Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Efficacia, sicurezza e tollerabilità di ACZ885 nei pazienti pediatrici con le seguenti sindromi periodiche associate alla criopirina: sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo, sindrome di Muckle-Wells o malattia infiammatoria multisistemica ad esordio neonatale

28 febbraio 2017 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico in aperto della durata di un anno per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Canakinumab (ACZ885) e l'efficacia e la sicurezza delle vaccinazioni infantili in pazienti di età pari o inferiore a 4 anni con sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS)

Questo studio valuterà la sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità di ACZ885 in pazienti di età pari o inferiore a 4 anni con sindromi periodiche associate a criopirina (CAPS)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

17

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, Belgio, 1020
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Le Kremlin Bicetre, Francia, 94275
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Germania, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • St. Augustin, Germania, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
    • Andalucia
      • Granada, Andalucia, Spagna, 18012
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spagna, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • Svizzera
      • Lausanne, Svizzera, 1011
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 28 giorni e 60 mesi al momento della visita di screening.
  2. Peso corporeo > o = 2,5 kg.
  3. È necessario il consenso informato scritto del genitore o del tutore legale prima che venga eseguita qualsiasi valutazione per i pazienti.
  4. All'ingresso nello studio, i pazienti devono avere una diagnosi clinica di FCAS, MWS o NOMID e sintomi che richiedono un intervento farmacologico. È richiesto il previo accordo tra lo sperimentatore e Novartis per l'idoneità allo studio per i pazienti che non hanno una diagnosi molecolare di mutazioni NALP3 disponibile (test non eseguito o test eseguito ma negativo) al momento dell'ingresso nello studio. Per quei pazienti che non sono stati sottoposti a test molecolare per le mutazioni NALP3, il test molecolare deve essere eseguito durante il corso dello studio.
  5. Per i pazienti trattati con un agente bloccante IL-1 (ad es. anakinra, rilonacept), questi trattamenti devono essere interrotti prima della visita basale e i pazienti devono dimostrare una malattia attiva prima del trattamento.
  6. I pazienti che devono ricevere un'immunizzazione, secondo le loro linee guida di vaccinazione locali, con un vaccino inattivato devono essere disposti a partecipare al programma di valutazione per i pazienti vaccinati.

Criteri di esclusione:

  1. Neonati pretermine per i quali, a giudizio dello sperimentatore, la partecipazione allo studio non è ritenuta appropriata.
  2. Storia di infezioni ricorrenti e/o evidenti di infezioni batteriche, fungine o virali attive (incluso l'HIV).
  3. Pazienti con immunodeficienza o trattamento con farmaci immunosoppressori.
  4. Vaccinazioni vive entro < o = 3 mesi prima dello screening. Non saranno consentite vaccinazioni vive durante il corso di questo studio e fino a 3 mesi dopo l'ultima dose.

  5. Pazienti con un aumentato rischio di infezione da tubercolosi (TB) in base ai seguenti fattori di rischio:

    • Pazienti con recente stretto contatto con persone note per avere una tubercolosi polmonare attiva
    • Pazienti nati all'estero provenienti da paesi con un'elevata prevalenza di tubercolosi
    • Pazienti con recente infezione da tubercolosi (compresi i bambini > 6 mesi con un test PPD positivo [definito come un indurimento di almeno 10 mm])
    • Pazienti con malattia renale allo stadio terminale
    • Pazienti con diabete mellito
    • Pazienti sottoposti a terapia immunosoppressiva
    • Pazienti con tumori ematologici.
  6. Partecipazione a un altro studio negli ultimi 30 giorni o 5 emivite del composto sperimentale (qualunque sia il più lungo).
  7. Condizioni familiari e sociali che rendono impossibile una regolare valutazione medica.
  8. Pazienti pediatrici con neutropenia (conta assoluta dei neutrofili [ANC] < 1,5 x 10 al 9°/l)

Possono essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Canakinumab
Canakinumab s.c. l'iniezione (2 mg/kg) è stata somministrata ogni 8 settimane.
Droga: ACZ885

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti di età pari o inferiore a 4 anni con almeno una risposta completa alla settimana 56
Lasso di tempo: Settimana 56
La risposta completa è stata definita come remissione clinica e remissione sierologica. La remissione clinica è stata definita come valutazione globale da parte del medico dell'attività della malattia autoinfiammatoria come assente o minima (utilizzando una scala a 5 punti che va da assente a grave) e valutazione della malattia della pelle come assente o minima (utilizzando una scala a 5 punti che va da assente a grave) a grave). La remissione sierologica è stata definita come proteina C reattiva (CRP) o proteina sierica amiloide A (SAA) inferiore a (<) 15 milligrammi per litro (mg/L) e <10 mg/L rispettivamente.
Settimana 56

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti di età pari o inferiore a 2 anni con almeno una risposta completa alla settimana 56
Lasso di tempo: Settimana 56
La risposta completa è stata definita come remissione clinica e remissione sierologica. La remissione clinica è stata definita come valutazione globale da parte del medico dell'attività della malattia autoinfiammatoria come assente o minima (utilizzando una scala a 5 punti che va da assente a grave) e valutazione della malattia della pelle come assente o minima (utilizzando una scala a 5 punti che va da assente a grave) a grave). La remissione sierologica è stata definita come CRP o SAA rispettivamente <15 mg/L e <10 mg/L.
Settimana 56
Percentuale di partecipanti con voti definiti nel punteggio di valutazione globale del medico alla settimana 56
Lasso di tempo: Settimana 56
I partecipanti sono stati valutati in base al medico sulla valutazione globale del medico misurata su una scala a 5 punti per l'attività della malattia autoinfiammatoria come: 0 = nessuna/assente; 1 = minima; 2 = lieve; 3 = moderata; 4 = grave.
Settimana 56
Percentuale di partecipanti con gradi definiti nella valutazione medica della malattia della pelle alla settimana 56
Lasso di tempo: Settimana 56
I partecipanti sono stati valutati dal medico per la malattia della pelle (rash cutaneo orticarioide) misurata su una scala a 5 punti come: 0 = Nessuno/assente; 1 = Minimo; 2 = Lieve; 3 = Moderato; 4 = Grave.
Settimana 56
Variazione rispetto al basale delle concentrazioni di proteina C reattiva (PCR) e amiloide A sierica (SAA) alla settimana 56
Lasso di tempo: Basale, settimana 56
Il CRP e SAA sono stati usati come marcatori infiammatori. Le concentrazioni di livello target per CRP e SAA erano rispettivamente ≤15 mg/L e ≤10 mg/L. Il cambiamento negativo nella concentrazione dei marcatori infiammatori indicava un miglioramento.
Basale, settimana 56
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Giorno 1 (inizio del trattamento in studio) fino alla settimana 56 (fine dello studio)
Gli eventi avversi (AE) sono stati definiti come qualsiasi diagnosi, sintomo, segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sindrome o malattia che si verifica durante lo studio, che era assente al basale o, se presente al basale, sembra peggiorare . Gli eventi avversi gravi (SAE) sono stati definiti come eventi medici sfavorevoli che provocano la morte, sono pericolosi per la vita, richiedono (o prolungano) il ricovero in ospedale, causano disabilità/incapacità persistenti o significative, provocano anomalie congenite o difetti alla nascita, o sono altre condizioni che a giudizio degli investigatori rappresentano pericoli significativi.
Giorno 1 (inizio del trattamento in studio) fino alla settimana 56 (fine dello studio)
Percentuale di partecipanti che ricevono una vaccinazione concomitante durante lo studio
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (inizio del trattamento in studio) alla settimana 56 (fine dello studio)
I partecipanti hanno ricevuto uno qualsiasi dei seguenti vaccini inattivati ​​secondo il programma di immunizzazione: Corynebacterium diphtheria, Bordetella pertussis, Neisseria meningitidis, Clostridium tetani, Influenza di tipo A, Influenza di tipo B, Haemophilus influenza B, Streptococcus pneumoniae o Epatite B sono stati determinati.
Dal giorno 1 (inizio del trattamento in studio) alla settimana 56 (fine dello studio)
Numero di casi di vaccinazione con livelli di anticorpi protettivi dopo l'immunizzazione con vaccini inattivati
Lasso di tempo: Giorno -14 (pre-vaccinazione), Giorno 0 (vaccinazione), Giorno 28, Giorno 57 (post-vaccinazione)
I partecipanti che hanno ricevuto vaccini inattivati ​​durante lo studio sono stati valutati per la loro capacità di raggiungere livelli protettivi di anticorpi contro il vaccino (antigene) dopo l'immunizzazione. Le vaccinazioni dei partecipanti non sono state valutate per una risposta se il titolo anticorpale era già sufficiente alla pre-dose e mantenuto durante lo studio.
Giorno -14 (pre-vaccinazione), Giorno 0 (vaccinazione), Giorno 28, Giorno 57 (post-vaccinazione)
Numero di partecipanti con anticorpi anti-canakinumab alla settimana 56
Lasso di tempo: Settimana 56 (Fine dello studio)
La valutazione dell'immunogenicità ha incluso la determinazione degli anticorpi anti-canakinumab (ACZ885) nei campioni di siero utilizzando il sistema BIAcore, con rilevamento basato sulla tecnica della risonanza plasmonica di superficie.
Settimana 56 (Fine dello studio)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 febbraio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 febbraio 2011

Primo Inserito (Stima)

24 febbraio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 marzo 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 febbraio 2017

Ultimo verificato

1 febbraio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CACZ885D2307
  • 2009-016859-22

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo

Prove cliniche su ACZ885

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Venezuela

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi