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ACZ885 在患有以下 Cryopyrin 相关周期性综合征的儿科患者中的疗效、安全性和耐受性：家族性寒冷自身炎症综合征、Muckle-Wells 综合征或新生儿发病多系统炎症性疾病

2017年2月28日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项为期一年的开放标签、多中心试验，旨在评估 Canakinumab (ACZ885) 的功效、安全性和耐受性以及 4 岁或以下患有 Cryopyrin 相关周期性综合征 (CAPS) 的儿童接种疫苗的功效和安全性

该试验将评估 ACZ885 在 4 岁及以下患有隐热蛋白相关周期性综合征 (CAPS) 的患者中的安全性、有效性和耐受性

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

17

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • 德国
      • Berlin、德国、13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden、德国、01307
        • Novartis Investigative Site
      • St. Augustin、德国、53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen、德国、72076
        • Novartis Investigative Site
  • 比利时
      • Bruxelles、比利时、1200
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken、比利时、1020
        • Novartis Investigative Site
  • 法国
      • Le Kremlin Bicetre、法国、94275
        • Novartis Investigative Site
  • 瑞士
      • Lausanne、瑞士、1011
        • Novartis Investigative Site
  • 英国
      • London、英国、WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site
  • 西班牙
    • Andalucia
      • Granada、Andalucia、西班牙、18012
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia、Comunidad Valenciana、西班牙、46026
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1个月 至 5年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 筛选访问时 28 天至 60 个月大的男性和女性患者。
  2. 体重 > 或 = 2.5 公斤。
  3. 在对患者进行任何评估之前，需要父母或法定监护人的书面知情同意。
  4. 在进入研究时，患者应具有 FCAS、MWS 或 NOMID 的临床诊断以及需要药物干预的症状。 对于在进入研究时没有可用的 NALP3 突变分子诊断（未进行测试，或进行了测试但阴性）的患者，研究者和诺华之间需要事先就研究资格达成协议。 对于那些没有进行过 NALP3 突变分子检测的患者，应在研究过程中进行分子检测。
  5. 对于接受 IL-1 阻断剂治疗的患者（即 阿那白滞素、利洛西普），这些治疗应在基线访视前停止，并且患者必须在治疗前表现出活动性疾病。
  6. 根据当地疫苗接种指南计划接受灭活疫苗免疫接种的患者必须愿意参加疫苗接种患者的评估计划。

排除标准：

  1. 根据研究者的判断，认为参与研究不合适的早产新生儿。
  2. 复发史和/或活动性细菌、真菌或病毒感染（包括 HIV）的证据。
  3. 免疫缺陷或接受免疫抑制药物治疗的患者。
  4. 在筛查前 < 或 = 3 个月内接种活疫苗。 在整个研究过程中以及最后一次给药后最多 3 个月内不允许进行活疫苗接种。

  5. 根据以下风险因素，结核病 (TB) 感染风险增加的患者：

    • 最近与已知患有活动性肺结核病的人有过密切接触的患者
    • 来自结核病高发国家的外国出生患者
    • 近期感染结核病的患者（包括 PPD 试验阳性的 > 6 个月的儿童 [定义为至少 10 毫米的硬结]）
    • 终末期肾病患者
    • 糖尿病患者
    • 接受免疫抑制治疗的患者
    • 血液系统癌症患者。
  6. 在过去 30 天内或研究化合物的 5 个半衰期（以较长者为准）内参与另一项试验。
  7. 家庭和社会条件导致无法进行定期医疗评估。
  8. 患有中性粒细胞减少症的儿科患者（绝对中性粒细胞计数 [ANC] < 1.5 x 10至第 9/l）

其他协议定义的包含/排除标准可能适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：卡纳单抗
Canakinumab s.c. 每 8 周注射一次 (2 mg/kg)。
药品：ACZ885

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在第 56 周至少有一次完全缓解的 4 岁或以下参与者的百分比
大体时间：第 56 周
完全反应定义为临床缓解和血清学缓解。 临床缓解被定义为医师对自身炎症性疾病活动的整体评估为不存在或最小（使用从不存在到严重的 5 分制量表）和将皮肤病评估为不存在或最小（使用从不存在到不存在的 5 分制量表）至严重）。 血清学缓解定义为 C 反应蛋白 (CRP) 或血清淀粉样蛋白 A 蛋白 (SAA) 分别低于 (<) 15 毫克每升 (mg/L) 和 <10 mg/L。
第 56 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在第 56 周至少有一次完全缓解的 2 岁或以下参与者的百分比
大体时间：第 56 周
完全反应定义为临床缓解和血清学缓解。 临床缓解被定义为医师对自身炎症性疾病活动的整体评估为不存在或最小（使用从不存在到严重的 5 分制量表）和对皮肤病的评估为不存在或最小（使用从不存在到不存在的 5 分制量表）至严重）。 血清学缓解定义为 CRP 或 SAA 分别为 <15 mg/L 和 <10 mg/L。
第 56 周
在第 56 周时，在医师总体评估分数中具有定义等级的参与者百分比
大体时间：第 56 周
参与者由医生根据以 5 分制测量的自身炎症性疾病活动的医生整体评估为基础进行评估：0 = 无/不存在；1 = 最小；2 = 轻度；3 = 中度；4 = 重度。
第 56 周
第 56 周时在皮肤病医师评估中达到规定等级的参与者百分比
大体时间：第 56 周
参与者由医生评估皮肤病（荨麻疹性皮疹）以 5 分制衡量：0 = 无/没有；1 = 轻微；2 = 轻度；3 = 中度；4 = 重度。
第 56 周
第 56 周时 C-反应蛋白 (CRP) 和血清淀粉样蛋白 A (SAA) 浓度相对于基线的变化
大体时间：基线，第 56 周
CRP和SAA被用作炎症标志物。 CRP 和 SAA 的目标水平浓度分别为≤15 mg/L 和≤10 mg/L。 炎症标志物浓度的负变化表明改善。
基线，第 56 周
发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：第 1 天（研究治疗开始）至第 56 周（研究结束）
不良事件 (AE) 被定义为任何不利的和意外的诊断、症状、体征（包括异常的实验室发现）、综合征或疾病，它们在研究期间发生，在基线时不存在，或者如果在基线时出现，但似乎恶化. 严重不良事件 (SAE) 被定义为任何导致死亡、危及生命、需要（或延长）住院治疗、导致持续或严重残疾/无能力、导致先天性异常或先天缺陷或其他可能导致死亡的不良医疗事件根据调查人员的判断，存在重大危险。
第 1 天（研究治疗开始）至第 56 周（研究结束）
在研究期间接受伴随疫苗接种的参与者的百分比
大体时间：第 1 天（研究治疗开始）至第 56 周（研究结束）
参与者根据免疫程序接种了以下任何一种灭活疫苗：白喉棒状杆菌、百日咳博德特氏菌、脑膜炎奈瑟菌、破伤风梭菌、甲型流感、乙型流感、乙型流感嗜血杆菌、肺炎链球菌或乙型肝炎。
第 1 天（研究治疗开始）至第 56 周（研究结束）
接种灭活疫苗后抗体水平达到保护水平的接种病例数
大体时间：第 -14 天（接种疫苗前）、第 0 天（接种疫苗）、第 28 天、第 57 天（接种疫苗后）
评估在研究期间接受任何灭活疫苗的参与者在免疫后获得针对疫苗（抗原）的保护性抗体水平的能力。 如果抗体滴度在给药前已经足够并且在研究期间保持不变，则不会评估参与者接种疫苗的反应。
第 -14 天（接种疫苗前）、第 0 天（接种疫苗）、第 28 天、第 57 天（接种疫苗后）
第 56 周时具有抗 canakinumab 抗体的参与者人数
大体时间：第 56 周（研究结束）
免疫原性评估包括使用 BIAcore 系统测定血清样本中的抗 canakinumab (ACZ885) 抗体，检测基于表面等离子共振技术。
第 56 周（研究结束）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2010年11月1日

初级完成 (实际的)

2014年11月1日

研究完成 (实际的)

2014年11月1日

研究注册日期

首次提交

2011年2月22日

首先提交符合 QC 标准的

2011年2月22日

首次发布 (估计)

2011年2月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2017年3月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年2月28日

最后验证

2017年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CACZ885D2307
  • 2009-016859-22

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