ja ylläpitämiseen fysiologisissa tasoissa keskosilla, keskosten retinopatian estämiseksi, vaihe 2, satunnainen kontrolli sokea, annoksen vahvistava, farmakokineettinen, turvallisuus ja teho, monikeskustutkimus

Keskosten retinopatian (ROP) vaikeusasteen vertaaminen hoidettujen imeväisten ja hoitamattoman kontrollipopulaation joukossa, joka on sovitettu raskausikään syntymähetkellä, samalla kun varmistetaan, että rhIGF-1/rhIGFBP-3-annos on turvallista ja tehokasta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kun keskoset menettävät luonnollisen kohdunsisäisen ympäristönsä, he menettävät pääsyn tärkeisiin tekijöihin, joita normaalisti esiintyy kohdussa, kuten proteiineihin, kasvutekijöihin ja sytokiineihin. On osoitettu, että insuliinin kaltainen kasvutekijä-1 (IGF-1) on yksi tällainen tekijä. In utero nämä biologiset tekijät tuodaan sikiöön imeytymällä istukasta tai nieltynä lapsivedestä. Tällaisten tekijöiden puuttuminen aiheuttaa todennäköisesti tärkeiden reittien eston tai virheellisen stimulaation, mikä silmän tapauksessa voi aiheuttaa epänormaalia verkkokalvon verisuonikasvua, joka on keskosten retinopatian (ROP) tunnusmerkki.

Keskosten retinopatia on tärkein sokeuden syy kehittyneissä ja kehitysmaissa lapsilla huolimatta myöhäisen vaiheen ROP:n nykyisestä hoidosta. Kun kehitysmaat tarjoavat enemmän vastasyntyneiden ja äitien tehohoitoa, mikä lisää keskosten eloonjäämistä, ROP:n ilmaantuvuus lisääntyy.

Tämä vaiheen 2 tutkimus suunniteltiin alun perin kolmeen osaan, osioihin A, B ja C, jotka ovat nyt valmiit. Protokollaa muutettiin, ja tästä eteenpäin rekisteröidyt potilaat rekisteröidään osaan D.

Tutkimusosiossa D yhteensä 120 henkilöä (GA 23 viikkoa + 0 päivää - 27 viikkoa + 6 päivää) jaetaan satunnaisesti 1:1-allokaatiosuhteella joko rhIGF-1/rhIGFBP-3-hoitoon tai standardihoitoon. vastasyntyneiden hoitoon (vertailuryhmä), jotta saadaan vähintään 80 arvioitavaa tutkittavaa. Infuusion kesto kestää pisimmillään tutkimuspäivästä 0 (syntymäpäivä) aina PMA:han 29 viikkoa + 6 päivää mukaan lukien, jolloin potilaan endogeenisen IGF-1:n tuotannon katsotaan riittävän ylläpitämään seerumin fysiologisia IGF-1-tasoja. Tutkimuslääke-infuusion lopettamisen jälkeen jokaista koehenkilöä seurataan PMA:lla 40 viikkoa ± 4 päivää.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

121

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1081 HZ
        • VU Medical Center
  • Italia
      • Firenze, Italia
        • D.A.I. Materno Infantile, S.O.D. Neonatologia e Terapia Intensiva Neonatale - Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova, Italia
        • U.O.C Patologia e Terapia Intensiva Neonatale, Istituto Giannina Gaslini-Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
      • Padua, Italia, 35128
        • University of Padua
      • Rome, Italia
        • Dipartimento per la Tutella della Salute della Donna e della Vita Nascente, del Bambino e dell'Adolescente-U.O.C. Neonatologia-Poli. Gemelli
  • Puola
      • Lódz, Puola, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Poznan, Puola, 60-535
        • Ginekologiczno-Położniczy Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznani
  • Ruotsi
      • Lund, Ruotsi
        • Skånes University Hospital Lund
      • Stockholm, Ruotsi
        • Karolinska Universtitetssjukhuset i Huddinge
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital
      • Chertsey, Yhdistynyt kuningaskunta, KT16 OPZ
        • St Peter's Hospital; Ashford & S
      • Coventry, Yhdistynyt kuningaskunta, CV2 2DX
        • University Hospital
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 6AU
        • UCL EGA Institute for Women's Health
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • St. Mary's Hospital
      • Norwich, Yhdistynyt kuningaskunta, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36604-3391
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • California
      • Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
        • Univ of California Irvine Med Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30904
        • Georgia Regents Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216-4505
        • Univ of Mississippi Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • Vidant Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
        • West Virginia University Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53715
        • University of Wisconsin - Madison

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 1 päivä (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • vanhempien/huoltajien allekirjoitettu tietoinen suostumus;
  • Tutkittavan on oltava välillä GA 26 viikkoa + 0 päivää ja 27 viikkoa + 6 päivää (tutkimusosio A) tai GA välillä 23 viikkoa + 0 päivää - 27 viikkoa + 6 päivää (tutkimusosat B, C ja D), mukaan lukien

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilöt, jotka ovat syntyneet pienenä raskausikään nähden (SGA), eli ruumiinpaino syntymähetkellä <-2 standardipoikkeamapisteet (SDS) (vain tutkimuksen osa A)
  • Havaittavissa vakava epämuodostuma
  • Tiedossa tai epäilty kromosomipoikkeavuus, geneettinen häiriö tai oireyhtymä, tutkijan lausunnon mukaan
  • Jatkuva verensokeri <2,5 mmol/l tai >10 mmol/L tutkimuspäivänä 0 (syntymäpäivänä) vakavien synnynnäisten glukoosiaineenvaihdunnan poikkeavuuksien poissulkemiseksi
  • Odotettu tarve antaa erytropoietiinia (rhEPO) tutkimuslääkehoidon aikana.
  • Mikä tahansa äidin diabetes, joka vaatii insuliinia raskauden aikana
  • Kliinisesti merkittävä neurologinen sairaus tutkijan lausunnon mukaan (Stage 1 IVH sallittu)
  • Mikä tahansa muu tila tai terapia, joka tutkijan mielestä voi aiheuttaa riskin tutkittavalle tai häiritä potilaan kykyä noudattaa tätä protokollaa tai häiritä tulosten tulkintaa
  • Monotsygoottiset kaksoset
  • Kohde osallistuu tai aikoo osallistua toisen tutkimuslääkkeen kliiniseen tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: EHKÄISY
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: YKSITTÄINEN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
ACTIVE_COMPARATOR: rhIGF-I/rhIGFBP-3
Jatkuva IV-infuusio
Lääke: rhIGF-I/rhIGFBP-3
Jatkuva suonensisäinen infuusio
Muut nimet:
  • Mekasermiini Rinfabate
EI_INTERVENTIA: Ohjaus
Vertailuryhmä ei saa hoitoa rhIGF-1/rhIGFBP-3:lla

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskosten retinopatian (ROP) vakavuus verrattuna ROP:n vaikeusasteeseen hoitamattomassa kontrollipopulaatiossa
Aikaikkuna: Opiskelun loppu
ROP mitattiin keskustutkimuksilla silmänpohjakuvauksella. ROP-vaiheen maksimivakavuus kaikissa verkkokalvon tutkimuksissa sisälsi kansainvälisen keskosten retinopatian luokituksen, 5-vaiheisen järjestelmän, joka luokittelee ROP-vaiheen 7 erilaista ROP-vaiheen tulosta jokaisessa verkkokalvotutkimuksessa: 0, 1, 2, 3, 3+ , 4 ja 5. Tämä on järjestysasteikko, jossa korkeammat numerot osoittavat vakavampaa lopputulosta. ROP:n maksimivakavuus kaikilla aikapisteillä arvioitiin 31 PMA viikosta 40 PMA viikkoon +/- 4 päivään (tutkimuksen loppu).
Opiskelun loppu

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika päästä vastasyntyneiden tehohoidosta (TDNIC)
Aikaikkuna: Päivä 0–40 viikkoa kuukautisten jälkeisenä ikä (EOS)
Päivä 0–40 viikkoa kuukautisten jälkeisenä ikä (EOS)
Bronkopulmonaalidysplasiaa (BPD) sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 36 viikon iässä kuukautisten jälkeen
BPD:n vaikeusaste lievänä, kohtalaisena ja vaikeana perustui National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) -ohjeisiin alle (<) 32 viikon raskausiässä (GA) syntyneille keskosille. Lievä: hapentarve ensimmäisten 28 päivän aikana, mutta huoneilmassa PMA:lla 36 viikkoa tai kotiutettuna sen mukaan, kumpi tulee ensin. Kohtalainen BPD: hapentarve ensimmäisten 28 päivän aikana ja hapentarve <30 prosenttia (%) PMA:lla 36 viikolla tai kotiuttaminen sen mukaan, kumpi tulee ensin. Vaikea BPD: hapentarve ensimmäisten 28 päivän aikana ja happi yli (≥) 30 % päähupun tai nenäkanyylin kautta tai jatkuva positiivinen hengitysteiden paine tai mekaaninen ventilaatio tai korkeavirtaus nenäkanyyli ≥2 l/min PMA 36:ssa viikkoa tai kotiuttaminen sen mukaan, kumpi tulee ensin.
36 viikon iässä kuukautisten jälkeen
Kehon painon muutosnopeus
Aikaikkuna: Päivä 0–40 viikkoa kuukautisten jälkeisenä ikä (EOS)
Muutosnopeus on ominaispainon muutos vuorokaudessa kilogrammoina (kg).
Päivä 0–40 viikkoa kuukautisten jälkeisenä ikä (EOS)
Pituuden muutosnopeus
Aikaikkuna: Päivä 0–40 viikkoa kuukautisten jälkeisenä ikä (EOS)
Muutosnopeus on pituuden muutos vuorokaudessa senttimetreinä (cm).
Päivä 0–40 viikkoa kuukautisten jälkeisenä ikä (EOS)
Pään ympärysmitan muutosnopeus
Aikaikkuna: Päivä 0–40 viikkoa kuukautisten jälkeisenä ikä (EOS)
Muutosnopeus on pään ympärysmitan muutos päivässä senttimetreinä (cm).
Päivä 0–40 viikkoa kuukautisten jälkeisenä ikä (EOS)
Aivojen kehitys arvioitu aivojen tilavuuden mukaan 40 viikon PMA/EOS
Aikaikkuna: 40 viikkoa PMA/ (EOS) +/- 4 päivää
Aivojen tilavuus mitattiin käyttämällä aivojen magneettikuvausta (MRI). Aivojen tilavuus sisälsi aivo-selkäydintilavuuden, harmaan aineen tilavuuden, valkoisen aineen tilavuuden ja pikkuaivojen kokonaistilavuuden
40 viikkoa PMA/ (EOS) +/- 4 päivää
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on kammionsisäinen verenvuoto (IVH)
Aikaikkuna: Päivä 0–40 viikkoa kuukautisten jälkeisenä ikä (EOS)
Intraventrikulaarisen verenvuodon kehittyminen arvioitiin aivojen ultraäänellä ja koodattiin binääriseksi päätepisteeksi (IVH:n olemassaolo tai puuttuminen).
Päivä 0–40 viikkoa kuukautisten jälkeisenä ikä (EOS)
Käyrän alla oleva alue ROP-vaiheen maksimivakavuudelle (AUC ROP:lle)
Aikaikkuna: 1-2 viikon välein alkaen 31 viikosta PMA/EOS +/- 4 päivää
ROP-vaiheen maksimivakavuuden ja aikavälin keston integrointi kunkin verkkokalvotutkimuksen osalta. ROP:n maksimivakavuuden AUC laskettiin käyttämällä puolisuunnikkaan muotoista sääntöä. Kunkin 2 käynnin välinen pinta-ala laskettiin kertomalla kahden käynnin maksimivakavuuden keskiarvo päivien erolla ja analysoitiin van Elterenin testillä. ROP luokitellaan kansainvälisen luokituksen mukaan ja on jaettu viiteen vaiheeseen (1-5), joissa korkeammat arvot edustavat suurempaa vakavuutta.
1-2 viikon välein alkaen 31 viikosta PMA/EOS +/- 4 päivää
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden ROP-vaiheen maksimivakavuus on suurempi tai yhtä suuri kuin 3 milloin tahansa tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Päivä 0–40 viikkoa kuukautisten jälkeisenä ikä (EOS)
ROP mitattiin keskustutkimuksilla silmänpohjakuvauksella. ROP-vaiheen maksimivakavuus kaikissa verkkokalvon tutkimuksissa sisälsi kansainvälisen keskosten retinopatian luokituksen, 5-vaiheisen järjestelmän, joka luokittelee ROP-vaiheen 7 erilaista ROP-vaiheen tulosta jokaisessa verkkokalvotutkimuksessa: 0, 1, 2, 3, 3+ , 4 ja 5. Tämä on järjestysasteikko, jossa korkeammat numerot osoittavat vakavampaa lopputulosta.
Päivä 0–40 viikkoa kuukautisten jälkeisenä ikä (EOS)
Hoidon emergentti haittatapahtuma (TEAE) ja hoitoon liittyvä vakava haittatapahtuma (TESAE) sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivä 0–40 viikkoa kuukautisten jälkeisenä ikä (EOS)
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, riippumatta mahdollisesta syy-yhteydestä. Vakava haittatapahtuma (SAE) oli haittavaikutus, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai jota pidettiin merkittävänä jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuoleman riski); jatkuva tai merkittävä vamma /työkyvyttömyys; synnynnäinen poikkeavuus. Hoidon aiheuttama haittatapahtuma määriteltiin minkä tahansa AE:n alkamiseksi tai jos olemassa olevan AE:n vakavuus paheni milloin tahansa tutkimustuotteen ensimmäisen annoksen päivämääränä tai sen jälkeen.
Päivä 0–40 viikkoa kuukautisten jälkeisenä ikä (EOS)
Prosenttiosuus seerumin IGF-1-pitoisuuksista, jotka jäävät tavoitealueelle rhIGF-1/rhIGFBP-3-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 0–40 viikkoa kuukautisten jälkeisenä ikä (EOS)
Seeruminäytteet kerättiin hoidetuilta ja kontrolliosallisilta IGF-1:n kvantifiointia varten validoituja immuunimäärityksiä käyttäen. Seerumin IGF-1:n tavoitealue oli 28-109 mcg/l. Raportoitiin prosenttiosuus seerumin IGF-1-tasoista hoidetuilla osallistujilla, jotka jäävät alueelle.
Päivä 0–40 viikkoa kuukautisten jälkeisenä ikä (EOS)
IGFBP-3:n seerumipitoisuudet suonensisäisen (IV) rhIGF-1/rhIGFBP-3-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 0 ja viikko 40 kuukautisten jälkeinen ikä
Päivä 0 ja viikko 40 kuukautisten jälkeinen ikä
Happolabiilin alayksikön (ALS) pitoisuudet seerumissa rhIGF-1/rhIGFBP-3:n laskimonsisäisen (IV) infuusion jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 7 ja viikko 40 kuukautisten jälkeinen ikä
Päivä 7 ja viikko 40 kuukautisten jälkeinen ikä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Perjantai 18. kesäkuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 30. maaliskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 30. maaliskuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 9. maaliskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. maaliskuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Keskiviikko 31. maaliskuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 14. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ROPP-2008-01
  • 2007-007872-40 (EUDRACT_NUMBER)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa