Effekt, säkerhet och tolerabilitet av ACZ885 hos pediatriska patienter med följande kryopyrinassocierade periodiska syndrom: familjärt kallt autoinflammatoriskt syndrom, Muckle-Wells syndrom eller neonatalt debuterande multisysteminflammatorisk sjukdom

Inklusionskriterier:

1. Manliga och kvinnliga patienter som är 28 dagar upp till 60 månader gamla vid tidpunkten för screeningbesöket.
2. Kroppsvikt > eller = 2,5 kg.
3. Förälder eller vårdnadshavares skriftliga informerade samtycke krävs innan någon bedömning görs för patienter.
4. Vid inträde i studien bör patienter ha en klinisk diagnos av FCAS, MWS eller NOMID och symtom som kräver farmakologisk intervention. Förhandsöverenskommelse mellan utredaren och Novartis för studieberättigande krävs för patienter som inte har en molekylär diagnos av NALP3-mutationer tillgänglig (antingen testning har inte utförts eller testning utförd men negativ) när studien påbörjas. För de patienter som inte har testats molekylärt för NALP3-mutationer, bör molekylära tester utföras under studiens gång.
5. För patienter som behandlas med ett IL-1-blockerande medel (dvs. anakinra, rilonacept), bör dessa behandlingar avbrytas före baslinjebesöket och patienter måste visa aktiv sjukdom före behandling.
6. Patienter som är planerade att få en immunisering, enligt deras lokala vaccinationsriktlinjer, med ett inaktiverat vaccin måste vara villiga att delta i bedömningsschemat för vaccinerade patienter.

Exklusions kriterier:

1. Prematura nyfödda för vilka, enligt utredarens bedömning, deltagande i studien inte bedöms lämpligt.
2. Historik med återkommande och/eller tecken på aktiva bakteriella, svamp- eller virusinfektioner (inklusive HIV).
3. Patienter med immunbrist eller behandling med immunsuppressiva läkemedel.
4. Levande vaccinationer inom < eller = 3 månader före screening. Inga levande vaccinationer kommer att tillåtas under hela denna studie och upp till 3 månader efter den sista dosen.

5. Patienter med ökad risk för tuberkulosinfektion (TB) enligt följande riskfaktorer:

   • Patienter med nyligen nära kontakt med personer som är kända för att ha aktiv lung-TB-sjukdom
   • Utrikesfödda patienter från länder med hög förekomst av tuberkulos
   • Patienter med nyligen tuberkulosinfektion (inklusive barn > 6 månader med ett positivt PPD-test [definierat som en induration på minst 10 mm])
   • Patienter med njursjukdom i slutstadiet
   • Patienter med diabetes mellitus
   • Patienter som får immunsuppressiv terapi
   • Patienter med hematologisk cancer.
6. Deltagande i en annan prövning inom de senaste 30 dagarna eller 5 halveringstider av undersökningssubstansen (beroende på vilket som är längre).
7. Familje- och sociala förhållanden som gör att regelbunden medicinsk bedömning inte är möjlig.
8. Pediatriska patienter med neutropeni (absolut neutrofilantal [ANC] < 1,5 x 10 till 9:e/l)

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla