Effekt, sikkerhet og tolerabilitet av ACZ885 hos pediatriske pasienter med følgende kryopyrinassosierte periodiske syndromer: familiært kaldt autoinflammatorisk syndrom, Muckle-Wells syndrom eller nyfødt multisystem inflammatorisk sykdom

Inklusjonskriterier:

1. Mannlige og kvinnelige pasienter som er 28 dager opp til 60 måneder gamle på tidspunktet for screeningbesøket.
2. Kroppsvekt > eller = 2,5 kg.
3. Foreldre eller foresattes skriftlige informerte samtykke kreves før noen vurdering utføres for pasienter.
4. Ved studiestart bør pasienter ha en klinisk diagnose av FCAS, MWS eller NOMID og symptomer som krever farmakologisk intervensjon. Forhåndsavtale mellom etterforskeren og Novartis for studiekvalifisering er nødvendig for pasienter som ikke har en molekylær diagnose av NALP3-mutasjoner tilgjengelig (enten testing ikke utført, eller testing utført men negativ) ved studiestart. For de pasientene som ikke har blitt molekylært testet for NALP3-mutasjoner, bør molekylær testing utføres i løpet av studien.
5. For pasienter behandlet med et IL-1-blokkerende middel (dvs. anakinra, rilonacept), bør disse behandlingene avbrytes før baseline-besøket og pasienter må vise aktiv sykdom før behandling.
6. Pasienter som er planlagt å motta en immunisering, i henhold til deres lokale vaksinasjonsretningslinjer, med en inaktivert vaksine må være villige til å delta i vurderingsplanen for vaksinerte pasienter.

Ekskluderingskriterier:

1. Premature nyfødte som etter etterforskerens vurdering ikke anses som hensiktsmessig å delta i studien.
2. Anamnese med tilbakevendende og/eller tegn på aktive bakterielle, sopp- eller virusinfeksjoner (inkludert HIV).
3. Pasienter med immunsvikt eller behandling med immundempende legemidler.
4. Levende vaksinasjoner innen < eller = 3 måneder før screening. Ingen levende vaksinasjoner vil være tillatt i løpet av denne studien og opptil 3 måneder etter siste dose.

5. Pasienter med økt risiko for tuberkulose (TB) infeksjon i henhold til følgende risikofaktorer:

   • Pasienter med nylig nærkontakt med personer kjent for å ha aktiv lunge-TB-sykdom
   • Utenlandsfødte pasienter fra land med høy forekomst av tuberkulose
   • Pasienter med nylig tuberkuloseinfeksjon (inkludert barn > 6 måneder med en positiv PPD-test [definert som en indurasjon på minst 10 mm])
   • Pasienter med nyresykdom i sluttstadiet
   • Pasienter med diabetes mellitus
   • Pasienter som får immunsuppressiv behandling
   • Pasienter med hematologisk kreft.
6. Deltakelse i en annen studie i løpet av de siste 30 dagene eller 5 halveringstider av undersøkelsesstoffet (avhengig av hva som er lengst).
7. Familiære og sosiale forhold som gjør regelmessig medisinsk vurdering ikke mulig.
8. Pediatriske pasienter med nøytropeni (absolutt nøytrofiltall [ANC] < 1,5 x 10 til 9./l)

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde