Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

IGF-1/IGFBP3 Forebyggelse af retinopati hos præmaturitet

20. maj 2021 opdateret af: Shire

Bestemmelse af rhIGF-1/rhIGFBP-3-dosis, administreret som en kontinuerlig infusion, nødvendig for at etablere og opretholde longitudinelle serum-IGF-1-niveauer inden for fysiologiske niveauer hos for tidligt fødte spædbørn, for at forhindre retinopati hos præmature A fase 2, randomiseret kontrolleret blind, dosisbekræftende, farmakokinetisk, sikkerhed og effekt, multicenterundersøgelse

At sammenligne sværhedsgraden af ​​retinopati af præmaturitet (ROP) blandt behandlede spædbørn med en ubehandlet kontrolpopulation, matchet for svangerskabsalderen ved fødslen, mens det bekræftes, at dosis af rhIGF-1/rhIGFBP-3 er sikker og effektiv.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Når for tidligt fødte spædbørn fratages deres naturlige intrauterine miljø, mister de adgang til vigtige faktorer, der normalt findes i utero, såsom proteiner, vækstfaktorer og cytokiner. Det er blevet påvist, at insulinlignende vækstfaktor-1 (IGF-1) er en sådan faktor. In utero introduceres disse biologiske faktorer til fosteret via placenta absorption eller indtagelse fra fostervand. Fratagelse af sådanne faktorer vil sandsynligvis forårsage hæmning eller ukorrekt stimulering af vigtige veje, hvilket i tilfælde af øjet kan forårsage unormal retinal vaskulær vækst, kendetegnet ved retinopati af præmaturitet (ROP).

Retinopati af præmaturitet er den vigtigste årsag til blindhed hos børn i den udviklede verden og udviklingslandene, på trods af tilgængeligheden af ​​nuværende behandling af sen-stadie ROP. Efterhånden som udviklingslandene yder mere neonatal og mødre intensiv pleje, hvilket øger overlevelsen af ​​for tidligt fødte spædbørn, er forekomsten af ​​ROP stigende.

Denne fase 2 undersøgelse blev oprindeligt designet i 3 sektioner, sektioner A, B og C, som nu er færdige. Protokollen blev ændret, og patienter tilmeldt fra dette tidspunkt og fremefter vil blive tilmeldt sektion D.

I undersøgelsessektion D vil i alt 120 forsøgspersoner (GA på 23 uger + 0 dage til 27 uger + 6 dage) blive tilfældigt tildelt med 1:1 allokeringsforhold til enten behandling med rhIGF-1/rhIGFBP-3 eller til at modtage standard neonatal pleje (kontrolgruppe) for at opnå mindst 80 evaluerbare forsøgspersoner. Varighed af infusion vil vare længst fra undersøgelsesdag 0 (fødselsdag) til og med PMA 29 uger + 6 dage, hvor forsøgspersonens endogene produktion af IGF-1 anses for tilstrækkelig til at opretholde fysiologiske serum IGF-1 niveauer. Efter afbrydelse af infusion af undersøgelseslægemiddel vil hvert individ blive fulgt til PMA 40 uger ± 4 dage.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

121

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital
      • Chertsey, Det Forenede Kongerige, KT16 OPZ
        • St Peter's Hospital; Ashford & S
      • Coventry, Det Forenede Kongerige, CV2 2DX
        • University Hospital
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1E 6AU
        • UCL EGA Institute for Women's Health
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • St. Mary's Hospital
      • Norwich, Det Forenede Kongerige, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36604-3391
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • Univ of California Irvine Med Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30904
        • Georgia Regents Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216-4505
        • Univ of Mississippi Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Vidant Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • West Virginia University Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53715
        • University of Wisconsin - Madison
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1081 HZ
        • VU Medical Center
  • Italien
      • Firenze, Italien
        • D.A.I. Materno Infantile, S.O.D. Neonatologia e Terapia Intensiva Neonatale - Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova, Italien
        • U.O.C Patologia e Terapia Intensiva Neonatale, Istituto Giannina Gaslini-Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
      • Padua, Italien, 35128
        • University of Padua
      • Rome, Italien
        • Dipartimento per la Tutella della Salute della Donna e della Vita Nascente, del Bambino e dell'Adolescente-U.O.C. Neonatologia-Poli. Gemelli
  • Polen
      • Lódz, Polen, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Poznan, Polen, 60-535
        • Ginekologiczno-Położniczy Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznani
  • Sverige
      • Lund, Sverige
        • Skånes University Hospital Lund
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska Universtitetssjukhuset i Huddinge

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 1 dag (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykke fra forældre/værger;
  • Emnet skal være mellem GA på 26 uger + 0 dage og 27 uger + 6 dage (undersøgelsessektion A) eller mellem GA på 23 uger + 0 dage og 27 uger + 6 dage (undersøgelsessektion B, C og D), inklusive

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner født små for gestationsalder (SGA), dvs. kropsvægt ved fødslen <-2 standardafvigelsesscore (SDS) (kun undersøgelsessektion A)
  • Påviselig grov misdannelse
  • Kendt eller mistænkt kromosomabnormitet, genetisk lidelse eller syndrom, ifølge Investigator's udtalelse
  • Vedvarende blodsukkerniveau <2,5 mmol/L eller >10 mmol/L på undersøgelsesdag 0 (fødselsdag) for at udelukke alvorlige medfødte abnormiteter i glukosemetabolismen
  • Forventet behov for administration af erythropoietin (rhEPO) under behandling med undersøgelseslægemiddel.
  • Enhver maternel diabetes, der kræver insulin under graviditeten
  • Klinisk signifikant neurologisk sygdom i henhold til efterforskerens udtalelse (stadie 1 IVH tilladt)
  • Enhver anden tilstand eller terapi, der efter efterforskerens mening kan udgøre en risiko for forsøgspersonen eller forstyrre forsøgspersonens evne til at overholde denne protokol eller forstyrre fortolkning af resultater
  • Enæggede tvillinger
  • Forsøgsperson, der deltager eller planlægger at deltage i en klinisk undersøgelse af et andet forsøgsstudielægemiddel

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: FOREBYGGELSE
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: ENKELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: rhIGF-I/rhIGFBP-3
Kontinuerlig IV-infusion
Medicin: rhIGF-I/rhIGFBP-3
Kontinuerlig intravenøs infusion
Andre navne:
  • Mecasermin Rinfabate
NO_INTERVENTION: Styring
Sammenligningsgruppen vil ikke modtage nogen behandling med rhIGF-1/rhIGFBP-3

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sværhedsgraden af ​​retinopati af præmaturitet (ROP) sammenlignet med sværhedsgraden af ​​ROP i en ubehandlet kontrolpopulation
Tidsramme: Slut på studiet
ROP blev målt ved centrale undersøgelser med fundusfotografering. Maksimal sværhedsgrad af ROP-stadiet på tværs af alle nethindeundersøgelser inkluderede international klassificering af retinopati af præmaturitet, et 5-trinssystem til klassificering af ROP med 7 forskellige udfald af ROP-stadiet i hver nethindeundersøgelse: 0, 1, 2, 3, 3+ , 4 og 5. Dette er en ordensskala med højere tal, der indikerer et mere alvorligt udfald. Den maksimale sværhedsgrad af ROP på tværs af alle tidspunkter blev vurderet fra 31 PMA-uger op til 40 PMA-uger +/- 4 dage (slut af undersøgelsen).
Slut på studiet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til at udskrive fra neonatal intensiv pleje (TDNIC)
Tidsramme: Dag 0 til 40 uger efter menstruation (EOS)
Dag 0 til 40 uger efter menstruation (EOS)
Antal deltagere med bronkopulmonal dysplasi (BPD)
Tidsramme: 36 uger efter menstruation
Sværhedsgraden af ​​BPD som mild, moderat og svær var baseret på National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) retningslinjer for præmature spædbørn født i svangerskabsalderen (GA) mindre end (<) 32 uger. Mild: iltbehov i de første 28 dage, men i rumluft ved PMA 36 uger eller udledning til hjemmet, alt efter hvad der kommer først. Moderat BPD: iltbehov i løbet af de første 28 dage og ilt <30 procent (%) ved PMA 36 uger eller udskrivning til hjemmet, alt efter hvad der kommer først. Alvorlig BPD: iltbehov i løbet af de første 28 dage og oxygen større end lig med (≥)30 % gennem hovedhætten eller næsekanylen, eller kontinuerligt positivt luftvejstryk, eller mekanisk ventilation, eller højflow næsekanyle ≥2 L/min ved PMA 36 uger eller udskrivelse til hjemmet, alt efter hvad der kommer først.
36 uger efter menstruation
Ændringshastighed i kropsvægt
Tidsramme: Dag 0 til 40 uger efter menstruation (EOS)
Ændringshastigheden er hastigheden af ​​ændring i specifik kropsvægt pr. dag i kilogram (kg).
Dag 0 til 40 uger efter menstruation (EOS)
Ændringshastighed i længden
Tidsramme: Dag 0 til 40 uger efter menstruation (EOS)
Ændringshastigheden er længdeændringen pr. dag i centimeter (cm).
Dag 0 til 40 uger efter menstruation (EOS)
Ændringshastighed i hovedomkreds
Tidsramme: Dag 0 til 40 uger efter menstruation (EOS)
Ændringshastigheden er ændringen af ​​hovedomkredsen pr. dag i centimeter (cm).
Dag 0 til 40 uger efter menstruation (EOS)
Hjerneudvikling vurderet af hjernevolumen ved 40 ugers PMA/EOS
Tidsramme: 40 uger PMA/ (EOS) +/- 4 dage
Hjernevolumen blev målt ved hjælp af cerebral magnetisk resonansbilleddannelse (MRI). Hjernevolumen inkluderede cerebrospinalvolumen, gråstofvolumen, hvidstofvolumen og total cerebellarvolumen
40 uger PMA/ (EOS) +/- 4 dage
Procentdel af deltagere med intraventrikulær blødning (IVH)
Tidsramme: Dag 0 til 40 uger efter menstruation (EOS)
Udvikling af intraventrikulær blødning blev vurderet ved cerebral ultralyd og kodet som et binært endepunkt (tilstedeværelse eller fravær af IVH).
Dag 0 til 40 uger efter menstruation (EOS)
Area Under Curve for maksimal sværhedsgrad af ROP-stadiet (AUC for ROP)
Tidsramme: Hver 1-2 uge starter ved 31 uger PMA/EOS +/- 4 dage
Integration af den maksimale sværhedsgrad af ROP-stadiet og varigheden af ​​tidsintervallet med hensyn til hver nethindeundersøgelse. AUC for den maksimale sværhedsgrad af ROP blev beregnet ved hjælp af trapezreglen. Arealet mellem hvert 2 besøg blev beregnet ved at gange gennemsnittet af de maksimale sværhedsgrader af de 2 besøg med forskellen i dage og analyseret ved hjælp af van Elteren-testen. ROP er klassificeret i henhold til den internationale klassifikation og er underopdelt i 5 stadier (1-5) med højere værdier, der repræsenterer større sværhedsgrad.
Hver 1-2 uge starter ved 31 uger PMA/EOS +/- 4 dage
Procentdel af deltagere med maksimal sværhedsgrad af ROP-stadiet større end eller lig med 3 på ethvert tidspunkt under undersøgelsen
Tidsramme: Dag 0 til 40 uger efter menstruation (EOS)
ROP blev målt ved centrale undersøgelser med fundusfotografering. Maksimal sværhedsgrad af ROP-stadiet på tværs af alle nethindeundersøgelser inkluderede international klassificering af retinopati af præmaturitet, et 5-trinssystem til klassificering af ROP med 7 forskellige udfald af ROP-stadiet i hver nethindeundersøgelse: 0, 1, 2, 3, 3+ , 4 og 5. Dette er en ordensskala med højere tal, der indikerer et mere alvorligt udfald.
Dag 0 til 40 uger efter menstruation (EOS)
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Event (TEAE) og Treatment Emergent Serious Adverse Event (TESAE)
Tidsramme: Dag 0 til 40 uger efter menstruation (EOS)
En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, som modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. En alvorlig uønsket hændelse (SAE) var en AE, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for signifikant af en hvilken som helst anden grund: død; indledende eller længere indlæggelse på hospital; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig invaliditet /udygtighed; medfødt anomali. Behandlingsudløste bivirkninger blev defineret som indtræden af ​​enhver AE, eller hvis sværhedsgraden af ​​en allerede eksisterende AE ​​forværredes på noget tidspunkt på eller efter datoen for den første dosis af forsøgsproduktet.
Dag 0 til 40 uger efter menstruation (EOS)
Procentdel af serum-IGF-1-koncentrationer, der falder inden for målområdet efter infusion af rhIGF-1/rhIGFBP-3
Tidsramme: Dag 0 til 40 uger efter menstruation (EOS)
Serumprøver blev indsamlet fra behandlede og kontroldeltagere til kvantificering af IGF-1 ved hjælp af validerede immunassays. Målområdet for serum IGF-1 var 28-109 mcg/L. Procentdelen af ​​serum-IGF-1-niveauer på tværs af behandlede deltagere, der falder inden for intervallet, blev rapporteret.
Dag 0 til 40 uger efter menstruation (EOS)
Serumkoncentrationer af IGFBP-3 efter intravenøs (IV) infusion af rhIGF-1/rhIGFBP-3
Tidsramme: Dag 0 og uge 40 efter menstruationsalder
Dag 0 og uge 40 efter menstruationsalder
Serumkoncentrationer af syrelabile underenheder (ALS) efter intravenøs (IV) infusion af rhIGF-1/rhIGFBP-3
Tidsramme: Dag 7 og uge 40 efter menstruationsalderen
Dag 7 og uge 40 efter menstruationsalderen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

18. juni 2010

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

30. marts 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

30. marts 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. marts 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. marts 2010

Først opslået (SKØN)

31. marts 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

14. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ROPP-2008-01
  • 2007-007872-40 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retinopati af præmaturitet (ROP)

Kliniske forsøg med rhIGF-I/rhIGFBP-3

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner