Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Dysport® Pediatrisk nedre extremitetsspasticitetsuppföljningsstudie

15 september 2022 uppdaterad av: Ipsen

En fas III, prospektiv, multicenter, öppen etikett, förlängningsstudie som utvärderar den långsiktiga säkerheten och effektiviteten av upprepad behandling med DYSPORT® som används vid behandling av spasticitet i nedre extremiteterna hos barn med dynamisk Equinus fotdeformitet på grund av cerebral pares

Syftet med denna forskningsstudie var att fastställa den långsiktiga säkerheten och effekten av upprepade behandlingar med Dysport® som används vid behandling av spasticitet i nedre extremiteterna hos barn med dynamisk equinusfotdeformitet på grund av cerebral pares.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

216

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Chile
      • Punta Arenas, Chile
        • Club De Leones Cruz Del Sur Rehabilitation Corporation Punta Arenas
      • Santiago, Chile
        • Dr Roberto Del Rio Hospital
      • Santiago, Chile
        • Neurorehabilitation Laboratory, Pontifical Catholic University
  • Frankrike
      • Besancon, Frankrike
        • Chu Jean Minjoz
  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • The Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rehabilitation Institute of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55101
        • Gillette Children's Speciality Healthcare
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97210
        • Shriner's Hospital for Children
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75219
        • Texas Scottish Rite - Hospital for Children
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon
        • Ghulane Military Medical Academy and School of Medicine
      • Ankara, Kalkon
        • Ibn-i-Sina Hospital
      • Ankara, Kalkon
        • Yildirim Beyazit Training and Research Hospital
      • Istanbul, Kalkon
        • GATA Haydarpasa Training Hospital
      • Istanbul, Kalkon
        • Istanbul Fizik Tedavi Rehabilitasyon Egitim ve Arastirma Hastanesi
      • Istanbul, Kalkon
        • Istanbul University Medical School
      • Izmir, Kalkon
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
      • Izmit, Kalkon
        • Kocaeli University Medical Faculty
  • Mexiko
      • Celaya, Mexiko
        • Hospital San José Celaya
      • Mexico City, Mexiko
        • Centro de Rehabilitacion Infantil
      • Queretaro, Mexiko
        • Centro de Rehabilitacion Integral de Queretaro (CRIQ)
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Non-public Healthcare Unit at the Association for Disabled People KROK PO KROKU
      • Lodz, Polen
        • B i L- Specjalistyczne Centrum Medyczne
      • Poznan, Polen
        • Non-public Healthcare Unit - Grunwaldzka Clinic
      • Wiazowna, Polen
        • Non-public Healthcare Unit Mazovian Neurorehabilitatio

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Försökspersoner var kvalificerade för deltagande i studien om de uppfyllde följande kriterier:

  1. Slutförande av den dubbelblinda studien (studie 141) fram till vecka 12, vecka 16, vecka 22 eller vecka 28 uppföljningsbesök.
  2. Utan några större protokollavvikelser och/eller några pågående biverkningar (AE), vilka, enligt utredarens åsikt, skulle utgöra en oacceptabel risk för patienten om han/hon skulle fortsätta att få behandling i denna öppna förlängningsstudie.
  3. Skriftligt informerat samtycke inhämtat från barnets förälder/vårdnadshavare för denna studie och samtycke från barnet när och där så är tillämpligt.

Exklusions kriterier:

Försökspersoner uteslöts från att delta i studien av följande skäl:

  1. Stor begränsning i det passiva rörelseomfånget vid fotleden, som definieras av maximal fotledsdorsalflexion mätt med stoppvinkeln (XV1) vid låg hastighet <80° (TS-vinkel) i det mest drabbade benet som ska injiceras.
  2. Ovilja eller oförmåga att följa protokollet.
  3. Aktuellt behov av operation för spasticitet i gastrocnemius-soleus-komplexet (GSC) och/eller hamstringsmusklerna (och/eller senor) i det mest drabbade benet som ska injiceras.
  4. Behandling med något läkemedel som interfererar antingen direkt eller indirekt med neuromuskulär funktion (t. aminoglykosidantibiotika) eller neuroblockerande medel som används under operation (t.ex. curare) inom de senaste 30 dagarna före studiemedicinering eller en planerad behandling med sådana läkemedel.
  5. Vara gravid och/eller ammande.
  6. Kvinnliga försökspersoner som inte är villiga att använda preventivmedel under hela studiens gång om de är efter puberteten och sexuellt aktiva.
  7. En infektion på injektionsstället/injektionsställena.
  8. Planerad behandling med något nytt prövningsläkemedel eller apparat under studieperioden.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Dysport
Dysport injicerades i antingen ena eller båda nedre extremiteterna i upp till 4 behandlingscykler, med minst 12 veckors mellanrum och upp till maximalt 40 veckors mellanrum. Doserna varierade från 5 enheter (U)/Kg till 20 U/kg för ett ben, eller från 10 U/Kg till 30 U/kg för två ben, med en maximal dos på inte mer än 30 U/Kg totalt, eller 1000 U, vilket som nåddes först.
Biologisk: Botulinumtoxin typ A
Intramuskulär (IM) injektion på dag 1 av varje behandlingscykel.
Andra namn:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal försökspersoner med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs) rapporterade under perioden med dubbelblind (DB) + Open Label (OL).
Tidsram: Från baslinjen (dag 1) till slutet av studien (vecka 40) av cykel 1 och upp till vecka 28 av cykel 2 till 4.
Biverkningar (AE) övervakades från tidpunkten för informerat samtycke till slutet av studien. Alla biverkningar framkallades genom direkta, icke-ledande förhör eller genom spontana rapporter.
Från baslinjen (dag 1) till slutet av studien (vecka 40) av cykel 1 och upp till vecka 28 av cykel 2 till 4.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig förändring från baslinjen (i DB-studien) i MAS-poängen i GSC bedömd vid fotleden på den (mest) drabbade nedre extremiteten
Tidsram: DB baslinje; Vecka 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Vecka 4 av behandlingscykel 4
Baslinje för "förändring från DB-baslinje" definierades som baslinjen för studie 141 för alla behandlingscykler. Modified Ashworth Scale (MAS) är en 6-gradig skala som mäter intensiteten av muskeltonus genom att mäta muskelns motstånd mot passiv förlängning eller stretching. Utredaren graderade muskeltonus i GSC från 0 (ingen ökning av tonus) till 4 (påverkade delar stela i flexion eller extension).
DB baslinje; Vecka 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Vecka 4 av behandlingscykel 4
Genomsnittlig förändring från baslinjen (före den första injektionscykeln i hamstrings) i MAS-poängen i knäböjarna bedömd vid knäleden i den (mest) drabbade nedre extremiteten
Tidsram: Baslinje och veckorna 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Baslinje och vecka 4 av behandlingscykel 4.
Baslinje definierades som det värde som erhölls före den första injektionen i hamstrings. MAS är en 6-gradig skala som mäter intensiteten av muskeltonus genom att mäta muskelns motstånd mot passiv förlängning eller stretching. Utredaren graderade muskeltonus i GSC från 0 (ingen ökning av tonus) till 4 (påverkade delar stela i flexion eller extension).
Baslinje och veckorna 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Baslinje och vecka 4 av behandlingscykel 4.
Genomsnittlig förändring från baslinjen (före den första injektionscykeln i muskelgrupper i övre extremiteterna) i medel MAS-poäng för alla injicerade muskelgrupper i övre extremiteterna från behandlingscykel 2 och framåt
Tidsram: Baslinje och vecka 4 och 12 av behandlingscyklerna 2 och 3.
Baslinje definierades som det värde som erhölls före den första injektionen i de övre extremiteterna. MAS är en 6-gradig skala som mäter intensiteten av muskeltonus genom att mäta muskelns motstånd mot passiv förlängning eller stretching. Utredaren graderade muskeltonus i GSC från 0 (ingen ökning av tonus) till 4 (påverkade delar stela i flexion eller extension). Inga försökspersoner behandlades i den övre extremiteten i behandlingscykel 4.
Baslinje och vecka 4 och 12 av behandlingscyklerna 2 och 3.
Medelvärde för Physician's Global Assessment (PGA).
Tidsram: Vecka 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Vecka 4 av behandlingscykel 4.
Global bedömning av behandlingssvar baserat på förändringar sedan den första injektionen i DB-studien. PGA-skala för behandlingssvaret: Global bedömning av behandlingssvaret utvärderades genom att ställa utredaren följande fråga: "hur skulle du bedöma svaret på behandlingen i patientens nedre extremiteter sedan den första injektionen i DB-studien?" Svaren gjordes på en betygsskala med 9 poäng (-4: markant sämre, -3: mycket sämre, -2: sämre, -1: något sämre, 0: ingen förändring, +1: något förbättrad, +2: förbättrad, + 3: mycket förbättrad, +4: markant förbättrad).
Vecka 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Vecka 4 av behandlingscykel 4.
Genomsnittlig måluppfyllelseskala (GAS)-poäng
Tidsram: Vecka 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Vecka 4 av behandlingscykel 4
Individuella mål definierades före behandling i varje behandlingsperiod. GAS är en funktionsskala som används för att mäta framsteg mot individuella terapimål. Individuella mål definierades för varje försöksperson av läkaren och barnets föräldrar (vårdgivare) i förekommande fall innan behandlingen. Efter behandling i varje behandlingscykel bedömdes GAS för varje mål med hjälp av en definierad skala (-2: Mycket mindre än förväntat utfall, -1: Något mindre än förväntat utfall, 0: Förväntat utfall, 1: Något mer än förväntat utfall, och 2: Mycket mer än förväntat resultat).
Vecka 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Vecka 4 av behandlingscykel 4
Genomsnittlig förändring från DB-baslinje i arresteringsvinkel (XV1) härledd från Tardieu-skalan (TS), i GSC bedömd vid fotleden av den (mest) drabbade nedre extremiteten
Tidsram: DB-baslinje och veckorna 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Vecka 4 av behandlingscykel 4

TS användes för att mäta spasticitet i GSC vid ankelleden på den (mest) drabbade nedre extremiteten.

Utredaren bedömde muskelreaktioner hos den testade muskeln på passiv sträckning vid två hastigheter: LÅNGSAMT = V1: så långsamt som möjligt (långsammare än den naturliga minskningen av extremitetssegmentet under gravitationen); FAST = V2 (hastighet för lemsegmentet som faller under tyngdkraften) eller V3 (så snabbt som möjligt - snabbare än graden av naturligt fall av lemsegmentet under tyngdkraften).

Den genomsnittliga förändringen från DB-baslinje i XV1 vid låg hastighet härleddes.
DB-baslinje och veckorna 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Vecka 4 av behandlingscykel 4
Genomsnittlig förändring från DB-baslinje i fångstvinkel (XV3) härledd från TS, i GSC bedömd vid ankelleden på den (mest) drabbade nedre extremiteten
Tidsram: DB-baslinje och veckorna 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Vecka 4 av behandlingscykel 4

TS användes för att mäta spasticitet i GSC vid ankelleden på den (mest) drabbade nedre extremiteten.

Utredaren bedömde muskelreaktioner hos den testade muskeln på passiv sträckning vid två hastigheter: LÅNGSAMT = V1: så långsamt som möjligt (långsammare än den naturliga minskningen av extremitetssegmentet under gravitationen); FAST = V2 (hastighet för lemsegmentet som faller under tyngdkraften) eller V3 (så snabbt som möjligt - snabbare än graden av naturligt fall av lemsegmentet under tyngdkraften).

Den genomsnittliga förändringen från DB-baslinjen i XV3 vid snabb hastighet härleddes.
DB-baslinje och veckorna 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Vecka 4 av behandlingscykel 4
Genomsnittlig förändring från DB baslinje i spasticitetsvinkel (X) härledd från TS, i GSC bedömd vid fotleden i den (mest) drabbade nedre extremiteten
Tidsram: DB Baseline och veckorna 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Vecka 4 av behandlingscykel 4

TS användes för att mäta spasticitet i GSC vid ankelleden på den (mest) drabbade nedre extremiteten.

Utredaren bedömde muskelreaktioner hos den testade muskeln på passiv sträckning vid två hastigheter: LÅNGSAMT = V1: så långsamt som möjligt (långsammare än den naturliga minskningen av extremitetssegmentet under gravitationen); FAST = V2 (hastighet för lemsegmentet som faller under tyngdkraften) eller V3 (så snabbt som möjligt - snabbare än graden av naturligt fall av lemsegmentet under tyngdkraften).

X (tröskel) härleddes som XV1 vid låg hastighet minus XV3 vid hög hastighet och medeländringen från DB-baslinjen beräknades.
DB Baseline och veckorna 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Vecka 4 av behandlingscykel 4
Genomsnittlig förändring från DB-baslinje i spasticitetsgrad (Y) härledd från TS, i GSC bedömd vid fotleden i den (mest) drabbade nedre extremiteten
Tidsram: DB Baseline och veckorna 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Vecka 4 av behandlingscykel 4

Den genomsnittliga förändringen från baslinjen (i DB-studien) i Y härleddes från TS.

Y betygsattes enligt följande skala: Betyg 0 - inget motstånd under passiv rörelse (bästa resultat); Grad 1 - lätt motstånd under passiv rörelse; Grad 2 - tydlig spärr i exakt vinkel, avbryter passiv rörelse, följt av frigöring; Grad 3 - utmattningsbar klonus (mindre än 10 sekunder vid bibehållande av tryck) som uppträder i en exakt vinkel, följt av frisättning; Grad 4 - outtröttlig klonus (mer än 10 sekunder vid upprätthållande av trycket) som inträffar i en exakt vinkel; Grad 5 - led orörlig (sämsta resultat).

Fångst utan utsättning graderades 0 om XV1=XV3, "obedömbar" spasticitet annars; fångst med "minimal" frisättning graderades 2 om XV3 var konsekvent och konsekvent mindre än XV1.

Vinkel 0 = position för minimal sträckning av den testade muskeln. För grad 0 och 1 är spasticitetsvinkel X = 0 per definition.
DB Baseline och veckorna 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Vecka 4 av behandlingscykel 4
Genomsnittlig förändring från baslinjen (före den första injektionscykeln i hamstrings) i XV1 härledd från TS, i knäflexorerna bedömda vid knäleden i den (mest) drabbade nedre extremiteten
Tidsram: Baslinje och veckorna 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Baslinje och vecka 4 av behandlingscykel 4

TS användes för att mäta spasticitet i knäböjarna vid knäleden i den (mest) drabbade nedre extremiteten.

Utredaren bedömde muskelreaktioner hos den testade muskeln på passiv sträckning vid två hastigheter: LÅNGSAMT = V1: så långsamt som möjligt (långsammare än den naturliga minskningen av extremitetssegmentet under gravitationen); FAST = V2 (hastighet för lemsegmentet som faller under tyngdkraften) eller V3 (så snabbt som möjligt - snabbare än graden av naturligt fall av lemsegmentet under tyngdkraften).

Den genomsnittliga förändringen från baslinjen (före den första injektionscykeln i hamstrings) i XV1 vid låg hastighet härleddes.
Baslinje och veckorna 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Baslinje och vecka 4 av behandlingscykel 4
Genomsnittlig förändring från baslinjen (före den första injektionscykeln i hamstrings) i XV3 härledd från TS, i knäböjarna bedömda vid knäleden i den (mest) drabbade nedre extremiteten
Tidsram: Baslinje och veckorna 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Baslinje och vecka 4 av behandlingscykel 4

TS användes för att mäta spasticitet i knäböjarna vid knäleden i den (mest) drabbade nedre extremiteten.

Utredaren bedömde muskelreaktioner hos den testade muskeln på passiv sträckning vid två hastigheter: LÅNGSAMT = V1: så långsamt som möjligt (långsammare än den naturliga minskningen av extremitetssegmentet under gravitationen); FAST = V2 (hastighet för lemsegmentet som faller under tyngdkraften) eller V3 (så snabbt som möjligt - snabbare än graden av naturligt fall av lemsegmentet under tyngdkraften).

Den genomsnittliga förändringen från baslinjen (före den första injektionscykeln i hamstrings) i XV3 vid hög hastighet härleddes.
Baslinje och veckorna 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Baslinje och vecka 4 av behandlingscykel 4
Genomsnittlig förändring från baslinjen (före den första injektionscykeln i hamstrings) i X härledd från TS, i knäböjarna bedömda vid knäleden i den (mest) drabbade nedre extremiteten
Tidsram: Baslinje och veckorna 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Baslinje och vecka 4 av behandlingscykel 4

TS användes för att mäta spasticitet i knäböjarna vid knäleden i den (mest) drabbade nedre extremiteten.

Utredaren bedömde muskelreaktioner hos den testade muskeln på passiv sträckning vid två hastigheter: LÅNGSAMT = V1: så långsamt som möjligt (långsammare än den naturliga minskningen av extremitetssegmentet under gravitationen); FAST = V2 (hastighet för lemsegmentet som faller under tyngdkraften) eller V3 (så snabbt som möjligt - snabbare än graden av naturligt fall av lemsegmentet under tyngdkraften).

X (tröskel) härleddes som XV1 vid låg hastighet minus XV3 vid hög hastighet och medeländringen från baslinjen (före den första injektionscykeln i hamstrings) beräknades.
Baslinje och veckorna 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Baslinje och vecka 4 av behandlingscykel 4
Genomsnittlig förändring från baslinjen (före den första injektionscykeln i hamstrings) i Y härledd från TS, i knäflexorerna bedömda vid knäleden i den (mest) drabbade nedre extremiteten
Tidsram: Baslinje och veckorna 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Baslinje och vecka 4 av behandlingscykel 4

Den genomsnittliga förändringen från baslinjen (före den första injektionscykeln i hamstrings) i Y härleddes från TS.

Y betygsattes enligt följande skala: Betyg 0 - inget motstånd under passiv rörelse (bästa resultat); Grad 1 - lätt motstånd under passiv rörelse; Grad 2 - tydlig spärr i exakt vinkel, avbryter passiv rörelse, följt av frigöring; Grad 3 - utmattningsbar klonus (mindre än 10 sekunder vid bibehållande av tryck) som uppträder i en exakt vinkel, följt av frisättning; Grad 4 - outtröttlig klonus (mer än 10 sekunder vid upprätthållande av trycket) som inträffar i en exakt vinkel; Grad 5 - led orörlig (sämsta resultat).

Fångst utan utsättning graderades 0 om XV1=XV3, "obedömbar" spasticitet annars; fångst med "minimal" frisättning graderades 2 om XV3 var konsekvent och konsekvent mindre än XV1.

Vinkel 0 = position för minimal sträckning av den testade muskeln. För grad 0 och 1 är spasticitetsvinkel X = 0 per definition.
Baslinje och veckorna 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Baslinje och vecka 4 av behandlingscykel 4
Genomsnittlig förändring från DB Baseline i Observational Gait Scale (OGS) totalpoäng för det (mest) drabbade benet
Tidsram: DB Baseline och veckorna 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Vecka 4 av behandlingscykel 4

OGS är ett mätverktyg som används för att objektivt kvantifiera positiva och negativa egenskaper (nedsättningar) av övre motorneuronsyndromet. OGS är användbart när barn är för små eller inte är tillräckligt samarbetsvilliga för instrumenterad gånganalys. Den är baserad på Physicians Rating Scale men har några modifieringar för att förbättra dess känslighet för att upptäcka förändringar efter administrering av Botulinum Toxin Type A (BTX-A).

OGS-totalpoängen beräknades som summan av de individuella frågepoängen för frågorna 1 till 7, med högsta möjliga poäng 20. Parametrarna som samlades in var: knäposition i mitten, initial fotkontakt, fotkontakt i mitten, tidpunkt för hälhöjning, bakfot i mitten, stödbas och gånghjälpmedel. Högre poäng tyder på bättre gång.

Den genomsnittliga förändringen från baslinjen (i DB-studien) i OGS-totalpoängen för det (mest) drabbade benet härleddes.
DB Baseline och veckorna 4 och 12 av behandlingscyklerna 1 till 3; Vecka 4 av behandlingscykel 4
Genomsnittlig förändring från DB-baslinje i PedsQL-poängen (CP-modulpoäng) vid varje studiebesök utom vecka 4
Tidsram: Baslinje och vecka 12

PedsQL har en sjukdomsspecifik CP-modul som är relevant för studiepopulationen och kompletterar kärnmodulerna.

Frågeformuläret med 35 punkter omfattade 7 skalor inklusive (1) dagliga aktiviteter (2) skolaktiviteter (3) rörelse och balans (4) smärta och ont (5) trötthet (6) ätaktiviteter och (7) tal och kommunikation. En 5-gradig skala användes för överordnad proxy-rapport: 0 = aldrig ett problem; 1 = nästan aldrig ett problem; 2 = ibland ett problem; 3 = ofta ett problem; 4 = nästan alltid ett problem.

Varje CP-poäng beräknades enligt följande: (1) Individuella objektpoäng omkastades och transformerades från en 0-4-skala till en 0-100-skala genom att tilldela 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 och 4= 0; (2) Varje skalpoäng beräknades som summan av de transformerade individuella postpoängen, dividerat med antalet icke-saknade poster. Högre poäng tydde på bättre livskvalitet (färre symtom eller problem).

En skalpoäng beräknades endast om minst 50 % av de associerade objekten inte saknades.
Baslinje och vecka 12
Genomsnittlig förändring från DB Baseline i PedsQL-poängen (generiska kärnpoäng) vid varje studiebesök utom vecka 4
Tidsram: Baslinje och vecka 12

PedsQL är ett validerat frågeformulär för livskvalitet, designat för barn från 2 till 18 år. Generic Core Scale täcker fyra flerdimensionella skalor inklusive fysiska, emotionella, sociala och skolaspekter, med tre sammanfattande skalor för total skalpoäng, sammanfattning av fysisk hälsa och sammanfattning av psykosocial hälsa.

Varje generisk kärnskala beräknades enligt följande: (1) Individuella objektpoäng omkastades och transformerades från en 0-4 skala till en 0-100 skala genom att tilldela 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 och 4 =0; (2) Varje skalpoäng beräknades som summan av de transformerade individuella postpoängen, dividerat med antalet icke-saknade poster. Högre poäng tydde på bättre livskvalitet (färre symtom eller problem).

En skalpoäng beräknades endast om minst 50 % av de associerade objekten inte saknades.
Baslinje och vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ipsen

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 januari 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 november 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 november 2010

Första postat (Uppskatta)

1 december 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 september 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 september 2022

Senast verifierad

1 september 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Y-55-52120-147
  • 2010-019102-17 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till patientnivådata och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda studiedeltagarnas integritet.

Alla förfrågningar ska skickas till www.vivli.org för bedömning av en oberoende vetenskaplig granskningsnämnd.

Tidsram för IPD-delning

I tillämpliga fall finns data från kvalificerade studier tillgängliga 6 månader efter att det studerade läkemedlet och indikationen har godkänts i USA och EU eller efter att det primära manuskriptet som beskriver resultaten har godkänts för publicering, beroende på vilket som inträffar senare.

Kriterier för IPD Sharing Access

Ytterligare information om Ipsens delningskriterier, kvalificerade studier och process för delning finns här (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera