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IGF-1/IGFBP3 Prevenzione della retinopatia del prematuro

20 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Determinazione della dose di rhIGF-1/rhIGFBP-3, somministrata come infusione continua, necessaria per stabilire e mantenere i livelli sierici longitudinali di IGF-1 entro i livelli fisiologici nei neonati prematuri, per prevenire la retinopatia del prematuro Fase 2, controllo randomizzato, valutatore cieco, conferma della dose, farmacocinetica, sicurezza ed efficacia, studio multicentrico

Confrontare la gravità della retinopatia del prematuro (ROP) tra i neonati trattati con una popolazione di controllo non trattata, abbinata per età gestazionale alla nascita, confermando che la dose di rhIGF-1/rhIGFBP-3 è sicura ed efficace.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Quando i neonati prematuri vengono privati ​​del loro ambiente intrauterino naturale, perdono l'accesso a fattori importanti, normalmente presenti nell'utero, come proteine, fattori di crescita e citochine. È stato dimostrato che il fattore di crescita simile all'insulina-1 (IGF-1) è uno di questi fattori. In utero questi fattori biologici vengono introdotti nel feto tramite assorbimento placentare o ingestione di liquido amniotico. La privazione di tali fattori può causare l'inibizione o la stimolazione impropria di percorsi importanti, che nel caso dell'occhio possono causare una crescita vascolare retinica anormale, il segno distintivo della retinopatia del prematuro (ROP).

La retinopatia del prematuro è la principale causa di cecità nei bambini nel mondo sviluppato e in via di sviluppo, nonostante la disponibilità dell'attuale trattamento della ROP in fase avanzata. Poiché i paesi in via di sviluppo forniscono più cure intensive neonatali e materne, il che aumenta la sopravvivenza dei neonati pretermine, l'incidenza della ROP è in aumento.

Questo studio di fase 2 è stato originariamente progettato in 3 sezioni, le sezioni A, B e C che ora sono complete. Il protocollo è stato modificato e i pazienti arruolati da questo momento in poi saranno arruolati nella Sezione D.

Nella Sezione D dello studio, un totale di 120 soggetti (GA da 23 settimane + 0 giorni a 27 settimane + 6 giorni) sarà assegnato in modo casuale con un rapporto di allocazione 1:1 al trattamento con rhIGF-1/rhIGFBP-3 o a ricevere lo standard cure neonatali (gruppo di controllo) per ottenere almeno 80 soggetti valutabili. La durata dell'infusione durerà al massimo dal Giorno 0 dello studio (giorno di nascita) fino a 29 settimane + 6 giorni di PMA inclusa, quando la produzione endogena di IGF-1 del soggetto è considerata sufficiente per mantenere i livelli sierici fisiologici di IGF-1. Dopo l'interruzione dell'infusione del farmaco in studio, ogni soggetto sarà seguito a PMA 40 settimane ± 4 giorni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

121

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Firenze, Italia
        • D.A.I. Materno Infantile, S.O.D. Neonatologia e Terapia Intensiva Neonatale - Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova, Italia
        • U.O.C Patologia e Terapia Intensiva Neonatale, Istituto Giannina Gaslini-Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
      • Padua, Italia, 35128
        • University of Padua
      • Rome, Italia
        • Dipartimento per la Tutella della Salute della Donna e della Vita Nascente, del Bambino e dell'Adolescente-U.O.C. Neonatologia-Poli. Gemelli
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1081 HZ
        • VU Medical Center
  • Polonia
      • Lódz, Polonia, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Poznan, Polonia, 60-535
        • Ginekologiczno-Położniczy Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznani
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital
      • Chertsey, Regno Unito, KT16 OPZ
        • St Peter's Hospital; Ashford & S
      • Coventry, Regno Unito, CV2 2DX
        • University Hospital
      • Liverpool, Regno Unito
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, WC1E 6AU
        • UCL EGA Institute for Women's Health
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • St. Mary's Hospital
      • Norwich, Regno Unito, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36604-3391
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • Univ of California Irvine Med Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30904
        • Georgia Regents Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216-4505
        • Univ of Mississippi Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Vidant Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • West Virginia University Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53715
        • University of Wisconsin - Madison
  • Svezia
      • Lund, Svezia
        • Skånes University Hospital Lund
      • Stockholm, Svezia
        • Karolinska Universtitetssjukhuset i Huddinge

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 1 giorno (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato firmato da genitori/tutori;
  • Il soggetto deve essere compreso tra GA di 26 settimane + 0 giorni e 27 settimane + 6 giorni (Sezione di studio A) o tra GA di 23 settimane + 0 giorni e 27 settimane + 6 giorni (Sezioni di studio B, C e D), inclusi

Criteri di esclusione:

  • Soggetti nati piccoli per l'età gestazionale (SGA), vale a dire, peso corporeo alla nascita <-2 punteggio di deviazione standard (SDS) (solo Sezione A dello studio)
  • Malformazione grossolana rilevabile
  • Anomalia cromosomica nota o sospetta, disturbo genetico o sindrome, secondo l'opinione dello sperimentatore
  • Livello persistente di glucosio nel sangue <2,5 mmol/L o >10 mmol/L al giorno 0 dello studio (giorno di nascita) per escludere gravi anomalie congenite del metabolismo del glucosio
  • Necessità prevista di somministrazione di eritropoietina (rhEPO) durante il trattamento con il farmaco in studio.
  • Qualsiasi diabete materno che richieda insulina durante la gravidanza
  • Malattia neurologica clinicamente significativa secondo l'opinione dello sperimentatore (stadio 1 IVH consentito)
  • Qualsiasi altra condizione o terapia che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa rappresentare un rischio per il soggetto o interferire con la capacità del soggetto di essere conforme a questo protocollo o interferire con l'interpretazione dei risultati
  • Gemelli monozigoti
  • Soggetto che partecipa o prevede di partecipare a uno studio clinico di un altro farmaco in studio sperimentale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: PREVENZIONE
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: SEPARARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
ACTIVE_COMPARATORE: rhIGF-I/rhIGFBP-3
Infusione IV continua
Droga: rhIGF-I/rhIGFBP-3
Infusione endovenosa continua
Altri nomi:
  • Mecasermina Rinfabato
NESSUN_INTERVENTO: Controllo
Il gruppo di confronto non riceverà alcun trattamento con rhIGF-1/rhIGFBP-3

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Gravità della retinopatia del prematuro (ROP) rispetto alla gravità della ROP in una popolazione di controllo non trattata
Lasso di tempo: Fine dello studio
Il ROP è stato misurato mediante esami centrali con fotografia del fondo oculare. La gravità massima dello stadio ROP in tutti gli esami della retina includeva la classificazione internazionale della retinopatia del prematuro, un sistema a 5 stadi, per la classificazione della ROP con 7 diversi esiti dello stadio ROP in ciascun esame della retina: 0, 1, 2, 3, 3+ , 4 e 5. Questa è una scala ordinale con numeri più alti che indicano un esito più grave. La gravità massima della ROP in tutti i punti temporali è stata valutata da 31 settimane PMA fino a 40 settimane PMA +/- 4 giorni (fine dello studio).
Fine dello studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di dimissione dalla terapia intensiva neonatale (TDNIC)
Lasso di tempo: Da 0 a 40 settimane dopo l'età mestruale (EOS)
Da 0 a 40 settimane dopo l'età mestruale (EOS)
Numero di partecipanti con displasia broncopolmonare (BPD)
Lasso di tempo: A 36 settimane dopo l'età mestruale
La gravità della BPD come lieve, moderata e grave si basava sulle linee guida del National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) per i neonati pretermine nati in età gestazionale (GA) inferiore a (<) 32 settimane. Lieve: fabbisogno di ossigeno durante i primi 28 giorni ma in aria ambiente a 36 settimane di PMA o dimissione a casa, a seconda di quale evento si verifichi per primo. BPD moderato: fabbisogno di ossigeno durante i primi 28 giorni e ossigeno <30 percento (%) alla PMA 36 settimane o dimissione a casa, a seconda di quale evento si verifichi per primo. BPD grave: fabbisogno di ossigeno durante i primi 28 giorni e ossigeno superiore a uguale (≥)30% attraverso il cappuccio o la cannula nasale, o pressione positiva continua delle vie aeree, o ventilazione meccanica, o cannula nasale ad alto flusso ≥2 L/min alla PMA 36 settimane o la dimissione a casa, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
A 36 settimane dopo l'età mestruale
Tasso di variazione del peso corporeo
Lasso di tempo: Da 0 a 40 settimane dopo l'età mestruale (EOS)
Il tasso di variazione è il tasso di variazione del peso corporeo specifico al giorno in chilogrammi (kg).
Da 0 a 40 settimane dopo l'età mestruale (EOS)
Tasso di variazione della lunghezza
Lasso di tempo: Da 0 a 40 settimane dopo l'età mestruale (EOS)
Il tasso di variazione è la variazione di lunghezza al giorno in centimetri (cm).
Da 0 a 40 settimane dopo l'età mestruale (EOS)
Tasso di variazione della circonferenza cranica
Lasso di tempo: Da 0 a 40 settimane dopo l'età mestruale (EOS)
Il tasso di variazione è la variazione giornaliera della circonferenza cranica in centimetri (cm).
Da 0 a 40 settimane dopo l'età mestruale (EOS)
Sviluppo del cervello valutato dal volume del cervello a 40 settimane PMA/EOS
Lasso di tempo: 40 settimane PMA/ (EOS) +/- 4 giorni
Il volume del cervello è stato misurato mediante risonanza magnetica cerebrale (MRI). Il volume del cervello comprendeva il volume cerebrospinale, il volume della materia grigia, il volume della sostanza bianca e il volume cerebellare totale
40 settimane PMA/ (EOS) +/- 4 giorni
Percentuale di partecipanti con emorragia intraventricolare (IVH)
Lasso di tempo: Da 0 a 40 settimane dopo l'età mestruale (EOS)
Lo sviluppo dell'emorragia intraventricolare è stato valutato mediante ecografia cerebrale e codificato come endpoint binario (presenza o assenza di IVH).
Da 0 a 40 settimane dopo l'età mestruale (EOS)
Area sotto la curva per la massima gravità della fase ROP (AUC per ROP)
Lasso di tempo: Ogni 1-2 settimane a partire da 31 settimane PMA/EOS +/- 4 giorni
Integrazione della massima gravità dello stadio ROP e della durata dell'intervallo di tempo rispetto a ciascun esame retinico. L'AUC per la massima gravità della ROP è stata calcolata utilizzando la regola trapezoidale. L'area tra ciascuna 2 visite è stata calcolata moltiplicando la media delle massime gravità delle 2 visite per la differenza in giorni e analizzata utilizzando il test di van Elteren. La ROP è classificata secondo la Classificazione Internazionale ed è suddivisa in 5 stadi (1-5) con valori più alti che rappresentano una maggiore gravità.
Ogni 1-2 settimane a partire da 31 settimane PMA/EOS +/- 4 giorni
Percentuale di partecipanti con gravità massima dello stadio ROP maggiore o uguale a 3 in qualsiasi momento durante lo studio
Lasso di tempo: Da 0 a 40 settimane dopo l'età mestruale (EOS)
Il ROP è stato misurato mediante esami centrali con fotografia del fondo oculare. La gravità massima dello stadio ROP in tutti gli esami della retina includeva la classificazione internazionale della retinopatia del prematuro, un sistema a 5 stadi, per la classificazione della ROP con 7 diversi esiti dello stadio ROP in ciascun esame della retina: 0, 1, 2, 3, 3+ , 4 e 5. Questa è una scala ordinale con numeri più alti che indicano un esito più grave.
Da 0 a 40 settimane dopo l'età mestruale (EOS)
Numero di partecipanti con evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) ed evento avverso grave emergente dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: Da 0 a 40 settimane dopo l'età mestruale (EOS)
Un evento avverso (AE) è stato qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio senza riguardo alla possibilità di relazione causale. Un evento avverso grave (SAE) è un evento avverso che determina uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: decesso; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); disabilità persistente o significativa /incapacità; anomalia congenita. L'evento avverso emergente dal trattamento è stato definito come l'insorgenza di qualsiasi evento avverso o se la gravità di un evento avverso preesistente è peggiorata in qualsiasi momento alla data della prima dose del prodotto sperimentale o successivamente.
Da 0 a 40 settimane dopo l'età mestruale (EOS)
Percentuale di concentrazioni sieriche di IGF-1 che rientrano nell'intervallo target dopo l'infusione di rhIGF-1/rhIGFBP-3
Lasso di tempo: Da 0 a 40 settimane dopo l'età mestruale (EOS)
I campioni di siero sono stati raccolti dai partecipanti trattati e di controllo per la quantificazione dell'IGF-1 utilizzando test immunologici convalidati. L'intervallo target di IGF-1 sierico era 28-109 mcg/L. È stata riportata la percentuale dei livelli sierici di IGF-1 tra i partecipanti trattati che rientrano nell'intervallo.
Da 0 a 40 settimane dopo l'età mestruale (EOS)
Concentrazioni sieriche di IGFBP-3 dopo infusione endovenosa (IV) di rhIGF-1/rhIGFBP-3
Lasso di tempo: Giorno 0 e settimana 40 Età post mestruale
Giorno 0 e settimana 40 Età post mestruale
Concentrazioni sieriche della sottounità acido labile (SLA) dopo infusione endovenosa (IV) di rhIGF-1/rhIGFBP-3
Lasso di tempo: Giorno 7 e settimana 40 Età post mestruale
Giorno 7 e settimana 40 Età post mestruale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

18 giugno 2010

Completamento primario (EFFETTIVO)

30 marzo 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

30 marzo 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 marzo 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 marzo 2010

Primo Inserito (STIMA)

31 marzo 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

14 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ROPP-2008-01
  • 2007-007872-40 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su rhIGF-I/rhIGFBP-3

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