Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ACZ885:n teho, turvallisuus ja siedettävyys lapsipotilailla, joilla on seuraavat kryopyriiniin liittyvät jaksolliset oireyhtymät: familiaalinen kylmän autoinflammatorinen oireyhtymä, Muckle-Wellsin oireyhtymä tai vastasyntyneen monisysteeminen tulehdussairaus

tiistai 28. helmikuuta 2017 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Yhden vuoden avoin monikeskustutkimus kanakinumabin (ACZ885) tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi sekä lasten rokotusten tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi 4-vuotiailla tai nuoremmilla potilailla, joilla on kryopyriiniin liittyviä kausittaisia ​​oireyhtymiä (CAPS)

Tässä tutkimuksessa arvioidaan ACZ885:n turvallisuutta, tehoa ja siedettävyyttä vähintään 4-vuotiailla potilailla, joilla on kryopyriiniin liittyvät periodiset oireyhtymät (CAPS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

17

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, Belgia, 1020
        • Novartis Investigative Site
  • Espanja
    • Andalucia
      • Granada, Andalucia, Espanja, 18012
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Espanja, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Le Kremlin Bicetre, Ranska, 94275
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Saksa, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • St. Augustin, Saksa, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Sveitsi
      • Lausanne, Sveitsi, 1011
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi - 5 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- ja naispotilaat, jotka ovat seulontakäynnillä 28 päivän ja 60 kuukauden ikäisiä.
  2. ruumiinpaino > tai = 2,5 kg.
  3. Vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus vaaditaan ennen kuin potilaille suoritetaan arviointia.
  4. Tutkimukseen tullessa potilailla tulee olla kliininen diagnoosi FCAS, MWS tai NOMID ja oireet, jotka vaativat farmakologista toimenpiteitä. Tutkijan ja Novartisin välinen etukäteissopimus tutkimuskelpoisuudesta vaaditaan potilailta, joilla ei ole saatavilla NALP3-mutaatioiden molekyylidiagnoosia (joko testausta ei ole suoritettu tai testaus suoritettu, mutta tulos on negatiivinen) tutkimukseen osallistumisen yhteydessä. Niille potilaille, joille ei ole tehty NALP3-mutaatioiden molekyylitestausta, molekyylitestaus tulee suorittaa tutkimuksen aikana.
  5. Potilaille, joita hoidetaan IL-1-salpaajalla (esim. anakinra, rilonasepti), nämä hoidot tulee keskeyttää ennen lähtökäyntiä ja potilaiden on osoitettava olevan aktiivinen sairaus ennen hoidon aloittamista.
  6. Potilaiden, joille on määrä saada paikallisten rokotusohjeidensa mukaan rokotus inaktivoidulla rokotteella, on oltava valmis osallistumaan rokotettujen potilaiden arviointiohjelmaan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Keskoset, joille osallistumista tutkimukseen ei tutkijan näkemyksen mukaan pidetä tarkoituksenmukaisena.
  2. Toistuvat ja/tai näyttöä aktiivisista bakteeri-, sieni- tai virusinfektioista (mukaan lukien HIV).
  3. Potilaat, joilla on immuunivajavuus tai hoitoa immunosuppressiivisilla lääkkeillä.
  4. Elävät rokotukset < tai = 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa. Eläviä rokotuksia ei sallita koko tämän tutkimuksen aikana ja enintään 3 kuukautta viimeisen annoksen jälkeen.

  5. Potilaat, joilla on lisääntynyt riski saada tuberkuloosi (TB) -infektio seuraavien riskitekijöiden perusteella:

    • Potilaat, jotka ovat olleet lähikontaktissa henkilöiden kanssa, joilla tiedetään olevan aktiivinen keuhkotuberkuloosi
    • Ulkomailla syntyneet potilaat maista, joissa tuberkuloosin esiintyvyys on korkea
    • Potilaat, joilla on äskettäin tuberkuloosiinfektio (mukaan lukien yli 6 kuukauden ikäiset lapset, joiden PPD-testi on positiivinen [määritelty vähintään 10 mm:n kovettumaksi])
    • Potilaat, joilla on loppuvaiheen munuaissairaus
    • Diabetes mellitusta sairastavat potilaat
    • Potilaat, jotka saavat immunosuppressiivista hoitoa
    • Hematologisia syöpiä sairastavat potilaat.
  6. Osallistuminen toiseen tutkimukseen tutkittavan yhdisteen viimeisen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan aikana (sen mukaan kumpi on pidempi).
  7. Perhe- ja sosiaaliset olosuhteet, joiden vuoksi säännöllinen lääketieteellinen arviointi ei ole mahdollista.
  8. Lapsipotilaat, joilla on neutropenia (absoluuttinen neutrofiilien määrä [ANC] < 1,5 x 10 - 9./l)

Muita protokollan määrittämiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kanakinumabi
Canakinumab s.c. injektio (2 mg/kg) annettiin 8 viikon välein.
Lääke: ACZ885

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus 4-vuotiaista tai nuoremmista osallistujista, joilla on vähintään yksi täydellinen vastaus viikolla 56
Aikaikkuna: Viikko 56
Täydellinen vaste määriteltiin kliiniseksi remissioksi ja serologiseksi remissioksi. Kliininen remissio määriteltiin lääkärin kokonaisarviona auto-inflammatorisen sairauden aktiivisuudesta poissaolosta tai vähäisyydestä (käyttäen 5 pisteen asteikkoa poissaolosta vakavaan) ja ihosairauden arvioinnin puuttuvana tai minimaalisena (käyttäen 5 pisteen asteikkoa poissaolosta). vakavaksi). Serologinen remissio määriteltiin C-reaktiiviseksi proteiiniksi (CRP) tai seerumin amyloidi A -proteiiniksi (SAA) alle (<) 15 milligrammaa litrassa (mg/l) ja alle 10 mg/l.
Viikko 56

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus 2-vuotiaista tai nuoremmista osallistujista, joilla on vähintään yksi täydellinen vastaus viikolla 56
Aikaikkuna: Viikko 56
Täydellinen vaste määriteltiin kliiniseksi remissioksi ja serologiseksi remissioksi. Kliininen remissio määriteltiin lääkärin kokonaisarviona auto-inflammatorisen sairauden aktiivisuudesta poissaolosta tai vähäisyydestä (käyttäen 5 pisteen asteikkoa poissaolosta vakavaan) ja ihosairauden arvioinnin puuttuvana tai minimaalisena (käyttäen 5 pisteen asteikkoa poissaolosta). vakavaksi). Serologinen remissio määriteltiin CRP:ksi <15 mg/l ja SAA:ksi <10 mg/l.
Viikko 56
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on määritellyt arvosanat lääkärin yleisarvioinnissa viikolla 56
Aikaikkuna: Viikko 56
Lääkäri arvioi osallistujat Physician's Global Assessment -arvioinnin perusteella, joka mitattiin 5-pisteen asteikolla autotulehduksellisen sairauden aktiivisuuden osalta seuraavasti: 0 = ei mitään/ei ole, 1 = minimaalinen, 2 = lievä, 3 = kohtalainen, 4 = vakava.
Viikko 56
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on määritellyt arvosanat lääkärin ihotaudin arvioinnissa viikolla 56
Aikaikkuna: Viikko 56
Lääkäri arvioi osallistujien ihosairauden (urtikariallinen ihottuma) 5 pisteen asteikolla seuraavasti: 0 = ei mitään/poissa; 1 = minimaalinen; 2 = lievä; 3 = kohtalainen; 4 = vaikea.
Viikko 56
Muutos lähtötasosta C--reaktiivisen proteiinin (CRP) ja seerumin amyloidi A:n (SAA) pitoisuuksissa viikolla 56
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 56
CRP:tä ja SAA:ta käytettiin tulehdusmarkkereina. CRP:n ja SAA:n tavoitetasopitoisuudet olivat ≤15 mg/l ja ≤10 mg/l, vastaavasti. Negatiivinen muutos tulehdusmerkkiaineiden pitoisuudessa osoitti paranemista.
Perustaso, viikko 56
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 (tutkimuksen hoidon aloitus) viikkoon 56 asti (tutkimuksen loppu)
Haittatapahtumat (AE) määriteltiin epäsuotuisiksi ja tahattomiksi diagnoosiksi, oireiksi, oireiksi (mukaan lukien epänormaali laboratoriolöydös), oireyhtymäksi tai sairaudeksi, joka joko esiintyy tutkimuksen aikana, joka on ollut poissa lähtötilanteessa tai, jos se esiintyy lähtötilanteessa, näyttää pahenevan . Vakavilla haittatapahtumilla (SAE) määriteltiin kaikki epäsuotuisat lääketieteelliset tapahtumat, jotka johtavat kuolemaan, ovat hengenvaarallisia, vaativat (tai pitkittävät) sairaalahoitoa, aiheuttavat jatkuvan tai merkittävän vamman/työkyvyttömyyden, johtavat synnynnäisiin poikkeaviin tai synnynnäisiin epämuodostumisiin tai ovat muita tiloja, jotka tutkijoiden arvion mukaan merkittäviä vaaroja.
Päivä 1 (tutkimuksen hoidon aloitus) viikkoon 56 asti (tutkimuksen loppu)
Prosenttiosuus osallistujista, jotka ovat saaneet samanaikaisen rokotuksen tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 (tutkimushoidon aloitus) viikkoon 56 (tutkimuksen loppu)
Osallistujat saivat jonkin seuraavista inaktivoiduista rokotteista immunisointiohjelman mukaisesti: Corynebacterium diphtheria, Bordetella pertussis, Neisseria meningitidis, Clostridium tetani, influenssa tyyppi A, influenssa tyyppi B, Haemophilus influenza B, Streptococcus pneumoniae tai hepatiitti B.
Päivä 1 (tutkimushoidon aloitus) viikkoon 56 (tutkimuksen loppu)
Niiden rokotustapausten määrä, joissa on suojaavia vasta-aineita inaktivoiduilla rokotteilla rokotuksen jälkeen
Aikaikkuna: Päivä -14 (ennen rokotusta), Päivä 0 (rokotus), Päivä 28, Päivä 57 (rokotuksen jälkeen)
Osallistujilta, jotka saivat inaktivoituja rokotteita tutkimuksen aikana, arvioitiin heidän kykynsä saavuttaa suojaavat vasta-ainetasot rokotetta (antigeeniä) vastaan ​​immunisaation jälkeen. Osallistujien rokotusten vastetta ei arvioitu, jos vasta-ainetiitteri oli riittävä jo ennen annosta ja säilyi tutkimuksen aikana.
Päivä -14 (ennen rokotusta), Päivä 0 (rokotus), Päivä 28, Päivä 57 (rokotuksen jälkeen)
Niiden osallistujien määrä, joilla oli kanakinumabivasta-aineita viikolla 56
Aikaikkuna: Viikko 56 (Opiskelun loppu)
Immunogeenisuusarviointi sisälsi kanakinumabi-vasta-aineiden (ACZ885) määrittämisen seeruminäytteistä käyttämällä BIAcore-järjestelmää, ja havaitseminen perustui pintaplasmoniresonanssitekniikkaan.
Viikko 56 (Opiskelun loppu)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. marraskuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. marraskuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. marraskuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 22. helmikuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 22. helmikuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 24. helmikuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 29. maaliskuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. helmikuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CACZ885D2307
  • 2009-016859-22

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa