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Eficácia, segurança e tolerabilidade de ACZ885 em pacientes pediátricos com as seguintes síndromes periódicas associadas à criopirina: síndrome autoinflamatória familiar ao frio, síndrome de Muckle-Wells ou doença inflamatória multissistêmica de início neonatal

28 de fevereiro de 2017 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo multicêntrico aberto de um ano para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do canaquinumabe (ACZ885) e a eficácia e segurança das vacinações infantis em pacientes de 4 anos ou menos com síndromes periódicas associadas à criopirina (CAPS)

Este estudo avaliará a segurança, eficácia e tolerabilidade do ACZ885 em pacientes com idade igual ou inferior a 4 anos com síndromes periódicas associadas à criopirina (CAPS)

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

17

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Alemanha, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • St. Augustin, Alemanha, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, Bélgica, 1020
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Espanha
    • Andalucia
      • Granada, Andalucia, Espanha, 18012
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Espanha, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • França
      • Le Kremlin Bicetre, França, 94275
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site
  • Suíça
      • Lausanne, Suíça, 1011
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 mês a 5 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes do sexo masculino e feminino com idade entre 28 dias e 60 meses no momento da consulta de triagem.
  2. Peso corporal > ou = 2,5 kg.
  3. O consentimento informado por escrito dos pais ou responsável legal é necessário antes que qualquer avaliação seja realizada para os pacientes.
  4. Na entrada no estudo, os pacientes devem ter um diagnóstico clínico de FCAS, MWS ou NOMID e sintomas que requeiram intervenção farmacológica. O acordo prévio entre o investigador e a Novartis para a elegibilidade do estudo é necessário para pacientes que não têm um diagnóstico molecular de mutações NALP3 disponível (teste não realizado ou teste realizado, mas negativo) no momento da entrada no estudo. Para aqueles pacientes que não foram testados molecularmente para mutações NALP3, o teste molecular deve ser realizado durante o estudo.
  5. Para pacientes tratados com um agente bloqueador de IL-1 (ou seja, anakinra, rilonacept), esses tratamentos devem ser descontinuados antes da consulta inicial e os pacientes devem demonstrar doença ativa antes do tratamento.
  6. Os pacientes que estão programados para receber uma imunização, de acordo com as diretrizes locais de vacinação, com uma vacina inativada devem estar dispostos a participar do cronograma de avaliação para pacientes vacinados.

Critério de exclusão:

  1. Recém-nascidos prematuros para os quais, no julgamento do Investigador, a participação no estudo não é considerada apropriada.
  2. História de infecções recorrentes e/ou evidências de infecções bacterianas, fúngicas ou virais ativas (incluindo HIV).
  3. Pacientes com imunodeficiência ou em tratamento com drogas imunossupressoras.
  4. Vacinações vivas dentro de < ou = 3 meses antes da triagem. Nenhuma vacinação viva será permitida durante o curso deste estudo e até 3 meses após a última dose.

  5. Pacientes com risco aumentado de infecção por tuberculose (TB) de acordo com os seguintes fatores de risco:

    • Pacientes com contato próximo recente com pessoas sabidamente portadoras de tuberculose pulmonar ativa
    • Pacientes estrangeiros de países com alta prevalência de tuberculose
    • Pacientes com infecção recente por tuberculose (incluindo crianças > 6 meses com teste de PPD positivo [definido como endurecimento de pelo menos 10 mm])
    • Pacientes com doença renal terminal
    • Pacientes com diabetes melito
    • Pacientes recebendo terapia imunossupressora
    • Pacientes com câncer hematológico.
  6. Participação em outro estudo nos últimos 30 dias ou 5 meias-vidas do composto experimental (o que for mais longo).
  7. Condições familiares e sociais que impossibilitam avaliação médica regular.
  8. Pacientes pediátricos com neutropenia (contagem absoluta de neutrófilos [CAN] < 1,5 x 10 ao 9º/l)

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Canaquinumabe
Canaquinumabe s.c. injeção (2 mg/kg) foi administrada a cada 8 semanas.
Medicamento: ACZ885

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com 4 anos ou menos com pelo menos uma resposta completa na semana 56
Prazo: Semana 56
A resposta completa foi definida como remissão clínica e remissão sorológica. A remissão clínica foi definida como avaliação global pelo médico da atividade da doença autoinflamatória como ausente ou mínima (usando uma escala de 5 pontos variando de ausente a grave) e avaliação da doença de pele como ausente ou mínima (usando uma escala de 5 pontos variando de ausente a a grave). A remissão sorológica foi definida como proteína C reativa (PCR) ou proteína amilóide sérica A (SAA) inferior a (<) 15 miligramas por litro (mg/L) e <10 mg/L, respectivamente.
Semana 56

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com 2 anos ou menos com pelo menos uma resposta completa na semana 56
Prazo: Semana 56
A resposta completa foi definida como remissão clínica e remissão sorológica. A remissão clínica foi definida como avaliação global pelo médico da atividade da doença autoinflamatória como ausente ou mínima (usando uma escala de 5 pontos variando de ausente a grave) e avaliação da doença de pele como ausente ou mínima (usando uma escala de 5 pontos variando de ausente a a grave). A remissão sorológica foi definida como PCR ou SAA <15 mg/L e <10 mg/L, respectivamente.
Semana 56
Porcentagem de participantes com notas definidas na pontuação de avaliação global do médico na semana 56
Prazo: Semana 56
Os participantes foram avaliados com base na Avaliação Global do Médico medida em uma escala de 5 pontos para atividade de doença autoinflamatória como: 0 = Nenhum/ausente; 1 = Mínimo; 2 = Leve; 3 = Moderado; 4 = Grave.
Semana 56
Porcentagem de participantes com notas definidas na avaliação médica de doenças de pele na semana 56
Prazo: Semana 56
Os participantes foram avaliados pelo médico quanto à doença de pele (erupção cutânea urticariforme) medida em uma escala de 5 pontos como: 0 = Nenhum/ausente; 1 = Mínimo; 2 = Leve; 3 = Moderado; 4 = Grave.
Semana 56
Alteração da linha de base nas concentrações de proteína C reativa (PCR) e amiloide A sérica (SAA) na semana 56
Prazo: Linha de base, Semana 56
A PCR e o SAA foram utilizados como marcadores inflamatórios. As concentrações de nível alvo para PCR e SAA foram ≤15 mg/L e ≤10 mg/L, respectivamente. Mudança negativa na concentração de marcadores inflamatórios indicou melhora.
Linha de base, Semana 56
Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 (início do tratamento do estudo) até a semana 56 (final do estudo)
Eventos adversos (EAs) foram definidos como qualquer diagnóstico desfavorável e não intencional, sintoma, sinal (incluindo um achado laboratorial anormal), síndrome ou doença que ocorre durante o estudo, estando ausente no início do estudo ou, se presente no início do estudo, parece piorar . Eventos adversos graves (SAEs) foram definidos como quaisquer ocorrências médicas indesejáveis ​​que resultam em morte, ameaçam a vida, requerem (ou prolongam) hospitalização, causam deficiência/incapacidade persistente ou significativa, resultam em anomalias congênitas ou defeitos congênitos ou são outras condições que na opinião dos investigadores representam perigos significativos.
Dia 1 (início do tratamento do estudo) até a semana 56 (final do estudo)
Porcentagem de participantes que receberam uma vacinação concomitante durante o estudo
Prazo: Dia 1 (início do tratamento do estudo) até a semana 56 (final do estudo)
Os participantes receberam qualquer uma das seguintes vacinas inativadas de acordo com o programa de imunização: Corynebacterium diphtheria, Bordetella pertussis, Neisseria meningitidis, Clostridium tetani, Influenza tipo A, Influenza tipo B, Haemophilus influenza B, Streptococcus pneumoniae ou Hepatite B foram determinadas.
Dia 1 (início do tratamento do estudo) até a semana 56 (final do estudo)
Número de casos de vacinação com níveis de anticorpos protetores após a imunização com vacinas inativadas
Prazo: Dia -14 (pré-vacinação), Dia 0 (vacinação), Dia 28, Dia 57 (pós-vacinação)
Os participantes que receberam quaisquer vacinas inativadas durante o estudo foram avaliados quanto à sua capacidade de atingir níveis de anticorpos protetores contra a vacina (antígeno) após a imunização. As vacinações dos participantes não foram avaliadas quanto a uma resposta se o título de anticorpos já fosse suficiente na pré-dose e mantido durante o estudo.
Dia -14 (pré-vacinação), Dia 0 (vacinação), Dia 28, Dia 57 (pós-vacinação)
Número de participantes com anticorpos anticanaquinumabe na semana 56
Prazo: Semana 56 (Fim do estudo)
A avaliação da imunogenicidade incluiu a determinação de anticorpos anti-canaquinumabe (ACZ885) em amostras de soro usando o sistema BIAcore, com detecção baseada na técnica de ressonância de plasmon de superfície.
Semana 56 (Fim do estudo)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de novembro de 2010

Conclusão Primária (Real)

1 de novembro de 2014

Conclusão do estudo (Real)

1 de novembro de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de fevereiro de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de fevereiro de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

24 de fevereiro de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de março de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de fevereiro de 2017

Última verificação

1 de fevereiro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CACZ885D2307
  • 2009-016859-22

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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