Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kontrolne Dysport® pediatrycznej spastyczności kończyn dolnych

15 września 2022 zaktualizowane przez: Ipsen

Prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte, rozszerzone badanie fazy III oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność powtarzanego leczenia preparatem DYSPORT® stosowanym w leczeniu spastyczności kończyn dolnych u dzieci z dynamiczną deformacją koślawą stopy spowodowaną mózgowym porażeniem dziecięcym

Celem niniejszego badania było określenie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności powtarzanych zabiegów Dysport® stosowanych w leczeniu spastyczności kończyn dolnych u dzieci z dynamiczną deformacją stopy końskiej w przebiegu mózgowego porażenia dziecięcego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

216

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chile
      • Punta Arenas, Chile
        • Club De Leones Cruz Del Sur Rehabilitation Corporation Punta Arenas
      • Santiago, Chile
        • Dr Roberto Del Rio Hospital
      • Santiago, Chile
        • Neurorehabilitation Laboratory, Pontifical Catholic University
  • Francja
      • Besancon, Francja
        • CHU Jean Minjoz
  • Indyk
      • Ankara, Indyk
        • Ghulane Military Medical Academy and School of Medicine
      • Ankara, Indyk
        • Ibn-i-Sina Hospital
      • Ankara, Indyk
        • Yildirim Beyazit Training and Research Hospital
      • Istanbul, Indyk
        • GATA Haydarpasa Training Hospital
      • Istanbul, Indyk
        • Istanbul Fizik Tedavi Rehabilitasyon Egitim ve Arastirma Hastanesi
      • Istanbul, Indyk
        • Istanbul University Medical School
      • Izmir, Indyk
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
      • Izmit, Indyk
        • Kocaeli University Medical Faculty
  • Meksyk
      • Celaya, Meksyk
        • Hospital San José Celaya
      • Mexico City, Meksyk
        • Centro de Rehabilitacion Infantil
      • Queretaro, Meksyk
        • Centro de Rehabilitacion Integral de Queretaro (CRIQ)
  • Polska
      • Gdansk, Polska
        • Non-public Healthcare Unit at the Association for Disabled People KROK PO KROKU
      • Lodz, Polska
        • B i L- Specjalistyczne Centrum Medyczne
      • Poznan, Polska
        • Non-public Healthcare Unit - Grunwaldzka Clinic
      • Wiazowna, Polska
        • Non-public Healthcare Unit Mazovian Neurorehabilitatio
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • The Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rehabilitation Institute of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
        • Gillette Children's Speciality Healthcare
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97210
        • Shriner's Hospital for Children
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75219
        • Texas Scottish Rite - Hospital for Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Osoby kwalifikowały się do udziału w badaniu, jeśli spełniały następujące kryteria:

  1. Zakończenie badania z podwójnie ślepą próbą (badanie 141) do wizyty kontrolnej w 12, 16, 22 lub 28 tygodniu.
  2. Bez żadnych większych odstępstw od protokołu i/lub żadnych trwających zdarzeń niepożądanych (AE), z których każde, zdaniem badacza, stanowiłoby niedopuszczalne ryzyko dla uczestnika, gdyby kontynuował on leczenie w tym rozszerzonym badaniu otwartym.
  3. Pisemna świadoma zgoda uzyskana od rodzica/opiekunów dziecka na to badanie oraz zgoda dziecka w stosownych przypadkach.

Kryteria wyłączenia:

Osoby zostały wykluczone z udziału w badaniu z następujących powodów:

  1. Poważne ograniczenie biernego zakresu ruchu w stawie skokowym, określone przez maksymalne zgięcie grzbietowe w kostce mierzone kątem zatrzymania (XV1) przy małej prędkości <80° (kąt TS) w najbardziej dotkniętej chorobą kończynie, która ma zostać wstrzyknięta.
  2. Niechęć lub niemożność przestrzegania protokołu.
  3. Aktualne zapotrzebowanie na operację spastyczności kompleksu brzuchatego łydki i płaszczkowatego (GSC) i/lub ścięgien podkolanowych (i/lub ścięgien) w najbardziej dotkniętej chorobą nodze, która ma być wstrzyknięta.
  4. Leczenie jakimkolwiek lekiem, który wpływa bezpośrednio lub pośrednio na czynność nerwowo-mięśniową (np. antybiotyki aminoglikozydowe) lub neuroblokery stosowane podczas operacji (np. kurara) w ciągu ostatnich 30 dni przed przyjęciem badanego leku lub planowanym leczeniem takimi lekami.
  5. Być w ciąży i/lub karmić piersią.
  6. Kobiety, które nie chcą stosować środków antykoncepcyjnych w trakcie badania, jeśli są po okresie dojrzewania i są aktywne seksualnie.
  7. Infekcja w miejscu (miejscach) wstrzyknięcia.
  8. Planowane leczenie jakimkolwiek nowym badanym lekiem lub urządzeniem w okresie badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dysportuj
Dysport wstrzykiwano do jednej lub obu kończyn dolnych w maksymalnie 4 cyklach leczenia, w odstępie co najmniej 12 tygodni i maksymalnie w odstępie 40 tygodni. Dawki wahały się od 5 jednostek (j.)/kg do 20 j./kg na jedną nogę lub od 10 j./kg do 30 j./kg na dwie nogi, z maksymalną dawką nie większą niż 30 j./kg łącznie lub 1000 U, w zależności od tego, co zostało osiągnięte jako pierwsze.
Biologiczny: Toksyna botulinowa typu A
Wstrzyknięcie domięśniowe (im.) w 1. dniu każdego cyklu leczenia.
Inne nazwy:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE) zgłoszonymi w okresie podwójnie ślepej próby (DB) + otwartej próby (OL).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do końca badania (40. tydzień) cyklu 1. i do 28. tygodnia cykli 2. do 4.
Zdarzenia niepożądane (AE) monitorowano od momentu wyrażenia świadomej zgody do zakończenia badania. Wszystkie AE zostały wywołane przez bezpośrednie, nieprowadzące pytania lub przez spontaniczne doniesienia.
Od punktu początkowego (dzień 1.) do końca badania (40. tydzień) cyklu 1. i do 28. tygodnia cykli 2. do 4.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana od wartości wyjściowej (w badaniu DB) w wyniku MAS w GSC oceniana w stawie skokowym (najbardziej) dotkniętej chorobą kończyny dolnej
Ramy czasowe: Linia bazowa bazy danych; Tygodnie 4 i 12 cykli leczenia 1 do 3; Tydzień 4 cyklu leczenia 4
Wartość wyjściową dla „zmiany od wartości wyjściowej DB” zdefiniowano jako wartość wyjściową Badania 141 dla wszystkich cykli leczenia. Zmodyfikowana Skala Ashwortha (MAS) to 6-punktowa skala, która mierzy intensywność napięcia mięśniowego poprzez pomiar odporności mięśnia na bierne wydłużanie lub rozciąganie. Badacz oceniał napięcie mięśniowe w GSC od 0 (brak wzrostu napięcia) do 4 (dotknięte części sztywne podczas zginania lub prostowania).
Linia bazowa bazy danych; Tygodnie 4 i 12 cykli leczenia 1 do 3; Tydzień 4 cyklu leczenia 4
Średnia zmiana od wartości początkowej (przed pierwszym cyklem iniekcji w ścięgna podkolanowe) w wyniku MAS w zginaczach stawu kolanowego oceniana w stawie kolanowym (najbardziej) dotkniętej chorobą kończyny dolnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz tygodnie 4 i 12 cykli leczenia od 1 do 3; Wartość wyjściowa i tydzień 4 cyklu leczenia 4.
Linię podstawową zdefiniowano jako wartość uzyskaną przed pierwszym wstrzyknięciem w ścięgna podkolanowe. MAS to 6-stopniowa skala, która mierzy intensywność napięcia mięśniowego poprzez pomiar odporności mięśnia na bierne wydłużanie lub rozciąganie. Badacz oceniał napięcie mięśniowe w GSC od 0 (brak wzrostu napięcia) do 4 (dotknięte części sztywne podczas zginania lub prostowania).
Wartość wyjściowa oraz tygodnie 4 i 12 cykli leczenia od 1 do 3; Wartość wyjściowa i tydzień 4 cyklu leczenia 4.
Średnia zmiana od wartości początkowej (przed pierwszym cyklem iniekcji w grupach mięśni kończyny górnej) w średnim wyniku MAS dla wszystkich grup mięśni kończyny górnej, w które wstrzyknięto, począwszy od 2. cyklu leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz tygodnie 4 i 12 cykli leczenia 2 i 3.
Linię podstawową zdefiniowano jako wartość uzyskaną przed pierwszym wstrzyknięciem w kończynę górną (kończyny górne). MAS to 6-stopniowa skala, która mierzy intensywność napięcia mięśniowego poprzez pomiar odporności mięśnia na bierne wydłużanie lub rozciąganie. Badacz oceniał napięcie mięśniowe w GSC od 0 (brak wzrostu napięcia) do 4 (dotknięte części sztywne podczas zginania lub prostowania). Żaden pacjent nie był leczony w obrębie kończyny górnej w cyklu leczenia 4.
Wartość wyjściowa oraz tygodnie 4 i 12 cykli leczenia 2 i 3.
Średni wynik ogólnej oceny lekarza (PGA).
Ramy czasowe: Tygodnie 4 i 12 cykli leczenia 1 do 3; Tydzień 4 cyklu leczenia 4.
Ogólna ocena odpowiedzi na leczenie na podstawie zmian od pierwszego wstrzyknięcia w badaniu DB. Skala PGA odpowiedzi na leczenie: Ogólną ocenę odpowiedzi na leczenie oceniano zadając Badaczowi następujące pytanie: „jak oceniłbyś odpowiedź na leczenie kończyny dolnej (kończyn dolnych) pacjenta od pierwszego wstrzyknięcia w badaniu DB?” Odpowiedzi udzielano w 9-punktowej skali ocen (-4: wyraźnie gorzej, -3: znacznie gorzej, -2: gorzej, -1: nieznacznie gorzej, 0: brak zmian, +1: nieznacznie lepiej, +2: lepiej, + 3: znacznie ulepszony, +4: znacznie ulepszony).
Tygodnie 4 i 12 cykli leczenia 1 do 3; Tydzień 4 cyklu leczenia 4.
Średni wynik w skali osiągania celów (GAS).
Ramy czasowe: Tygodnie 4 i 12 cykli leczenia 1 do 3; Tydzień 4 cyklu leczenia 4
Indywidualne cele zostały określone przed rozpoczęciem leczenia w każdym okresie leczenia. GAS to funkcjonalna skala służąca do mierzenia postępów w realizacji indywidualnych celów terapii. Indywidualne cele zostały określone dla każdego pacjenta przez lekarza, aw stosownych przypadkach rodziców dziecka (opiekuna) przed rozpoczęciem leczenia. Po leczeniu w każdym cyklu leczenia GAS dla każdego celu oceniano przy użyciu określonej skali (-2: wynik znacznie mniejszy niż oczekiwany, -1: wynik nieco mniejszy niż oczekiwany, 0: wynik oczekiwany, 1: wynik nieco lepszy niż oczekiwany, i 2: wynik znacznie większy niż oczekiwany).
Tygodnie 4 i 12 cykli leczenia 1 do 3; Tydzień 4 cyklu leczenia 4
Średnia zmiana od linii bazowej DB w kącie zatrzymania (XV1) wyprowadzona ze skali Tardieu (TS) w GSC oceniana w stawie skokowym (najbardziej) dotkniętej chorobą kończyny dolnej
Ramy czasowe: Linia wyjściowa DB oraz tygodnie 4 i 12 cykli leczenia 1 do 3; Tydzień 4 cyklu leczenia 4

TS zastosowano do pomiaru spastyczności w GSC w stawie skokowym (najbardziej) zajętej kończyny dolnej.

Badacz oceniał reakcje mięśniowe badanego mięśnia na rozciąganie bierne przy dwóch prędkościach: WOLNA = V1: możliwie wolna (wolniejsza od tempa naturalnego opadania odcinka kończyny pod wpływem grawitacji); SZYBKO = V2 (prędkość segmentu kończyny opadającej pod wpływem grawitacji) lub V3 (tak szybko, jak to możliwe - szybciej niż tempo naturalnego opadania segmentu kończyny pod wpływem grawitacji).

Wyprowadzono średnią zmianę od linii bazowej DB w XV1 przy małej szybkości.
Linia wyjściowa DB oraz tygodnie 4 i 12 cykli leczenia 1 do 3; Tydzień 4 cyklu leczenia 4
Średnia zmiana od linii bazowej DB w kącie chwytania (XV3) wyprowadzona z TS, w GSC oceniana w stawie skokowym (najbardziej) dotkniętej chorobą kończyny dolnej
Ramy czasowe: Linia wyjściowa DB oraz tygodnie 4 i 12 cykli leczenia 1 do 3; Tydzień 4 cyklu leczenia 4

TS zastosowano do pomiaru spastyczności w GSC w stawie skokowym (najbardziej) zajętej kończyny dolnej.

Badacz oceniał reakcje mięśniowe badanego mięśnia na rozciąganie bierne przy dwóch prędkościach: WOLNA = V1: możliwie wolna (wolniejsza od tempa naturalnego opadania odcinka kończyny pod wpływem grawitacji); SZYBKO = V2 (prędkość segmentu kończyny opadającej pod wpływem grawitacji) lub V3 (tak szybko, jak to możliwe - szybciej niż tempo naturalnego opadania segmentu kończyny pod wpływem grawitacji).

Wyprowadzono średnią zmianę od linii bazowej DB w XV3 przy dużej szybkości.
Linia wyjściowa DB oraz tygodnie 4 i 12 cykli leczenia 1 do 3; Tydzień 4 cyklu leczenia 4
Średnia zmiana od linii bazowej DB w kącie spastyczności (X) pochodząca z TS, w GSC oceniana w stawie skokowym (najbardziej) dotkniętej chorobą kończyny dolnej
Ramy czasowe: Linia bazowa DB oraz tygodnie 4 i 12 cykli leczenia 1 do 3; Tydzień 4 cyklu leczenia 4

TS zastosowano do pomiaru spastyczności w GSC w stawie skokowym (najbardziej) zajętej kończyny dolnej.

Badacz oceniał reakcje mięśniowe badanego mięśnia na rozciąganie bierne przy dwóch prędkościach: WOLNA = V1: możliwie wolna (wolniejsza od tempa naturalnego opadania odcinka kończyny pod wpływem grawitacji); SZYBKO = V2 (prędkość segmentu kończyny opadającej pod wpływem grawitacji) lub V3 (tak szybko, jak to możliwe - szybciej niż tempo naturalnego opadania segmentu kończyny pod wpływem grawitacji).

X (próg) wyprowadzono jako XV1 przy małej szybkości minus XV3 przy dużej szybkości i obliczono średnią zmianę od linii bazowej DB.
Linia bazowa DB oraz tygodnie 4 i 12 cykli leczenia 1 do 3; Tydzień 4 cyklu leczenia 4
Średnia zmiana od linii bazowej DB w stopniu spastyczności (Y) pochodząca z TS, w GSC oceniana w stawie skokowym (najbardziej) dotkniętej chorobą kończyny dolnej
Ramy czasowe: Linia bazowa DB oraz tygodnie 4 i 12 cykli leczenia 1 do 3; Tydzień 4 cyklu leczenia 4

Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (w badaniu DB) w Y pochodziła z TS.

Y oceniano według następującej skali: Stopień 0 – brak oporu podczas ruchu biernego (najlepszy wynik); Stopień 1 - lekki opór podczas ruchu biernego; Stopień 2 - wyraźne złapanie pod precyzyjnym kątem, przerwanie ruchu biernego, a następnie puszczenie; Stopień 3 – męczący klonus (mniej niż 10 sekund przy utrzymywaniu ucisku) występujący pod określonym kątem, po którym następuje uwolnienie; Stopień 4 – niestrudzony klonus (powyżej 10 sekund przy utrzymywaniu ucisku) występujący pod precyzyjnym kątem; Stopień 5 - staw nieruchomy (najgorszy wynik).

Złapanie bez wypuszczenia oceniano na 0, jeśli XV1=XV3, spastyczność „nie do oceny” w przeciwnym razie; połów z „minimalnym” uwolnieniem został oceniony na 2, jeśli XV3 był spójny i konsekwentnie mniejszy niż XV1.

Kąt 0 = pozycja minimalnego rozciągnięcia badanego mięśnia. Dla stopni 0 i 1 kąt spastyczności X = 0 z definicji.
Linia bazowa DB oraz tygodnie 4 i 12 cykli leczenia 1 do 3; Tydzień 4 cyklu leczenia 4
Średnia zmiana od wartości początkowej (przed pierwszym cyklem wstrzyknięcia w ścięgna podkolanowe) w XV1 na podstawie TS, w zginaczach stawu kolanowego oceniana w stawie kolanowym (najbardziej) dotkniętej chorobą kończyny dolnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz tygodnie 4 i 12 cykli leczenia od 1 do 3; Wartość wyjściowa i tydzień 4 cyklu leczenia 4

TS zastosowano do pomiaru spastyczności zginaczy kolana w stawie kolanowym (najbardziej) zajętej kończyny dolnej.

Badacz oceniał reakcje mięśniowe badanego mięśnia na rozciąganie bierne przy dwóch prędkościach: WOLNA = V1: możliwie wolna (wolniejsza od tempa naturalnego opadania odcinka kończyny pod wpływem grawitacji); SZYBKO = V2 (prędkość segmentu kończyny opadającej pod wpływem grawitacji) lub V3 (tak szybko, jak to możliwe - szybciej niż tempo naturalnego opadania segmentu kończyny pod wpływem grawitacji).

Wyprowadzono średnią zmianę od linii podstawowej (przed pierwszym cyklem wstrzyknięcia w ścięgna podkolanowe) w XV1 przy małej prędkości.
Wartość wyjściowa oraz tygodnie 4 i 12 cykli leczenia od 1 do 3; Wartość wyjściowa i tydzień 4 cyklu leczenia 4
Średnia zmiana od wartości wyjściowej (przed pierwszym cyklem wstrzyknięcia w ścięgna podkolanowe) w XV3 na podstawie TS, w zginaczach stawu kolanowego oceniana w stawie kolanowym (najbardziej) dotkniętej chorobą kończyny dolnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz tygodnie 4 i 12 cykli leczenia od 1 do 3; Wartość wyjściowa i tydzień 4 cyklu leczenia 4

TS zastosowano do pomiaru spastyczności zginaczy kolana w stawie kolanowym (najbardziej) zajętej kończyny dolnej.

Badacz oceniał reakcje mięśniowe badanego mięśnia na rozciąganie bierne przy dwóch prędkościach: WOLNA = V1: możliwie wolna (wolniejsza od tempa naturalnego opadania odcinka kończyny pod wpływem grawitacji); SZYBKO = V2 (prędkość segmentu kończyny opadającej pod wpływem grawitacji) lub V3 (tak szybko, jak to możliwe - szybciej niż tempo naturalnego opadania segmentu kończyny pod wpływem grawitacji).

Wyprowadzono średnią zmianę od linii podstawowej (przed pierwszym cyklem wstrzyknięcia w ścięgna podkolanowe) w XV3 przy dużej prędkości.
Wartość wyjściowa oraz tygodnie 4 i 12 cykli leczenia od 1 do 3; Wartość wyjściowa i tydzień 4 cyklu leczenia 4
Średnia zmiana od linii podstawowej (przed pierwszym cyklem iniekcji w ścięgna podkolanowe) w X na podstawie TS, w zginaczach stawu kolanowego oceniana w stawie kolanowym (najbardziej) dotkniętej chorobą kończyny dolnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz tygodnie 4 i 12 cykli leczenia od 1 do 3; Wartość wyjściowa i tydzień 4 cyklu leczenia 4

TS zastosowano do pomiaru spastyczności zginaczy kolana w stawie kolanowym (najbardziej) zajętej kończyny dolnej.

Badacz oceniał reakcje mięśniowe badanego mięśnia na rozciąganie bierne przy dwóch prędkościach: WOLNA = V1: możliwie wolna (wolniejsza od tempa naturalnego opadania odcinka kończyny pod wpływem grawitacji); SZYBKO = V2 (prędkość segmentu kończyny opadającej pod wpływem grawitacji) lub V3 (tak szybko, jak to możliwe - szybciej niż tempo naturalnego opadania segmentu kończyny pod wpływem grawitacji).

X (próg) wyprowadzono jako XV1 przy małej prędkości minus XV3 przy dużej prędkości i obliczono średnią zmianę od linii podstawowej (przed pierwszym cyklem wstrzyknięcia w ścięgna podkolanowe).
Wartość wyjściowa oraz tygodnie 4 i 12 cykli leczenia od 1 do 3; Wartość wyjściowa i tydzień 4 cyklu leczenia 4
Średnia zmiana w stosunku do linii podstawowej (przed pierwszym cyklem wstrzyknięcia w ścięgna podkolanowe) w Y wyprowadzona z TS, w zginaczach stawu kolanowego oceniana w stawie kolanowym (najbardziej) dotkniętej chorobą kończyny dolnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz tygodnie 4 i 12 cykli leczenia od 1 do 3; Wartość wyjściowa i tydzień 4 cyklu leczenia 4

Średnią zmianę w stosunku do linii podstawowej (przed pierwszym cyklem wstrzyknięcia w ścięgna podkolanowe) w Y wyprowadzono z TS.

Y oceniano według następującej skali: Stopień 0 – brak oporu podczas ruchu biernego (najlepszy wynik); Stopień 1 - lekki opór podczas ruchu biernego; Stopień 2 - wyraźne złapanie pod precyzyjnym kątem, przerwanie ruchu biernego, a następnie puszczenie; Stopień 3 – męczący klonus (mniej niż 10 sekund przy utrzymywaniu ucisku) występujący pod określonym kątem, po którym następuje uwolnienie; Stopień 4 – niestrudzony klonus (powyżej 10 sekund przy utrzymywaniu ucisku) występujący pod precyzyjnym kątem; Stopień 5 - staw nieruchomy (najgorszy wynik).

Złapanie bez wypuszczenia oceniano na 0, jeśli XV1=XV3, spastyczność „nie do oceny” w przeciwnym razie; połów z „minimalnym” uwolnieniem został oceniony na 2, jeśli XV3 był spójny i konsekwentnie mniejszy niż XV1.

Kąt 0 = pozycja minimalnego rozciągnięcia badanego mięśnia. Dla stopni 0 i 1 kąt spastyczności X = 0 z definicji.
Wartość wyjściowa oraz tygodnie 4 i 12 cykli leczenia od 1 do 3; Wartość wyjściowa i tydzień 4 cyklu leczenia 4
Średnia zmiana od linii bazowej DB w Obserwacyjnej skali chodu (OGS) Całkowity wynik (najbardziej) dotkniętej chorobą nogi
Ramy czasowe: Linia bazowa DB oraz tygodnie 4 i 12 cykli leczenia 1 do 3; Tydzień 4 cyklu leczenia 4

OGS jest narzędziem pomiarowym służącym do obiektywnej ilościowej oceny pozytywnych i negatywnych cech (upośledzeń) zespołu górnego neuronu ruchowego. OGS jest przydatny, gdy dzieci są zbyt małe lub niewystarczająco współpracują, aby przeprowadzić instrumentalną analizę chodu. Opiera się na Skali Oceny Lekarzy, ale zawiera pewne modyfikacje poprawiające jej czułość w wykrywaniu zmian po podaniu toksyny botulinowej typu A (BTX-A).

Całkowity wynik OGS został obliczony jako suma wyników poszczególnych pytań dla pytań od 1 do 7, przy czym najwyższy możliwy wynik to 20. Zebrane parametry obejmowały: pozycję kolana w rozkroku, początkowy kontakt stopy, kontakt stopy w środku, czas uniesienia pięty, tyłostopie w środku, podstawa podparcia i urządzenia wspomagające chód. Wyższe wyniki wskazują na lepszy chód.

Wyprowadzono średnią zmianę od wartości początkowej (w badaniu DB) w całkowitym wyniku OGS (najbardziej) chorej nogi.
Linia bazowa DB oraz tygodnie 4 i 12 cykli leczenia 1 do 3; Tydzień 4 cyklu leczenia 4
Średnia zmiana od linii bazowej DB w wyniku PedsQL (wyniki modułu CP) podczas każdej wizyty badawczej z wyjątkiem tygodnia 4
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12

PedsQL ma moduł CP specyficzny dla choroby, który jest odpowiedni dla badanej populacji i uzupełnia podstawowe moduły.

Kwestionariusz składający się z 35 pozycji obejmował 7 skal obejmujących (1) codzienne czynności (2) zajęcia szkolne (3) ruch i równowagę (4) ból i ból (5) zmęczenie (6) czynności związane z jedzeniem oraz (7) mowę i komunikację. Do raportu zastępczego rodzica wykorzystano 5-punktową skalę: 0 = nigdy nie było problemu; 1 = prawie nigdy nie ma problemu; 2 = czasami problem; 3 = często problem; 4 = prawie zawsze problem.

Każdy wynik CP został obliczony w następujący sposób: (1) Wyniki poszczególnych pozycji zostały odwrócone i przekształcone ze skali 0-4 do skali 0-100, przypisując 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 i 4= 0; (2) Wynik każdej skali został obliczony jako suma przekształconych wyników poszczególnych pozycji, podzielona przez liczbę pozycji, których nie brakuje. Wyższe wyniki wskazywały na lepszą jakość życia (mniej objawów lub problemów).

Wynik skali został obliczony tylko wtedy, gdy nie brakowało co najmniej 50% powiązanych pozycji.
Wartość bazowa i tydzień 12
Średnia zmiana od linii bazowej DB w wyniku PedsQL (ogólne wyniki podstawowe) podczas każdej wizyty badawczej z wyjątkiem tygodnia 4
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12

PedsQL to zwalidowany kwestionariusz jakości życia, przeznaczony dla dzieci w wieku od 2 do 18 lat. Ogólna skala podstawowa obejmuje cztery wielowymiarowe skale obejmujące aspekty fizyczne, emocjonalne, społeczne i szkolne, z trzema skalami sumarycznymi: wynikiem całkowitym, wynikiem podsumowującym zdrowie fizyczne i wynikiem podsumowującym zdrowie psychospołeczne.

Każda ogólna skala podstawowa została obliczona w następujący sposób: (1) Wyniki poszczególnych pozycji zostały odwrócone i przekształcone ze skali 0-4 na skalę 0-100, przypisując 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 i 4 =0; (2) Wynik każdej skali został obliczony jako suma przekształconych wyników poszczególnych pozycji, podzielona przez liczbę pozycji, których nie brakuje. Wyższe wyniki wskazywały na lepszą jakość życia (mniej objawów lub problemów).

Wynik skali został obliczony tylko wtedy, gdy nie brakowało co najmniej 50% powiązanych pozycji.
Wartość bazowa i tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ipsen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 listopada 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 listopada 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 grudnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 września 2022

Ostatnia weryfikacja

1 września 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Y-55-52120-147
  • 2010-019102-17 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, formularza opisu przypadku z adnotacjami, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.

Wszelkie prośby należy kierować na stronę www.vivli.org do oceny przez niezależną naukową komisję rewizyjną.

Ramy czasowe udostępniania IPD

W stosownych przypadkach dane z kwalifikujących się badań są dostępne 6 miesięcy po zatwierdzeniu badanego leku i wskazania w USA i UE lub po przyjęciu do publikacji pierwotnego manuskryptu opisującego wyniki, w zależności od tego, co nastąpi później.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania Ipsen, kwalifikujących się badań i procesu udostępniania można znaleźć tutaj (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj