Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dysport® pediatrisk spastisitetsstudie i nedre ekstremiteter

15. september 2022 oppdatert av: Ipsen

En fase III, prospektiv, multisenter, åpen etikett, utvidelsesstudie som vurderer den langsiktige sikkerheten og effekten av gjentatt behandling med DYSPORT® brukt til behandling av spastisitet i nedre ekstremiteter hos barn med dynamisk Equinus-fotdeformitet på grunn av cerebral parese

Hensikten med denne forskningsstudien var å bestemme den langsiktige sikkerheten og effekten av gjentatte behandlinger med Dysport® brukt i behandling av spastisitet i underekstremiteter hos barn med dynamisk equinusfotdeformitet på grunn av cerebral parese.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

216

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Chile
      • Punta Arenas, Chile
        • Club De Leones Cruz Del Sur Rehabilitation Corporation Punta Arenas
      • Santiago, Chile
        • Dr Roberto Del Rio Hospital
      • Santiago, Chile
        • Neurorehabilitation Laboratory, Pontifical Catholic University
  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • The Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rehabilitation Institute of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55101
        • Gillette Children's Speciality Healthcare
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97210
        • Shriner's Hospital for Children
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75219
        • Texas Scottish Rite - Hospital for Children
  • Frankrike
      • Besancon, Frankrike
        • Chu Jean Minjoz
  • Mexico
      • Celaya, Mexico
        • Hospital San José Celaya
      • Mexico City, Mexico
        • Centro de Rehabilitacion Infantil
      • Queretaro, Mexico
        • Centro de Rehabilitacion Integral de Queretaro (CRIQ)
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Non-public Healthcare Unit at the Association for Disabled People KROK PO KROKU
      • Lodz, Polen
        • B i L- Specjalistyczne Centrum Medyczne
      • Poznan, Polen
        • Non-public Healthcare Unit - Grunwaldzka Clinic
      • Wiazowna, Polen
        • Non-public Healthcare Unit Mazovian Neurorehabilitatio
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia
        • Ghulane Military Medical Academy and School of Medicine
      • Ankara, Tyrkia
        • Ibn-i-Sina Hospital
      • Ankara, Tyrkia
        • Yildirim Beyazit Training and Research Hospital
      • Istanbul, Tyrkia
        • GATA Haydarpasa Training Hospital
      • Istanbul, Tyrkia
        • Istanbul Fizik Tedavi Rehabilitasyon Egitim ve Arastirma Hastanesi
      • Istanbul, Tyrkia
        • Istanbul University Medical School
      • Izmir, Tyrkia
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
      • Izmit, Tyrkia
        • Kocaeli University Medical Faculty

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Forsøkspersonene var kvalifisert for deltakelse i studien hvis de oppfylte følgende kriterier:

  1. Gjennomføring av den dobbeltblindede studien (Studie 141) frem til uke 12, uke 16, uke 22 eller uke 28 oppfølgingsbesøk.
  2. Uten noen større protokollavvik og/eller pågående uønskede hendelser (AE), som, etter etterforskerens oppfatning, ville utgjøre en uakseptabel risiko for forsøkspersonen dersom han/hun skulle fortsette å motta behandling i denne åpne utvidelsesstudien.
  3. Skriftlig informert samtykke innhentet fra barnets forelder/foresatte for denne studien, og samtykke fra barnet når og der det er aktuelt.

Ekskluderingskriterier:

Forsøkspersoner ble ekskludert fra å delta i studien av følgende grunner:

  1. Større begrensning i det passive bevegelsesområdet ved ankelen, som definert ved maksimal ankeldorsalfleksjon målt ved stansingsvinkelen (XV1) ved lav hastighet <80° (TS-vinkel) i det mest berørte benet som skal injiseres.
  2. Uvilje eller manglende evne til å overholde protokollen.
  3. Nåværende behov for kirurgi for spastisitet av gastrocnemius-soleus-komplekset (GSC) og/eller hamstringsmuskler (og/eller sener) i det mest berørte benet som skal injiseres.
  4. Behandling med ethvert legemiddel som direkte eller indirekte forstyrrer nevromuskulær funksjon (f. aminoglykosid-antibiotika) eller nevroblokkerende midler som brukes under kirurgi (f.eks. curare) innen de siste 30 dagene før studiemedisin eller en planlagt behandling med slike legemidler.
  5. Være gravid og/eller ammende.
  6. Kvinnelige forsøkspersoner, ikke villige til å bruke prevensjonstiltak i løpet av studien hvis de er etter puberteten og er seksuelt aktive.
  7. En infeksjon på injeksjonsstedet(e).
  8. Planlagt behandling med et hvilket som helst nytt undersøkelsesmiddel eller utstyr i løpet av studieperioden.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Dysport
Dysport ble injisert i enten en eller begge underekstremitetene i opptil 4 behandlingssykluser, med minimum 12 ukers mellomrom og opptil maksimalt 40 ukers mellomrom. Doser varierte fra 5 enheter (U)/Kg til 20 U/kg for ett ben, eller fra 10 U/Kg til 30 U/kg for to ben, med en maksimal dose på ikke mer enn 30 U/Kg totalt, eller 1000 U, avhengig av hva som ble nådd først.
Biologisk: Botulinumtoksin type A
Intramuskulær (IM) injeksjon på dag 1 i hver behandlingssyklus.
Andre navn:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall forsøkspersoner med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs) rapportert i perioden med dobbeltblind (DB) + Open Label (OL).
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til slutten av studien (uke 40) av syklus 1 og opp til uke 28 av syklus 2 til 4.
Bivirkninger (AE) ble overvåket fra tidspunktet for informert samtykke til slutten av studien. Alle AE ble fremkalt ved direkte, ikke-ledende avhør eller ved spontane rapporter.
Fra baseline (dag 1) til slutten av studien (uke 40) av syklus 1 og opp til uke 28 av syklus 2 til 4.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring fra baseline (i DB-studien) i MAS-poengsum i GSC vurdert ved ankelleddet til den (mest) berørte nedre lem
Tidsramme: DB grunnlinje; Uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Uke 4 av behandlingssyklus 4
Baseline for "endring fra DB baseline" ble definert som baseline for studie 141 for alle behandlingssykluser. Modified Ashworth Scale (MAS) er en 6-punkts skala som måler intensiteten av muskeltonus ved å måle muskelens motstand mot passiv forlengelse eller strekking. Undersøkeren graderte muskeltonus i GSC fra 0 (ingen økning i tonus) til 4 (berørte deler stive i fleksjon eller ekstensjon).
DB grunnlinje; Uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Uke 4 av behandlingssyklus 4
Gjennomsnittlig endring fra baseline (før den første injeksjonssyklusen i hamstrings) i MAS-score i knebøyerne vurdert ved kneledd i den (mest) berørte underekstremiteten
Tidsramme: Baseline og uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Baseline og uke 4 av behandlingssyklus 4.
Baseline ble definert som verdien oppnådd før den første injeksjonen i hamstrings. MAS er en 6-punkts skala som måler intensiteten av muskeltonus ved å måle muskelens motstand mot passiv forlengelse eller strekking. Undersøkeren graderte muskeltonus i GSC fra 0 (ingen økning i tonus) til 4 (berørte deler stive i fleksjon eller ekstensjon).
Baseline og uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Baseline og uke 4 av behandlingssyklus 4.
Gjennomsnittlig endring fra baseline (før den første injeksjonssyklusen i muskelgrupper i øvre ekstremiteter) i gjennomsnittlig MAS-score for alle injiserte muskelgrupper i øvre ekstremiteter fra behandlingssyklus 2 og utover
Tidsramme: Baseline og uke 4 og 12 av behandlingssyklus 2 og 3.
Baseline ble definert som verdien oppnådd før den første injeksjonen i overekstremiteten(e). MAS er en 6-punkts skala som måler intensiteten av muskeltonus ved å måle muskelens motstand mot passiv forlengelse eller strekking. Undersøkeren graderte muskeltonus i GSC fra 0 (ingen økning i tonus) til 4 (berørte deler stive i fleksjon eller ekstensjon). Ingen forsøkspersoner ble behandlet i overekstremiteten i behandlingssyklus 4.
Baseline og uke 4 og 12 av behandlingssyklus 2 og 3.
Gjennomsnittlig poengsum for Physician's Global Assessment (PGA).
Tidsramme: Uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Uke 4 av behandlingssyklus 4.
Global vurdering av behandlingsrespons basert på endringer siden første injeksjon i DB-studien. PGA-skala for behandlingsrespons: Global vurdering av behandlingsrespons ble vurdert ved å stille etterforskeren følgende spørsmål: "hvordan vil du vurdere responsen på behandling i forsøkspersonens underekstremitet(er) siden den første injeksjonen i DB-studien?" Svarene ble gitt på en 9-punkts skala (-4: markert dårligere, -3: mye dårligere, -2: dårligere, -1: litt dårligere, 0: ingen endring, +1: litt forbedret, +2: forbedret, + 3: mye forbedret, +4: markant forbedret).
Uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Uke 4 av behandlingssyklus 4.
Score for gjennomsnittlig måloppnåelse (GAS).
Tidsramme: Uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Uke 4 av behandlingssyklus 4
Individuelle mål ble definert før behandling i hver behandlingsperiode. GAS er en funksjonsskala som brukes til å måle fremgang mot individuelle terapimål. Individuelle mål ble definert for hvert individ av legen, og barnets foreldre (omsorgsperson) der det var aktuelt, før behandling. Etter behandling i hver behandlingssyklus ble GAS for hvert mål vurdert ved hjelp av en definert skala (-2: Mye mindre enn forventet utfall, -1: Noe mindre enn forventet utfall, 0: Forventet utfall, 1: Noe mer enn forventet utfall, og 2: Mye mer enn forventet utfall).
Uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Uke 4 av behandlingssyklus 4
Gjennomsnittlig endring fra DB-basislinje i arrestasjonsvinkel (XV1) avledet fra Tardieu-skalaen (TS), i GSC vurdert ved ankelleddet til den (mest) berørte nedre lem
Tidsramme: DB baseline og uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Uke 4 av behandlingssyklus 4

TS ble brukt til å måle spastisitet i GSC ved ankelleddet til den (mest) berørte underekstremiteten.

Undersøkeren vurderte muskelreaksjonene til den testede muskelen på passiv strekk ved to hastigheter: SLOW = V1: så sakte som mulig (langsommere enn hastigheten for naturlig fall av lemsegmentet under tyngdekraften); FAST = V2 (hastigheten til lemsegmentet som faller under tyngdekraften) eller V3 (så raskt som mulig - raskere enn frekvensen av naturlig fall av lemsegmentet under tyngdekraften).

Gjennomsnittlig endring fra DB-grunnlinje i XV1 ved lav hastighet ble utledet.
DB baseline og uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Uke 4 av behandlingssyklus 4
Gjennomsnittlig endring fra DB-grunnlinje i fangstvinkel (XV3) avledet fra TS, i GSC vurdert ved ankelleddet til den (mest) berørte nedre lem
Tidsramme: DB baseline og uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Uke 4 av behandlingssyklus 4

TS ble brukt til å måle spastisitet i GSC ved ankelleddet til den (mest) berørte underekstremiteten.

Undersøkeren vurderte muskelreaksjonene til den testede muskelen på passiv strekk ved to hastigheter: SLOW = V1: så sakte som mulig (langsommere enn hastigheten for naturlig fall av lemsegmentet under tyngdekraften); FAST = V2 (hastigheten til lemsegmentet som faller under tyngdekraften) eller V3 (så raskt som mulig - raskere enn frekvensen av naturlig fall av lemsegmentet under tyngdekraften).

Gjennomsnittlig endring fra DB-grunnlinje i XV3 ved høy hastighet ble utledet.
DB baseline og uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Uke 4 av behandlingssyklus 4
Gjennomsnittlig endring fra DB-basislinje i spastisitetsvinkel (X) avledet fra TS, i GSC vurdert ved ankelleddet til den (mest) berørte underekstremiteten
Tidsramme: DB Baseline og uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Uke 4 av behandlingssyklus 4

TS ble brukt til å måle spastisitet i GSC ved ankelleddet til den (mest) berørte underekstremiteten.

Undersøkeren vurderte muskelreaksjonene til den testede muskelen på passiv strekk ved to hastigheter: SLOW = V1: så sakte som mulig (langsommere enn hastigheten for naturlig fall av lemsegmentet under tyngdekraften); FAST = V2 (hastigheten til lemsegmentet som faller under tyngdekraften) eller V3 (så raskt som mulig - raskere enn frekvensen av naturlig fall av lemsegmentet under tyngdekraften).

X (terskel) ble utledet som XV1 ved lav hastighet minus XV3 ved høy hastighet, og gjennomsnittlig endring fra DB-grunnlinje ble beregnet.
DB Baseline og uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Uke 4 av behandlingssyklus 4
Gjennomsnittlig endring fra DB-basislinje i spastisitetsgrad (Y) avledet fra TS, i GSC vurdert ved ankelleddet til den (mest) berørte underekstremiteten
Tidsramme: DB Baseline og uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Uke 4 av behandlingssyklus 4

Gjennomsnittlig endring fra baseline (i DB-studien) i Y ble utledet fra TS.

Y ble gradert etter følgende skala: Karakter 0 - ingen motstand gjennom passiv bevegelse (beste utfall); Grad 1 - liten motstand gjennom passiv bevegelse; Grad 2 - klar fangst i presis vinkel, avbryter passiv bevegelse, etterfulgt av slipp; Grad 3 - utmattende klonus (mindre enn 10 sekunder ved opprettholdelse av trykk) som forekommer i en presis vinkel, etterfulgt av frigjøring; Grad 4 - uutrettelig klonus (mer enn 10 sekunder ved opprettholdelse av trykk) som forekommer i en presis vinkel; Grad 5 - ledd urørlig (dårligste utfall).

Fangst uten slipp ble gradert 0 hvis XV1=XV3, ellers 'uvurderingsbar' spastisitet; fangst med "minimal" utgivelse ble gradert 2 hvis XV3 var konsistent og konsekvent mindre enn XV1.

Vinkel 0 = posisjon av minimal strekk av den testede muskelen. For grad 0 og 1 er spastisitetsvinkel X = 0 per definisjon.
DB Baseline og uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Uke 4 av behandlingssyklus 4
Gjennomsnittlig endring fra baseline (før den første injeksjonssyklusen i hamstrings) i XV1 avledet fra TS, i knebøyerne vurdert ved kneleddet til den (mest) berørte underekstremiteten
Tidsramme: Baseline og uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Grunnlinje og uke 4 av behandlingssyklus 4

TS ble brukt til å måle spastisitet i knebøyerne ved kneleddet til den (mest) berørte underekstremiteten.

Undersøkeren vurderte muskelreaksjonene til den testede muskelen på passiv strekk ved to hastigheter: SLOW = V1: så sakte som mulig (langsommere enn hastigheten for naturlig fall av lemsegmentet under tyngdekraften); FAST = V2 (hastigheten til lemsegmentet som faller under tyngdekraften) eller V3 (så raskt som mulig - raskere enn frekvensen av naturlig fall av lemsegmentet under tyngdekraften).

Gjennomsnittlig endring fra baseline (før den første injeksjonssyklusen i hamstrings) i XV1 ved lav hastighet ble utledet.
Baseline og uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Grunnlinje og uke 4 av behandlingssyklus 4
Gjennomsnittlig endring fra baseline (før den første injeksjonssyklusen i hamstrings) i XV3 avledet fra TS, i knebøyerne vurdert ved kneleddet til den (mest) berørte underekstremiteten
Tidsramme: Baseline og uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Grunnlinje og uke 4 av behandlingssyklus 4

TS ble brukt til å måle spastisitet i knebøyerne ved kneleddet til den (mest) berørte underekstremiteten.

Undersøkeren vurderte muskelreaksjonene til den testede muskelen på passiv strekk ved to hastigheter: SLOW = V1: så sakte som mulig (langsommere enn hastigheten for naturlig fall av lemsegmentet under tyngdekraften); FAST = V2 (hastigheten til lemsegmentet som faller under tyngdekraften) eller V3 (så raskt som mulig - raskere enn frekvensen av naturlig fall av lemsegmentet under tyngdekraften).

Gjennomsnittlig endring fra baseline (før den første injeksjonssyklusen i hamstrings) i XV3 ved høy hastighet ble utledet.
Baseline og uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Grunnlinje og uke 4 av behandlingssyklus 4
Gjennomsnittlig endring fra baseline (før den første injeksjonssyklusen i hamstrings) i X avledet fra TS, i knebøyerne vurdert ved kneleddet til den (mest) berørte underekstremiteten
Tidsramme: Baseline og uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Grunnlinje og uke 4 av behandlingssyklus 4

TS ble brukt til å måle spastisitet i knebøyerne ved kneleddet til den (mest) berørte underekstremiteten.

Undersøkeren vurderte muskelreaksjonene til den testede muskelen på passiv strekk ved to hastigheter: SLOW = V1: så sakte som mulig (langsommere enn hastigheten for naturlig fall av lemsegmentet under tyngdekraften); FAST = V2 (hastigheten til lemsegmentet som faller under tyngdekraften) eller V3 (så raskt som mulig - raskere enn frekvensen av naturlig fall av lemsegmentet under tyngdekraften).

X (terskel) ble utledet som XV1 ved lav hastighet minus XV3 ved høy hastighet og gjennomsnittlig endring fra baseline (før den første injeksjonssyklusen i hamstrings) ble beregnet.
Baseline og uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Grunnlinje og uke 4 av behandlingssyklus 4
Gjennomsnittlig endring fra baseline (før den første injeksjonssyklusen i hamstrings) i Y avledet fra TS, i knebøyerne vurdert ved kneleddet til den (mest) berørte underekstremiteten
Tidsramme: Baseline og uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Grunnlinje og uke 4 av behandlingssyklus 4

Gjennomsnittlig endring fra baseline (før den første injeksjonssyklusen i hamstrings) i Y ble avledet fra TS.

Y ble gradert etter følgende skala: Karakter 0 - ingen motstand gjennom passiv bevegelse (beste utfall); Grad 1 - liten motstand gjennom passiv bevegelse; Grad 2 - klar fangst i presis vinkel, avbryter passiv bevegelse, etterfulgt av slipp; Grad 3 - utmattende klonus (mindre enn 10 sekunder ved opprettholdelse av trykk) som forekommer i en presis vinkel, etterfulgt av frigjøring; Grad 4 - uutrettelig klonus (mer enn 10 sekunder ved opprettholdelse av trykk) som forekommer i en presis vinkel; Grad 5 - ledd urørlig (dårligste utfall).

Fangst uten slipp ble gradert 0 hvis XV1=XV3, ellers 'uvurderingsbar' spastisitet; fangst med "minimal" utgivelse ble gradert 2 hvis XV3 var konsistent og konsekvent mindre enn XV1.

Vinkel 0 = posisjon av minimal strekk av den testede muskelen. For grad 0 og 1 er spastisitetsvinkel X = 0 per definisjon.
Baseline og uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Grunnlinje og uke 4 av behandlingssyklus 4
Gjennomsnittlig endring fra DB-grunnlinje i Observational Gait Scale (OGS) total poengsum for det (mest) berørte benet
Tidsramme: DB Baseline og uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Uke 4 av behandlingssyklus 4

OGS er et måleverktøy som brukes til å objektivt kvantifisere positive og negative egenskaper (svekkelser) ved øvre motorneuronsyndrom. OGS er nyttig når barn er for små eller utilstrekkelig samarbeidsvillige for instrumentert ganganalyse. Den er basert på Physicians Rating Scale, men har noen modifikasjoner for å forbedre følsomheten for å oppdage endringer etter administrering av Botulinum Toxin Type A (BTX-A).

OGS totalpoengsum ble beregnet som summen av individuelle spørsmålscore for spørsmål 1 til 7, med høyest mulig poengsum på 20. Parametrene som ble samlet inn var: kneposisjon i midtstilling, innledende fotkontakt, fotkontakt i midtstilling, tidspunkt for hælheving, bakfot i midtstilling, støttebase og ganghjelpemidler. Høyere score indikerer bedre gangart.

Gjennomsnittlig endring fra baseline (i DB-studien) i OGS-totalskåren for det (mest) berørte beinet ble utledet.
DB Baseline og uke 4 og 12 av behandlingssyklus 1 til 3; Uke 4 av behandlingssyklus 4
Gjennomsnittlig endring fra DB-grunnlinje i PedsQL-poengsum (CP-modulpoeng) ved hvert studiebesøk unntatt uke 4
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 12

PedsQL har en sykdomsspesifikk CP-modul som er relevant for studiepopulasjonen og utfyller kjernemodulene.

Spørreskjemaet med 35 elementer omfattet 7 skalaer inkludert (1) daglige aktiviteter (2) skoleaktiviteter (3) bevegelse og balanse (4) smerte og vondt (5) tretthet (6) spiseaktiviteter og (7) tale og kommunikasjon. En 5-punkts skala ble brukt for overordnet proxy-rapport: 0 = aldri et problem; 1 = nesten aldri et problem; 2 = noen ganger et problem; 3 = ofte et problem; 4 = nesten alltid et problem.

Hver CP-poengsum ble beregnet som følger: (1) Individuelle elementskårer ble reversert og transformert fra en 0-4-skala til en 0-100-skala ved å tildele 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4= 0; (2) Hver skalapoengsum ble beregnet som summen av de transformerte individuelle elementskårene, delt på antall ikke-manglende elementer. Høyere skårer indikerte bedre livskvalitet (færre symptomer eller problemer).

En skalapoengsum ble kun beregnet hvis minst 50 % av de tilknyttede elementene ikke manglet.
Utgangspunkt og uke 12
Gjennomsnittlig endring fra DB-grunnlinje i PedsQL-poengsum (generiske kjernepoeng) ved hvert studiebesøk unntatt uke 4
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 12

PedsQL er et validert livskvalitetsspørreskjema designet for barn fra 2 til 18 år. Den generiske kjerneskalaen dekker fire flerdimensjonale skalaer inkludert fysiske, emosjonelle, sosiale og skolemessige aspekter, med tre sammendragsskalaer for total skala, sammendrag av fysisk helse og sammendrag av psykososial helse.

Hver generisk kjerneskala ble beregnet som følger: (1) Individuelle elementskårer ble reversert og transformert fra en 0-4 skala til en 0-100 skala ved å tildele 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4 =0; (2) Hver skalapoengsum ble beregnet som summen av de transformerte individuelle elementskårene, delt på antall ikke-manglende elementer. Høyere skårer indikerte bedre livskvalitet (færre symptomer eller problemer).

En skalapoengsum ble kun beregnet hvis minst 50 % av de tilknyttede elementene ikke manglet.
Utgangspunkt og uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ipsen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. november 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. november 2010

Først lagt ut (Anslag)

1. desember 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. september 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. september 2022

Sist bekreftet

1. september 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Y-55-52120-147
  • 2010-019102-17 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil anonymiseres, og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til studiedeltakerne.

Eventuelle forespørsler skal sendes til www.vivli.org for vurdering av en uavhengig vitenskapelig vurderingskomité.

IPD-delingstidsramme

Der det er aktuelt, er data fra kvalifiserte studier tilgjengelig 6 måneder etter at den studerte medisinen og indikasjonen er godkjent i USA og EU eller etter at primærmanuskriptet som beskriver resultatene er akseptert for publisering, avhengig av hva som inntreffer senere.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Ytterligere detaljer om Ipsens delingskriterier, kvalifiserte studier og prosess for deling er tilgjengelig her (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere