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Eficacia, seguridad y tolerabilidad de ACZ885 en pacientes pediátricos con los siguientes síndromes periódicos asociados con la criopirina: síndrome autoinflamatorio familiar por frío, síndrome de Muckle-Wells o enfermedad inflamatoria multisistémica de inicio neonatal

28 de febrero de 2017 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un ensayo multicéntrico abierto de un año para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de canakinumab (ACZ885) y la eficacia y seguridad de las vacunas infantiles en pacientes de 4 años o menos con síndromes periódicos asociados a la criopirina (CAPS)

Este ensayo evaluará la seguridad, la eficacia y la tolerabilidad de ACZ885 en pacientes de 4 años o menos con síndromes periódicos asociados a la criopirina (CAPS)

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

17

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Alemania, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • St. Augustin, Alemania, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, Bélgica, 1020
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • España
    • Andalucia
      • Granada, Andalucia, España, 18012
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, España, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Le Kremlin Bicetre, Francia, 94275
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site
  • Suiza
      • Lausanne, Suiza, 1011
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 mes a 5 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes masculinos y femeninos que tengan entre 28 días y 60 meses de edad en el momento de la visita de selección.
  2. Peso corporal > o = 2,5 kg.
  3. Se requiere el consentimiento informado por escrito del padre o tutor legal antes de realizar cualquier evaluación para los pacientes.
  4. Al ingresar al estudio, los pacientes deben tener un diagnóstico clínico de FCAS, MWS o NOMID y síntomas que requieran una intervención farmacológica. Se requiere un acuerdo previo entre el investigador y Novartis para la elegibilidad del estudio para los pacientes que no tienen disponible un diagnóstico molecular de mutaciones de NALP3 (ya sea prueba no realizada o prueba realizada pero negativa) al ingresar al estudio. Para aquellos pacientes a los que no se les hayan realizado pruebas moleculares para mutaciones de NALP3, se deben realizar pruebas moleculares durante el curso del estudio.
  5. Para pacientes tratados con un agente bloqueador de IL-1 (es decir, anakinra, rilonacept), estos tratamientos deben suspenderse antes de la visita inicial y los pacientes deben demostrar enfermedad activa antes del tratamiento.
  6. Los pacientes que están programados para recibir una inmunización, de acuerdo con sus pautas locales de vacunación, con una vacuna inactivada deben estar dispuestos a participar en el programa de evaluación para pacientes vacunados.

Criterio de exclusión:

  1. Recién nacidos prematuros para quienes, a juicio del Investigador, la participación en el estudio no se considera apropiada.
  2. Antecedentes de infecciones bacterianas, fúngicas o víricas (incluido el VIH) recurrentes o evidencia de infecciones activas.
  3. Pacientes con inmunodeficiencia o en tratamiento con fármacos inmunosupresores.
  4. Vacunas vivas dentro de < o = 3 meses antes de la selección. No se permitirán vacunas vivas durante el transcurso de este estudio y hasta 3 meses después de la última dosis.

  5. Pacientes con un mayor riesgo de infección por tuberculosis (TB) según los siguientes factores de riesgo:

    • Pacientes con contacto cercano reciente con personas que se sabe que tienen enfermedad de tuberculosis pulmonar activa
    • Pacientes nacidos en el extranjero de países con alta prevalencia de tuberculosis
    • Pacientes con infección tuberculosa reciente (incluidos niños > 6 meses con una prueba de PPD positiva [definida como una induración de al menos 10 mm])
    • Pacientes con enfermedad renal terminal
    • Pacientes con diabetes mellitus
    • Pacientes que reciben terapia inmunosupresora
    • Pacientes con cánceres hematológicos.
  6. Participación en otro ensayo dentro de los últimos 30 días o 5 vidas medias del compuesto en investigación (lo que sea más largo).
  7. Condiciones familiares y sociales que hacen imposible la evaluación médica periódica.
  8. Pacientes pediátricos con neutropenia (recuento absoluto de neutrófilos [RAN] < 1,5 x 10 al 9/l)

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Canakinumab
Canakinumab s.c. inyección (2 mg/kg) se administró cada 8 semanas.
Droga: ACZ885

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes de 4 años o menos con al menos una respuesta completa en la semana 56
Periodo de tiempo: Semana 56
La respuesta completa se definió como remisión clínica y remisión serológica. La remisión clínica se definió como la evaluación global por parte del médico de la actividad de la enfermedad autoinflamatoria como ausente o mínima (usando una escala de 5 puntos que va de ausente a grave) y la evaluación de la enfermedad de la piel como ausente o mínima (usando una escala de 5 puntos que va desde ausente a grave) a severo). La remisión serológica se definió como proteína C reactiva (PCR) o proteína amiloide A sérica (SAA) en menos de (<) 15 miligramos por litro (mg/L) y <10 mg/L respectivamente.
Semana 56

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes de 2 años o menos con al menos una respuesta completa en la semana 56
Periodo de tiempo: Semana 56
La respuesta completa se definió como remisión clínica y remisión serológica. La remisión clínica se definió como la evaluación global por parte del médico de la actividad de la enfermedad autoinflamatoria como ausente o mínima (usando una escala de 5 puntos que va de ausente a grave) y la evaluación de la enfermedad de la piel como ausente o mínima (usando una escala de 5 puntos que va desde ausente a grave) a severo). La remisión serológica se definió como CRP o SAA en <15 mg/L y <10 mg/L respectivamente.
Semana 56
Porcentaje de participantes con calificaciones definidas en la puntuación de evaluación global del médico en la semana 56
Periodo de tiempo: Semana 56
Los participantes fueron evaluados por el médico en la Evaluación global del médico medida en una escala de 5 puntos para la actividad de la enfermedad autoinflamatoria como: 0 = Ninguna/ausente; 1 = Mínima; 2 = Leve; 3 = Moderada; 4 = Grave.
Semana 56
Porcentaje de participantes con grados definidos en la evaluación médica de enfermedades de la piel en la semana 56
Periodo de tiempo: Semana 56
Los participantes fueron evaluados por un médico para la enfermedad de la piel (erupción cutánea de urticaria) medida en una escala de 5 puntos como: 0 = ninguno/ausente; 1 = mínimo; 2 = leve; 3 = moderado; 4 = grave.
Semana 56
Cambio desde el inicio en las concentraciones de proteína C reactiva (CRP) y amiloide A sérico (SAA) en la semana 56
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 56
La CRP y SAA se utilizaron como marcadores inflamatorios. Las concentraciones de nivel objetivo para CRP y SAA fueron ≤15 mg/L y ≤10 mg/L, respectivamente. El cambio negativo en la concentración de marcadores inflamatorios indicó mejoría.
Línea de base, semana 56
Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 (inicio del tratamiento del estudio) hasta la semana 56 (fin del estudio)
Los eventos adversos (AA) se definieron como cualquier diagnóstico, síntoma, signo (incluido un hallazgo de laboratorio anormal), síndrome o enfermedad desfavorable y no intencionado que se presenta durante el estudio, que estuvo ausente al inicio del estudio o que, si está presente al inicio del estudio, parece empeorar. . Los eventos adversos graves (SAEs, por sus siglas en inglés) se definieron como cualquier evento médico adverso que resulte en la muerte, ponga en peligro la vida, requiera (o prolongue) la hospitalización, cause una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, dé como resultado anomalías congénitas o defectos de nacimiento, o sean otras condiciones que a juicio de los investigadores representan peligros significativos.
Día 1 (inicio del tratamiento del estudio) hasta la semana 56 (fin del estudio)
Porcentaje de participantes que recibieron una vacunación concomitante durante el estudio
Periodo de tiempo: Día 1 (inicio del tratamiento del estudio) a la semana 56 (fin del estudio)
Los participantes recibieron cualquiera de las siguientes vacunas inactivadas según el programa de inmunización: se determinaron Corynebacterium diphtheria, Bordetella pertussis, Neisseria meningitidis, Clostridium tetani, Influenza tipo A, Influenza tipo B, Haemophilus influenza B, Streptococcus pneumoniae o Hepatitis B.
Día 1 (inicio del tratamiento del estudio) a la semana 56 (fin del estudio)
Número de casos de vacunación con niveles de anticuerpos protectores después de la inmunización con vacunas inactivadas
Periodo de tiempo: Día -14 (pre-vacunación), Día 0 (vacunación), Día 28, Día 57 (post-vacunación)
Se evaluó la capacidad de los participantes que recibieron vacunas inactivadas durante el estudio para alcanzar niveles de anticuerpos protectores contra la vacuna (antígeno) después de la inmunización. No se evaluó la respuesta de las vacunas de los participantes si el título de anticuerpos ya era suficiente antes de la dosis y se mantuvo durante el estudio.
Día -14 (pre-vacunación), Día 0 (vacunación), Día 28, Día 57 (post-vacunación)
Número de participantes con anticuerpos anticanakinumab en la semana 56
Periodo de tiempo: Semana 56 (Fin del estudio)
La evaluación de la inmunogenicidad incluyó la determinación de anticuerpos anti-canakinumab (ACZ885) en muestras de suero utilizando el sistema BIAcore, con detección basada en la técnica de resonancia de plasmones de superficie.
Semana 56 (Fin del estudio)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 2010

Finalización primaria (Actual)

1 de noviembre de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de febrero de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de febrero de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

24 de febrero de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de marzo de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de febrero de 2017

Última verificación

1 de febrero de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CACZ885D2307
  • 2009-016859-22

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre ACZ885

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