Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

IGF-1/IGFBP3 A koraszülöttek retinopátiájának megelőzése

2021. május 20. frissítette: Shire

Folyamatos infúzióként beadott rhIGF-1/rhIGFBP-3 dózis meghatározása, amely szükséges a szérum longitudinális IGF-1 szintjének fiziológiás szinten belüli létrehozásához és fenntartásához koraszülötteknél, a koraszülöttek retinopátiájának megelőzése érdekében A 2. fázisú, véletlenszerűen kiválasztott vak, Dózisellenőrző, Farmakokinetikai, Biztonság és Hatékonyság, Többközpontú vizsgálat

A koraszülöttkori retinopátia (ROP) súlyosságának összehasonlítása a kezeletlen kontrollpopulációval rendelkező kezelt csecsemők között, a születéskori terhességi korhoz igazítva, miközben megerősíti az rhIGF-1/rhIGFBP-3 dózisát, biztonságos és hatékony.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Amikor a koraszülötteket megfosztják természetes méhen belüli környezetüktől, elveszítik a hozzáférést a fontos, általában a méhben található tényezőkhöz, mint például a fehérjékhez, növekedési faktorokhoz és citokinekhez. Kimutatták, hogy az inzulinszerű növekedési faktor-1 (IGF-1) az egyik ilyen faktor. A méhen belül ezek a biológiai tényezők a méhlepényből történő felszívódással vagy a magzatvízből történő lenyeléssel jutnak be a magzatba. Az ilyen faktorok megvonása valószínűleg fontos útvonalak gátlását vagy nem megfelelő stimulálását okozza, ami a szem esetében a retina érrendszeri kóros növekedését, a koraszülöttség retinopátiájának (ROP) ismertetőjegyét okozhatja.

A koraszülöttek retinopátiája a gyermekek vakságának fő oka a fejlett és fejlődő világban, annak ellenére, hogy jelenleg elérhető a késői stádiumú ROP kezelés. Mivel a fejlődő országok egyre több újszülött és anyai intenzív ellátást biztosítanak, ami növeli a koraszülöttek túlélését, a ROP előfordulása növekszik.

Ezt a 2. fázisú tanulmányt eredetileg 3 részre, A, B és C szakaszra tervezték, amelyek mára elkészültek. A protokollt módosították, és az ettől a ponttól beiratkozott betegek a D szekcióba kerülnek.

A D. vizsgálati szakaszban összesen 120 alanyt (GA 23 hét + 0 nap és 27 hét + 6 nap) véletlenszerűen 1:1 arányban osztanak ki az rhIGF-1/rhIGFBP-3 kezelésre vagy a standard kezelésre. újszülöttgondozás (Control Group) legalább 80 értékelhető alany megszerzéséhez. Az infúzió időtartama a leghosszabb ideig tart a vizsgálat 0. napjától (születés napja) a PMA 29 hét + 6 napig bezárólag, amikor is az alany endogén IGF-1 termelése elegendőnek tekinthető a fiziológiás szérum IGF-1 szintjének fenntartásához. A vizsgálati gyógyszer infúziójának abbahagyása után minden egyes alanyt 40 hét ± 4 napig követnek PMA-val.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

121

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital
      • Chertsey, Egyesült Királyság, KT16 OPZ
        • St Peter's Hospital; Ashford & S
      • Coventry, Egyesült Királyság, CV2 2DX
        • University Hospital
      • Liverpool, Egyesült Királyság
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Egyesült Királyság, WC1E 6AU
        • UCL EGA Institute for Women's Health
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • St. Mary's Hospital
      • Norwich, Egyesült Királyság, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Egyesült Államok, 36604-3391
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
    • California
      • Irvine, California, Egyesült Államok, 92697
        • Univ of California Irvine Med Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30904
        • Georgia Regents Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216-4505
        • Univ of Mississippi Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • Vidant Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok, 26506
        • West Virginia University Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53715
        • University of Wisconsin - Madison
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1081 HZ
        • VU Medical Center
  • Lengyelország
      • Lódz, Lengyelország, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Poznan, Lengyelország, 60-535
        • Ginekologiczno-Położniczy Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznani
  • Olaszország
      • Firenze, Olaszország
        • D.A.I. Materno Infantile, S.O.D. Neonatologia e Terapia Intensiva Neonatale - Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova, Olaszország
        • U.O.C Patologia e Terapia Intensiva Neonatale, Istituto Giannina Gaslini-Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
      • Padua, Olaszország, 35128
        • University of Padua
      • Rome, Olaszország
        • Dipartimento per la Tutella della Salute della Donna e della Vita Nascente, del Bambino e dell'Adolescente-U.O.C. Neonatologia-Poli. Gemelli
  • Svédország
      • Lund, Svédország
        • Skånes University hospital Lund
      • Stockholm, Svédország
        • Karolinska Universtitetssjukhuset i Huddinge

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 1 nap (GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A szülők/gondviselők aláírt, tájékozott beleegyezése;
  • Az alanynak 26 hét + 0 nap és 27 hét + 6 nap (A vizsgálati szakasz) vagy 23 hét + 0 nap és 27 hét + 6 nap (B, C és D vizsgálati szakasz) közötti GA között kell lennie, beleértve

Kizárási kritériumok:

  • A terhességi korhoz (SGA) képest kicsinek született alanyok, azaz a születéskori testtömeg <-2 standard deviation score (SDS) (csak az A. vizsgálati szakaszban)
  • Kimutatható durva fejlődési rendellenesség
  • Ismert vagy gyanított kromoszóma-rendellenesség, genetikai rendellenesség vagy szindróma a nyomozó véleménye szerint
  • Tartós vércukorszint <2,5 mmol/l vagy >10 mmol/l a 0. vizsgálati napon (születés napja) a glükóz anyagcsere súlyos veleszületett rendellenességeinek kizárása érdekében
  • Az eritropoetin (rhEPO) beadásának várható igénye a vizsgálati gyógyszerrel végzett kezelés során.
  • Bármilyen anyai cukorbetegség, amely inzulint igényel a terhesség alatt
  • A vizsgáló véleménye szerint klinikailag jelentős neurológiai betegség (IVH 1. stádium engedélyezett)
  • Bármilyen egyéb állapot vagy terápia, amely a vizsgáló véleménye szerint kockázatot jelenthet az alanyra, vagy megzavarhatja az alany azon képességét, hogy megfeleljen ennek a protokollnak, vagy zavarja az eredmények értelmezését.
  • Monozigóta ikrek
  • Az alany egy másik vizsgálati gyógyszer klinikai vizsgálatában vesz részt vagy részt kíván venni abban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: MEGELŐZÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: EGYETLEN

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
ACTIVE_COMPARATOR: rhIGF-I/rhIGFBP-3
Folyamatos IV infúzió
Drog: rhIGF-I/rhIGFBP-3
Folyamatos intravénás infúzió
Más nevek:
  • Mecasermin Rinfabate
NINCS_BEAVATKOZÁS: Ellenőrzés
Az összehasonlító csoport nem részesül rhIGF-1/rhIGFBP-3 kezelésben

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A koraszülöttség retinopátiájának (ROP) súlyossága a ROP súlyosságához viszonyítva egy kezeletlen kontrollpopulációban
Időkeret: Tanulmány vége
A ROP mérése központi vizsgákkal történt szemfenékfotózással. A ROP stádiumának maximális súlyossága az összes retinavizsgálat során tartalmazza a koraszülöttek retinopátiájának nemzetközi osztályozását, egy 5 szakaszból álló rendszert a ROP osztályozására, a ROP stádium 7 különböző kimenetelével minden retinavizsgálatban: 0, 1, 2, 3, 3+ , 4 és 5. Ez egy sorszámskála, magasabb számokkal, amelyek súlyosabb eredményt jeleznek. A ROP maximális súlyosságát minden időpontban 31 PMA héttől 40 PMA hétig +/- 4 napig (a vizsgálat vége) értékelték.
Tanulmány vége

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az újszülött intenzív osztályról (TDNIC) való távozás ideje
Időkeret: 0. naptól 40. hétig a menstruáció utáni életkor (EOS)
0. naptól 40. hétig a menstruáció utáni életkor (EOS)
Bronchopulmonalis dysplasiában (BPD) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 36 héttel a menstruáció után
A BPD enyhe, közepes és súlyos súlyossága az Országos Gyermekegészségügyi és Emberi Fejlesztési Intézet (NICHD) irányelvein alapult a (<) 32 hétnél fiatalabb terhességi korban (GA) született koraszülöttekre vonatkozóan. Enyhe: oxigénigény az első 28 napban, de szobalevegőn a PMA 36. hetében, vagy haza kell vezetni, attól függően, hogy melyik következik be előbb. Mérsékelt BPD: oxigénigény az első 28 napban és oxigén <30% (%) a PMA 36. héten vagy hazabocsátás, attól függően, hogy melyik következik be előbb. Súlyos BPD: oxigénigény az első 28 napban és egyenlő (≥)30%-nál nagyobb oxigén a fejvédőn vagy az orrkanülön keresztül, vagy folyamatos pozitív légúti nyomás, vagy mechanikus lélegeztetés, vagy nagy áramlású orrkanül ≥2 l/perc PMA 36-nál hétig vagy hazaengedni, attól függően, hogy melyik következik be előbb.
36 héttel a menstruáció után
A testtömeg változásának mértéke
Időkeret: 0. naptól 40. hétig a menstruáció utáni életkor (EOS)
A változás mértéke a fajlagos testtömeg változás napi sebessége kilogrammban (kg).
0. naptól 40. hétig a menstruáció utáni életkor (EOS)
A hosszváltozás mértéke
Időkeret: 0. naptól 40. hétig a menstruáció utáni életkor (EOS)
A változás mértéke a napi hosszváltozás centiméterben (cm).
0. naptól 40. hétig a menstruáció utáni életkor (EOS)
A fejkörfogat változásának mértéke
Időkeret: 0. naptól 40. hétig a menstruáció utáni életkor (EOS)
A változás mértéke a fej kerületének napi változása centiméterben (cm).
0. naptól 40. hétig a menstruáció utáni életkor (EOS)
Az agy fejlődése Agytérfogat alapján értékelve, 40 hetes PMA/EOS
Időkeret: 40 hét PMA/ (EOS) +/- 4 nap
Az agy térfogatát agyi mágneses rezonancia képalkotással (MRI) mértük. Az agy térfogata tartalmazza a cerebrospinális térfogatot, a szürkeállomány térfogatát, a fehérállomány térfogatát és a teljes kisagy térfogatát
40 hét PMA/ (EOS) +/- 4 nap
Intraventricularis vérzésben (IVH) szenvedők százalékos aránya
Időkeret: 0. naptól 40. hétig a menstruáció utáni életkor (EOS)
Az intraventrikuláris vérzés kialakulását agyi ultrahanggal értékelték, és bináris végpontként (IVH jelenléte vagy hiánya) kódolták.
0. naptól 40. hétig a menstruáció utáni életkor (EOS)
Görbe alatti terület a ROP szakasz maximális súlyosságához (AUC a ROP-hoz)
Időkeret: 1-2 hetente, 31. héttől kezdődően PMA/EOS +/- 4 nap
A ROP stádium maximális súlyosságának és az időintervallum időtartamának integrálása az egyes retinavizsgálatok tekintetében. A ROP maximális súlyosságára vonatkozó AUC-t a trapéz szabály alapján számítottuk ki. A két látogatás közötti területet úgy számítottuk ki, hogy a 2 vizit maximális súlyosságának átlagát megszoroztuk a napok különbségével, és a van Elteren teszttel elemeztük. A ROP a nemzetközi osztályozás szerint van besorolva, és 5 szakaszra (1-5) van felosztva, ahol a magasabb értékek nagyobb súlyosságot jelentenek.
1-2 hetente, 31. héttől kezdődően PMA/EOS +/- 4 nap
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a ROP-stádium maximális súlyossága nagyobb vagy egyenlő 3-nál a vizsgálat során bármikor
Időkeret: 0. naptól 40. hétig a menstruáció utáni életkor (EOS)
A ROP mérése központi vizsgákkal történt szemfenékfotózással. A ROP stádiumának maximális súlyossága az összes retinavizsgálat során tartalmazza a koraszülöttek retinopátiájának nemzetközi osztályozását, egy 5 szakaszból álló rendszert a ROP osztályozására, a ROP stádium 7 különböző kimenetelével minden retinavizsgálatban: 0, 1, 2, 3, 3+ , 4 és 5. Ez egy sorszámskála, magasabb számokkal, amelyek súlyosabb eredményt jeleznek.
0. naptól 40. hétig a menstruáció utáni életkor (EOS)
Kezelési vészhelyzetben (TEAE) és kezeléssel járó súlyos mellékhatásban (TESAE) szenvedők száma
Időkeret: 0. naptól 40. hétig a menstruáció utáni életkor (EOS)
A nemkívánatos esemény (AE) bármilyen nemkívánatos orvosi esemény volt egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére. Súlyos nemkívánatos esemény (SAE) olyan nemkívánatos esemény volt, amely az alábbi kimenetelek bármelyikét eredményezte, vagy bármely más okból jelentősnek ítélték: halál; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg-kórházi kezelés; életveszélyes tapasztalat (a halál azonnali kockázata); tartós vagy jelentős rokkantság /képtelenség, veleszületett anomália. A kezelés során fellépő nemkívánatos eseményt úgy határozták meg, mint bármely nemkívánatos esemény megjelenését, vagy ha a már meglévő nemkívánatos esemény súlyossága a vizsgálati készítmény első adagjának időpontjában vagy azt követően bármikor rosszabbodott.
0. naptól 40. hétig a menstruáció utáni életkor (EOS)
Az rhIGF-1/rhIGFBP-3 infúzió után a céltartományba eső szérum IGF-1 koncentrációk százalékos aránya
Időkeret: 0. naptól 40. hétig a menstruáció utáni életkor (EOS)
A kezelt és a kontroll résztvevőktől szérummintákat gyűjtöttünk az IGF-1 mennyiségi meghatározásához validált immunoassay segítségével. A szérum IGF-1 céltartománya 28-109 mcg/l volt. A szérum IGF-1 szintjének százalékos arányát jelentették a kezelt résztvevők között, amelyek a tartományba esnek.
0. naptól 40. hétig a menstruáció utáni életkor (EOS)
Az IGFBP-3 szérumkoncentrációi az rhIGF-1/rhIGFBP-3 intravénás (IV) infúziója után
Időkeret: 0. nap és 40. hét menstruáció utáni életkor
0. nap és 40. hét menstruáció utáni életkor
A sav labilis alegység (ALS) szérumkoncentrációja az rhIGF-1/rhIGFBP-3 intravénás (IV) infúziója után
Időkeret: Menstruáció utáni 7. nap és 40. hét
Menstruáció utáni 7. nap és 40. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shire

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2010. június 18.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2016. március 30.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2016. március 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. március 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. március 30.

Első közzététel (BECSLÉS)

2010. március 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2021. június 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. május 20.

Utolsó ellenőrzés

2021. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ROPP-2008-01
  • 2007-007872-40 (EUDRACT_NUMBER)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a rhIGF-I/rhIGFBP-3

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bulgaria

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel