Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Dysport®-lasten alaraajojen spastisuuden seurantatutkimus

torstai 15. syyskuuta 2022 päivittänyt: Ipsen

Vaihe III, tuleva, monikeskus, avoin, laajennustutkimus, jossa arvioidaan DYSPORT®-hoidon pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta alaraajojen spastisuuden hoidossa lapsilla, joilla on aivohalvauksesta johtuva dynaaminen Equinus-jalan epämuodostuma

Tämän tutkimustutkimuksen tarkoituksena oli määrittää toistuvien Dysport®-hoitojen pitkän aikavälin turvallisuus ja tehokkuus alaraajojen spastisuuden hoidossa lapsilla, joilla on aivohalvauksesta johtuva dynaaminen equinus-jalan epämuodostuma.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

216

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Chile
      • Punta Arenas, Chile
        • Club De Leones Cruz Del Sur Rehabilitation Corporation Punta Arenas
      • Santiago, Chile
        • Dr Roberto Del Rio Hospital
      • Santiago, Chile
        • Neurorehabilitation Laboratory, Pontifical Catholic University
  • Meksiko
      • Celaya, Meksiko
        • Hospital San José Celaya
      • Mexico City, Meksiko
        • Centro de Rehabilitacion Infantil
      • Queretaro, Meksiko
        • Centro de Rehabilitacion Integral de Queretaro (CRIQ)
  • Puola
      • Gdansk, Puola
        • Non-public Healthcare Unit at the Association for Disabled People KROK PO KROKU
      • Lodz, Puola
        • B i L- Specjalistyczne Centrum Medyczne
      • Poznan, Puola
        • Non-public Healthcare Unit - Grunwaldzka Clinic
      • Wiazowna, Puola
        • Non-public Healthcare Unit Mazovian Neurorehabilitatio
  • Ranska
      • Besancon, Ranska
        • Chu Jean Minjoz
  • Turkki
      • Ankara, Turkki
        • Ghulane Military Medical Academy and School of Medicine
      • Ankara, Turkki
        • Ibn-i-Sina Hospital
      • Ankara, Turkki
        • Yildirim Beyazit Training and Research Hospital
      • Istanbul, Turkki
        • GATA Haydarpasa Training Hospital
      • Istanbul, Turkki
        • Istanbul Fizik Tedavi Rehabilitasyon Egitim ve Arastirma Hastanesi
      • Istanbul, Turkki
        • Istanbul University Medical School
      • Izmir, Turkki
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
      • Izmit, Turkki
        • Kocaeli University Medical Faculty
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • The Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rehabilitation Institute of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55101
        • Gillette Children's Speciality Healthcare
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97210
        • Shriner's Hospital for Children
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75219
        • Texas Scottish Rite - Hospital for Children

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Koehenkilöt olivat oikeutettuja osallistumaan tutkimukseen, jos he täyttivät seuraavat kriteerit:

  1. Kaksoissokkotutkimuksen (tutkimus 141) loppuun saattaminen viikkoon 12, viikkoon 16, viikkoon 22 tai viikkoon 28 asti.
  2. Ilman merkittäviä poikkeamia protokollasta ja/tai käynnissä olevia haittatapahtumia (AE), joista kumpi tahansa aiheuttaisi tutkijan mielestä kohtuuttoman riskin koehenkilölle, jos hän jatkaisi hoitoa tässä avoimessa jatkotutkimuksessa.
  3. Lapsen vanhemmilta/huoltajilta saatu kirjallinen tietoinen suostumus tätä tutkimusta varten ja lapsen suostumus tarvittaessa.

Poissulkemiskriteerit:

Koehenkilöt suljettiin pois tutkimuksesta seuraavista syistä:

  1. Suuri rajoitus passiivisessa liikealueella nilkassa, joka määritellään nilkan maksimidorsifleksiolla mitattuna pidätyskulmalla (XV1) hitaalla nopeudella <80° (TS-kulma) eniten kärsineessä injektoitavassa jalassa.
  2. Haluttomuus tai kyvyttömyys noudattaa protokollaa.
  3. Tämänhetkinen leikkaustarve gastrocnemius-soleus -kompleksin (GSC) ja/tai takareisilihasten (ja/tai jänteiden) spastisuuden vuoksi ruiskeen saaneessa jalassa.
  4. Hoito millä tahansa lääkkeellä, joka häiritsee joko suoraan tai epäsuorasti hermo-lihastoimintaa (esim. aminoglykosidiantibiootit) tai leikkauksen aikana käytettävät hermosalpaavat aineet (esim. curare) viimeisten 30 päivän aikana ennen tutkimuslääkitystä tai suunniteltua hoitoa tällaisilla lääkkeillä.
  5. Olla raskaana ja/tai imettävä.
  6. Naishenkilöt, jotka eivät ole halukkaita käyttämään ehkäisykeinoja koko tutkimuksen ajan, jos he ovat olleet murrosiän jälkeen ja ovat seksuaalisesti aktiivisia.
  7. Infektio pistoskohdassa (-paikoissa).
  8. Suunniteltu hoito millä tahansa uudella tutkimuslääkkeellä tai laitteella tutkimusjakson aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Dysport
Dysport injektoitiin joko toiseen tai molempiin alaraajoihin enintään 4 hoitojakson aikana, vähintään 12 viikon ja enintään 40 viikon välein. Annokset vaihtelivat 5 yksiköstä (U)/kg - 20 U/kg yhdelle jalalle tai 10 U/kg - 30 U/kg kahdelle jalalle, maksimiannoksen ollessa enintään 30 U/kg kokonaisuutena tai 1000 U, kumpi saavutettiin ensin.
Biologinen: Botuliinitoksiini tyyppi A
Intramuskulaarinen (IM) injektio jokaisen hoitosyklin päivänä 1.
Muut nimet:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tuplasokko (DB) + Open Label (OL) -jakson aikana raportoitujen potilaiden määrä, joilla on hoitoa emergent Adverse Events (TEAE).
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) syklin 1 tutkimuksen loppuun (viikko 40) ja syklien 2–4 viikkoon 28 asti.
Haittavaikutuksia (AE) seurattiin tietoisen suostumuksen antamisesta tutkimuksen loppuun. Kaikki haittavaikutukset saatiin esiin suorilla, ei-johtavilla kuulusteluilla tai spontaaneilla raporteilla.
Lähtötilanteesta (päivä 1) syklin 1 tutkimuksen loppuun (viikko 40) ja syklien 2–4 viikkoon 28 asti.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen muutos lähtötasosta (DB-tutkimuksessa) MAS-pisteessä GSC:ssä arvioituna (eniten) kärsineen alaraajan nilkan nivelessä
Aikaikkuna: DB perustaso; Hoitosyklien 1-3 viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 viikko 4
Lähtötaso "muutos DB-perusviivasta" määriteltiin tutkimuksen 141 lähtötilanteeksi kaikille hoitojaksoille. Modified Ashworth Scale (MAS) on 6-pisteinen asteikko, joka mittaa lihasjänteen voimakkuutta mittaamalla lihaksen vastustuskykyä passiivista pidennystä tai venytystä vastaan. Tutkija arvosteli GSC:n lihasjännitystä 0:sta (ei sävyn nousua) 4:ään (sairaat osat jäykkiä taivutuksessa tai venyttelyssä).
DB perustaso; Hoitosyklien 1-3 viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 viikko 4
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (ennen ensimmäistä injektiosykliä takareisilihaksissa) MAS-pisteessä polven joustajissa mitattuna (eniten) kärsineen alaraajan polvinivelessä
Aikaikkuna: Hoitosyklien 1–3 lähtötilanne ja viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 lähtötilanne ja viikko 4.
Perustaso määriteltiin arvoksi, joka saatiin ennen ensimmäistä injektiota reisilihaksissa. MAS on 6-pisteinen asteikko, joka mittaa lihasjänteen voimakkuutta mittaamalla lihaksen vastustuskykyä passiivista venytystä tai venytystä vastaan. Tutkija arvosteli GSC:n lihasjännitystä 0:sta (ei sävyn nousua) 4:ään (sairaat osat jäykkiä taivutuksessa tai venyttelyssä).
Hoitosyklien 1–3 lähtötilanne ja viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 lähtötilanne ja viikko 4.
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (ennen ensimmäistä injektiosykliä yläraajan lihasryhmissä) keskimääräisessä MAS-pisteessä kaikissa injektoiduissa yläraajan lihasryhmissä hoitosyklistä 2 eteenpäin
Aikaikkuna: Hoitosyklien 2 ja 3 lähtötilanne ja viikot 4 ja 12.
Perustaso määriteltiin arvoksi, joka saatiin ennen ensimmäistä injektiota yläraajoihin. MAS on 6-pisteinen asteikko, joka mittaa lihasjänteen voimakkuutta mittaamalla lihaksen vastustuskykyä passiivista venytystä tai venytystä vastaan. Tutkija arvosteli GSC:n lihasjännitystä 0:sta (ei sävyn nousua) 4:ään (sairaat osat jäykkiä taivutuksessa tai venyttelyssä). Yhtään henkilöä ei hoidettu yläraajoissa hoitosyklissä 4.
Hoitosyklien 2 ja 3 lähtötilanne ja viikot 4 ja 12.
Keskimääräinen lääkärin kokonaisarvio (PGA) -pistemäärä
Aikaikkuna: Hoitosyklien 1-3 viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 viikko 4.
Hoitovasteen kokonaisarviointi perustuu muutoksiin ensimmäisen injektion jälkeen DB-tutkimuksessa. Hoitovasteen PGA-asteikko: Hoitovasteen kokonaisarviointi arvioitiin esittämällä tutkijalle seuraava kysymys: "miten arvioisit hoitovasteen potilaan alaraajoissa ensimmäisen injektion jälkeen DB-tutkimuksessa?" Vastaukset tehtiin 9 pisteen asteikolla (-4: selvästi huonompi, -3: paljon huonompi, -2: huonompi, -1: hieman huonompi, 0: ei muutosta, +1: hieman parantunut, +2: parantunut, + 3: paljon parantunut, +4: parantunut huomattavasti).
Hoitosyklien 1-3 viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 viikko 4.
Keskimääräinen tavoitesaavutusasteikko (GAS).
Aikaikkuna: Hoitosyklien 1-3 viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 viikko 4
Jokaiselle hoitojaksolle määriteltiin yksilölliset tavoitteet ennen hoitoa. GAS on toiminnallinen asteikko, jolla mitataan edistymistä kohti yksilöllisiä terapiatavoitteita. Lääkäri ja tarvittaessa lapsen vanhemmat (hoitaja) määrittelivät kullekin kohteelle yksilölliset tavoitteet ennen hoitoa. Kunkin hoitosyklin hoidon jälkeen kunkin tavoitteen GAS arvioitiin määritellyllä asteikolla (-2: paljon odotettua pienempi tulos, -1: jonkin verran odotettua vähemmän, 0: odotettu tulos, 1: jonkin verran odotettua enemmän, ja 2: paljon odotettua enemmän).
Hoitosyklien 1-3 viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 viikko 4
Keskimääräinen muutos DB-perusviivasta pidätyskulmassa (XV1), joka on johdettu Tardieun asteikosta (TS), GSC:ssä arvioituna (eniten) kärsineen alaraajan nilkan nivelessä
Aikaikkuna: DB-perusviiva ja hoitosyklien 1–3 viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 viikko 4

TS:tä käytettiin spastisuuden mittaamiseen GSC:ssä (eniten) sairastuneen alaraajan nilkkanivelessä.

Tutkija arvioi testatun lihaksen lihasreaktiot passiiviseen venytykseen kahdella nopeudella: SLOW = V1: mahdollisimman hidas (hitaampi kuin raajan segmentin luonnollinen pudotusnopeus painovoiman vaikutuksesta); NOPEA = V2 (painovoiman vaikutuksesta putoavan raajan segmentin nopeus) tai V3 (mahdollisimman nopeasti - nopeammin kuin raajan segmentin luonnollinen pudotusnopeus painovoiman vaikutuksesta).

Keskimääräinen muutos DB-perusviivasta XV1:ssä hitaalla nopeudella johdettiin.
DB-perusviiva ja hoitosyklien 1–3 viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 viikko 4
Keskimääräinen muutos DB-perusviivasta kiinniottokulmassa (XV3), joka on johdettu TS:stä, GSC:ssä arvioituna (eniten) kärsineen alaraajan nilkan nivelessä
Aikaikkuna: DB-perusviiva ja hoitosyklien 1–3 viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 viikko 4

TS:tä käytettiin spastisuuden mittaamiseen GSC:ssä (eniten) sairastuneen alaraajan nilkkanivelessä.

Tutkija arvioi testatun lihaksen lihasreaktiot passiiviseen venytykseen kahdella nopeudella: SLOW = V1: mahdollisimman hidas (hitaampi kuin raajan segmentin luonnollinen pudotusnopeus painovoiman vaikutuksesta); NOPEA = V2 (painovoiman vaikutuksesta putoavan raajan segmentin nopeus) tai V3 (mahdollisimman nopeasti - nopeammin kuin raajan segmentin luonnollinen pudotusnopeus painovoiman vaikutuksesta).

Keskimääräinen muutos DB-perusviivasta XV3:ssa suurella nopeudella johdettiin.
DB-perusviiva ja hoitosyklien 1–3 viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 viikko 4
Keskimääräinen muutos DB-perusviivasta spastisuuskulmassa (X), joka on johdettu TS:stä, GSC:ssä arvioituna (eniten) kärsineen alaraajan nilkan nivelessä
Aikaikkuna: DB-perustila ja hoitojaksojen 1–3 viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 viikko 4

TS:tä käytettiin spastisuuden mittaamiseen GSC:ssä (eniten) sairastuneen alaraajan nilkkanivelessä.

Tutkija arvioi testatun lihaksen lihasreaktiot passiiviseen venytykseen kahdella nopeudella: SLOW = V1: mahdollisimman hidas (hitaampi kuin raajan segmentin luonnollinen pudotusnopeus painovoiman vaikutuksesta); NOPEA = V2 (painovoiman vaikutuksesta putoavan raajan segmentin nopeus) tai V3 (mahdollisimman nopeasti - nopeammin kuin raajan segmentin luonnollinen pudotusnopeus painovoiman vaikutuksesta).

X (kynnys) johdettiin XV1:stä hitaalla nopeudella miinus XV3:ksi nopealla nopeudella ja keskimääräinen muutos DB-perusviivasta laskettiin.
DB-perustila ja hoitojaksojen 1–3 viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 viikko 4
Keskimääräinen muutos DB-perustilanteesta spastisuusasteessa (Y), joka on johdettu TS:stä, GSC:ssä arvioituna (eniten) sairastuneen alaraajan nilkan nivelessä
Aikaikkuna: DB-perustila ja hoitojaksojen 1–3 viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 viikko 4

Keskimääräinen muutos lähtötasosta (DB-tutkimuksessa) Y:ssä johdettiin TS:stä.

Y arvosteltiin seuraavan asteikon mukaan: Arvosana 0 - ei vastusta passiivisen liikkeen aikana (paras tulos); Luokka 1 - lievä vastus koko passiivisen liikkeen ajan; Taso 2 - selkeä kiinniotto tarkassa kulmassa, passiivisen liikkeen keskeyttäminen, jota seuraa vapauttaminen; Aste 3 - väsyvä kloonus (alle 10 sekuntia paineen ylläpidossa), joka esiintyy tarkassa kulmassa, jota seuraa vapautuminen; Aste 4 - väsymätön kloonus (yli 10 sekuntia paineen ylläpidossa), joka esiintyy tarkassa kulmassa; Arvosana 5 - nivelen kiinteä (huonoin tulos).

Saalis ilman irtoamista sai arvosanan 0, jos XV1=XV3, 'luokittelematon' spastisuus muuten; saalis "minimaalisella" julkaisulla sai arvosanan 2, jos XV3 oli johdonmukainen ja jatkuvasti pienempi kuin XV1.

Kulma 0 = testatun lihaksen minimivenytyksen sijainti. Luokilla 0 ja 1 spastisuuskulma X = 0 määritelmän mukaan.
DB-perustila ja hoitojaksojen 1–3 viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 viikko 4
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (ennen ensimmäistä injektiosykliä takareisilihakseen) XV1:ssä, johdettu TS:stä, polven taivuttajien mitattuna (eniten) kärsineen alaraajan polvinivelessä
Aikaikkuna: Hoitosyklien 1–3 lähtötilanne ja viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 lähtötilanne ja viikko 4

TS:tä käytettiin mittaamaan (eniten) sairastuneen alaraajan polvinivelten spastisuutta.

Tutkija arvioi testatun lihaksen lihasreaktiot passiiviseen venytykseen kahdella nopeudella: SLOW = V1: mahdollisimman hidas (hitaampi kuin raajan segmentin luonnollinen pudotusnopeus painovoiman vaikutuksesta); NOPEA = V2 (painovoiman vaikutuksesta putoavan raajan segmentin nopeus) tai V3 (mahdollisimman nopeasti - nopeammin kuin raajan segmentin luonnollinen pudotusnopeus painovoiman vaikutuksesta).

Keskimääräinen muutos perustasosta (ennen ensimmäistä injektiosykliä reisilihaksissa) XV1:ssä hitaalla nopeudella johdettiin.
Hoitosyklien 1–3 lähtötilanne ja viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 lähtötilanne ja viikko 4
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (ennen ensimmäistä injektiosykliä reisilihaksissa) XV3:ssa, johdettu TS:stä, polven taivuttajien mitattuna (eniten) kärsineen alaraajan polvinivelessä
Aikaikkuna: Hoitosyklien 1–3 lähtötilanne ja viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 lähtötilanne ja viikko 4

TS:tä käytettiin mittaamaan (eniten) sairastuneen alaraajan polvinivelten spastisuutta.

Tutkija arvioi testatun lihaksen lihasreaktiot passiiviseen venytykseen kahdella nopeudella: SLOW = V1: mahdollisimman hidas (hitaampi kuin raajan segmentin luonnollinen pudotusnopeus painovoiman vaikutuksesta); NOPEA = V2 (painovoiman vaikutuksesta putoavan raajan segmentin nopeus) tai V3 (mahdollisimman nopeasti - nopeammin kuin raajan segmentin luonnollinen pudotusnopeus painovoiman vaikutuksesta).

Keskimääräinen muutos perustasosta (ennen ensimmäistä injektiosykliä reisilihaksissa) XV3:ssa suurella nopeudella johdettiin.
Hoitosyklien 1–3 lähtötilanne ja viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 lähtötilanne ja viikko 4
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (ennen ensimmäistä injektiosykliä reisilihaksissa) X:ssä, johdettu TS:stä, polven taivuttajien mitattuna (eniten) kärsineen alaraajan polvinivelessä
Aikaikkuna: Hoitosyklien 1–3 lähtötilanne ja viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 lähtötilanne ja viikko 4

TS:tä käytettiin mittaamaan (eniten) sairastuneen alaraajan polvinivelten spastisuutta.

Tutkija arvioi testatun lihaksen lihasreaktiot passiiviseen venytykseen kahdella nopeudella: SLOW = V1: mahdollisimman hidas (hitaampi kuin raajan segmentin luonnollinen pudotusnopeus painovoiman vaikutuksesta); NOPEA = V2 (painovoiman vaikutuksesta putoavan raajan segmentin nopeus) tai V3 (mahdollisimman nopeasti - nopeammin kuin raajan segmentin luonnollinen pudotusnopeus painovoiman vaikutuksesta).

X (kynnys) johdettiin XV1:stä hitaalla nopeudella miinus XV3 suurella nopeudella ja keskimääräinen muutos perustasosta (ennen ensimmäistä injektiosykliä reisilihaksissa) laskettiin.
Hoitosyklien 1–3 lähtötilanne ja viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 lähtötilanne ja viikko 4
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (ennen ensimmäistä injektiosykliä reisilihakseen) Y:ssä, johdettu TS:stä, polven taivuttajien mitattuna (eniten) kärsineen alaraajan polvinivelessä
Aikaikkuna: Hoitosyklien 1–3 lähtötilanne ja viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 lähtötilanne ja viikko 4

Keskimääräinen muutos lähtötasosta (ennen ensimmäistä injektiosykliä reisilihaksissa) Y:ssä johdettiin TS:stä.

Y arvosteltiin seuraavan asteikon mukaan: Arvosana 0 - ei vastusta passiivisen liikkeen aikana (paras tulos); Luokka 1 - lievä vastus koko passiivisen liikkeen ajan; Taso 2 - selkeä kiinniotto tarkassa kulmassa, passiivisen liikkeen keskeyttäminen, jota seuraa vapauttaminen; Aste 3 - väsyvä kloonus (alle 10 sekuntia paineen ylläpidossa), joka esiintyy tarkassa kulmassa, jota seuraa vapautuminen; Aste 4 - väsymätön kloonus (yli 10 sekuntia paineen ylläpidossa), joka esiintyy tarkassa kulmassa; Arvosana 5 - nivelen kiinteä (huonoin tulos).

Saalis ilman irtoamista sai arvosanan 0, jos XV1=XV3, 'luokittelematon' spastisuus muuten; saalis "minimaalisella" julkaisulla sai arvosanan 2, jos XV3 oli johdonmukainen ja jatkuvasti pienempi kuin XV1.

Kulma 0 = testatun lihaksen minimivenytyksen sijainti. Luokilla 0 ja 1 spastisuuskulma X = 0 määritelmän mukaan.
Hoitosyklien 1–3 lähtötilanne ja viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 lähtötilanne ja viikko 4
Keskimääräinen muutos DB-perusviivasta havaintoasteikon (OGS) kokonaispistemäärässä (eniten) kärsineen jalan
Aikaikkuna: DB-perustila ja hoitojaksojen 1–3 viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 viikko 4

OGS on mittaustyökalu, jota käytetään objektiivisesti kvantifioimaan ylemmän motorisen neuronioireyhtymän positiiviset ja negatiiviset piirteet (häiriöt). OGS on hyödyllinen, kun lapset ovat liian nuoria tai eivät ole tarpeeksi yhteistyöhaluisia instrumentoituun kävelyanalyysiin. Se perustuu Physicians Rating Scale -asteikkoon, mutta siinä on joitain muutoksia, jotka parantavat sen herkkyyttä havaita muutoksia botuliinitoksiinin tyypin A (BTX-A) jälkeen.

OGS-kokonaispisteet laskettiin kysymysten 1–7 yksittäisten kysymyspisteiden summana, korkeimman mahdollisen pistemäärän ollessa 20. Kerätyt parametrit olivat: polven asento keskimatkassa, jalan alkukosketus, jalkakosketus keskimatkassa, kantapään nousun ajoitus, takajalka keskimatkalla, tukipohja ja kävelyapuvälineet. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa kävelyä.

Keskimääräinen muutos lähtötasosta (DB-tutkimuksessa) OGS-kokonaispisteissä (eniten) sairastuneen jalan osalta johdettiin.
DB-perustila ja hoitojaksojen 1–3 viikot 4 ja 12; Hoitosyklin 4 viikko 4
Keskimääräinen muutos DB-perustasosta PedsQL-pisteissä (CP-moduulin pisteet) jokaisella opintokäynnillä paitsi viikkoa 4
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12

PedsQL:ssä on sairauskohtainen CP-moduuli, joka on relevantti tutkimuspopulaatiolle ja täydentää ydinmoduuleja.

35 kohdan kyselylomake sisälsi 7 asteikkoa, mukaan lukien (1) päivittäiset toimet (2) koulutoiminta (3) liike ja tasapaino (4) kipu ja kipu (5) väsymys (6) syöminen ja (7) puhe ja viestintä. Vanhemman välityspalvelimen raportissa käytettiin 5 pisteen asteikkoa: 0 = ei koskaan ongelmaa; 1 = lähes koskaan ongelma; 2 = joskus ongelma; 3 = usein ongelma; 4 = melkein aina ongelma.

Jokainen CP-pistemäärä laskettiin seuraavasti: (1) Yksittäisten kohteiden pisteet käännettiin ja muutettiin asteikolta 0-4 asteikolla 0-100 antamalla 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 ja 4= 0; (2) Jokainen asteikkopistemäärä laskettiin muunnettujen yksittäisten kohteiden pisteiden summana jaettuna puuttuvien kohteiden lukumäärällä. Korkeammat pisteet osoittivat parempaa elämänlaatua (vähemmän oireita tai ongelmia).

Asteikkopisteet laskettiin vain, jos vähintään 50 % asiaan liittyvistä kohdista puuttui.
Lähtötilanne ja viikko 12
PedsQL-pisteiden (Generic Core Scores) keskimääräinen muutos DB-perustasosta jokaisella opintokäynnillä paitsi viikkoa 4
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12

PedsQL on validoitu elämänlaatukysely, joka on suunniteltu 2–18-vuotiaille lapsille. Generic Core Scale kattaa neljä moniulotteista asteikkoa, mukaan lukien fyysiset, emotionaaliset, sosiaaliset ja koululliset näkökohdat, ja kolme yhteenvetoasteikkoa kokonaispistemäärästä, fyysisen terveyden yhteenvetopisteistä ja psykososiaalisen terveyden yhteenvetopisteistä.

Jokainen yleinen ydinasteikko laskettiin seuraavasti: (1) Yksittäisten kohteiden pisteet käännettiin ja muutettiin asteikolta 0-4 asteikolle 0-100 antamalla 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 ja 4 =0; (2) Jokainen asteikkopistemäärä laskettiin muunnettujen yksittäisten kohteiden pisteiden summana jaettuna puuttuvien kohteiden lukumäärällä. Korkeammat pisteet osoittivat parempaa elämänlaatua (vähemmän oireita tai ongelmia).

Asteikkopisteet laskettiin vain, jos vähintään 50 % asiaan liittyvistä kohdista puuttui.
Lähtötilanne ja viikko 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ipsen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. lokakuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. tammikuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. tammikuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 25. marraskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. marraskuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 28. syyskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 15. syyskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Y-55-52120-147
  • 2010-019102-17 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimusraportin, tutkimusprotokollan mahdollisine muutoksineen, huomautuksineen tapausraporttilomakkeen, tilastollisen analyysisuunnitelman ja tietojoukon määritykset. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan tutkimukseen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.

Kaikki pyynnöt tulee lähettää osoitteeseen www.vivli.org riippumattoman tieteellisen arviointilautakunnan arvioitavaksi.

IPD-jaon aikakehys

Soveltuvin osin tiedot tukikelpoisista tutkimuksista ovat saatavilla 6 kuukautta sen jälkeen, kun tutkittu lääke ja käyttöaihe on hyväksytty Yhdysvalloissa ja EU:ssa tai sen jälkeen, kun tuloksia kuvaava ensisijainen käsikirjoitus on hyväksytty julkaistavaksi sen mukaan, kumpi on myöhempi.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Lisätietoja Ipsenin jakamiskriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja jakamisprosessista on saatavilla täältä (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa