Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

IGF-1/IGFBP3 Prévention de la rétinopathie du prématuré

20 mai 2021 mis à jour par: Shire

Détermination de la dose de rhIGF-1/rhIGFBP-3, administrée en perfusion continue, nécessaire pour établir et maintenir les taux sériques longitudinaux d'IGF-1 dans les niveaux physiologiques chez les prématurés, afin de prévenir la rétinopathie du prématuré A Phase 2, randomisée contrôlée, évaluateur- aveugle, confirmation de dose, pharmacocinétique, innocuité et efficacité, étude multicentrique

Comparer la sévérité de la rétinopathie du prématuré (ROP) chez les nourrissons traités avec une population témoin non traitée, appariés pour l'âge gestationnel à la naissance tout en confirmant que la dose de rhIGF-1/rhIGFBP-3 est sûre et efficace.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Lorsque les prématurés sont privés de leur environnement intra-utérin naturel, ils perdent l'accès à des facteurs importants, normalement présents dans l'utérus, tels que les protéines, les facteurs de croissance et les cytokines. Il a été démontré que le facteur de croissance analogue à l'insuline (IGF-1) est l'un de ces facteurs. In utero, ces facteurs biologiques sont introduits dans le fœtus via l'absorption placentaire ou l'ingestion à partir du liquide amniotique. La privation de ces facteurs est susceptible de provoquer une inhibition ou une stimulation inappropriée de voies importantes, ce qui, dans le cas de l'œil, peut provoquer une croissance vasculaire rétinienne anormale, caractéristique de la rétinopathie du prématuré (ROP).

La rétinopathie du prématuré est la principale cause de cécité chez les enfants dans les pays développés et en développement, malgré la disponibilité du traitement actuel de la ROP à un stade avancé. Alors que les pays en développement fournissent davantage de soins intensifs néonataux et maternels, ce qui augmente la survie des nourrissons nés prématurément, l'incidence de la RDP augmente.

Cette étude de phase 2 a été conçue à l'origine en 3 sections, les sections A, B et C qui sont maintenant terminées. Le protocole a été modifié et les patients inscrits à partir de ce moment seront inscrits dans la section D.

Dans la section D de l'étude, un total de 120 sujets (AG de 23 semaines + 0 jour à 27 semaines + 6 jours) seront assignés au hasard avec un ratio d'allocation de 1:1 pour recevoir soit un traitement par rhIGF-1/rhIGFBP-3, soit un traitement standard soins néonatals (groupe témoin) pour obtenir au moins 80 sujets évaluables. La durée de la perfusion durera au plus longtemps à partir du jour d'étude 0 (jour de naissance) jusqu'à 29 semaines + 6 jours PMA inclus, lorsque la production endogène d'IGF-1 du sujet est considérée comme suffisante pour maintenir les taux sériques physiologiques d'IGF-1. Après l'arrêt de la perfusion du médicament à l'étude, chaque sujet sera suivi jusqu'à la PMA pendant 40 semaines ± 4 jours.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

121

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
      • Firenze, Italie
        • D.A.I. Materno Infantile, S.O.D. Neonatologia e Terapia Intensiva Neonatale - Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova, Italie
        • U.O.C Patologia e Terapia Intensiva Neonatale, Istituto Giannina Gaslini-Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
      • Padua, Italie, 35128
        • University of Padua
      • Rome, Italie
        • Dipartimento per la Tutella della Salute della Donna e della Vita Nascente, del Bambino e dell'Adolescente-U.O.C. Neonatologia-Poli. Gemelli
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1081 HZ
        • VU Medical Center
  • Pologne
      • Lódz, Pologne, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Poznan, Pologne, 60-535
        • Ginekologiczno-Położniczy Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznani
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital
      • Chertsey, Royaume-Uni, KT16 OPZ
        • St Peter's Hospital; Ashford & S
      • Coventry, Royaume-Uni, CV2 2DX
        • University Hospital
      • Liverpool, Royaume-Uni
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, WC1E 6AU
        • UCL EGA Institute for Women's Health
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • St. Mary's Hospital
      • Norwich, Royaume-Uni, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University
  • Suède
      • Lund, Suède
        • Skånes University hospital Lund
      • Stockholm, Suède
        • Karolinska Universtitetssjukhuset i Huddinge
  • États-Unis
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, États-Unis, 36604-3391
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92697
        • Univ of California Irvine Med Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30904
        • Georgia Regents Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216-4505
        • Univ of Mississippi Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • Vidant Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
        • West Virginia University Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53715
        • University of Wisconsin - Madison

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 1 jour (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement éclairé signé des parents/tuteurs ;
  • Le sujet doit être entre GA de 26 semaines + 0 jours et 27 semaines + 6 jours (section d'étude A) ou entre GA de 23 semaines + 0 jours et 27 semaines + 6 jours (sections d'études B, C et D), inclus

Critère d'exclusion:

  • Sujets nés petits pour l'âge gestationnel (SGA), c'est-à-dire, poids corporel à la naissance <-2 score d'écart type (SDS) (section d'étude A uniquement)
  • Malformation macroscopique détectable
  • Anomalie chromosomique connue ou suspectée, trouble génétique ou syndrome, selon l'avis de l'investigateur
  • Glycémie persistante < 2,5 mmol/L ou > 10 mmol/L au jour de l'étude 0 (jour de la naissance) pour exclure les anomalies congénitales graves du métabolisme du glucose
  • Besoin anticipé d'administration d'érythropoïétine (rhEPO) pendant le traitement avec le médicament à l'étude.
  • Tout diabète maternel nécessitant de l'insuline pendant la grossesse
  • Maladie neurologique cliniquement significative selon l'avis de l'investigateur (Stade 1 IVH autorisé)
  • Toute autre condition ou thérapie qui, de l'avis de l'investigateur, peut présenter un risque pour le sujet ou interférer avec la capacité du sujet à se conformer à ce protocole ou interférer avec l'interprétation des résultats
  • Jumeaux monozygotes
  • Sujet participant ou prévoyant de participer à une étude clinique d'un autre médicament expérimental à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: LA PRÉVENTION
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: SEUL

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
ACTIVE_COMPARATOR: rhIGF-I/rhIGFBP-3
Perfusion IV continue
Médicament: rhIGF-I/rhIGFBP-3
Perfusion intraveineuse continue
Autres noms:
  • Mécasermine Rinfabate
AUCUNE_INTERVENTION: Contrôle
Le groupe de comparaison ne recevra aucun traitement avec rhIGF-1/rhIGFBP-3

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sévérité de la rétinopathie du prématuré (ROP) par rapport à la sévérité de la ROP dans une population témoin non traitée
Délai: Fin d'étude
La ROP a été mesurée par des examens centraux avec photographie du fond d'œil. Sévérité maximale du stade ROP pour tous les examens rétiniens inclus Classification internationale de la rétinopathie du prématuré, un système à 5 stades, pour la classification de la ROP avec 7 résultats différents du stade ROP dans chaque examen rétinien : 0, 1, 2, 3, 3+ , 4 et 5. Il s'agit d'une échelle ordinale avec des nombres plus élevés indiquant un résultat plus grave. La gravité maximale de la ROP à tous les points dans le temps a été évaluée de 31 semaines PMA à 40 semaines PMA +/- 4 jours (fin de l'étude).
Fin d'étude

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai de sortie des soins intensifs néonatals (TDNIC)
Délai: Jour 0 à 40 semaines après l'âge menstruel (EOS)
Jour 0 à 40 semaines après l'âge menstruel (EOS)
Nombre de participants atteints de dysplasie bronchopulmonaire (DBP)
Délai: À 36 semaines après l'âge menstruel
La gravité du trouble borderline en tant que légère, modérée et sévère était basée sur les directives du National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) pour les nourrissons prématurés nés à un âge gestationnel (GA) inférieur à (<) 32 semaines. Léger : besoin en oxygène pendant les 28 premiers jours, mais à l'air ambiant à PMA 36 semaines ou sortie à domicile, selon la première éventualité. TPL modéré : besoin en oxygène pendant les 28 premiers jours et oxygène < 30 % (%) à PMA 36 semaines ou sortie à domicile, selon la première éventualité. TPL sévère : besoin en oxygène pendant les 28 premiers jours et oxygène supérieur ou égal à (≥) 30 % via une cagoule ou une canule nasale, ou une pression positive continue des voies respiratoires, ou une ventilation mécanique, ou une canule nasale à haut débit ≥ 2 L/min à PMA 36 semaines ou retour à domicile, selon la première éventualité.
À 36 semaines après l'âge menstruel
Taux de variation du poids corporel
Délai: Jour 0 à 40 semaines après l'âge menstruel (EOS)
Le taux de changement est le taux de changement de poids corporel spécifique par jour en kilogramme (kg).
Jour 0 à 40 semaines après l'âge menstruel (EOS)
Taux de changement de longueur
Délai: Jour 0 à 40 semaines après l'âge menstruel (EOS)
Le taux de changement est le changement de longueur par jour en centimètre (cm).
Jour 0 à 40 semaines après l'âge menstruel (EOS)
Taux de variation de la circonférence de la tête
Délai: Jour 0 à 40 semaines après l'âge menstruel (EOS)
Le taux de changement est le changement de circonférence de la tête par jour en centimètre (cm).
Jour 0 à 40 semaines après l'âge menstruel (EOS)
Développement cérébral évalué par le volume cérébral à 40 semaines PMA/EOS
Délai: 40 semaines PMA/ (EOS) +/- 4 jours
Le volume cérébral a été mesuré par imagerie cérébrale par résonance magnétique (IRM). Le volume cérébral comprenait le volume cérébro-spinal, le volume de matière grise, le volume de matière blanche et le volume cérébelleux total
40 semaines PMA/ (EOS) +/- 4 jours
Pourcentage de participants atteints d'hémorragie intraventriculaire (IVH)
Délai: Jour 0 à 40 semaines après l'âge menstruel (EOS)
Le développement d'une hémorragie intraventriculaire a été évalué par échographie cérébrale et codé comme critère d'évaluation binaire (présence ou absence d'HIV).
Jour 0 à 40 semaines après l'âge menstruel (EOS)
Aire sous la courbe pour la gravité maximale de l'étape ROP (AUC pour ROP)
Délai: Toutes les 1-2 semaines à partir de 31 semaines PMA/EOS +/- 4 jours
Intégration de la sévérité maximale du stade ROP et de la durée de l'intervalle de temps par rapport à chaque examen rétinien. L'ASC pour la sévérité maximale de la ROP a été calculée en utilisant la règle trapézoïdale. L'aire entre chacune des 2 visites a été calculée en multipliant la moyenne des sévérités maximales des 2 visites par la différence en jours et analysée à l'aide du test de van Elteren. La ROP est classée selon la classification internationale et est subdivisée en 5 étapes (1-5) avec des valeurs plus élevées représentant une plus grande sévérité.
Toutes les 1-2 semaines à partir de 31 semaines PMA/EOS +/- 4 jours
Pourcentage de participants dont la gravité maximale du stade ROP est supérieure ou égale à 3 à tout moment de l'étude
Délai: Jour 0 à 40 semaines après l'âge menstruel (EOS)
La ROP a été mesurée par des examens centraux avec photographie du fond d'œil. Sévérité maximale du stade ROP pour tous les examens rétiniens inclus Classification internationale de la rétinopathie du prématuré, un système à 5 stades, pour la classification de la ROP avec 7 résultats différents du stade ROP dans chaque examen rétinien : 0, 1, 2, 3, 3+ , 4 et 5. Il s'agit d'une échelle ordinale avec des nombres plus élevés indiquant un résultat plus grave.
Jour 0 à 40 semaines après l'âge menstruel (EOS)
Nombre de participants avec un événement indésirable survenu pendant le traitement (TEAE) et un événement indésirable grave survenu pendant le traitement (TESAE)
Délai: Jour 0 à 40 semaines après l'âge menstruel (EOS)
Un événement indésirable (EI) était tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu le médicament à l'étude sans égard à la possibilité d'un lien de causalité. Un événement indésirable grave (EIG) était un EI entraînant l'un des résultats suivants ou jugé significatif pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale ou prolongée d'un patient hospitalisé ; expérience mettant la vie en danger (risque immédiat de décès ); invalidité persistante ou importante /incapacité ; anomalie congénitale. L'événement indésirable lié au traitement a été défini comme l'apparition de tout EI ou si la gravité d'un EI préexistant s'est aggravée à tout moment à la date de la première dose du produit expérimental ou après celle-ci.
Jour 0 à 40 semaines après l'âge menstruel (EOS)
Pourcentage de concentrations sériques d'IGF-1 tombant dans la plage cible après perfusion de rhIGF-1/rhIGFBP-3
Délai: Jour 0 à 40 semaines après l'âge menstruel (EOS)
Des échantillons de sérum ont été prélevés chez les participants traités et témoins pour la quantification de l'IGF-1 à l'aide d'immunodosages validés. La plage cible d'IGF-1 sérique était de 28 à 109 mcg/L. Le pourcentage de taux sériques d'IGF-1 parmi les participants traités qui se situent dans la plage a été rapporté.
Jour 0 à 40 semaines après l'âge menstruel (EOS)
Concentrations sériques d'IGFBP-3 après perfusion intraveineuse (IV) de rhIGF-1/rhIGFBP-3
Délai: Jour 0 et semaine 40 Âge post-menstruel
Jour 0 et semaine 40 Âge post-menstruel
Concentrations sériques de la sous-unité acido-labile (SLA) après perfusion intraveineuse (IV) de rhIGF-1/rhIGFBP-3
Délai: Jour 7 et semaine 40 Âge post-menstruel
Jour 7 et semaine 40 Âge post-menstruel

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

18 juin 2010

Achèvement primaire (RÉEL)

30 mars 2016

Achèvement de l'étude (RÉEL)

30 mars 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 mars 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 mars 2010

Première publication (ESTIMATION)

31 mars 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

14 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ROPP-2008-01
  • 2007-007872-40 (EUDRACT_NUMBER)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur rhIGF-I/rhIGFBP-3

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Angola

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner