Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van ACZ885 bij pediatrische patiënten met de volgende met cryopyrine geassocieerde periodieke syndromen: familiair koud auto-inflammatoir syndroom, Muckle-Wells-syndroom of neonatale ontstekingsziekte met meerdere systemen

28 februari 2017 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een eenjarig open-label, multicenter onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van Canakinumab (ACZ885) en de werkzaamheid en veiligheid van vaccinaties bij kinderen te beoordelen bij patiënten van 4 jaar of jonger met cryopyrine-geassocieerde periodieke syndromen (CAPS)

Deze studie zal de veiligheid, werkzaamheid en verdraagbaarheid van ACZ885 beoordelen bij patiënten van 4 jaar en jonger met cryopyrine-geassocieerde periodieke syndromen (CAPS).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

17

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Bruxelles, België, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, België, 1020
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • St. Augustin, Duitsland, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Duitsland, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrijk, 94275
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
    • Andalucia
      • Granada, Andalucia, Spanje, 18012
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spanje, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site
  • Zwitserland
      • Lausanne, Zwitserland, 1011
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 5 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke en vrouwelijke patiënten die 28 dagen tot 60 maanden oud zijn op het moment van het screeningsbezoek.
  2. Lichaamsgewicht > of = 2,5 kg.
  3. De schriftelijke geïnformeerde toestemming van de ouder of wettelijke voogd is vereist voordat er een beoordeling wordt uitgevoerd voor patiënten.
  4. Bij aanvang van de studie moeten patiënten een klinische diagnose van FCAS, MWS of NOMID hebben en symptomen hebben die farmacologische interventie vereisen. Voorafgaande overeenstemming tussen de onderzoeker en Novartis om in aanmerking te komen voor de studie is vereist voor patiënten bij wie geen moleculaire diagnose van NALP3-mutaties beschikbaar is (ofwel testen niet uitgevoerd, ofwel testen uitgevoerd maar negatief) bij aanvang van de studie. Voor die patiënten die niet moleculair zijn getest op NALP3-mutaties, moeten in de loop van het onderzoek moleculaire tests worden uitgevoerd.
  5. Voor patiënten die worden behandeld met een IL-1-blokker (d.w.z. anakinra, rilonacept), moeten deze behandelingen worden gestaakt voorafgaand aan het basisbezoek en patiënten moeten vóór de behandeling een actieve ziekte aantonen.
  6. Patiënten die volgens hun lokale vaccinatierichtlijnen een vaccinatie met een geïnactiveerd vaccin moeten krijgen, moeten bereid zijn om deel te nemen aan het beoordelingsschema voor gevaccineerde patiënten.

Uitsluitingscriteria:

  1. Te vroeg geboren pasgeborenen voor wie deelname aan het onderzoek naar het oordeel van de onderzoeker niet gepast wordt geacht.
  2. Voorgeschiedenis van recidiverende en/of tekenen van actieve bacteriële, schimmel- of virale infecties (waaronder HIV).
  3. Patiënten met immunodeficiëntie of behandeling met immunosuppressiva.
  4. Levende vaccinaties binnen < of = 3 maanden voorafgaand aan de screening. Tijdens het verloop van deze studie en tot 3 maanden na de laatste dosis zijn geen levende vaccinaties toegestaan.

  5. Patiënten met een verhoogd risico op tuberculose (tbc)-infectie volgens de volgende risicofactoren:

    • Patiënten met recent nauw contact met personen waarvan bekend is dat ze actieve longtuberculose hebben
    • In het buitenland geboren patiënten uit landen met een hoge prevalentie van tuberculose
    • Patiënten met een recente tuberculose-infectie (inclusief kinderen > 6 maanden met een positieve PPD-test [gedefinieerd als een verharding van ten minste 10 mm])
    • Patiënten met nierziekte in het eindstadium
    • Patiënten met diabetes mellitus
    • Patiënten die immunosuppressieve therapie krijgen
    • Patiënten met hematologische kankers.
  6. Deelname aan een ander onderzoek binnen de laatste 30 dagen of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksmiddel (welke van de twee het langst is).
  7. Familiale en sociale omstandigheden die een regelmatige medische beoordeling niet mogelijk maken.
  8. Pediatrische patiënten met neutropenie (absoluut aantal neutrofielen [ANC] < 1,5 x 10 tot de 9e/l)

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Canakinumab
Canakinumab s.c. injectie (2 mg/kg) werd elke 8 weken toegediend.
Geneesmiddel: ACZ885

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers van 4 jaar of jonger met ten minste één volledige respons in week 56
Tijdsspanne: Week 56
Volledige respons werd gedefinieerd als klinische remissie en serologische remissie. Klinische remissie werd gedefinieerd als een globale beoordeling door de arts van de auto-inflammatoire ziekteactiviteit als afwezig of minimaal (op een 5-puntsschaal van afwezig tot ernstig) en de beoordeling van de huidziekte als afwezig of minimaal (op een 5-puntsschaal van tot ernstig). Serologische remissie werd gedefinieerd als C-reactief proteïne (CRP) of Serum amyloïde A-proteïne (SAA) als respectievelijk minder dan (<) 15 milligram per liter (mg/L) en <10 mg/L.
Week 56

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers van 2 jaar of jonger met ten minste één volledige respons in week 56
Tijdsspanne: Week 56
Volledige respons werd gedefinieerd als klinische remissie en serologische remissie. Klinische remissie werd gedefinieerd als een globale beoordeling door de arts van de auto-inflammatoire ziekteactiviteit als afwezig of minimaal (op een 5-puntsschaal van afwezig tot ernstig) en de beoordeling van de huidziekte als afwezig of minimaal (op een 5-puntsschaal van tot ernstig). Serologische remissie werd gedefinieerd als CRP of SAA als respectievelijk <15 mg/L en <10 mg/L.
Week 56
Percentage deelnemers met gedefinieerde cijfers in de algemene beoordelingsscore van de arts in week 56
Tijdsspanne: Week 56
Deelnemers werden beoordeeld op basis van de Physician's Global Assessment, gemeten op een 5-puntsschaal voor auto-inflammatoire ziekteactiviteit als: 0 = geen/afwezig; 1 = minimaal; 2 = mild; 3 = matig; 4 = ernstig.
Week 56
Percentage deelnemers met gedefinieerde cijfers in de artsbeoordeling van huidziekte in week 56
Tijdsspanne: Week 56
Deelnemers werden door een arts beoordeeld op huidziekte (urticariële huiduitslag), gemeten op een 5-puntsschaal als: 0 = geen/afwezig; 1 = minimaal; 2 = mild; 3 = matig; 4 = ernstig.
Week 56
Verandering ten opzichte van baseline in C--reactieve proteïne (CRP) en serumamyloïde A (SAA)-concentraties in week 56
Tijdsspanne: Basislijn, week 56
De CRP en SAA werden gebruikt als ontstekingsmarkers. De beoogde concentraties voor CRP en SAA waren respectievelijk ≤15 mg/L en ≤10 mg/L. Een negatieve verandering in de concentratie van ontstekingsmarkers duidde op verbetering.
Basislijn, week 56
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 (begin studiebehandeling) tot week 56 (einde studie)
Bijwerkingen (AE's) werden gedefinieerd als elke ongunstige en onbedoelde diagnose, symptoom, teken (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), syndroom of ziekte die optreedt tijdens het onderzoek, afwezig was bij baseline of, indien aanwezig bij baseline, lijkt te verergeren . Ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) werden gedefinieerd als ongewenste medische voorvallen die de dood tot gevolg hebben, levensbedreigend zijn, ziekenhuisopname vereisen (of verlengen), aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid veroorzaken, aangeboren afwijkingen of geboorteafwijkingen tot gevolg hebben, of andere aandoeningen zijn die naar het oordeel van de onderzoekers aanzienlijke gevaren inhouden.
Dag 1 (begin studiebehandeling) tot week 56 (einde studie)
Percentage deelnemers dat gelijktijdig een vaccinatie krijgt tijdens het onderzoek
Tijdsspanne: Dag 1 (begin studiebehandeling) tot week 56 (einde studie)
Deelnemers ontvingen een van de volgende geïnactiveerde vaccins volgens het immunisatieprogramma: Corynebacterium difterie, Bordetella pertussis, Neisseria meningitidis, Clostridium tetani, Influenza type A, Influenza type B, Haemophilus influenza B, Streptococcus pneumoniae of Hepatitis B werden bepaald.
Dag 1 (begin studiebehandeling) tot week 56 (einde studie)
Aantal vaccinatiegevallen met beschermende antilichaamniveaus na immunisatie met geïnactiveerde vaccins
Tijdsspanne: Dag -14 (voorafgaande vaccinatie), Dag 0 (vaccinatie), Dag 28, Dag 57 (na vaccinatie)
Deelnemers die tijdens het onderzoek geïnactiveerde vaccins kregen, werden beoordeeld op hun vermogen om na immunisatie beschermende antilichaamniveaus tegen het vaccin (antigeen) te bereiken. De vaccinaties van deelnemers werden niet beoordeeld op een respons als de antilichaamtiter al voldoende was vóór de dosis en gehandhaafd bleef tijdens het onderzoek.
Dag -14 (voorafgaande vaccinatie), Dag 0 (vaccinatie), Dag 28, Dag 57 (na vaccinatie)
Aantal deelnemers met anti-canakinumab-antilichamen in week 56
Tijdsspanne: Week 56 (einde studie)
Immunogeniciteitsbeoordeling omvatte bepaling van anti-canakinumab (ACZ885)-antilichamen in serummonsters met behulp van het BIAcore-systeem, met detectie op basis van oppervlakte-plasmonresonantietechniek.
Week 56 (einde studie)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 februari 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 februari 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

24 februari 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 maart 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 februari 2017

Laatst geverifieerd

1 februari 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CACZ885D2307
  • 2009-016859-22

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren