Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dysport® pædiatrisk spasticitets-opfølgningsundersøgelse i underekstremiteterne

15. september 2022 opdateret af: Ipsen

En fase III, prospektiv, multicenter, åben etiket, forlængelsesundersøgelse, der vurderer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af gentagen behandling med DYSPORT® brugt til behandling af spasticitet i underekstremiteterne hos børn med dynamisk Equinus foddeformitet på grund af cerebral parese

Formålet med dette forskningsstudie var at bestemme den langsigtede sikkerhed og effektivitet af gentagne behandlinger med Dysport® anvendt til behandling af spasticitet i underekstremiteterne hos børn med dynamisk equinus-foddeformitet på grund af cerebral parese.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

216

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Chile
      • Punta Arenas, Chile
        • Club De Leones Cruz Del Sur Rehabilitation Corporation Punta Arenas
      • Santiago, Chile
        • Dr Roberto Del Rio Hospital
      • Santiago, Chile
        • Neurorehabilitation Laboratory, Pontifical Catholic University
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • The Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rehabilitation Institute of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Gillette Children's Speciality Healthcare
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97210
        • Shriner's Hospital for Children
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75219
        • Texas Scottish Rite - Hospital for Children
  • Frankrig
      • Besancon, Frankrig
        • CHU Jean Minjoz
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun
        • Ghulane Military Medical Academy and School of Medicine
      • Ankara, Kalkun
        • Ibn-i-Sina Hospital
      • Ankara, Kalkun
        • Yildirim Beyazit Training and Research Hospital
      • Istanbul, Kalkun
        • GATA Haydarpasa Training Hospital
      • Istanbul, Kalkun
        • Istanbul Fizik Tedavi Rehabilitasyon Egitim ve Arastirma Hastanesi
      • Istanbul, Kalkun
        • Istanbul University Medical School
      • Izmir, Kalkun
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
      • Izmit, Kalkun
        • Kocaeli University Medical Faculty
  • Mexico
      • Celaya, Mexico
        • Hospital San José Celaya
      • Mexico City, Mexico
        • Centro de Rehabilitacion Infantil
      • Queretaro, Mexico
        • Centro de Rehabilitacion Integral de Queretaro (CRIQ)
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Non-public Healthcare Unit at the Association for Disabled People KROK PO KROKU
      • Lodz, Polen
        • B i L- Specjalistyczne Centrum Medyczne
      • Poznan, Polen
        • Non-public Healthcare Unit - Grunwaldzka Clinic
      • Wiazowna, Polen
        • Non-public Healthcare Unit Mazovian Neurorehabilitatio

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Forsøgspersoner var berettiget til at deltage i undersøgelsen, hvis de opfyldte følgende kriterier:

  1. Afslutning af den dobbeltblindede undersøgelse (undersøgelse 141) op til opfølgningsbesøget i uge 12, uge ​​16, uge ​​22 eller uge 28.
  2. Uden større protokolafvigelser og/eller igangværende uønskede hændelser (AE'er), hvoraf begge efter investigatorens opfattelse ville udgøre en uacceptabel risiko for forsøgspersonen, hvis han/hun skulle fortsætte med at modtage behandling i denne åbne forlængelsesundersøgelse.
  3. Skriftligt informeret samtykke indhentet fra barnets forældre/værge(r) til denne undersøgelse, og samtykke fra barnet, når og hvor det er relevant.

Ekskluderingskriterier:

Forsøgspersoner blev udelukket fra at deltage i undersøgelsen af ​​følgende årsager:

  1. Større begrænsning i det passive bevægelsesområde ved anklen, som defineret ved maksimal ankeldorsalfleksion målt ved anholdelsesvinklen (XV1) ved langsom hastighed <80° (TS-vinkel) i det mest berørte ben, der skal injiceres.
  2. Uvilje eller manglende evne til at overholde protokollen.
  3. Aktuelt behov for operation for spasticitet af gastrocnemius-soleus-komplekset (GSC) og/eller hamstringsmusklerne (og/eller sener) i det mest angrebne ben, der skal injiceres.
  4. Behandling med ethvert lægemiddel, der interfererer enten direkte eller indirekte med neuromuskulær funktion (f. aminoglykosid-antibiotika) eller neuroblokerende midler, der anvendes under kirurgi (f.eks. curare) inden for de sidste 30 dage forud for studiemedicin eller en planlagt behandling med sådanne lægemidler.
  5. Være gravid og/eller ammende.
  6. Kvindelige forsøgspersoner, som ikke er villige til at bruge præventionsmidler i løbet af undersøgelsen, hvis de er efter puberteten og seksuelt aktive.
  7. En infektion på injektionsstedet/-stederne.
  8. Planlagt behandling med ethvert nyt forsøgslægemiddel eller udstyr i løbet af undersøgelsesperioden.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dysport
Dysport blev injiceret i enten en eller begge underekstremiteter i op til 4 behandlingscyklusser med minimum 12 ugers mellemrum og op til maksimalt 40 ugers mellemrum. Doser varierede fra 5 enheder (U)/Kg til 20 U/kg for et ben, eller fra 10 U/Kg til 30 U/kg for to ben, med en maksimal dosis på ikke mere end 30 U/Kg samlet, eller 1000 U, alt efter hvad der blev nået først.
Biologisk: Botulinumtoksin type A
Intramuskulær (IM) injektion på dag 1 i hver behandlingscyklus.
Andre navne:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er) rapporteret i den dobbeltblindede (DB) + Open Label (OL) periode.
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til slutningen af ​​undersøgelsen (uge 40) i cyklus 1 og op til uge 28 i cyklus 2 til 4.
Bivirkninger (AE'er) blev overvåget fra tidspunktet for informeret samtykke til afslutningen af ​​undersøgelsen. Alle AE'er blev fremkaldt ved direkte, ikke-ledende spørgsmål eller ved spontane rapporter.
Fra baseline (dag 1) til slutningen af ​​undersøgelsen (uge 40) i cyklus 1 og op til uge 28 i cyklus 2 til 4.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline (i DB-undersøgelsen) i MAS-score i GSC vurderet ved ankelleddet i den (mest) berørte underekstremitet
Tidsramme: DB baseline; Uge 4 og 12 af behandlingscyklus 1 til 3; Uge 4 i behandlingscyklus 4
Baseline for 'ændring fra DB-baseline' blev defineret som baseline for undersøgelse 141 for alle behandlingscyklusser. Modified Ashworth Scale (MAS) er en 6-punkts skala, som måler intensiteten af ​​muskeltonus ved at måle musklens modstand mod passiv forlængelse eller strækning. Undersøgeren graderede muskeltonus i GSC fra 0 (ingen stigning i tonus) til 4 (berørte dele stive i fleksion eller ekstension).
DB baseline; Uge 4 og 12 af behandlingscyklus 1 til 3; Uge 4 i behandlingscyklus 4
Gennemsnitlig ændring fra baseline (før den første injektionscyklus i hamstrings) i MAS-score i knæfleksorerne vurderet ved knæleddet af den (mest) berørte underekstremitet
Tidsramme: Baseline og uge 4 og 12 i behandlingscyklus 1 til 3; Baseline og uge 4 i behandlingscyklus 4.
Baseline blev defineret som værdien opnået før den første injektion i hamstrings. MAS er en 6-punkts skala, som måler intensiteten af ​​muskeltonus ved at måle musklens modstand mod passiv forlængelse eller strækning. Undersøgeren graderede muskeltonus i GSC fra 0 (ingen stigning i tonus) til 4 (berørte dele stive i fleksion eller ekstension).
Baseline og uge 4 og 12 i behandlingscyklus 1 til 3; Baseline og uge 4 i behandlingscyklus 4.
Gennemsnitlig ændring fra baseline (før den første injektionscyklus i muskelgrupper i øvre ekstremiteter) i den gennemsnitlige MAS-score for alle injicerede muskelgrupper i øvre ekstremiteter fra behandlingscyklus 2 og fremefter
Tidsramme: Baseline og uge 4 og 12 i behandlingscyklus 2 og 3.
Baseline blev defineret som værdien opnået før den første injektion i den eller de øvre lemmer. MAS er en 6-punkts skala, som måler intensiteten af ​​muskeltonus ved at måle musklens modstand mod passiv forlængelse eller strækning. Undersøgeren graderede muskeltonus i GSC fra 0 (ingen stigning i tonus) til 4 (berørte dele stive i fleksion eller ekstension). Ingen forsøgspersoner blev behandlet i den øvre ekstremitet i behandlingscyklus 4.
Baseline og uge 4 og 12 i behandlingscyklus 2 og 3.
Gennemsnitlig læges globale vurdering (PGA)-score
Tidsramme: Uge 4 og 12 af behandlingscyklus 1 til 3; Uge 4 i behandlingscyklus 4.
Global vurdering af behandlingsrespons baseret på ændringer siden den første injektion i DB-studiet. PGA-skala for behandlingsrespons: Global vurdering af behandlingsrespons blev vurderet ved at stille Investigator følgende spørgsmål: "hvordan vil du vurdere responsen på behandling i forsøgspersonens underekstremitet(er) siden den første injektion i DB-studiet?" Svarene blev lavet på en 9-punkts skala (-4: markant dårligere, -3: meget værre, -2: værre, -1: lidt dårligere, 0: ingen ændring, +1: lidt forbedret, +2: forbedret, + 3: meget forbedret, +4: markant forbedret).
Uge 4 og 12 af behandlingscyklus 1 til 3; Uge 4 i behandlingscyklus 4.
Score for gennemsnitlig målopnåelse (GAS).
Tidsramme: Uge 4 og 12 af behandlingscyklus 1 til 3; Uge 4 i behandlingscyklus 4
Individuelle mål blev defineret før behandling i hver behandlingsperiode. GAS er en funktionel skala, der bruges til at måle fremskridt hen imod individuelle terapimål. Individuelle mål blev defineret for hvert individ af lægen og barnets forældre (plejer), hvor det var relevant, før behandlingen. Efter behandling i hver behandlingscyklus blev GAS for hvert mål vurderet ved hjælp af en defineret skala (-2: Meget mindre end forventet resultat, -1: Noget mindre end forventet resultat, 0: Forventet resultat, 1: Noget mere end forventet resultat, og 2: Meget mere end forventet resultat).
Uge 4 og 12 af behandlingscyklus 1 til 3; Uge 4 i behandlingscyklus 4
Gennemsnitlig ændring fra DB-basislinje i anholdelsesvinkel (XV1) afledt af Tardieu-skalaen (TS), i GSC vurderet ved ankelleddet af den (mest) berørte underekstremitet
Tidsramme: DB baseline og uge 4 og 12 i behandlingscyklus 1 til 3; Uge 4 i behandlingscyklus 4

TS blev brugt til at måle spasticitet i GSC ved ankelleddet i det (mest) berørte underekstremitet.

Efterforskeren vurderede muskelreaktioner af den testede muskel på passiv strækning ved to hastigheder: LANGSOMT = V1: så langsom som muligt (langsommere end hastigheden af ​​naturligt fald af lemsegmentet under tyngdekraften); HURTIG = V2 (hastigheden af ​​lemsegmentet, der falder under tyngdekraften) eller V3 (så hurtigt som muligt - hurtigere end hastigheden af ​​det naturlige fald af lemsegmentet under tyngdekraften).

Den gennemsnitlige ændring fra DB-baseline i XV1 ved langsom hastighed blev udledt.
DB baseline og uge 4 og 12 i behandlingscyklus 1 til 3; Uge 4 i behandlingscyklus 4
Gennemsnitlig ændring fra DB-basislinje i fangstvinkel (XV3) afledt fra TS, i GSC vurderet ved ankelleddet af den (mest) berørte underekstremitet
Tidsramme: DB baseline og uge 4 og 12 i behandlingscyklus 1 til 3; Uge 4 i behandlingscyklus 4

TS blev brugt til at måle spasticitet i GSC ved ankelleddet i det (mest) berørte underekstremitet.

Efterforskeren vurderede muskelreaktioner af den testede muskel på passiv strækning ved to hastigheder: LANGSOMT = V1: så langsom som muligt (langsommere end hastigheden af ​​naturligt fald af lemsegmentet under tyngdekraften); HURTIG = V2 (hastigheden af ​​lemsegmentet, der falder under tyngdekraften) eller V3 (så hurtigt som muligt - hurtigere end hastigheden af ​​det naturlige fald af lemsegmentet under tyngdekraften).

Den gennemsnitlige ændring fra DB-baseline i XV3 ved høj hastighed blev udledt.
DB baseline og uge 4 og 12 i behandlingscyklus 1 til 3; Uge 4 i behandlingscyklus 4
Gennemsnitlig ændring fra DB-basislinje i spasticitetsvinkel (X) afledt fra TS, i GSC vurderet ved ankelleddet af den (mest) berørte underekstremitet
Tidsramme: DB-baseline og uge 4 og 12 i behandlingscyklus 1 til 3; Uge 4 i behandlingscyklus 4

TS blev brugt til at måle spasticitet i GSC ved ankelleddet i det (mest) berørte underekstremitet.

Efterforskeren vurderede muskelreaktioner af den testede muskel på passiv strækning ved to hastigheder: LANGSOMT = V1: så langsom som muligt (langsommere end hastigheden af ​​naturligt fald af lemsegmentet under tyngdekraften); HURTIG = V2 (hastigheden af ​​lemsegmentet, der falder under tyngdekraften) eller V3 (så hurtigt som muligt - hurtigere end hastigheden af ​​det naturlige fald af lemsegmentet under tyngdekraften).

X (tærskel) blev udledt som XV1 ved langsom hastighed minus XV3 ved høj hastighed, og den gennemsnitlige ændring fra DB-basislinje blev beregnet.
DB-baseline og uge 4 og 12 i behandlingscyklus 1 til 3; Uge 4 i behandlingscyklus 4
Gennemsnitlig ændring fra DB-baseline i spasticitetsgrad (Y) afledt af TS, i GSC vurderet ved ankelleddet af den (mest) berørte underekstremitet
Tidsramme: DB-baseline og uge 4 og 12 i behandlingscyklus 1 til 3; Uge 4 i behandlingscyklus 4

Den gennemsnitlige ændring fra baseline (i DB-studiet) i Y blev afledt fra TS.

Y blev bedømt efter følgende skala: Karakter 0 - ingen modstand gennem passiv bevægelse (bedste resultat); Grad 1 - let modstand gennem passiv bevægelse; Grad 2 - klar fangst i præcis vinkel, afbrydelse af passiv bevægelse, efterfulgt af frigivelse; Grad 3 - trætbar klonus (mindre end 10 sek. ved opretholdelse af tryk), der forekommer i en præcis vinkel, efterfulgt af frigivelse; Grad 4 - utrættelig klonus (mere end 10 sekunder ved opretholdelse af tryk), der forekommer i en præcis vinkel; Grad 5 - led ubevægeligt (værste udfald).

Fangst uden udsætning blev graderet 0, hvis XV1=XV3, ellers 'ubedømmelig' spasticitet; fangst med 'minimal' frigivelse blev graderet 2, hvis XV3 var konsistent og konsekvent mindre end XV1.

Vinkel 0 = position af minimal strækning af den testede muskel. For grad 0 og 1 er spasticitetsvinkel X = 0 per definition.
DB-baseline og uge 4 og 12 i behandlingscyklus 1 til 3; Uge 4 i behandlingscyklus 4
Gennemsnitlig ændring fra baseline (før den første injektionscyklus i hamstrings) i XV1 afledt fra TS, i knæfleksorerne vurderet ved knæleddet af den (mest) berørte underekstremitet
Tidsramme: Baseline og uge 4 og 12 i behandlingscyklus 1 til 3; Baseline og uge 4 i behandlingscyklus 4

TS blev brugt til at måle spasticitet i knæbøjningerne ved knæleddet i det (mest) berørte underekstremitet.

Efterforskeren vurderede muskelreaktioner af den testede muskel på passiv strækning ved to hastigheder: LANGSOMT = V1: så langsom som muligt (langsommere end hastigheden af ​​naturligt fald af lemsegmentet under tyngdekraften); HURTIG = V2 (hastigheden af ​​lemsegmentet, der falder under tyngdekraften) eller V3 (så hurtigt som muligt - hurtigere end hastigheden af ​​det naturlige fald af lemsegmentet under tyngdekraften).

Den gennemsnitlige ændring fra baseline (før den første injektionscyklus i hamstrings) i XV1 ved langsom hastighed blev udledt.
Baseline og uge 4 og 12 i behandlingscyklus 1 til 3; Baseline og uge 4 i behandlingscyklus 4
Gennemsnitlig ændring fra baseline (før den første injektionscyklus i hamstrings) i XV3 afledt fra TS, i knæfleksorerne vurderet ved knæleddet af den (mest) berørte underekstremitet
Tidsramme: Baseline og uge 4 og 12 i behandlingscyklus 1 til 3; Baseline og uge 4 i behandlingscyklus 4

TS blev brugt til at måle spasticitet i knæbøjningerne ved knæleddet i det (mest) berørte underekstremitet.

Efterforskeren vurderede muskelreaktioner af den testede muskel på passiv strækning ved to hastigheder: LANGSOMT = V1: så langsom som muligt (langsommere end hastigheden af ​​naturligt fald af lemsegmentet under tyngdekraften); HURTIG = V2 (hastigheden af ​​lemsegmentet, der falder under tyngdekraften) eller V3 (så hurtigt som muligt - hurtigere end hastigheden af ​​det naturlige fald af lemsegmentet under tyngdekraften).

Den gennemsnitlige ændring fra baseline (før den første injektionscyklus i hamstrings) i XV3 ved høj hastighed blev udledt.
Baseline og uge 4 og 12 i behandlingscyklus 1 til 3; Baseline og uge 4 i behandlingscyklus 4
Gennemsnitlig ændring fra baseline (før den første injektionscyklus i hamstrings) i X afledt fra TS, i knæfleksorerne vurderet ved knæleddet af den (mest) berørte underekstremitet
Tidsramme: Baseline og uge 4 og 12 i behandlingscyklus 1 til 3; Baseline og uge 4 i behandlingscyklus 4

TS blev brugt til at måle spasticitet i knæbøjningerne ved knæleddet i det (mest) berørte underekstremitet.

Efterforskeren vurderede muskelreaktioner af den testede muskel på passiv strækning ved to hastigheder: LANGSOMT = V1: så langsom som muligt (langsommere end hastigheden af ​​naturligt fald af lemsegmentet under tyngdekraften); HURTIG = V2 (hastigheden af ​​lemsegmentet, der falder under tyngdekraften) eller V3 (så hurtigt som muligt - hurtigere end hastigheden af ​​det naturlige fald af lemsegmentet under tyngdekraften).

X (tærskel) blev udledt som XV1 ved langsom hastighed minus XV3 ved høj hastighed, og den gennemsnitlige ændring fra baseline (før den første injektionscyklus i hamstrings) blev beregnet.
Baseline og uge 4 og 12 i behandlingscyklus 1 til 3; Baseline og uge 4 i behandlingscyklus 4
Gennemsnitlig ændring fra baseline (før den første injektionscyklus i hamstrings) i Y afledt fra TS, i knæfleksorerne vurderet ved knæleddet af den (mest) berørte underekstremitet
Tidsramme: Baseline og uge 4 og 12 i behandlingscyklus 1 til 3; Baseline og uge 4 i behandlingscyklus 4

Den gennemsnitlige ændring fra baseline (før den første injektionscyklus i hamstrings) i Y blev afledt af TS.

Y blev bedømt efter følgende skala: Karakter 0 - ingen modstand gennem passiv bevægelse (bedste resultat); Grad 1 - let modstand gennem passiv bevægelse; Grad 2 - klar fangst i præcis vinkel, afbrydelse af passiv bevægelse, efterfulgt af frigivelse; Grad 3 - trætbar klonus (mindre end 10 sek. ved opretholdelse af tryk), der forekommer i en præcis vinkel, efterfulgt af frigivelse; Grad 4 - utrættelig klonus (mere end 10 sekunder ved opretholdelse af tryk), der forekommer i en præcis vinkel; Grad 5 - led ubevægeligt (værste udfald).

Fangst uden udsætning blev graderet 0, hvis XV1=XV3, ellers 'ubedømmelig' spasticitet; fangst med 'minimal' frigivelse blev graderet 2, hvis XV3 var konsistent og konsekvent mindre end XV1.

Vinkel 0 = position af minimal strækning af den testede muskel. For grad 0 og 1 er spasticitetsvinkel X = 0 per definition.
Baseline og uge 4 og 12 i behandlingscyklus 1 til 3; Baseline og uge 4 i behandlingscyklus 4
Gennemsnitlig ændring fra DB-baseline i Observational Gait Scale (OGS) samlede score for det (mest) berørte ben
Tidsramme: DB-baseline og uge 4 og 12 i behandlingscyklus 1 til 3; Uge 4 i behandlingscyklus 4

OGS er et måleværktøj, der bruges til objektivt at kvantificere positive og negative træk (svækkelser) ved det øvre motorneuronsyndrom. OGS er nyttig, når børn er for unge eller utilstrækkeligt samarbejdsvillige til instrumenteret ganganalyse. Den er baseret på Physicians Rating Scale, men har nogle ændringer for at forbedre dens følsomhed til at opdage ændringer efter administration af Botulinum Toxin Type A (BTX-A).

OGS's samlede score blev beregnet som summen af ​​de individuelle spørgsmålscores for spørgsmål 1 til 7, med den højest mulige score på 20. De indsamlede parametre var: knæposition i mellemafstand, indledende fodkontakt, fodkontakt i mellemafstand, timing af hælhævning, bagfod i mellemafstand, støttefod og hjælpemidler til gang. Højere score indikerer bedre gang.

Den gennemsnitlige ændring fra baseline (i DB-studiet) i OGS-totalscore for det (mest) berørte ben blev udledt.
DB-baseline og uge 4 og 12 i behandlingscyklus 1 til 3; Uge 4 i behandlingscyklus 4
Gennemsnitlig ændring fra DB-baseline i PedsQL-score (CP-modulscore) ved hvert studiebesøg undtagen uge 4
Tidsramme: Baseline og uge 12

PedsQL har et sygdomsspecifikt CP-modul, der er relevant for undersøgelsespopulationen og supplerer kernemodulerne.

Spørgeskemaet med 35 punkter omfattede 7 skalaer, herunder (1) daglige aktiviteter (2) skoleaktiviteter (3) bevægelse og balance (4) smerte og sår (5) træthed (6) spiseaktiviteter og (7) tale og kommunikation. En 5-punkts skala blev brugt til overordnet proxy-rapport: 0 = aldrig et problem; 1 = næsten aldrig et problem; 2 = nogle gange et problem; 3 = ofte et problem; 4 = næsten altid et problem.

Hver CP-score blev beregnet som følger: (1) Individuelle elementscores blev vendt og transformeret fra en 0-4 skala til en 0-100 skala ved at tildele 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4= 0; (2) Hver skala-score blev beregnet som summen af ​​de transformerede individuelle elementscores, divideret med antallet af ikke-manglende elementer. Højere score indikerede bedre livskvalitet (færre symptomer eller problemer).

En skala-score blev kun beregnet, hvis mindst 50 % af de tilknyttede elementer ikke manglede.
Baseline og uge 12
Gennemsnitlig ændring fra DB-baseline i PedsQL-resultatet (generiske kerneresultater) ved hvert studiebesøg undtagen uge 4
Tidsramme: Baseline og uge 12

PedsQL er et valideret livskvalitetsspørgeskema designet til børn fra 2 til 18 år. Den generiske kerneskala dækker fire multidimensionelle skalaer, herunder fysiske, følelsesmæssige, sociale og skolemæssige aspekter, med tre opsummerende skalaer for total skala-score, fysisk sundhedsresumé og psykosocial sundhedsresumé.

Hver generisk kerneskala blev beregnet som følger: (1) Individuelle elementscore blev vendt og transformeret fra en 0-4 skala til en 0-100 skala ved at tildele 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4 =0; (2) Hver skala-score blev beregnet som summen af ​​de transformerede individuelle elementscores, divideret med antallet af ikke-manglende elementer. Højere score indikerede bedre livskvalitet (færre symptomer eller problemer).

En skala-score blev kun beregnet, hvis mindst 50 % af de tilknyttede elementer ikke manglede.
Baseline og uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ipsen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. november 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. november 2010

Først opslået (Skøn)

1. december 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. september 2022

Sidst verificeret

1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Y-55-52120-147
  • 2010-019102-17 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.

Eventuelle anmodninger skal sendes til www.vivli.org til vurdering af et uafhængigt videnskabeligt bedømmelsesudvalg.

IPD-delingstidsramme

Hvor det er relevant, er data fra kvalificerede undersøgelser tilgængelige 6 måneder efter, at den undersøgte medicin og indikation er blevet godkendt i USA og EU, eller efter at det primære manuskript, der beskriver resultaterne, er blevet accepteret til offentliggørelse, alt efter hvad der er senere.

IPD-delingsadgangskriterier

Yderligere detaljer om Ipsens delingskriterier, kvalificerede undersøgelser og proces for deling er tilgængelige her (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral Parese

Kliniske forsøg med Botulinumtoksin type A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Romania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner