此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

IGF-1/IGFBP3 预防早产儿视网膜病变

2021年5月20日 更新者：Shire

确定 rhIGF-1/rhIGFBP-3 剂量，作为连续输注给药，需要建立和维持早产儿生理水平内的纵向血清 IGF-1 水平，以预防早产儿视网膜病变 A 阶段 2，随机对照，评估员-盲法、剂量确认、药代动力学、安全性和有效性、多中心研究

比较接受治疗的婴儿和未接受治疗的对照人群早产儿视网膜病变 (ROP) 的严重程度，与出生时的胎龄相匹配，同时确认 rhIGF-1/rhIGFBP-3 的剂量是安全有效的。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

当早产儿被剥夺了自然的宫内环境时，他们就无法接触通常在子宫内发现的重要因素，例如蛋白质、生长因子和细胞因子。 已经证明胰岛素样生长因子-1 (IGF-1) 就是这样一种因子。 在子宫内，这些生物因子通过胎盘吸收或从羊水中摄取而被引入胎儿。 剥夺这些因素可能会导致重要通路的抑制或不当刺激，就眼睛而言，这可能会导致视网膜血管生长异常，这是早产儿视网膜病变 (ROP) 的标志。

尽管目前可以治疗晚期 ROP，但早产儿视网膜病变是发达国家和发展中国家儿童失明的主要原因。 随着发展中国家提供更多的新生儿和孕产妇重症监护，从而提高早产儿的存活率，ROP 的发病率也在增加。

该 2 期研究最初设计为 3 个部分，A、B 和 C 部分现已完成。 方案已修改，从此时开始入组的患者将入组 D 部分。

在研究部分 D 中，总共 120 名受试者（GA 为 23 周 + 0 天至 27 周 + 6 天）将以 1:1 的分配比例随机分配到 rhIGF-1/rhIGFBP-3 治疗或接受标准新生儿护理（对照组）获得至少 80 个可评估的受试者。 输注持续时间最长将从研究第 0 天（出生日）持续到并包括 PMA 29 周 + 6 天，此时受试者的 IGF-1 内源性生产被认为足以维持生理性血清 IGF-1 水平。 在停止研究药物输注后，将对每个受试者进行 PMA 40 周±4 天的随访。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

121

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 意大利
      • Firenze、意大利
        • D.A.I. Materno Infantile, S.O.D. Neonatologia e Terapia Intensiva Neonatale - Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova、意大利
        • U.O.C Patologia e Terapia Intensiva Neonatale, Istituto Giannina Gaslini-Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
      • Padua、意大利、35128
        • University of Padua
      • Rome、意大利
        • Dipartimento per la Tutella della Salute della Donna e della Vita Nascente, del Bambino e dell'Adolescente-U.O.C. Neonatologia-Poli. Gemelli
  • 波兰
      • Lódz、波兰、93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Poznan、波兰、60-535
        • Ginekologiczno-Położniczy Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznani
  • 瑞典
      • Lund、瑞典
        • Skånes University Hospital Lund
      • Stockholm、瑞典
        • Karolinska Universtitetssjukhuset i Huddinge
  • 美国
    • Alabama
      • Mobile、Alabama、美国、36604-3391
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • California
      • Irvine、California、美国、92697
        • Univ of California Irvine Med Center
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、美国、30904
        • Georgia Regents Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、美国、39216-4505
        • Univ of Mississippi Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • Vidant Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、美国、26506
        • West Virginia University Hospital
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53715
        • University of Wisconsin - Madison
  • 英国
      • Cambridge、英国、CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital
      • Chertsey、英国、KT16 OPZ
        • St Peter's Hospital; Ashford & S
      • Coventry、英国、CV2 2DX
        • University Hospital
      • Liverpool、英国
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London、英国、WC1E 6AU
        • UCL EGA Institute for Women's Health
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • St. Mary's Hospital
      • Norwich、英国、NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1081 HZ
        • VU Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 1天 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 签署父母/监护人的知情同意书；
  • 受试者必须在 26 周 + 0 天和 27 周 + 6 天（研究部分 A）之间或 23 周 + 0 天和 27 周 + 6 天（研究部分 B、C 和 D）之间，包括在内

排除标准：

  • 出生小于胎龄儿 (SGA) 的受试者，即出生时体重 <-2 标准差评分 (SDS)（仅限研究部分 A）
  • 可检测的严重畸形
  • 根据研究者的意见，已知或疑似染色体异常、遗传疾病或综合征
  • 研究第 0 天（出生当天）的持续血糖水平 <2.5 mmol/L 或 >10 mmol/L，以排除严重的先天性葡萄糖代谢异常
  • 在用研究药物治疗期间预期需要给予促红细胞生成素 (rhEPO)。
  • 在怀孕期间需要胰岛素的任何母亲糖尿病
  • 根据研究者的意见，具有临床意义的神经系统疾病（允许 1 期 IVH）
  • 研究者认为可能对受试者构成风险或干扰受试者遵守本协议的能力或干扰结果解释的任何其他情况或疗法
  • 同卵双胞胎
  • 受试者参与或计划参与另一种研究药物的临床研究

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：预防
  • 分配：随机化
  • 介入模型：平行线
  • 屏蔽：单身的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
ACTIVE_COMPARATOR：rhIGF-I/rhIGFBP-3
连续静脉输液
药品：rhIGF-I/rhIGFBP-3
持续静脉滴注
其他名称：
  • Mecasermin Rinfabate
NO_INTERVENTION：控制
对照组将不接受 rhIGF-1/rhIGFBP-3 治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
早产儿视网膜病变 (ROP) 的严重程度与未经治疗的对照人群中 ROP 的严重程度相比
大体时间：研究结束
ROP 是通过使用眼底照相的中心检查来测量的。 所有视网膜检查中 ROP 阶段的最大严重程度包括国际早产儿视网膜病变分类，这是一个 5 阶段系统，用于 ROP 的分类，每次视网膜检查中 ROP 阶段的 7 种不同结果：0、1、2、3、3+ 、4 和 5。 这是一个有序量表，数字越大表明结果越严重。 从 31 PMA 周到 40 PMA 周 +/- 4 天（研究结束），评估了所有时间点 ROP 的最大严重程度。
研究结束

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
从新生儿重症监护 (TDNIC) 出院的时间
大体时间：绝经后第 0 至 40 周 (EOS)
绝经后第 0 至 40 周 (EOS)
患有支气管肺发育不良 (BPD) 的参与者人数
大体时间：月经后 36 周
BPD 的严重程度为轻度、中度和重度是基于美国国家儿童健康与人类发展研究所 (NICHD) 针对胎龄 (GA) 小于 (<) 32 周出生的早产儿的指南。 轻度：前 28 天的氧气需求，但在 PMA 36 周时在室内空气中或出院回家，以先到者为准。 中度 BPD：前 28 天的氧气需求和 PMA 36 周时的氧气 <30% (%) 或出院回家，以先到者为准。 重度 BPD：前 28 天的氧气需求和通过头罩或鼻导管的氧气大于等于 (≥)30%，或持续气道正压通气，或机械通气，或 PMA 36 时高流量鼻导管≥2 L/min周或出院回家，以先到者为准。
月经后 36 周
体重变化率
大体时间：绝经后第 0 至 40 周 (EOS)
变化率是每天特定体重的变化率，单位为千克（kg）。
绝经后第 0 至 40 周 (EOS)
长度变化率
大体时间：绝经后第 0 至 40 周 (EOS)
变化率是每天的长度变化，以厘米 (cm) 为单位。
绝经后第 0 至 40 周 (EOS)
头围变化率
大体时间：绝经后第 0 至 40 周 (EOS)
变化率是每天的头围变化，单位为厘米 (cm)。
绝经后第 0 至 40 周 (EOS)
通过 40 周 PMA/EOS 脑容量评估的大脑发育
大体时间：40 周 PMA/ (EOS) +/- 4 天
使用脑磁共振成像 (MRI) 测量脑容量。 脑体积包括脑脊髓体积、灰质体积、白质体积和小脑总体积
40 周 PMA/ (EOS) +/- 4 天
脑室内出血 (IVH) 参与者的百分比
大体时间：绝经后第 0 至 40 周 (EOS)
通过脑超声评估脑室内出血的发展并编码为二元终点（存在或不存在 IVH）。
绝经后第 0 至 40 周 (EOS)
ROP 阶段最大严重程度的曲线下面积（ROP 的 AUC）
大体时间：从 31 周开始每 1-2 周一次 PMA/ EOS +/- 4 天
ROP 阶段的最大严重程度和每次视网膜检查的时间间隔持续时间的整合。 使用梯形法则计算 ROP 最严重程度的 AUC。 每 2 次访问之间的面积通过将 2 次访问的最大严重程度的平均值乘以天数差异来计算，并使用 van Elteren 测试进行分析。 ROP 根据国际分类法进行分类，分为 5 个阶段 (1-5)，数值越高表示严重程度越高。
从 31 周开始每 1-2 周一次 PMA/ EOS +/- 4 天
在研究期间的任何时间，ROP 阶段的最大严重程度大于或等于 3 的参与者百分比
大体时间：绝经后第 0 至 40 周 (EOS)
ROP 是通过使用眼底照相的中心检查来测量的。 所有视网膜检查中 ROP 阶段的最大严重程度包括国际早产儿视网膜病变分类，这是一个 5 阶段系统，用于 ROP 的分类，每次视网膜检查中 ROP 阶段的 7 种不同结果：0、1、2、3、3+ 、4 和 5。 这是一个有序量表，数字越大表明结果越严重。
绝经后第 0 至 40 周 (EOS)
发生治疗突发不良事件 (TEAE) 和治疗突发严重不良事件 (TESAE) 的参与者人数
大体时间：绝经后第 0 至 40 周 (EOS)
不良事件 (AE) 是在接受研究药物的参与者中发生的任何不良医学事件，而不考虑因果关系的可能性。 严重不良事件 (SAE) 是导致以下任何结果或因任何其他原因被视为重要的 AE：死亡；初次或长期住院治疗；危及生命的经历（即刻死亡风险）；持续或严重残疾/无能力；先天性异常。 治疗中出现的不良事件被定义为任何 AE 的发作，或者如果预先存在的 AE 的严重性在研究产品首次给药日期或之后的任何时间恶化。
绝经后第 0 至 40 周 (EOS)
输注 rhIGF-1/rhIGFBP-3 后血清 IGF-1 浓度落在目标范围内的百分比
大体时间：绝经后第 0 至 40 周 (EOS)
从治疗和对照参与者收集血清样本，使用经过验证的免疫测定法对 IGF-1 进行定量。 血清 IGF-1 的目标范围为 28-109 mcg/L。 报告了治疗参与者血清 IGF-1 水平在该范围内的百分比。
绝经后第 0 至 40 周 (EOS)
静脉内 (IV) 输注 rhIGF-1/rhIGFBP-3 后 IGFBP-3 的血清浓度
大体时间：第 0 天和第 40 周月经后年龄
第 0 天和第 40 周月经后年龄
静脉内 (IV) 输注 rhIGF-1/rhIGFBP-3 后酸不稳定亚基 (ALS) 的血清浓度
大体时间：第 7 天和第 40 周月经后年龄
第 7 天和第 40 周月经后年龄

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Shire

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2010年6月18日

初级完成 (实际的)

2016年3月30日

研究完成 (实际的)

2016年3月30日

研究注册日期

首次提交

2010年3月9日

首先提交符合 QC 标准的

2010年3月30日

首次发布 (估计)

2010年3月31日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年6月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年5月20日

最后验证

2021年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ROPP-2008-01
  • 2007-007872-40 (EUDRACT_NUMBER 个)

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

rhIGF-I/rhIGFBP-3的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Paraguay

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅