Эффективность, безопасность и переносимость ACZ885 у педиатрических пациентов со следующими связанными с криопирином периодическими синдромами: семейный простудный аутовоспалительный синдром, синдром Макла-Уэллса или неонатальное полисистемное воспалительное заболевание

Критерии включения:

1. Пациенты мужского и женского пола в возрасте от 28 дней до 60 месяцев на момент скринингового визита.
2. Масса тела > или = 2,5 кг.
3. Перед проведением любой оценки пациентов требуется письменное информированное согласие родителей или законных опекунов.
4. При включении в исследование у пациентов должен быть клинический диагноз FCAS, MWS или NOMID и симптомы, требующие фармакологического вмешательства. Предварительное соглашение между исследователем и Novartis о приемлемости участия в исследовании требуется для пациентов, у которых нет молекулярного диагноза мутаций NALP3 (тестирование не проводилось, или тестирование проводилось, но дало отрицательный результат) на момент включения в исследование. Для тех пациентов, которые не подвергались молекулярному тестированию на мутации NALP3, молекулярное тестирование следует проводить в ходе исследования.
5. Для пациентов, получавших лечение блокаторами ИЛ-1 (т.е. анакинра, рилонацепт), эти виды лечения должны быть прекращены до исходного визита, и пациенты должны продемонстрировать активное заболевание до начала лечения.
6. Пациенты, которым в соответствии с их местными рекомендациями по вакцинации должна быть сделана иммунизация инактивированной вакциной, должны быть готовы принять участие в графике оценки вакцинированных пациентов.

Критерий исключения:

1. Недоношенные новорожденные, для которых, по мнению исследователя, участие в исследовании нецелесообразно.
2. История рецидивов и / или признаков активных бактериальных, грибковых или вирусных инфекций (включая ВИЧ).
3. Пациенты с иммунодефицитом или лечение иммунодепрессантами.
4. Живые прививки в течение < или = 3 месяцев до скрининга. В течение всего периода исследования и в течение 3 месяцев после введения последней дозы вакцинация живыми вакцинами не допускается.

5. Пациенты с повышенным риском заражения туберкулезом (ТБ) в соответствии со следующими факторами риска:

   • Пациенты, имевшие недавний тесный контакт с лицами, у которых известно о наличии активного туберкулеза легких.
   • Больные иностранного происхождения из стран с высокой распространенностью туберкулеза
   • Пациенты с недавней туберкулезной инфекцией (включая детей старше 6 месяцев с положительным тестом PPD [определяется как уплотнение не менее 10 мм])
   • Пациенты с терминальной стадией почечной недостаточности
   • Больные сахарным диабетом
   • Пациенты, получающие иммуносупрессивную терапию
   • Пациенты с онкогематологическими заболеваниями.
6. Участие в другом испытании в течение последних 30 дней или 5 периодов полураспада исследуемого соединения (в зависимости от того, что дольше).
7. Семейные и социальные условия, делающие регулярное медицинское обследование невозможным.
8. Педиатрические пациенты с нейтропенией (абсолютное число нейтрофилов [ANC] < 1,5 x 10 к 9/л)

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.