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Efficacité, innocuité et tolérabilité de l'ACZ885 chez les patients pédiatriques atteints des syndromes périodiques associés à la cryopyrine suivants : syndrome auto-inflammatoire familial au froid, syndrome de Muckle-Wells ou maladie inflammatoire multisystémique d'apparition néonatale

28 février 2017 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Un essai multicentrique ouvert d'un an pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du canakinumab (ACZ885) et l'efficacité et l'innocuité des vaccinations infantiles chez les patients âgés de 4 ans ou moins atteints de syndromes périodiques associés à la cryopyrine (CAPS)

Cet essai évaluera l'innocuité, l'efficacité et la tolérabilité de l'ACZ885 chez les patients âgés de 4 ans et moins atteints de syndromes périodiques associés à la cryopyrine (CAPS)

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

17

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Allemagne, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • St. Augustin, Allemagne, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Allemagne, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Belgique
      • Bruxelles, Belgique, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, Belgique, 1020
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Espagne
    • Andalucia
      • Granada, Andalucia, Espagne, 18012
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Espagne, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • France
      • Le Kremlin Bicetre, France, 94275
        • Novartis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site
  • Suisse
      • Lausanne, Suisse, 1011
        • Novartis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 mois à 5 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients masculins et féminins âgés de 28 jours à 60 mois au moment de la visite de dépistage.
  2. Poids corporel > ou = 2,5 kg.
  3. Le consentement éclairé écrit du parent ou du tuteur légal est requis avant que toute évaluation ne soit effectuée pour les patients.
  4. À l'entrée dans l'étude, les patients doivent avoir un diagnostic clinique de FCAS, MWS ou NOMID et des symptômes nécessitant une intervention pharmacologique. Un accord préalable entre l'investigateur et Novartis pour l'éligibilité à l'étude est requis pour les patients qui ne disposent pas d'un diagnostic moléculaire de mutations NALP3 disponible (soit test non effectué, soit test effectué mais négatif) lors de l'entrée dans l'étude. Pour les patients qui n'ont pas été testés moléculairement pour les mutations de NALP3, des tests moléculaires doivent être effectués au cours de l'étude.
  5. Pour les patients traités avec un agent bloquant l'IL-1 (c'est-à-dire anakinra, rilonacept), ces traitements doivent être interrompus avant la visite de référence et les patients doivent démontrer une maladie active avant le traitement.
  6. Les patients qui doivent recevoir une immunisation, conformément à leurs directives de vaccination locales, avec un vaccin inactivé doivent être disposés à participer au calendrier d'évaluation des patients vaccinés.

Critère d'exclusion:

  1. Nouveau-nés prématurés pour lesquels, de l'avis de l'investigateur, la participation à l'étude n'est pas jugée appropriée.
  2. Antécédents d'infections bactériennes, fongiques ou virales actives récurrentes et/ou évidentes (y compris le VIH).
  3. Patients immunodéprimés ou traités par des médicaments immunosuppresseurs.
  4. Vaccinations vivantes dans les < ou = 3 mois avant le dépistage. Aucune vaccination vivante ne sera autorisée tout au long de cette étude et jusqu'à 3 mois après la dernière dose.

  5. Patients présentant un risque accru d'infection tuberculeuse (TB) selon les facteurs de risque suivants :

    • Patients ayant récemment été en contact étroit avec des personnes connues pour avoir une tuberculose pulmonaire active
    • Patients nés à l'étranger en provenance de pays à forte prévalence de tuberculose
    • Patients ayant une infection tuberculeuse récente (y compris les enfants > 6 mois avec un test PPD positif [défini comme une induration d'au moins 10 mm])
    • Patients atteints d'insuffisance rénale terminale
    • Patients atteints de diabète sucré
    • Patients recevant un traitement immunosuppresseur
    • Patients atteints de cancers hématologiques.
  6. Participation à un autre essai au cours des 30 derniers jours ou 5 demi-vies du composé expérimental (selon la plus longue).
  7. Conditions familiales et sociales rendant impossible une évaluation médicale régulière.
  8. Patients pédiatriques atteints de neutropénie (nombre absolu de neutrophiles [ANC] < 1,5 x 10 au 9e/l)

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Canakinumab
Canakinumab s.c. injection (2 mg/kg) a été administrée toutes les 8 semaines.
Médicament: ACZ885

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants âgés de 4 ans ou moins ayant au moins une réponse complète à la semaine 56
Délai: Semaine 56
La réponse complète a été définie comme une rémission clinique et une rémission sérologique. La rémission clinique a été définie comme l'évaluation globale par le médecin de l'activité de la maladie auto-inflammatoire comme absente ou minime (sur une échelle de 5 points allant d'absente à sévère) et l'évaluation de la maladie cutanée comme absente ou minime (sur une échelle de 5 points allant de l'absence à sévère). La rémission sérologique a été définie comme la protéine C réactive (CRP) ou la protéine amyloïde A sérique (SAA) inférieure à (<) 15 milligrammes par litre (mg/L) et < 10 mg/L respectivement.
Semaine 56

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants âgés de 2 ans ou moins avec au moins une réponse complète à la semaine 56
Délai: Semaine 56
La réponse complète a été définie comme une rémission clinique et une rémission sérologique. La rémission clinique a été définie comme l'évaluation globale par le médecin de l'activité de la maladie auto-inflammatoire comme absente ou minime (sur une échelle de 5 points allant d'absente à sévère) et l'évaluation de la maladie cutanée comme absente ou minime (sur une échelle de 5 points allant de l'absence à sévère). La rémission sérologique a été définie comme CRP ou SAA comme étant respectivement <15 mg/L et <10 mg/L.
Semaine 56
Pourcentage de participants avec des notes définies dans le score d'évaluation globale du médecin à la semaine 56
Délai: Semaine 56
Les participants ont été évalués par le médecin sur la base de l'évaluation globale du médecin mesurée sur une échelle de 5 points pour l'activité de la maladie auto-inflammatoire comme suit : 0 = aucun/absent ; 1 = minime ; 2 = léger ; 3 = modéré ; 4 = sévère.
Semaine 56
Pourcentage de participants avec des notes définies dans l'évaluation par le médecin des maladies de la peau à la semaine 56
Délai: Semaine 56
Les participants ont été évalués par un médecin pour une maladie de la peau (éruption cutanée urticarienne) mesurée sur une échelle de 5 points : 0 = aucune/absente ; 1 = minime ; 2 = légère ; 3 = modérée ; 4 = sévère.
Semaine 56
Changement par rapport au départ des concentrations de protéine C-réactive (CRP) et d'amyloïde A sérique (SAA) à la semaine 56
Délai: Ligne de base, Semaine 56
Le CRP et le SAA ont été utilisés comme marqueurs inflammatoires. Les concentrations cibles de CRP et de SAA étaient respectivement ≤ 15 mg/L et ≤ 10 mg/L. Un changement négatif dans la concentration des marqueurs inflammatoires a indiqué une amélioration.
Ligne de base, Semaine 56
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jour 1 (début du traitement à l'étude) jusqu'à la semaine 56 (fin de l'étude)
Les événements indésirables (EI) ont été définis comme tout diagnostic, symptôme, signe (y compris un résultat de laboratoire anormal), syndrome ou maladie défavorable et non intentionnel qui survient au cours de l'étude, qui était absent au départ ou, s'il était présent au départ, semble s'aggraver . Les événements indésirables graves (EIG) ont été définis comme des événements médicaux indésirables qui entraînent la mort, mettent la vie en danger, nécessitent (ou prolongent) une hospitalisation, causent une invalidité/incapacité persistante ou importante, entraînent des anomalies congénitales ou des malformations congénitales, ou sont d'autres conditions qui de l'avis des enquêteurs, représentent des dangers importants.
Jour 1 (début du traitement à l'étude) jusqu'à la semaine 56 (fin de l'étude)
Pourcentage de participants recevant une vaccination concomitante pendant l'étude
Délai: Du jour 1 (début du traitement à l'étude) à la semaine 56 (fin de l'étude)
Les participants ont reçu l'un des vaccins inactivés suivants conformément au programme de vaccination : Corynebacterium diphtheria, Bordetella pertussis, Neisseria meningitidis, Clostridium tetani, Influenza de type A, Influenza de type B, Haemophilus influenza B, Streptococcus pneumoniae ou Hépatite B ont été déterminés.
Du jour 1 (début du traitement à l'étude) à la semaine 56 (fin de l'étude)
Nombre de cas de vaccination avec des niveaux d'anticorps protecteurs après l'immunisation avec des vaccins inactivés
Délai: Jour -14 (vaccination antérieure), Jour 0 (vaccination), Jour 28, Jour 57 (post-vaccination)
Les participants qui ont reçu des vaccins inactivés au cours de l'étude ont été évalués pour leur capacité à atteindre des niveaux d'anticorps protecteurs contre le vaccin (antigène) après l'immunisation. Les vaccinations des participants n'ont pas été évaluées pour une réponse si le titre d'anticorps était déjà suffisant à la pré-dose et maintenu pendant l'étude.
Jour -14 (vaccination antérieure), Jour 0 (vaccination), Jour 28, Jour 57 (post-vaccination)
Nombre de participants avec des anticorps anti-canakinumab à la semaine 56
Délai: Semaine 56 (Fin de l'étude)
L'évaluation de l'immunogénicité comprenait la détermination des anticorps anti-canakinumab (ACZ885) dans les échantillons de sérum à l'aide du système BIAcore, avec une détection basée sur la technique de résonance plasmonique de surface.
Semaine 56 (Fin de l'étude)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2010

Achèvement primaire (Réel)

1 novembre 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 novembre 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 février 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 février 2011

Première publication (Estimation)

24 février 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 mars 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 février 2017

Dernière vérification

1 février 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CACZ885D2307
  • 2009-016859-22

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