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Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von ACZ885 bei pädiatrischen Patienten mit den folgenden Cryopyrin-assoziierten periodischen Syndromen: Familiäres autoinflammatorisches Kältesyndrom, Muckle-Wells-Syndrom oder neonatale multisystemische entzündliche Erkrankung

28. Februar 2017 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine einjährige offene, multizentrische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Canakinumab (ACZ885) und der Wirksamkeit und Sicherheit von Impfungen im Kindesalter bei Patienten im Alter von 4 Jahren oder jünger mit Cryopyrin-assoziierten periodischen Syndromen (CAPS)

Diese Studie wird die Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit von ACZ885 bei Patienten im Alter von 4 Jahren und jünger mit Kryopyrin-assoziierten periodischen Syndromen (CAPS) untersuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

17

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, Belgien, 1020
        • Novartis Investigative Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Deutschland, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • St. Augustin, Deutschland, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Le Kremlin Bicetre, Frankreich, 94275
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Andalucia
      • Granada, Andalucia, Spanien, 18012
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spanien, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche und weibliche Patienten, die zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs 28 Tage bis 60 Monate alt sind.
  2. Körpergewicht > oder = 2,5 kg.
  3. Die schriftliche Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten ist erforderlich, bevor eine Bewertung für Patienten durchgeführt wird.
  4. Bei Studieneintritt sollten die Patienten eine klinische Diagnose von FCAS, MWS oder NOMID und Symptome haben, die eine pharmakologische Intervention erfordern. Für Patienten, für die keine molekulare Diagnose von NALP3-Mutationen verfügbar ist (entweder Tests nicht durchgeführt oder Tests durchgeführt, aber negativ), ist eine vorherige Vereinbarung zwischen dem Prüfarzt und Novartis für die Studieneignung erforderlich, wenn sie in die Studie aufgenommen werden. Bei Patienten, die nicht molekular auf NALP3-Mutationen getestet wurden, sollten im Verlauf der Studie molekulare Tests durchgeführt werden.
  5. Bei Patienten, die mit einem IL-1-Blocker (d. h. Anakinra, Rilonacept), sollten diese Behandlungen vor dem Baseline-Besuch abgebrochen werden und die Patienten müssen vor der Behandlung eine aktive Erkrankung nachweisen.
  6. Patienten, die gemäß ihren lokalen Impfrichtlinien eine Impfung mit einem inaktivierten Impfstoff erhalten sollen, müssen bereit sein, am Bewertungsplan für geimpfte Patienten teilzunehmen.

Ausschlusskriterien:

  1. Frühgeborene, für die nach Einschätzung des Ermittlers die Teilnahme an der Studie nicht angemessen ist.
  2. Vorgeschichte von wiederkehrenden und/oder Anzeichen aktiver Bakterien-, Pilz- oder Virusinfektionen (einschließlich HIV).
  3. Patienten mit Immunschwäche oder Behandlung mit Immunsuppressiva.
  4. Lebendimpfungen innerhalb von < oder = 3 Monaten vor dem Screening. Während des gesamten Verlaufs dieser Studie und bis zu 3 Monate nach der letzten Dosis sind keine Lebendimpfungen erlaubt.

  5. Patienten mit einem erhöhten Risiko einer Tuberkulose (TB)-Infektion gemäß den folgenden Risikofaktoren:

    • Patienten mit kürzlichem engem Kontakt mit Personen, von denen bekannt ist, dass sie an aktiver Lungentuberkulose erkrankt sind
    • Im Ausland geborene Patienten aus Ländern mit hoher Tuberkuloseprävalenz
    • Patienten mit kürzlich aufgetretener Tuberkuloseinfektion (einschließlich Kinder > 6 Monate mit einem positiven PPD-Test [definiert als eine Verhärtung von mindestens 10 mm])
    • Patienten mit Nierenerkrankungen im Endstadium
    • Patienten mit Diabetes mellitus
    • Patienten, die eine immunsuppressive Therapie erhalten
    • Patienten mit hämatologischen Krebserkrankungen.
  6. Teilnahme an einer anderen Studie innerhalb der letzten 30 Tage oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist).
  7. Familiäre und soziale Umstände, die eine regelmäßige ärztliche Begutachtung nicht möglich machen.
  8. Pädiatrische Patienten mit Neutropenie (absolute Neutrophilenzahl [ANC] < 1,5 x 10 hoch 9/l)

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Canakinumab
Canakinumab s.c. Injektion (2 mg/kg) wurde alle 8 Wochen verabreicht.
Arzneimittel: ACZ885

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer im Alter von 4 Jahren oder jünger mit mindestens einem vollständigen Ansprechen in Woche 56
Zeitfenster: Woche 56
Vollständiges Ansprechen wurde als klinische Remission und serologische Remission definiert. Klinische Remission wurde definiert als globale Beurteilung der Aktivität der autoinflammatorischen Erkrankung durch den Arzt als nicht vorhanden oder minimal (unter Verwendung einer 5-Punkte-Skala von nicht vorhanden bis schwer) und Beurteilung der Hauterkrankung als nicht vorhanden oder minimal (unter Verwendung einer 5-Punkte-Skala von nicht vorhanden). bis schwer). Die serologische Remission wurde als C-reaktives Protein (CRP) oder Serum-Amyloid-A-Protein (SAA) mit weniger als (<) 15 Milligramm pro Liter (mg/l) bzw. < 10 mg/l definiert.
Woche 56

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer im Alter von 2 Jahren oder jünger mit mindestens einem vollständigen Ansprechen in Woche 56
Zeitfenster: Woche 56
Vollständiges Ansprechen wurde als klinische Remission und serologische Remission definiert. Klinische Remission wurde definiert als globale Beurteilung der Aktivität der autoinflammatorischen Erkrankung durch den Arzt als nicht vorhanden oder minimal (unter Verwendung einer 5-Punkte-Skala von nicht vorhanden bis schwer) und Beurteilung der Hauterkrankung als nicht vorhanden oder minimal (unter Verwendung einer 5-Punkte-Skala von nicht vorhanden). bis schwer). Die serologische Remission wurde als CRP oder SAA mit < 15 mg/l bzw. < 10 mg/l definiert.
Woche 56
Prozentsatz der Teilnehmer mit definierten Noten im Physician's Global Assessment Score in Woche 56
Zeitfenster: Woche 56
Die Teilnehmer wurden auf der Grundlage einer Physician's Global Assessment, gemessen auf einer 5-Punkte-Skala für autoinflammatorische Krankheitsaktivität, wie folgt vom Arzt bewertet: 0 = Keine/fehlend; 1 = Minimal; 2 = Leicht; 3 = Mäßig; 4 = Schwer.
Woche 56
Prozentsatz der Teilnehmer mit definierten Noten in der ärztlichen Beurteilung der Hauterkrankung in Woche 56
Zeitfenster: Woche 56
Die Teilnehmer wurden von einem Arzt auf Hauterkrankungen (Urtikaria-Hautausschlag) auf einer 5-Punkte-Skala wie folgt beurteilt: 0 = keine/nicht vorhanden; 1 = minimal; 2 = leicht; 3 = mäßig; 4 = schwer.
Woche 56
Veränderung der Konzentrationen von C-reaktivem Protein (CRP) und Amyloid A (SAA) im Serum gegenüber dem Ausgangswert in Woche 56
Zeitfenster: Baseline, Woche 56
Als Entzündungsmarker wurden CRP und SAA verwendet. Die Zielspiegelkonzentrationen für CRP und SAA betrugen ≤ 15 mg/l bzw. ≤ 10 mg/l. Eine negative Veränderung der Konzentration von Entzündungsmarkern zeigte eine Besserung an.
Baseline, Woche 56
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 (Beginn der Studienbehandlung) bis Woche 56 (Ende der Studie)
Unerwünschte Ereignisse (AEs) wurden als ungünstige und unbeabsichtigte Diagnosen, Symptome, Anzeichen (einschließlich eines anormalen Laborbefunds), Syndrome oder Krankheiten definiert, die entweder während der Studie auftreten, zu Studienbeginn nicht vorhanden waren oder sich, falls zu Studienbeginn vorhanden, zu verschlimmern scheinen . Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE) wurden als alle unerwünschten medizinischen Ereignisse definiert, die zum Tod führen, lebensbedrohlich sind, einen Krankenhausaufenthalt erfordern (oder verlängern), eine anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit verursachen, zu angeborenen Anomalien oder Geburtsfehlern führen oder andere Zustände sind, die nach Einschätzung der Ermittler erhebliche Gefahren darstellen.
Tag 1 (Beginn der Studienbehandlung) bis Woche 56 (Ende der Studie)
Prozentsatz der Teilnehmer, die während der Studie eine begleitende Impfung erhalten
Zeitfenster: Tag 1 (Beginn der Studienbehandlung) bis Woche 56 (Ende der Studie)
Die Teilnehmer erhielten gemäß dem Immunisierungsprogramm einen der folgenden inaktivierten Impfstoffe: Corynebacterium diphtheria, Bordetella pertussis, Neisseria meningitidis, Clostridium tetani, Influenza Typ A, Influenza Typ B, Haemophilus Influenza B, Streptococcus pneumoniae oder Hepatitis B wurden bestimmt.
Tag 1 (Beginn der Studienbehandlung) bis Woche 56 (Ende der Studie)
Anzahl der Impffälle mit schützenden Antikörperspiegeln nach Immunisierung mit inaktivierten Impfstoffen
Zeitfenster: Tag -14 (Vorimpfung), Tag 0 (Impfung), Tag 28, Tag 57 (Nachimpfung)
Teilnehmer, die während der Studie inaktivierte Impfstoffe erhielten, wurden auf ihre Fähigkeit untersucht, nach der Immunisierung schützende Antikörperspiegel gegen den Impfstoff (Antigen) zu erreichen. Die Impfungen der Teilnehmer wurden nicht auf eine Reaktion untersucht, wenn der Antikörpertiter bereits vor der Verabreichung ausreichend war und während der Studie aufrechterhalten wurde.
Tag -14 (Vorimpfung), Tag 0 (Impfung), Tag 28, Tag 57 (Nachimpfung)
Anzahl der Teilnehmer mit Anti-Canakinumab-Antikörpern in Woche 56
Zeitfenster: Woche 56 (Studienende)
Die Immunogenitätsbewertung umfasste die Bestimmung von Anti-Canakinumab (ACZ885)-Antikörpern in Serumproben mit dem BIAcore-System, wobei der Nachweis auf der Oberflächen-Plasmon-Resonanz-Technik basiert.
Woche 56 (Studienende)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Februar 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Februar 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

24. Februar 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. März 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Februar 2017

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CACZ885D2307
  • 2009-016859-22

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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