Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen II tutkimus tehosta ja turvallisuudesta potilailla, joilla on paikallisesti edennyt tai metastaattinen tyvisolusyöpä (BOLT)

tiistai 13. elokuuta 2019 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Vaihe II, satunnaistettu kaksoissokkotutkimus LDE225:n kahden annoksen tehosta ja turvallisuudesta potilailla, joilla on paikallisesti edennyt tai metastaattinen tyvisolusyöpä

Tässä tutkimuksessa arvioitiin kahden LDE225-annoksen oraalisen hoidon tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla oli paikallisesti edennyt tai metastaattinen BCC.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

230

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Geelong, Victoria, Australia, 3220
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Wilrijk, Belgia, 2610
        • Novartis Investigative Site
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Espanja, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80131
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italia, 10126
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Waterloo, Ontario, Kanada, N2J 1C4
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sainte-Foy, Quebec, Kanada, G1V 4T3
        • Novartis Investigative Site
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 161 21
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Lyon Cedex, Ranska, 69373
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille Cedex 05, Ranska, 13885
        • Novartis Investigative Site
      • Pierre Benite Cedex, Ranska, 69495
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex 9, Ranska, 31059
        • Novartis Investigative Site
      • Villejuif Cedex, Ranska, 94805
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Saksa, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Freiburg, Saksa, 79106
        • Novartis Investigative Site
      • Gera, Saksa, 07548
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover, Saksa, 30625
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Saksa, 24105
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Muenchen, Saksa, 81377
        • Novartis Investigative Site
      • Muenster, Saksa, 48157
        • Novartis Investigative Site
      • Stade, Saksa, 21682
        • Novartis Investigative Site
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi, 3010
        • Novartis Investigative Site
      • Geneve, Sveitsi, 1211
        • Novartis Investigative Site
      • Zürich, Sveitsi, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, H-1085
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Unkari, 4032
        • Novartis Investigative Site
      • Szeged, Unkari, H-6725
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • Novartis Investigative Site
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G3 8SJ
        • Novartis Investigative Site
      • Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta, LE1 5WW
        • Novartis Investigative Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1A 7BE
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Novartis Investigative Site
    • Newcastle Upon Tyne
      • High Heaton, Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE7 7DN
        • Novartis Investigative Site
    • Somerset
      • Yeovil, Somerset, Yhdistynyt kuningaskunta, BA21 4AT
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Yhdysvallat, 72703
        • Highlands Oncology Group
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California at Los Angeles UCLA 3
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University Medical Center Stanford Univ 2
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado School of Medicine UC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Washington Hospital Center Wash Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • H Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute Cutaneous Onc Dept
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • NorthwesternUniv.Med.School/Robert H. Lurie Comp.Cancer Ctr Study coordinator
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute DFCI - MA
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202 2689
        • Henry Ford Hospital Henry Ford
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School Of Medicine-Siteman Cancer Ctr Siteman
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89109
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada CCC of Nevada- Southwest (2)
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Hackensack University Medical Center Hackensack (SC)
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • New York University Medical Center SC-2
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033-085
        • Penn State University / Milton S. Hershey Medical Center Hershey Medical
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
        • Baylor Health Care System/Sammons Cancer Center Baylor Texas Oncology
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
        • Texas Oncology Texas Onc - Amarillo
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
        • Texas Oncology Tex Onc 3
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center MD Anderson
      • Waco, Texas, Yhdysvallat, 76712
        • Texas Oncology Cancer Care & Research Center
      • Wichita Falls, Texas, Yhdysvallat, 76310
        • Texoma Cancer Center Texoma Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84103
        • University of Utah / Huntsman Cancer Institute Huntsman/Univ UT

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on paikallisesti edennyt BCC ja metastaattinen BCC
  • Potilaat, joilla on riittävä luuytimen, maksan ja munuaisten toiminta

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joille oli tehty suuri leikkaus 4 viikon sisällä tutkimuslääkityksen aloittamisesta
  • Potilaat, jotka eivät pysty ottamaan suun kautta otettavia lääkkeitä tai joilla on ylemmän maha-suolikanavan fyysisen eheyden puute tai tunnettu imeytymishäiriö.
  • Potilaat, joilla on samanaikaisia ​​sairauksia, jotka voivat häiritä tutkimuksen tulkintaa tai mahdollisesti vaikuttaa siihen.
  • Potilaat, joilla on neuromuskulaarisia häiriöitä tai jotka ovat samanaikaisesti hoidossa lääkkeillä, jotka voivat aiheuttaa lihasvaurioita.
  • Potilaat, jotka saivat samanaikaista hoitoa muiden antineoplastisten aineiden kanssa.
  • Potilaat, jotka olivat osallistuneet kokeelliseen lääkkeeseen 4 viikon sisällä tutkimuslääkityksen aloittamisesta.
  • Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät halua käyttää kahta erittäin tehokasta ehkäisyä koko tutkimuksen ajan ja 3 kuukauden ajan viimeisen hoidon jälkeen
  • Hedelmälliset miehet, jotka eivät ole halukkaita käyttämään kondomia koko tutkimuksen ajan ja 3 kuukauden ajan viimeisen hoidon jälkeen.
  • Potilaat, jotka eivät halunneet tai eivät pystyneet noudattamaan protokollaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: LDE225 200 mg
Tutkimus oli kaksoissokkoutettu, ja siihen otettiin vähintään 50 arvioitavaa potilasta 200 mg:n LDE225-haarassa. LDE225:n tehoa ja turvallisuutta analysoitiin erikseen kussakin ryhmässä. Potilaita, jotka täyttivät kaikki sisällyttämiskriteerit mutta eivät yhtään poissulkemiskriteeriä, hoidettiin 200 mg:lla LDE225:tä päivässä sairauden etenemiseen, sietämättömän toksisuuden esiintymiseen, toisen syöpähoidon aloittamiseen tai suostumuksen peruuttamiseen saakka.
Lääke: LDE225
LDE225 annettiin suun kautta jatkuvan kerran vuorokaudessa annosteluohjelmalla ja se toimitettiin 200 mg:n kovina liivatekapseleina pulloissa. Joka 4. viikko tutkimuskäyntipäivänä potilaat saivat reseptin riittävästä lääkemäärästä kotihoitoon. 800 mg:n annoksen potilaat saivat 4 LDE225-kapselia ja 200 mg:n annoksen saaneet potilaat saivat 1 LDE225-kapselin + 3 lumekapselia.
Muut nimet:
  • Sonidegib
Kokeellinen: LDE225 800 mg
Tutkimus oli kaksoissokkoutettu, ja siihen otettiin vähintään 100 arvioitavaa potilasta 800 mg:n LDE225-haarassa. LDE225:n tehoa ja turvallisuutta analysoitiin erikseen kussakin ryhmässä. Potilaita, jotka täyttivät kaikki sisällyttämiskriteerit eivätkä mitkään poissulkemiskriteerit, hoidettiin 800 mg:lla LDE225:tä päivittäin taudin etenemiseen, sietämättömän toksisuuden ilmaantumiseen, toisen syöpähoidon aloittamiseen tai suostumuksen peruuttamiseen saakka.
Lääke: LDE225
LDE225 annettiin suun kautta jatkuvan kerran vuorokaudessa annosteluohjelmalla ja se toimitettiin 200 mg:n kovina liivatekapseleina pulloissa. Joka 4. viikko tutkimuskäyntipäivänä potilaat saivat reseptin riittävästä lääkemäärästä kotihoitoon. 800 mg:n annoksen potilaat saivat 4 LDE225-kapselia ja 200 mg:n annoksen saaneet potilaat saivat 1 LDE225-kapselin + 3 lumekapselia.
Muut nimet:
  • Sonidegib

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Objektiivinen vasteprosentti (ORR) perustuu keskitettyyn tarkasteluun mRECISTin (paikallisesti edistyneen tyvisolukarsinooman (laBCC)) ja RECIST 1.1:n (metastaattinen tyvisolusyöpä (mBCC)) mukaan primaarista tehokkuusanalyysisarjaa (pEAS) kohti
Aikaikkuna: 6 kuukautta
ORR on potilaan objektiivisen vasteen (ORR) prosenttiosuus 6 kuukauden kuluttua LDE225-hoidon aloittamisesta. Vastaaja määriteltiin koehenkilöksi, jolla oli vahvistettu osittainen vaste (PR) tai vahvistettu täydellinen vaste (CR) 6 kuukautta LDE225-hoidon aloittamisen jälkeen. Sonidegibihoitoa pidettiin riittävän tehokkaana, jos missä tahansa hoitohaarassa havaittu ORR oli tutkimuksen lopussa. 30 % tai enemmän. PR: Vähintään 30 %:n lasku kaikkien kohteena olevien leesioiden halkaisijoiden summassa, kun otetaan huomioon halkaisijoiden perussumma. CR: Kaikkien ei-solmukohtaisten kohdeleesioiden katoaminen. Lisäksi kaikissa patologisissa imusolmukkeissa, jotka on määritetty kohdevaurioiksi, on oltava lyhyen akselin pieneneminen < 10 mm:iin.
6 kuukautta
Objektiivinen vasteprosentti (ORR) perustuu keskitettyyn tarkasteluun mRECISTin (paikallisesti edistyneen tyvisolukarsinooman (laBCC)) ja RECIST 1.1:n (metastaattinen tyvisolusyöpä (mBCC)) mukaan koko analyysisarjaa (FAS) kohti
Aikaikkuna: 6 kuukautta
ORR on potilaan objektiivisen vasteen (ORR) prosenttiosuus 6 kuukauden kuluttua LDE225-hoidon aloittamisesta. Vastaaja määriteltiin henkilöksi, jolla on vahvistettu osittainen vaste (PR) tai vahvistettu täydellinen vaste (CR) 6 kuukautta LDE225-hoidon aloittamisen jälkeen. Sonidegibihoitoa pidettiin riittävän tehokkaana, jos havaittu ORR jossain hoitohaarassa hoidon lopussa. tutkimus oli 30 % tai enemmän. PR: Vähintään 30 %:n lasku kaikkien kohteena olevien leesioiden halkaisijoiden summassa, kun otetaan huomioon halkaisijoiden perussumma. CR: Kaikkien ei-solmukohtaisten kohdeleesioiden katoaminen. Lisäksi kaikissa patologisissa imusolmukkeissa, jotka on määritetty kohdevaurioiksi, on oltava lyhyen akselin pieneneminen < 10 mm:iin.
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastauksen kesto (DoR) keskustarkistusta kohti. mRECISTin käyttö laBCC:lle ja RECIST 1.1 mBCC:lle (pEAS)
Aikaikkuna: 42 kuukautta

Vasteen kesto on aika ensimmäisestä havaitusta vahvistetusta vasteesta (CR tai PR) taudin etenemiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan.

Vastauksen kesto oli osallistujille, joilla oli ORR. PR: Vähintään 30 %:n lasku kaikkien kohteena olevien leesioiden halkaisijoiden summassa, kun otetaan huomioon halkaisijoiden perussumma. CR: Kaikkien ei-solmukohtaisten kohdeleesioiden katoaminen. Lisäksi kaikissa patologisissa imusolmukkeissa, jotka on määritetty kohdevaurioiksi, on oltava lyhyen akselin pieneneminen < 10 mm:iin.

Progressiivinen sairaus (PD): Vähintään 20 %:n lisäys kaikkien mitattujen kohdeleesioiden halkaisijan summassa, kun viitearvoksi otetaan kaikkien kohdeleesioiden halkaisijoiden pienin summa, joka on kirjattu lähtötasolla tai sen jälkeen. Suhteellisen 20 %:n lisäyksen lisäksi summan tulee osoittaa myös absoluuttinen lisäys vähintään 5 mm2.
42 kuukautta
Vastauksen kesto (DoR) keskustarkistusta kohti. mRECISTin käyttö laBCC:lle ja RECIST 1.1 mBCC:lle (FAS)
Aikaikkuna: 42 kuukautta

Vasteen kesto on aika ensimmäisestä havaitusta vahvistetusta vasteesta (CR tai PR) taudin etenemiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan.

Mediaani DoR potilailla, joilla oli laBCC, ei ollut arvioitavissa molemmissa hoitoryhmissä. Vastauksen kesto oli osallistujille, joilla oli ORR. PR: Vähintään 30 %:n lasku kaikkien kohteena olevien leesioiden halkaisijoiden summassa, kun otetaan huomioon halkaisijoiden perussumma. CR: Kaikkien ei-solmukohtaisten kohdeleesioiden katoaminen. Lisäksi kaikissa patologisissa imusolmukkeissa, jotka on määritetty kohdevaurioiksi, on oltava lyhyen akselin pieneneminen < 10 mm:iin.
42 kuukautta
Täydellinen vastausprosentti (CRR) keskustarkastusta kohti (pEAS)
Aikaikkuna: 42 kuukautta
Täydellisen vasteen prosenttiosuus on niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on paras kokonaisvaste (CR) LDE225-hoidon aloittamisen jälkeen. CR:n nopeus määritettiin mRECIST:n mukaan laBCC:lle ja RECIST 1.1:n mukaan mBCC:lle. Potilaita, joiden paras kokonaisvaste oli "Tuntematon", käsiteltiin ei-vastettavina. Täydellinen vaste (CR): Kaikkien ei-solmukohtaisten kohdeleesioiden katoaminen. Lisäksi kaikissa patologisissa imusolmukkeissa, jotka on määritetty kohdevaurioiksi, on oltava lyhyen akselin pieneneminen < 10 mm:iin.
42 kuukautta
Täydellinen vastausprosentti (CRR) keskustarkastusta kohti (FAS)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Täydellisen vasteen määrä on niiden potilaiden osuus, joilla on paras kokonaisvaste (CR) LDE225-hoidon aloittamisen jälkeen. CR:n nopeus määritetään mRECIST:n mukaan laBCC:lle ja RECIST 1.1:n mukaan mBCC:lle. Potilaita, joiden paras kokonaisvaste on "Tuntematon", käsitellään ei-vastettavina
6 kuukautta
Progression-free Survival (PFS) Keskitettyä tarkistusta kohti. mRECISTin käyttö laBCC:lle ja RECIST 1.1 mBCC:lle (pEAS)
Aikaikkuna: 42 kuukautta
Progression-free survival (PFS) on aika satunnaistamisen/hoidon aloituspäivästä tapahtumapäivään, joka määritellään ensimmäiseksi dokumentoiduksi etenemiseksi tai mistä tahansa syystä johtuvaksi kuolemaksi. Jos potilaalla ei ole ollut tapahtumaa, etenemisvapaa eloonjääminen sensuroidaan viimeisen riittävän kasvaimen arvioinnin päivämääränä.
42 kuukautta
Progression-free Survival (PFS) Keskitettyä tarkistusta kohti. mRECISTin käyttö laBCC:lle ja RECIST 1.1 mBCC:lle (FAS)
Aikaikkuna: 42 kuukautta
Progression-free survival (PFS) on aika satunnaistamisen/hoidon aloituspäivästä tapahtumapäivään, joka määritellään ensimmäiseksi dokumentoiduksi etenemiseksi tai mistä tahansa syystä johtuvaksi kuolemaksi. Jos potilaalla ei ole ollut tapahtumaa, PFS sensuroidaan viimeisen riittävän kasvaimen arvioinnin päivämääränä.
42 kuukautta
Aika tuumorivasteeseen (TTR) keskustarkistusta kohti. mRECISTin käyttö laBCC:lle ja RECIST 1.1 mBCC:lle (pEAS)
Aikaikkuna: 42 kuukautta
Aika tuumorivasteeseen (TTR) määritellään ajaksi ilmoittautumispäivästä ensimmäisen dokumentoidun tuumorivasteen päivämäärään (CR tai PR). PR: Vähintään 30 %:n lasku kaikkien kohteena olevien leesioiden halkaisijoiden summassa, kun otetaan huomioon halkaisijoiden perussumma. CR: Kaikkien ei-solmukohtaisten kohdeleesioiden katoaminen. Lisäksi kaikissa patologisissa imusolmukkeissa, jotka on määritetty kohdevaurioiksi, on oltava lyhyen akselin pieneneminen < 10 mm:iin.
42 kuukautta
Aika tuumorivasteeseen (TTR) keskustarkistusta kohti. mRECISTin käyttö laBCC:lle ja RECIST 1.1 mBCC:lle (FAS)
Aikaikkuna: 42 kuukautta
Aika tuumorivasteeseen (TTR) määritellään ajaksi ilmoittautumispäivästä ensimmäisen dokumentoidun tuumorivasteen päivämäärään (CR tai PR). PR: Vähintään 30 %:n lasku kaikkien kohteena olevien leesioiden halkaisijoiden summassa, kun otetaan huomioon halkaisijoiden perussumma. CR: Kaikkien ei-solmukohtaisten kohdeleesioiden katoaminen. Lisäksi kaikissa patologisissa imusolmukkeissa, jotka on määritetty kohdevaurioiksi, on oltava lyhyen akselin pieneneminen < 10 mm:iin.
42 kuukautta
Objektiivinen vasteprosentti (ORR) perustuu sivuston tutkijan arvioon mRECISTin (paikallisesti edistyneen tyvisolukarsinooman (laBCC)) ja RECIST 1.1:n (metastaattisen tyvisolukarsinooman (mBCC)) mukaan primaarista tehokkuusanalyysisarjaa (pEAS) kohti
Aikaikkuna: 42 kuukautta
ORR on potilaan objektiivisen vasteen (ORR) prosenttiosuus 42 kuukauden kuluttua LDE225-hoidon aloittamisesta. Vastaaja määriteltiin henkilöksi, jolla oli vahvistettu osittainen vaste (PR) tai vahvistettu täydellinen vaste (CR) 42 kuukautta LDE225-hoidon aloittamisen jälkeen. Sonidegibihoitoa pidettiin riittävän tehokkaana, jos havaittu ORR jossakin hoitohaarassa oli tutkimuksen lopussa 30 % tai suurempi. PR: Vähintään 30 %:n lasku kaikkien kohteena olevien leesioiden halkaisijoiden summassa, kun otetaan huomioon halkaisijoiden perussumma. CR: Kaikkien ei-solmukohtaisten kohdeleesioiden katoaminen. Lisäksi kaikissa patologisissa imusolmukkeissa, jotka on määritetty kohdevaurioiksi, on oltava lyhyen akselin pieneneminen < 10 mm:iin.
42 kuukautta
Objektiivinen vasteprosentti (ORR) perustuu paikannustutkijan arvosteluun mRECISTin (paikallisesti edistyneen tyvisolukarsinooman (laBCC)) ja RECIST 1.1:n (metastaattinen tyvisolusyöpä (mBCC)) mukaan koko analyysisarjaa (FAS) kohti
Aikaikkuna: 42 kuukautta
ORR on potilaan objektiivisen vasteen (ORR) prosenttiosuus 6 kuukauden kuluttua LDE225-hoidon aloittamisesta. Vastaaja määriteltiin henkilöksi, jolla oli vahvistettu osittainen vaste (PR) tai vahvistettu täydellinen vaste (CR) 42 kuukautta LDE225-hoidon aloittamisen jälkeen. Sonidegibihoitoa pidettiin riittävän tehokkaana, jos havaittu ORR missä tahansa hoitohaarassa hoidon lopussa. tutkimus oli 30 % tai enemmän. PR: Vähintään 30 %:n lasku kaikkien kohteena olevien leesioiden halkaisijoiden summassa, kun otetaan huomioon halkaisijoiden perussumma. CR: Kaikkien ei-solmukohtaisten kohdeleesioiden katoaminen. Lisäksi kaikissa patologisissa imusolmukkeissa, jotka on määritetty kohdevaurioiksi, on oltava lyhyen akselin pieneneminen < 10 mm:iin.
42 kuukautta
Vastauksen kesto (DoR) kohdetta kohti tutkijatarkastelu mRECISTin käyttö laBCC:lle ja RECIST 1.1 mBCC:lle (pEAS)
Aikaikkuna: 42 kuukautta

Vasteen kesto on aika ensimmäisestä havaitusta vahvistetusta vasteesta (CR tai PR) taudin etenemiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan.

Vastauksen kesto oli osallistujille, joilla oli ORR. PR: Vähintään 30 %:n lasku kaikkien kohteena olevien leesioiden halkaisijoiden summassa, kun otetaan huomioon halkaisijoiden perussumma. CR: Kaikkien ei-solmukohtaisten kohdeleesioiden katoaminen. Lisäksi kaikissa patologisissa imusolmukkeissa, jotka on määritetty kohdevaurioiksi, on oltava lyhyen akselin pieneneminen < 10 mm:iin.

Progressiivinen sairaus (PD): Vähintään 20 %:n lisäys kaikkien mitattujen kohdeleesioiden halkaisijan summassa, kun viitearvoksi otetaan kaikkien kohdeleesioiden halkaisijoiden pienin summa, joka on kirjattu lähtötasolla tai sen jälkeen. Suhteellisen 20 %:n lisäyksen lisäksi summan tulee osoittaa myös absoluuttinen lisäys vähintään 5 mm2.
42 kuukautta
Vastauksen kesto (DoR) kohdetta kohti tutkijatarkastelu mRECISTin käyttö laBCC:lle ja RECIST 1.1 mBCC:lle (FAS)
Aikaikkuna: 42 kuukautta
Vasteen kesto on aika ensimmäisestä havaitusta vahvistetusta vasteesta (CR tai PR) taudin etenemiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan. Vastauksen kesto oli osallistujille, joilla oli ORR. PR: Vähintään 30 %:n lasku kaikkien kohteena olevien leesioiden halkaisijoiden summassa, kun otetaan huomioon halkaisijoiden perussumma. CR: Kaikkien ei-solmukohtaisten kohdeleesioiden katoaminen. Lisäksi kaikissa patologisissa imusolmukkeissa, jotka on määritetty kohdevaurioiksi, on oltava lyhyen akselin pieneneminen < 10 mm:iin.
42 kuukautta
Progression-free Survival (PFS) per Site Investigator Review käyttäen mRECIST:tä laBCC:lle ja RECIST 1.1:tä mBCC:lle (pEAS)
Aikaikkuna: 42 kuukautta
Progression-free survival (PFS) on aika satunnaistamisen/hoidon aloituspäivästä tapahtumapäivään, joka määritellään ensimmäiseksi dokumentoiduksi etenemiseksi tai mistä tahansa syystä johtuvaksi kuolemaksi. Jos potilaalla ei ole ollut tapahtumaa, etenemisvapaa eloonjääminen sensuroidaan viimeisen riittävän kasvaimen arvioinnin päivämääränä.
42 kuukautta
Aika tuumorivasteeseen (TTR) kohdetta kohti tutkijatarkastelu mRECISTin käyttö laBCC:lle ja RECIST 1.1 mBCC:lle (pEAS)
Aikaikkuna: 42 kuukautta
Aika tuumorivasteeseen (TTR) määritellään ajaksi ilmoittautumispäivästä ensimmäisen dokumentoidun tuumorivasteen päivämäärään (CR tai PR). PR: Vähintään 30 %:n lasku kaikkien kohteena olevien leesioiden halkaisijoiden summassa, kun otetaan huomioon halkaisijoiden perussumma. CR: Kaikkien ei-solmukohtaisten kohdeleesioiden katoaminen. Lisäksi kaikissa patologisissa imusolmukkeissa, jotka on määritetty kohdevaurioiksi, on oltava lyhyen akselin pieneneminen < 10 mm:iin.
42 kuukautta
Sonidegibin pitoisuus plasmassa (LDE225)
Aikaikkuna: Viikot 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 33, 45, 57, 69
Veren PK-näytteet otettiin joko suoralla laskimopunktiolla tai kyynärvarren laskimoon sijoitetulla kanyylillä sonidegibin ja sen pääasiallisen verenkierron metaboliitin LGE899:n plasmapitoisuuksien (Cmin) määrittämiseksi kaikilta tutkimukseen osallistuneilta potilailta. Veri kerättiin viikoilla 1, 3, 5, 9 (ennen annosta) ja sen jälkeen esiannos 4 viikon välein viikkoon 21 asti ja sen jälkeen 12 viikon välein viikkoon 69 asti.
Viikot 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 33, 45, 57, 69
Overall Survival (OS)
Aikaikkuna: 42 kuukautta
OS määritellään ajalla satunnaistamisen päivämäärästä mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan tai viimeiseksi päivämääräksi, jolloin potilaan tiedettiin olevan elossa (sensuroitu havainto) tietojen katkaisuhetkellä.
42 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 29. kesäkuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 28. kesäkuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 29. kesäkuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 30. maaliskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. maaliskuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 1. huhtikuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 28. elokuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. elokuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. elokuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CLDE225A2201
  • 2010-022629-14 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Riippumaton asiantuntijapaneeli tarkastelee ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Nämä tutkimustiedot ovat tällä hetkellä saatavilla osoitteessa www.clinicalstudydatarequest.com kuvatun prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa