Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Následná studie spasticity dolních končetin u dětí Dysport®

15. září 2022 aktualizováno: Ipsen

Fáze III, prospektivní, multicentrická, otevřená, rozšiřující studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost opakované léčby přípravkem DYSPORT® používaným při léčbě spasticity dolních končetin u dětí s dynamickou equinní deformací chodidla v důsledku dětské mozkové obrny

Účelem této výzkumné studie bylo zjistit dlouhodobou bezpečnost a účinnost opakované léčby přípravkem Dysport® používaným při léčbě spasticity dolních končetin u dětí s dynamickou equinní deformitou chodidla v důsledku dětské mozkové obrny.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

216

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Chile
      • Punta Arenas, Chile
        • Club De Leones Cruz Del Sur Rehabilitation Corporation Punta Arenas
      • Santiago, Chile
        • Dr Roberto Del Rio Hospital
      • Santiago, Chile
        • Neurorehabilitation Laboratory, Pontifical Catholic University
  • Francie
      • Besancon, Francie
        • CHU Jean Minjoz
  • Krocan
      • Ankara, Krocan
        • Ghulane Military Medical Academy and School of Medicine
      • Ankara, Krocan
        • Ibn-i-Sina Hospital
      • Ankara, Krocan
        • Yildirim Beyazit Training and Research Hospital
      • Istanbul, Krocan
        • GATA Haydarpasa Training Hospital
      • Istanbul, Krocan
        • Istanbul Fizik Tedavi Rehabilitasyon Egitim ve Arastirma Hastanesi
      • Istanbul, Krocan
        • Istanbul University Medical School
      • Izmir, Krocan
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
      • Izmit, Krocan
        • Kocaeli University Medical Faculty
  • Mexiko
      • Celaya, Mexiko
        • Hospital San José Celaya
      • Mexico City, Mexiko
        • Centro de Rehabilitacion Infantil
      • Queretaro, Mexiko
        • Centro de Rehabilitacion Integral de Queretaro (CRIQ)
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko
        • Non-public Healthcare Unit at the Association for Disabled People KROK PO KROKU
      • Lodz, Polsko
        • B i L- Specjalistyczne Centrum Medyczne
      • Poznan, Polsko
        • Non-public Healthcare Unit - Grunwaldzka Clinic
      • Wiazowna, Polsko
        • Non-public Healthcare Unit Mazovian Neurorehabilitatio
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • The Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Rehabilitation Institute of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55101
        • Gillette Children's Speciality Healthcare
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97210
        • Shriner's Hospital for Children
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75219
        • Texas Scottish Rite - Hospital for Children

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekty byly způsobilé k účasti ve studii, pokud splnily následující kritéria:

  1. Dokončení dvojitě zaslepené studie (studie 141) do 12. týdne, 16. týdne, 22. týdne nebo 28. týdne následné návštěvy.
  2. Bez jakýchkoli zásadních odchylek od protokolu a/nebo jakýchkoli probíhajících nežádoucích příhod (AE), z nichž každá by podle názoru zkoušejícího představovala nepřijatelné riziko pro subjekt, pokud by pokračoval v léčbě v této otevřené prodloužené studii.
  3. Písemný informovaný souhlas získaný od rodiče (rodičů)/opatrovníka(ů) dítěte pro tuto studii a souhlas dítěte, kdykoli a kde je to vhodné.

Kritéria vyloučení:

Subjekty byly vyloučeny ze studie z následujících důvodů:

  1. Velké omezení pasivního rozsahu pohybu v kotníku, jak je definováno maximální dorziflexí kotníku měřenou úhlem zastavení (XV1) při pomalé rychlosti <80° (úhel TS) v nejvíce postižené noze, která má být injikována.
  2. Neochota nebo neschopnost dodržet protokol.
  3. Současná potřeba chirurgického zákroku pro spasticitu komplexu gastrocnemius-soleus (GSC) a/nebo hamstringů (a/nebo šlach) v nejvíce postižené noze, která má být injikována.
  4. Léčba jakýmkoli lékem, který přímo nebo nepřímo zasahuje do nervosvalové funkce (např. aminoglykosidová antibiotika) nebo neuroblokátory používané během chirurgického zákroku (např. curare) během posledních 30 dnů před studovaným lékem nebo plánovanou léčbou takovými léky.
  5. Být těhotná a/nebo kojící.
  6. Ženy, které nejsou ochotny používat antikoncepční opatření v průběhu studie, pokud jsou postpubertální a sexuálně aktivní.
  7. Infekce v místě (místech) injekce.
  8. Plánovaná léčba jakýmkoli novým zkoumaným lékem nebo zařízením během období studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dysport
Dysport byl injikován buď do jedné nebo do obou dolních končetin až ve 4 cyklech léčby s odstupem minimálně 12 týdnů a maximálně 40 týdnů. Dávky se pohybovaly od 5 jednotek (U)/kg do 20 U/kg pro jednu nohu nebo od 10 U/kg do 30 U/kg pro dvě nohy, s maximální dávkou ne více než 30 U/kg celkově nebo 1000 U, podle toho, co bylo dosaženo dříve.
Biologický: Botulotoxin typu A
Intramuskulární (IM) injekce v den 1 každého léčebného cyklu.
Ostatní jména:
  • AbobotulinumtoxinA (Dysport®)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů s nežádoucími příhodami objevujícími se při léčbě (TEAE) hlášenými ve dvojitě zaslepeném (DB) + otevřeném období (OL).
Časové okno: Od výchozího stavu (den 1) do konce studie (40. týden) cyklu 1 a až do týdne 28 cyklů 2 až 4.
Nežádoucí účinky (AE) byly monitorovány od doby informovaného souhlasu do konce studie. Všechny AE byly vyvolány přímým, nevedoucím dotazováním nebo spontánním hlášením.
Od výchozího stavu (den 1) do konce studie (40. týden) cyklu 1 a až do týdne 28 cyklů 2 až 4.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna od výchozí hodnoty (ve studii DB) ve skóre MAS v GSC hodnoceném v hlezenním kloubu (nejvíce) postižené dolní končetiny
Časové okno: Základní linie DB; 4. a 12. týden léčebných cyklů 1 až 3; 4. týden léčebného cyklu 4
Výchozí hodnota pro „změnu od výchozí hodnoty DB“ byla definována jako výchozí hodnota studie 141 pro všechny léčebné cykly. Modified Ashworth Scale (MAS) je 6-bodová stupnice, která měří intenzitu svalového tonu měřením odporu svalu vůči pasivnímu prodloužení nebo protažení. Výzkumník hodnotil svalový tonus v GSC od 0 (žádné zvýšení tonusu) do 4 (postižené části tuhé ve flexi nebo extenzi).
Základní linie DB; 4. a 12. týden léčebných cyklů 1 až 3; 4. týden léčebného cyklu 4
Průměrná změna od základní linie (před prvním injekčním cyklem do hamstringů) ve skóre MAS v kolenních flexorech hodnoceno v kolenním kloubu (nejvíce) postižené dolní končetiny
Časové okno: Výchozí stav a týdny 4 a 12 léčebných cyklů 1 až 3; Výchozí stav a týden 4 léčebného cyklu 4.
Základní linie byla definována jako hodnota získaná před první injekcí do hamstringů. MAS je 6-bodová stupnice, která měří intenzitu svalového tonu měřením odporu svalu vůči pasivnímu prodloužení nebo protažení. Výzkumník hodnotil svalový tonus v GSC od 0 (žádné zvýšení tonusu) do 4 (postižené části tuhé ve flexi nebo extenzi).
Výchozí stav a týdny 4 a 12 léčebných cyklů 1 až 3; Výchozí stav a týden 4 léčebného cyklu 4.
Průměrná změna od výchozí hodnoty (před prvním injekčním cyklem u svalových skupin horní končetiny) v průměrném skóre MAS pro všechny injekčně podané svalové skupiny horní končetiny od léčebného cyklu 2 dále
Časové okno: Výchozí stav a týdny 4 a 12 léčebných cyklů 2 a 3.
Výchozí hodnota byla definována jako hodnota získaná před první injekcí do horní končetiny (horních končetin). MAS je 6-bodová stupnice, která měří intenzitu svalového tonu měřením odporu svalu vůči pasivnímu prodloužení nebo protažení. Výzkumník hodnotil svalový tonus v GSC od 0 (žádné zvýšení tonusu) do 4 (postižené části tuhé ve flexi nebo extenzi). Žádný subjekt nebyl léčen na horní končetině v léčebném cyklu 4.
Výchozí stav a týdny 4 a 12 léčebných cyklů 2 a 3.
Střední skóre celkového hodnocení lékaře (PGA).
Časové okno: 4. a 12. týden léčebných cyklů 1 až 3; 4. týden léčebného cyklu 4.
Globální hodnocení léčebné odpovědi na základě změn od první injekce ve studii DB. PGA škála léčebné odpovědi: Globální hodnocení léčebné odpovědi bylo hodnoceno tak, že výzkumníkovi byla položena následující otázka: "jak byste ohodnotili odpověď na léčbu v dolní končetině (dolních končetinách) subjektu od první injekce ve studii DB?" Odpovědi byly provedeny na 9bodové stupnici hodnocení (-4: výrazně horší, -3: mnohem horší, -2: horší, -1: mírně horší, 0: žádná změna, +1: mírně lepší, +2: zlepšení, + 3: výrazně lepší, +4: výrazně lepší).
4. a 12. týden léčebných cyklů 1 až 3; 4. týden léčebného cyklu 4.
Skóre na stupnici průměrného dosažení cíle (GAS).
Časové okno: 4. a 12. týden léčebných cyklů 1 až 3; 4. týden léčebného cyklu 4
Individuální cíle byly definovány před léčbou v každém léčebném období. GAS je funkční škála používaná k měření pokroku směrem k individuálním cílům terapie. Individuální cíle byly pro každý subjekt definovány lékařem a případně rodiči dítěte (pečovatelem) před léčbou. Po léčbě v každém léčebném cyklu byl GAS pro každý cíl hodnocen pomocí definované stupnice (-2: mnohem menší než očekávaný výsledek, -1: o něco menší než očekávaný výsledek, 0: očekávaný výsledek, 1: o něco vyšší než očekávaný výsledek, a 2: Mnohem více, než se očekávalo).
4. a 12. týden léčebných cyklů 1 až 3; 4. týden léčebného cyklu 4
Průměrná změna od základní linie DB v úhlu aretace (XV1) odvozená z Tardieuovy škály (TS), v GSC hodnoceno v hlezenním kloubu (nejvíce) postižené dolní končetiny
Časové okno: Základní linie DB a týdny 4 a 12 léčebných cyklů 1 až 3; 4. týden léčebného cyklu 4

TS byl použit k měření spasticity v GSC v hlezenním kloubu (nej)postižené dolní končetiny.

Výzkumník hodnotil svalové reakce testovaného svalu na pasivní protažení při dvou rychlostech: SLOW = V1: co nejpomalejší (pomalejší než rychlost přirozeného poklesu segmentu končetiny vlivem gravitace); RYCHLE = V2 (rychlost segmentu končetiny padající gravitací) nebo V3 (co nejrychleji - rychlejší než rychlost přirozeného poklesu segmentu končetiny pod gravitací).

Byla odvozena průměrná změna od výchozí hodnoty DB v XV1 při pomalé rychlosti.
Základní linie DB a týdny 4 a 12 léčebných cyklů 1 až 3; 4. týden léčebného cyklu 4
Průměrná změna od základní linie DB v úhlu záběru (XV3) odvozená z TS, v GSC hodnoceno v hlezenním kloubu (nejvíce) postižené dolní končetiny
Časové okno: Základní linie DB a týdny 4 a 12 léčebných cyklů 1 až 3; 4. týden léčebného cyklu 4

TS byl použit k měření spasticity v GSC v hlezenním kloubu (nej)postižené dolní končetiny.

Výzkumník hodnotil svalové reakce testovaného svalu na pasivní protažení při dvou rychlostech: SLOW = V1: co nejpomalejší (pomalejší než rychlost přirozeného poklesu segmentu končetiny vlivem gravitace); RYCHLE = V2 (rychlost segmentu končetiny padající gravitací) nebo V3 (co nejrychleji - rychlejší než rychlost přirozeného poklesu segmentu končetiny pod gravitací).

Byla odvozena průměrná změna od výchozí hodnoty DB v XV3 při vysoké rychlosti.
Základní linie DB a týdny 4 a 12 léčebných cyklů 1 až 3; 4. týden léčebného cyklu 4
Průměrná změna úhlu spasticity (X) od základní linie DB odvozená z TS, v GSC hodnoceno v hlezenním kloubu (nejvíce) postižené dolní končetiny
Časové okno: Základní linie DB a týdny 4 a 12 léčebných cyklů 1 až 3; 4. týden léčebného cyklu 4

TS byl použit k měření spasticity v GSC v hlezenním kloubu (nej)postižené dolní končetiny.

Výzkumník hodnotil svalové reakce testovaného svalu na pasivní protažení při dvou rychlostech: SLOW = V1: co nejpomalejší (pomalejší než rychlost přirozeného poklesu segmentu končetiny vlivem gravitace); RYCHLE = V2 (rychlost segmentu končetiny padající gravitací) nebo V3 (co nejrychleji - rychlejší než rychlost přirozeného poklesu segmentu končetiny pod gravitací).

X (prahová hodnota) byla odvozena jako XV1 při nízké rychlosti mínus XV3 při vysoké rychlosti a byla vypočtena průměrná změna od výchozí hodnoty DB.
Základní linie DB a týdny 4 a 12 léčebných cyklů 1 až 3; 4. týden léčebného cyklu 4
Průměrná změna od základní linie DB ve stupni spasticity (Y) odvozená z TS, v GSC hodnoceno v hlezenním kloubu (nejvíce) postižené dolní končetiny
Časové okno: Základní linie DB a týdny 4 a 12 léčebných cyklů 1 až 3; 4. týden léčebného cyklu 4

Průměrná změna od výchozí hodnoty (ve studii DB) v Y byla odvozena z TS.

Y bylo hodnoceno podle následující stupnice: Stupeň 0 - žádný odpor během pasivního pohybu (nejlepší výsledek); Stupeň 1 - mírný odpor během pasivního pohybu; Stupeň 2 - jasné zachycení pod přesným úhlem, přerušení pasivního pohybu s následným uvolněním; Stupeň 3 - únavný klonus (méně než 10 sekund při udržování tlaku) vyskytující se pod přesným úhlem, následovaný uvolněním; Stupeň 4 - neunavitelný klonus (více než 10 sekund při udržování tlaku) vyskytující se pod přesným úhlem; 5. stupeň - kloub nepohyblivý (nejhorší výsledek).

Chycení bez uvolnění bylo hodnoceno 0, pokud XV1=XV3, jinak „neocenitelná“ spasticita; úlovek s „minimálním“ uvolněním byl ohodnocen 2, pokud byl XV3 konzistentní a trvale nižší než XV1.

Úhel 0 = poloha minimálního protažení testovaného svalu. Pro stupně 0 a 1 je úhel spasticity X = 0 podle definice.
Základní linie DB a týdny 4 a 12 léčebných cyklů 1 až 3; 4. týden léčebného cyklu 4
Průměrná změna od základní linie (před prvním injekčním cyklem do hamstringů) v XV1 odvozená z TS, v kolenních flexorech hodnocených v kolenním kloubu (nej)postižené dolní končetiny
Časové okno: Výchozí stav a týdny 4 a 12 léčebných cyklů 1 až 3; Výchozí stav a týden 4 léčebného cyklu 4

TS byl použit k měření spasticity v kolenních flexorech v kolenním kloubu (nej)postižené dolní končetiny.

Výzkumník hodnotil svalové reakce testovaného svalu na pasivní protažení při dvou rychlostech: SLOW = V1: co nejpomalejší (pomalejší než rychlost přirozeného poklesu segmentu končetiny vlivem gravitace); RYCHLE = V2 (rychlost segmentu končetiny padající gravitací) nebo V3 (co nejrychleji - rychlejší než rychlost přirozeného poklesu segmentu končetiny pod gravitací).

Byla odvozena průměrná změna od výchozí hodnoty (před prvním injekčním cyklem do hamstringů) v XV1 při pomalé rychlosti.
Výchozí stav a týdny 4 a 12 léčebných cyklů 1 až 3; Výchozí stav a týden 4 léčebného cyklu 4
Průměrná změna od základní linie (před prvním injekčním cyklem do hamstringů) v XV3 odvozená z TS, v kolenních flexorech hodnocená v kolenním kloubu (nej)postižené dolní končetiny
Časové okno: Výchozí stav a týdny 4 a 12 léčebných cyklů 1 až 3; Výchozí stav a týden 4 léčebného cyklu 4

TS byl použit k měření spasticity v kolenních flexorech v kolenním kloubu (nej)postižené dolní končetiny.

Výzkumník hodnotil svalové reakce testovaného svalu na pasivní protažení při dvou rychlostech: SLOW = V1: co nejpomalejší (pomalejší než rychlost přirozeného poklesu segmentu končetiny vlivem gravitace); RYCHLE = V2 (rychlost segmentu končetiny padající gravitací) nebo V3 (co nejrychleji - rychlejší než rychlost přirozeného poklesu segmentu končetiny pod gravitací).

Byla odvozena průměrná změna od výchozí hodnoty (před prvním injekčním cyklem do hamstringů) v XV3 při vysoké rychlosti.
Výchozí stav a týdny 4 a 12 léčebných cyklů 1 až 3; Výchozí stav a týden 4 léčebného cyklu 4
Průměrná změna od základní linie (před prvním injekčním cyklem do hamstringů) v X odvozená z TS, v kolenních flexorech hodnocena v kolenním kloubu (nej)postižené dolní končetiny
Časové okno: Výchozí stav a týdny 4 a 12 léčebných cyklů 1 až 3; Výchozí stav a týden 4 léčebného cyklu 4

TS byl použit k měření spasticity v kolenních flexorech v kolenním kloubu (nej)postižené dolní končetiny.

Výzkumník hodnotil svalové reakce testovaného svalu na pasivní protažení při dvou rychlostech: SLOW = V1: co nejpomalejší (pomalejší než rychlost přirozeného poklesu segmentu končetiny vlivem gravitace); RYCHLE = V2 (rychlost segmentu končetiny padající gravitací) nebo V3 (co nejrychleji - rychlejší než rychlost přirozeného poklesu segmentu končetiny pod gravitací).

X (práh) byl odvozen jako XV1 při nízké rychlosti mínus XV3 při vysoké rychlosti a byla vypočtena průměrná změna od výchozí hodnoty (před prvním injekčním cyklem do hamstringů).
Výchozí stav a týdny 4 a 12 léčebných cyklů 1 až 3; Výchozí stav a týden 4 léčebného cyklu 4
Průměrná změna od základní linie (před prvním injekčním cyklem do hamstringů) v Y odvozená z TS, v kolenních flexorech hodnocena v kolenním kloubu (nej)postižené dolní končetiny
Časové okno: Výchozí stav a týdny 4 a 12 léčebných cyklů 1 až 3; Výchozí stav a týden 4 léčebného cyklu 4

Průměrná změna od výchozí hodnoty (před prvním injekčním cyklem do hamstringů) v Y byla odvozena z TS.

Y bylo hodnoceno podle následující stupnice: Stupeň 0 - žádný odpor během pasivního pohybu (nejlepší výsledek); Stupeň 1 - mírný odpor během pasivního pohybu; Stupeň 2 - jasné zachycení pod přesným úhlem, přerušení pasivního pohybu s následným uvolněním; Stupeň 3 - únavný klonus (méně než 10 sekund při udržování tlaku) vyskytující se pod přesným úhlem, následovaný uvolněním; Stupeň 4 - neunavitelný klonus (více než 10 sekund při udržování tlaku) vyskytující se pod přesným úhlem; 5. stupeň - kloub nepohyblivý (nejhorší výsledek).

Chycení bez uvolnění bylo hodnoceno 0, pokud XV1=XV3, jinak „neocenitelná“ spasticita; úlovek s „minimálním“ uvolněním byl ohodnocen 2, pokud byl XV3 konzistentní a trvale nižší než XV1.

Úhel 0 = poloha minimálního protažení testovaného svalu. Pro stupně 0 a 1 je úhel spasticity X = 0 podle definice.
Výchozí stav a týdny 4 a 12 léčebných cyklů 1 až 3; Výchozí stav a týden 4 léčebného cyklu 4
Průměrná změna od základní linie DB v celkovém skóre (nejvíce) postižené nohy na stupnici pozorování chůze (OGS)
Časové okno: Základní linie DB a týdny 4 a 12 léčebných cyklů 1 až 3; 4. týden léčebného cyklu 4

OGS je měřicí nástroj používaný k objektivní kvantifikaci pozitivních a negativních rysů (postižení) syndromu horního motorického neuronu. OGS je užitečný, když jsou děti příliš malé nebo nedostatečně spolupracující pro instrumentovanou analýzu chůze. Je založen na Physicians Rating Scale, ale má některé modifikace pro zlepšení jeho citlivosti k detekci změn po podání botulotoxinu typu A (BTX-A).

Celkové skóre OGS bylo vypočteno jako součet skóre jednotlivých otázek pro otázky 1 až 7, přičemž nejvyšší možné skóre bylo 20. Shromážděné parametry byly: poloha kolena ve střední poloze, počáteční kontakt s nohou, kontakt s nohou ve střední poloze, načasování zvednutí paty, zadní noha ve střední poloze, základna podpory a pomůcky pro podporu chůze. Vyšší skóre znamená lepší chůzi.

Byla odvozena průměrná změna od výchozí hodnoty (ve studii DB) v celkovém skóre OGS (nejvíce) postižené nohy.
Základní linie DB a týdny 4 a 12 léčebných cyklů 1 až 3; 4. týden léčebného cyklu 4
Průměrná změna od základní linie DB ve skóre PedsQL (skóre modulu CP) při každé studijní návštěvě kromě týdne 4
Časové okno: Výchozí stav a týden 12

PedsQL má modul CP specifický pro onemocnění, který je relevantní pro studovanou populaci a doplňuje základní moduly.

Dotazník o 35 položkách zahrnoval 7 škál zahrnujících (1) denní aktivity (2) školní aktivity (3) pohyb a rovnováhu (4) bolest a bolest (5) únavu (6) stravovací aktivity a (7) řeč a komunikaci. Pro nadřazený proxy-report byla použita 5bodová škála: 0 = nikdy problém; 1 = téměř nikdy problém; 2 = někdy problém; 3 = často problém; 4 = téměř vždy problém.

Každé skóre CP bylo vypočteno následovně: (1) Skóre jednotlivých položek bylo obráceno a transformováno ze stupnice 0-4 na stupnici 0-100 přiřazením 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 a 4= 0; (2) Každé skóre škály bylo vypočítáno jako součet transformovaných skóre jednotlivých položek dělený počtem chybějících položek. Vyšší skóre indikovalo lepší kvalitu života (méně příznaků nebo problémů).

Škálové skóre bylo vypočítáno pouze v případě, že nechybělo alespoň 50 % přidružených položek.
Výchozí stav a týden 12
Průměrná změna od základní linie DB ve skóre PedsQL (obecná základní skóre) při každé studijní návštěvě kromě týdne 4
Časové okno: Výchozí stav a týden 12

PedsQL je validovaný dotazník kvality života, určený pro děti od 2 do 18 let. Obecná základní škála pokrývá čtyři vícerozměrné škály zahrnující fyzické, emocionální, sociální a školní aspekty, se třemi souhrnnými škálami celkového skóre škály, souhrnného skóre fyzického zdraví a souhrnného skóre psychosociálního zdraví.

Každá generická základní škála byla vypočtena následovně: (1) Skóre jednotlivých položek bylo obráceno a převedeno ze škály 0-4 na škálu 0-100 přiřazením 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 a 4 =0; (2) Každé skóre škály bylo vypočítáno jako součet transformovaných skóre jednotlivých položek dělený počtem chybějících položek. Vyšší skóre indikovalo lepší kvalitu života (méně příznaků nebo problémů).

Škálové skóre bylo vypočítáno pouze v případě, že nechybělo alespoň 50 % přidružených položek.
Výchozí stav a týden 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ipsen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. listopadu 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. listopadu 2010

První zveřejněno (Odhad)

1. prosince 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. září 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. září 2022

Naposledy ověřeno

1. září 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Y-55-52120-147
  • 2010-019102-17 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, formuláře s poznámkou o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.

Jakékoli žádosti zasílejte na www.vivli.org k posouzení nezávislou vědeckou revizní komisi.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z vhodných studií jsou k dispozici 6 měsíců po schválení studovaného léku a indikace v USA a EU nebo po přijetí primárního rukopisu popisujícího výsledky k publikaci, podle toho, co nastane později.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Další podrobnosti o kritériích sdílení Ipsen, způsobilých studiích a procesu sdílení jsou k dispozici zde (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská mozková obrna

Klinické studie na Botulotoxin typu A

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Norway

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit