Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dysport® Vervolgonderzoek naar spasticiteit bij kinderen in de onderste ledematen

15 september 2022 bijgewerkt door: Ipsen

Een prospectieve, multicentrische, open-label, extensiestudie in fase III ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van herhaalde behandeling met DYSPORT®, gebruikt bij de behandeling van spasticiteit van de onderste ledematen bij kinderen met dynamische equinusvoetafwijkingen als gevolg van hersenverlamming

Het doel van deze onderzoeksstudie was om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn te bepalen van herhaalde behandelingen met Dysport® die worden gebruikt bij de behandeling van spasticiteit van de onderste ledematen bij kinderen met dynamische equinusvoetdeformiteit als gevolg van cerebrale parese.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

216

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Chili
      • Punta Arenas, Chili
        • Club De Leones Cruz Del Sur Rehabilitation Corporation Punta Arenas
      • Santiago, Chili
        • Dr Roberto Del Rio Hospital
      • Santiago, Chili
        • Neurorehabilitation Laboratory, Pontifical Catholic University
  • Frankrijk
      • Besancon, Frankrijk
        • Chu Jean Minjoz
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen
        • Ghulane Military Medical Academy and School of Medicine
      • Ankara, Kalkoen
        • Ibn-i-Sina Hospital
      • Ankara, Kalkoen
        • Yildirim Beyazit Training and Research Hospital
      • Istanbul, Kalkoen
        • GATA Haydarpasa Training Hospital
      • Istanbul, Kalkoen
        • Istanbul Fizik Tedavi Rehabilitasyon Egitim ve Arastirma Hastanesi
      • Istanbul, Kalkoen
        • Istanbul University Medical School
      • Izmir, Kalkoen
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
      • Izmit, Kalkoen
        • Kocaeli University Medical Faculty
  • Mexico
      • Celaya, Mexico
        • Hospital San José Celaya
      • Mexico City, Mexico
        • Centro de Rehabilitacion Infantil
      • Queretaro, Mexico
        • Centro de Rehabilitacion Integral de Queretaro (CRIQ)
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Non-public Healthcare Unit at the Association for Disabled People KROK PO KROKU
      • Lodz, Polen
        • B i L- Specjalistyczne Centrum Medyczne
      • Poznan, Polen
        • Non-public Healthcare Unit - Grunwaldzka Clinic
      • Wiazowna, Polen
        • Non-public Healthcare Unit Mazovian Neurorehabilitatio
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • The Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Rehabilitation Institute of Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55101
        • Gillette Children's Speciality Healthcare
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97210
        • Shriner's Hospital for Children
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75219
        • Texas Scottish Rite - Hospital for Children

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Onderwerpen kwamen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek als ze aan de volgende criteria voldeden:

  1. Voltooiing van het dubbelblinde onderzoek (onderzoek 141) tot aan het vervolgbezoek in week 12, week 16, week 22 of week 28.
  2. Zonder grote protocolafwijkingen en/of enige aanhoudende bijwerkingen (AE's), die volgens de onderzoeker beide een onaanvaardbaar risico voor de proefpersoon zouden vormen als hij/zij de behandeling in dit open-label extensieonderzoek zou blijven ontvangen.
  3. Schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen van de ouder(s)/voogd(en) van het kind voor dit onderzoek, en toestemming van het kind waar en wanneer van toepassing.

Uitsluitingscriteria:

Proefpersonen werden om de volgende redenen uitgesloten van deelname aan het onderzoek:

  1. Grote beperking van het passieve bewegingsbereik bij de enkel, zoals gedefinieerd door maximale dorsaalflexie van de enkel, gemeten door de arrestatiehoek (XV1) bij lage snelheid <80° (TS-hoek) in het meest aangedane been dat moet worden geïnjecteerd.
  2. Onwil of onvermogen om het protocol na te leven.
  3. Huidige behoefte aan chirurgie voor spasticiteit van het gastrocnemius-soleuscomplex (GSC) en/of hamstringspieren (en/of pezen) in het meest aangedane been dat moet worden geïnjecteerd.
  4. Behandeling met een geneesmiddel dat direct of indirect de neuromusculaire functie verstoort (bijv. aminoglycoside-antibiotica) of neuroblokkerende middelen die tijdens operaties worden gebruikt (bijv. curare) binnen de laatste 30 dagen voorafgaand aan studiemedicatie of een geplande behandeling met dergelijke medicijnen.
  5. Zwanger en/of lacterend zijn.
  6. Vrouwelijke proefpersonen, niet bereid om anticonceptiemaatregelen te gebruiken tijdens het onderzoek als ze postpuberaal en seksueel actief zijn.
  7. Een infectie op de injectieplaats(en).
  8. Geplande behandeling met een nieuw onderzoeksgeneesmiddel of apparaat tijdens de onderzoeksperiode.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dysport
Dysport werd geïnjecteerd in één of beide onderste ledematen in maximaal 4 behandelcycli, met een tussenpoos van minimaal 12 weken en maximaal 40 weken. Doses varieerden van 5 eenheden (E)/kg tot 20 eenheden/kg voor één been, of van 10 eenheden/kg tot 30 eenheden/kg voor twee benen, met een maximale dosis van niet meer dan 30 eenheden/kg totaal, of 1000 eenheden. U, welke het eerst werd bereikt.
Biologisch: Botulinetoxine type A
Intramusculaire (IM) injectie op dag 1 van elke behandelingscyclus.
Andere namen:
  • AbobotulinumtoxineA (Dysport®)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) gerapporteerd in de dubbelblinde (DB) + open label (OL)-periode.
Tijdsspanne: Vanaf baseline (dag 1) tot het einde van de studie (week 40) van cyclus 1 en tot week 28 van cycli 2 tot 4.
Bijwerkingen (AE's) werden gevolgd vanaf het moment van geïnformeerde toestemming tot het einde van het onderzoek. Alle AE's werden uitgelokt door directe, niet-leidende vragen of door spontane meldingen.
Vanaf baseline (dag 1) tot het einde van de studie (week 40) van cyclus 1 en tot week 28 van cycli 2 tot 4.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline (in de DB-studie) in de MAS-score in de GSC beoordeeld bij het enkelgewricht van de (meest) aangedane onderste extremiteit
Tijdsspanne: DB-basislijn; Week 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Week 4 van behandelingscyclus 4
Baseline voor de 'verandering ten opzichte van DB-baseline' werd gedefinieerd als de baseline van onderzoek 141 voor alle behandelingscycli. De Modified Ashworth Scale (MAS) is een 6-puntsschaal die de intensiteit van de spiertonus meet door de weerstand van de spier tegen passieve verlenging of uitrekking te meten. De onderzoeker beoordeelde de spiertonus in de GSC van 0 (geen toename in tonus) tot 4 (aangedane delen stijf in flexie of extensie).
DB-basislijn; Week 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Week 4 van behandelingscyclus 4
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (vóór de eerste injectiecyclus in de hamstrings) in de MAS-score in de kniebuigers beoordeeld bij het kniegewricht van de (meest) aangedane onderste extremiteit
Tijdsspanne: Basislijn en weken 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Basislijn en week 4 van behandelingscyclus 4.
Baseline werd gedefinieerd als de waarde verkregen voorafgaand aan de eerste injectie in de hamstrings. De MAS is een 6-puntsschaal die de intensiteit van de spiertonus meet door de weerstand van de spier tegen passief verlengen of strekken te meten. De onderzoeker beoordeelde de spiertonus in de GSC van 0 (geen toename in tonus) tot 4 (aangedane delen stijf in flexie of extensie).
Basislijn en weken 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Basislijn en week 4 van behandelingscyclus 4.
Gemiddelde verandering vanaf baseline (vóór de eerste injectiecyclus in spiergroepen van de bovenste ledematen) in de gemiddelde MAS-score voor alle geïnjecteerde spiergroepen van de bovenste ledematen vanaf behandelingscyclus 2 en later
Tijdsspanne: Basislijn en weken 4 en 12 van behandelingscycli 2 en 3.
Baseline werd gedefinieerd als de waarde verkregen voorafgaand aan de eerste injectie in de bovenste ledematen. De MAS is een 6-puntsschaal die de intensiteit van de spiertonus meet door de weerstand van de spier tegen passief verlengen of strekken te meten. De onderzoeker beoordeelde de spiertonus in de GSC van 0 (geen toename in tonus) tot 4 (aangedane delen stijf in flexie of extensie). Er werden geen proefpersonen behandeld in de bovenste ledematen in behandelingscyclus 4.
Basislijn en weken 4 en 12 van behandelingscycli 2 en 3.
Gemiddelde Physician's Global Assessment (PGA)-score
Tijdsspanne: Week 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Week 4 van behandelingscyclus 4.
Globale beoordeling van de respons op de behandeling op basis van veranderingen sinds de eerste injectie in de DB-studie. PGA-schaal van de respons op de behandeling: De globale beoordeling van de respons op de behandeling werd beoordeeld door de onderzoeker de volgende vraag te stellen: "Hoe zou u de respons op de behandeling in de onderste ledematen van de proefpersoon beoordelen sinds de eerste injectie in het DB-onderzoek?" Antwoorden werden gegeven op een 9-puntsschaal (-4: duidelijk slechter, -3: veel slechter, -2: slechter, -1: iets slechter, 0: geen verandering, +1: iets verbeterd, +2: verbeterd, + 3: veel verbeterd, +4: duidelijk verbeterd).
Week 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Week 4 van behandelingscyclus 4.
Gemiddelde Goal Bereikbaarheid Schaal (GAS) Score
Tijdsspanne: Week 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Week 4 van behandelingscyclus 4
In elke behandelingsperiode werden voorafgaand aan de behandeling individuele doelen gedefinieerd. De GAS is een functionele schaal die wordt gebruikt om de voortgang naar individuele therapiedoelen te meten. Voorafgaand aan de behandeling werden individuele doelen voor elk onderwerp bepaald door de arts en, indien van toepassing, de ouders (verzorger) van het kind. Na behandeling in elke behandelingscyclus werd de GAS voor elk doel beoordeeld met behulp van een gedefinieerde schaal (-2: veel minder dan verwachte uitkomst, -1: iets minder dan verwachte uitkomst, 0: verwachte uitkomst, 1: iets meer dan verwachte uitkomst, en 2: Veel meer dan verwacht resultaat).
Week 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Week 4 van behandelingscyclus 4
Gemiddelde verandering ten opzichte van DB-basislijn in hoek van arrestatie (XV1) afgeleid van de Tardieu-schaal (TS), in de GSC beoordeeld bij het enkelgewricht van de (meest) aangedane onderste extremiteit
Tijdsspanne: DB-basislijn en week 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Week 4 van behandelingscyclus 4

De TS werd gebruikt om spasticiteit te meten in het GSC ter hoogte van het enkelgewricht van de (meest) aangedane onderste extremiteit.

De onderzoeker beoordeelde de spierreacties van de geteste spier op passieve uitrekking bij twee snelheden: LANGZAAM = V1: zo langzaam mogelijk (langzamer dan de snelheid van natuurlijke val van het ledemaatsegment onder zwaartekracht); FAST = V2 (snelheid van het ledemaatsegment dat valt onder zwaartekracht) of V3 (zo snel mogelijk - sneller dan de natuurlijke valsnelheid van het ledemaatsegment onder zwaartekracht).

De gemiddelde verandering ten opzichte van de DB-basislijn in XV1 bij lage snelheid werd afgeleid.
DB-basislijn en week 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Week 4 van behandelingscyclus 4
Gemiddelde verandering ten opzichte van DB-basislijn in hoek van vangst (XV3) afgeleid van de TS, in de GSC beoordeeld bij het enkelgewricht van de (meest) aangedane onderste extremiteit
Tijdsspanne: DB-basislijn en week 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Week 4 van behandelingscyclus 4

De TS werd gebruikt om spasticiteit te meten in het GSC ter hoogte van het enkelgewricht van de (meest) aangedane onderste extremiteit.

De onderzoeker beoordeelde de spierreacties van de geteste spier op passieve uitrekking bij twee snelheden: LANGZAAM = V1: zo langzaam mogelijk (langzamer dan de snelheid van natuurlijke val van het ledemaatsegment onder zwaartekracht); FAST = V2 (snelheid van het ledemaatsegment dat valt onder zwaartekracht) of V3 (zo snel mogelijk - sneller dan de natuurlijke valsnelheid van het ledemaatsegment onder zwaartekracht).

De gemiddelde verandering ten opzichte van de DB-basislijn in XV3 bij hoge snelheid werd afgeleid.
DB-basislijn en week 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Week 4 van behandelingscyclus 4
Gemiddelde verandering ten opzichte van DB-basislijn in spasticiteitshoek (X) afgeleid van de TS, in de GSC beoordeeld bij het enkelgewricht van de (meest) aangedane onderste extremiteit
Tijdsspanne: DB-basislijn en week 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Week 4 van behandelingscyclus 4

De TS werd gebruikt om spasticiteit te meten in het GSC ter hoogte van het enkelgewricht van de (meest) aangedane onderste extremiteit.

De onderzoeker beoordeelde de spierreacties van de geteste spier op passieve uitrekking bij twee snelheden: LANGZAAM = V1: zo langzaam mogelijk (langzamer dan de snelheid van natuurlijke val van het ledemaatsegment onder zwaartekracht); FAST = V2 (snelheid van het ledemaatsegment dat valt onder zwaartekracht) of V3 (zo snel mogelijk - sneller dan de natuurlijke valsnelheid van het ledemaatsegment onder zwaartekracht).

X (drempel) werd afgeleid als XV1 bij lage snelheid minus XV3 bij hoge snelheid en de gemiddelde verandering ten opzichte van de DB-basislijn werd berekend.
DB-basislijn en week 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Week 4 van behandelingscyclus 4
Gemiddelde verandering ten opzichte van DB-basislijn in spasticiteitsgraad (Y) afgeleid van de TS, in de GSC beoordeeld aan het enkelgewricht van de (meest) aangedane onderste extremiteit
Tijdsspanne: DB-basislijn en week 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Week 4 van behandelingscyclus 4

De gemiddelde verandering ten opzichte van baseline (in de DB-studie) in Y werd afgeleid van de TS.

Y werd beoordeeld volgens de volgende schaal: Graad 0 - geen weerstand tijdens passieve beweging (beste resultaat); Graad 1 - lichte weerstand tijdens passieve beweging; Graad 2 - duidelijke vangst in precieze hoek, passieve beweging onderbreken, gevolgd door loslaten; Graad 3 - vermoeiende clonus (minder dan 10 seconden bij handhaving van de druk) die optreedt onder een precieze hoek, gevolgd door loslaten; Graad 4 - onvermoeibare clonus (meer dan 10 seconden bij handhaving van druk) die optreedt in een precieze hoek; Graad 5 - gewricht onbeweeglijk (slechtste resultaat).

Vangst zonder vrijlating kreeg de beoordeling 0 als XV1=XV3, anders 'onbeoordeelbare' spasticiteit; vangst met 'minimale' vrijlating werd beoordeeld als 2 als XV3 consistent was en consistent minder dan XV1.

Hoek 0 = positie van minimale rek van de geteste spier. Voor graad 0 en 1 is spasticiteitshoek X = per definitie 0.
DB-basislijn en week 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Week 4 van behandelingscyclus 4
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline (vóór de eerste injectiecyclus in de hamstrings) in XV1 afgeleid van de TS, in de knieflexoren beoordeeld bij het kniegewricht van de (meest) aangedane onderste extremiteit
Tijdsspanne: Basislijn en weken 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Basislijn en week 4 van behandelingscyclus 4

De TS werd gebruikt om spasticiteit te meten in de knieflexoren ter hoogte van het kniegewricht van de (meest) aangedane onderste extremiteit.

De onderzoeker beoordeelde de spierreacties van de geteste spier op passieve uitrekking bij twee snelheden: LANGZAAM = V1: zo langzaam mogelijk (langzamer dan de snelheid van natuurlijke val van het ledemaatsegment onder zwaartekracht); FAST = V2 (snelheid van het ledemaatsegment dat valt onder zwaartekracht) of V3 (zo snel mogelijk - sneller dan de natuurlijke valsnelheid van het ledemaatsegment onder zwaartekracht).

De gemiddelde verandering ten opzichte van baseline (vóór de eerste injectiecyclus in de hamstrings) in XV1 bij lage snelheid werd afgeleid.
Basislijn en weken 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Basislijn en week 4 van behandelingscyclus 4
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline (vóór de eerste injectiecyclus in de hamstrings) in XV3 afgeleid van de TS, in de knieflexoren beoordeeld bij het kniegewricht van de (meest) aangedane onderste extremiteit
Tijdsspanne: Basislijn en weken 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Basislijn en week 4 van behandelingscyclus 4

De TS werd gebruikt om spasticiteit te meten in de knieflexoren ter hoogte van het kniegewricht van de (meest) aangedane onderste extremiteit.

De onderzoeker beoordeelde de spierreacties van de geteste spier op passieve uitrekking bij twee snelheden: LANGZAAM = V1: zo langzaam mogelijk (langzamer dan de snelheid van natuurlijke val van het ledemaatsegment onder zwaartekracht); FAST = V2 (snelheid van het ledemaatsegment dat valt onder zwaartekracht) of V3 (zo snel mogelijk - sneller dan de natuurlijke valsnelheid van het ledemaatsegment onder zwaartekracht).

De gemiddelde verandering ten opzichte van baseline (vóór de eerste injectiecyclus in de hamstrings) in XV3 bij hoge snelheid werd afgeleid.
Basislijn en weken 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Basislijn en week 4 van behandelingscyclus 4
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline (vóór de eerste injectiecyclus in de hamstrings) in X afgeleid van de TS, in de knieflexoren beoordeeld bij het kniegewricht van de (meest) aangedane onderste extremiteit
Tijdsspanne: Basislijn en weken 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Basislijn en week 4 van behandelingscyclus 4

De TS werd gebruikt om spasticiteit te meten in de knieflexoren ter hoogte van het kniegewricht van de (meest) aangedane onderste extremiteit.

De onderzoeker beoordeelde de spierreacties van de geteste spier op passieve uitrekking bij twee snelheden: LANGZAAM = V1: zo langzaam mogelijk (langzamer dan de snelheid van natuurlijke val van het ledemaatsegment onder zwaartekracht); FAST = V2 (snelheid van het ledemaatsegment dat valt onder zwaartekracht) of V3 (zo snel mogelijk - sneller dan de natuurlijke valsnelheid van het ledemaatsegment onder zwaartekracht).

X (drempel) werd afgeleid als XV1 bij lage snelheid minus XV3 bij hoge snelheid en de gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn (vóór de eerste injectiecyclus in de hamstrings) werd berekend.
Basislijn en weken 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Basislijn en week 4 van behandelingscyclus 4
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline (vóór de eerste injectiecyclus in de hamstrings) in Y afgeleid van de TS, in de knieflexoren beoordeeld bij het kniegewricht van de (meest) aangedane onderste extremiteit
Tijdsspanne: Basislijn en weken 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Basislijn en week 4 van behandelingscyclus 4

De gemiddelde verandering vanaf baseline (vóór de eerste injectiecyclus in de hamstrings) in Y werd afgeleid uit de TS.

Y werd beoordeeld volgens de volgende schaal: Graad 0 - geen weerstand tijdens passieve beweging (beste resultaat); Graad 1 - lichte weerstand tijdens passieve beweging; Graad 2 - duidelijke vangst in precieze hoek, passieve beweging onderbreken, gevolgd door loslaten; Graad 3 - vermoeiende clonus (minder dan 10 seconden bij handhaving van de druk) die optreedt onder een precieze hoek, gevolgd door loslaten; Graad 4 - onvermoeibare clonus (meer dan 10 seconden bij handhaving van druk) die optreedt in een precieze hoek; Graad 5 - gewricht onbeweeglijk (slechtste resultaat).

Vangst zonder vrijlating kreeg de beoordeling 0 als XV1=XV3, anders 'onbeoordeelbare' spasticiteit; vangst met 'minimale' vrijlating werd beoordeeld als 2 als XV3 consistent was en consistent minder dan XV1.

Hoek 0 = positie van minimale rek van de geteste spier. Voor graad 0 en 1 is spasticiteitshoek X = per definitie 0.
Basislijn en weken 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Basislijn en week 4 van behandelingscyclus 4
Gemiddelde verandering ten opzichte van DB-basislijn in de Observational Gait Scale (OGS) Totale score van het (meest) aangedane been
Tijdsspanne: DB-basislijn en week 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Week 4 van behandelingscyclus 4

De OGS is een meetinstrument dat wordt gebruikt om positieve en negatieve kenmerken (stoornissen) van het bovenste motorneuronsyndroom objectief te kwantificeren. De OGS is handig wanneer kinderen te jong zijn of onvoldoende meewerkend voor geïnstrumenteerde ganganalyse. Het is gebaseerd op de Physicians Rating Scale, maar heeft enkele aanpassingen om de gevoeligheid voor het detecteren van veranderingen na toediening van Botulinum Toxine Type A (BTX-A) te verbeteren.

De OGS-totaalscore werd berekend als de som van de individuele vraagscores voor vraag 1 tot en met 7, waarbij de hoogst mogelijke score 20 was. De verzamelde parameters waren: kniepositie halverwege, eerste voetcontact, voetcontact halverwege, timing van hielverhoging, achtervoet halverwege, steunbasis en loophulpmiddelen. Hogere scores duiden op een beter looppatroon.

De gemiddelde verandering ten opzichte van baseline (in de DB-studie) in de OGS-totaalscore van het (meest) aangedane been werd afgeleid.
DB-basislijn en week 4 en 12 van behandelingscycli 1 tot 3; Week 4 van behandelingscyclus 4
Gemiddelde verandering van DB-basislijn in de PedsQL-score (CP-modulescores) bij elk studiebezoek behalve week 4
Tijdsspanne: Basislijn en week 12

De PedsQL heeft een ziektespecifieke CP-module die relevant is voor de onderzoekspopulatie en een aanvulling vormt op de kernmodules.

De vragenlijst met 35 items omvatte 7 schalen, waaronder (1) dagelijkse activiteiten (2) schoolactiviteiten (3) beweging en evenwicht (4) pijn en pijn (5) vermoeidheid (6) eetactiviteiten en (7) spraak en communicatie. Er werd een 5-puntsschaal gebruikt voor het proxy-rapport van de ouders: 0 = nooit een probleem; 1 = bijna nooit een probleem; 2 = soms een probleem; 3 = vaak een probleem; 4 = bijna altijd een probleem.

Elke CP-score werd als volgt berekend: (1) Individuele itemscores werden omgekeerd en getransformeerd van een 0-4 schaal naar een 0-100 schaal door 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 en 4= toe te kennen 0; (2) Elke schaalscore werd berekend als de som van de getransformeerde individuele itemscores, gedeeld door het aantal niet-ontbrekende items. Hogere scores duidden op een betere kwaliteit van leven (minder symptomen of problemen).

Een schaalscore werd pas berekend als minimaal 50% van de bijbehorende items niet ontbraken.
Basislijn en week 12
Gemiddelde verandering ten opzichte van DB-basislijn in de PedsQL-score (algemene kernscores) bij elk studiebezoek behalve week 4
Tijdsspanne: Basislijn en week 12

De PedsQL is een gevalideerde vragenlijst over de kwaliteit van leven, ontworpen voor kinderen van 2 tot 18 jaar. De generieke kernschaal omvat vier multidimensionale schalen, waaronder fysieke, emotionele, sociale en schoolaspecten, met drie samenvattende schalen voor de totale schaalscore, de samenvattende score voor de lichamelijke gezondheid en de samenvattende score voor de psychosociale gezondheid.

Elke generieke kernschaal werd als volgt berekend: (1) Individuele itemscores werden omgekeerd en getransformeerd van een 0-4 schaal naar een 0-100 schaal door 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 en 4 toe te kennen. =0; (2) Elke schaalscore werd berekend als de som van de getransformeerde individuele itemscores, gedeeld door het aantal niet-ontbrekende items. Hogere scores duidden op een betere kwaliteit van leven (minder symptomen of problemen).

Een schaalscore werd pas berekend als minimaal 50% van de bijbehorende items niet ontbraken.
Basislijn en week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ipsen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 november 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 november 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

1 december 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 september 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 september 2022

Laatst geverifieerd

1 september 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Y-55-52120-147
  • 2010-019102-17 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, het geannoteerde casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van studiedeelnemers te beschermen.

Eventuele verzoeken moeten worden ingediend bij www.vivli.org ter beoordeling door een onafhankelijke wetenschappelijke beoordelingscommissie.

IPD-tijdsbestek voor delen

Waar van toepassing zijn gegevens van in aanmerking komende onderzoeken beschikbaar 6 maanden nadat het bestudeerde geneesmiddel en de indicatie zijn goedgekeurd in de VS en de EU of nadat het primaire manuscript dat de resultaten beschrijft, is geaccepteerd voor publicatie, afhankelijk van wat later is.

IPD-toegangscriteria voor delen

Meer details over Ipsen's criteria voor delen, onderzoeken die in aanmerking komen en het proces voor delen zijn hier beschikbaar (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren