Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy II skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem podstawnokomórkowym (BOLT)

13 sierpnia 2019 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Faza II, randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą skuteczności i bezpieczeństwa dwóch poziomów dawki LDE225 u pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem podstawnokomórkowym

W badaniu tym oceniono skuteczność i bezpieczeństwo doustnego leczenia dwoma poziomami dawek LDE225 u pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym BCC.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

230

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Geelong, Victoria, Australia, 3220
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Wilrijk, Belgia, 2610
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Lyon Cedex, Francja, 69373
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille Cedex 05, Francja, 13885
        • Novartis Investigative Site
      • Pierre Benite Cedex, Francja, 69495
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex 9, Francja, 31059
        • Novartis Investigative Site
      • Villejuif Cedex, Francja, 94805
        • Novartis Investigative Site
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 161 21
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Hiszpania, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Waterloo, Ontario, Kanada, N2J 1C4
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sainte-Foy, Quebec, Kanada, G1V 4T3
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Freiburg, Niemcy, 79106
        • Novartis Investigative Site
      • Gera, Niemcy, 07548
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover, Niemcy, 30625
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Niemcy, 24105
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Muenchen, Niemcy, 81377
        • Novartis Investigative Site
      • Muenster, Niemcy, 48157
        • Novartis Investigative Site
      • Stade, Niemcy, 21682
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72703
        • Highlands Oncology Group
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California at Los Angeles UCLA 3
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University Medical Center Stanford Univ 2
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado School of Medicine UC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Washington Hospital Center Wash Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • H Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute Cutaneous Onc Dept
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • NorthwesternUniv.Med.School/Robert H. Lurie Comp.Cancer Ctr Study coordinator
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute DFCI - MA
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202 2689
        • Henry Ford Hospital Henry Ford
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School Of Medicine-Siteman Cancer Ctr Siteman
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada CCC of Nevada- Southwest (2)
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center Hackensack (SC)
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • New York University Medical Center SC-2
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033-085
        • Penn State University / Milton S. Hershey Medical Center Hershey Medical
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
        • Baylor Health Care System/Sammons Cancer Center Baylor Texas Oncology
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
        • Texas Oncology Texas Onc - Amarillo
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
        • Texas Oncology Tex Onc 3
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center MD Anderson
      • Waco, Texas, Stany Zjednoczone, 76712
        • Texas Oncology Cancer Care & Research Center
      • Wichita Falls, Texas, Stany Zjednoczone, 76310
        • Texoma Cancer Center Texoma Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84103
        • University of Utah / Huntsman Cancer Institute Huntsman/Univ UT
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria, 3010
        • Novartis Investigative Site
      • Geneve, Szwajcaria, 1211
        • Novartis Investigative Site
      • Zürich, Szwajcaria, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, H-1085
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Węgry, 4032
        • Novartis Investigative Site
      • Szeged, Węgry, H-6725
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Włochy, 10126
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • Novartis Investigative Site
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G3 8SJ
        • Novartis Investigative Site
      • Leicester, Zjednoczone Królestwo, LE1 5WW
        • Novartis Investigative Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, EC1A 7BE
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Novartis Investigative Site
    • Newcastle Upon Tyne
      • High Heaton, Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE7 7DN
        • Novartis Investigative Site
    • Somerset
      • Yeovil, Somerset, Zjednoczone Królestwo, BA21 4AT
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z miejscowo zaawansowanym BCC i BCC z przerzutami
  • Pacjenci z prawidłową czynnością szpiku kostnego, wątroby i nerek

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy przeszli poważną operację w ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia leczenia badanym lekiem
  • Pacjenci, którzy nie mogą przyjmować leków doustnie lub z brakiem integralności fizycznej górnego odcinka przewodu pokarmowego lub ze znanymi zespołami złego wchłaniania.
  • Pacjenci ze współistniejącymi schorzeniami, które mogą zakłócać lub potencjalnie wpływać na interpretację badania.
  • Pacjenci z zaburzeniami nerwowo-mięśniowymi lub jednocześnie leczeni lekami, które mogą powodować uszkodzenie mięśni.
  • Pacjenci, którzy otrzymywali jednocześnie inne leki przeciwnowotworowe.
  • Pacjenci, którzy brali udział w eksperymentalnym leku w ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia leczenia badanym lekiem.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Kobiety w wieku rozrodczym, które nie chciały stosować 2 form wysoce skutecznej antykoncepcji w trakcie badania i przez 3 miesiące po ostatnim zabiegu
  • Płodne samce niechętnie stosowały prezerwatywy przez cały okres badania i przez 3 miesiące po ostatnim zabiegu.
  • Pacjenci, którzy nie chcieli lub nie mogli zastosować się do protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: LDE225 200 mg
Badanie przeprowadzono metodą podwójnie ślepej próby i włączono co najmniej 50 pacjentów kwalifikujących się do oceny w grupie otrzymującej 200 mg LDE225. Skuteczność i bezpieczeństwo LDE225 analizowano oddzielnie w każdej grupie. Pacjenci, którzy spełnili wszystkie kryteria włączenia i żadnego z kryteriów wyłączenia, byli leczeni dawką 200 mg LDE225 dziennie do progresji choroby, wystąpienia nietolerowanej toksyczności, rozpoczęcia kolejnego leczenia przeciwnowotworowego lub cofnięcia zgody.
Lek: LDE225
LDE225 podawano doustnie, zgodnie ze schematem ciągłego dawkowania raz dziennie i dostarczano w postaci 200 mg twardych kapsułek żelatynowych w butelkach. Co 4 tygodnie w dniu wizyty studyjnej pacjenci otrzymywali receptę z odpowiednim zapasem leku do samodzielnego stosowania w domu. Pacjenci otrzymujący dawkę 800 mg otrzymali 4 kapsułki LDE225, a pacjenci otrzymujący dawkę 200 mg otrzymali 1 kapsułkę LDE225 + 3 kapsułki placebo.
Inne nazwy:
  • Sonidegib
Eksperymentalny: LDE225 800 mg
Badanie było prowadzone metodą podwójnie ślepej próby i obejmowało co najmniej 100 pacjentów kwalifikujących się do oceny w ramieniu 800 mg LDE225. Skuteczność i bezpieczeństwo LDE225 analizowano oddzielnie w każdej grupie. Pacjenci, którzy spełnili wszystkie kryteria włączenia i żadnego z kryteriów wyłączenia, byli leczeni 800 mg LDE225 dziennie do progresji choroby, wystąpienia nietolerowanej toksyczności, rozpoczęcia kolejnego leczenia przeciwnowotworowego lub cofnięcia zgody.
Lek: LDE225
LDE225 podawano doustnie, zgodnie ze schematem ciągłego dawkowania raz dziennie i dostarczano w postaci 200 mg twardych kapsułek żelatynowych w butelkach. Co 4 tygodnie w dniu wizyty studyjnej pacjenci otrzymywali receptę z odpowiednim zapasem leku do samodzielnego stosowania w domu. Pacjenci otrzymujący dawkę 800 mg otrzymali 4 kapsułki LDE225, a pacjenci otrzymujący dawkę 200 mg otrzymali 1 kapsułkę LDE225 + 3 kapsułki placebo.
Inne nazwy:
  • Sonidegib

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek obiektywnych odpowiedzi (ORR) na podstawie przeglądu centralnego według mRECIST (dla miejscowo zaawansowanego raka podstawnokomórkowego (laBCC)) i RECIST 1.1 (dla raka podstawnokomórkowego z przerzutami (mBCC)) na podstawowy zestaw analiz skuteczności (pEAS)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
ORR to odsetek obiektywnej odpowiedzi pacjenta (ORR) po 6 miesiącach od rozpoczęcia leczenia LDE225. Osoba z odpowiedzią została zdefiniowana jako osoba z potwierdzoną odpowiedzią częściową (PR) lub potwierdzoną odpowiedzią całkowitą (CR) 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LDE225. Leczenie sonidegibem uznano za wystarczająco skuteczne, jeśli obserwowany ORR w dowolnej grupie leczenia pod koniec badania był równy 30% lub więcej. PR: Co najmniej 30% zmniejszenie sumy średnic wszystkich docelowych zmian chorobowych, biorąc jako punkt odniesienia wyjściową sumę średnic. CR: Zniknięcie wszystkich niewęzłowych zmian docelowych. Ponadto wszelkie patologiczne węzły chłonne określone jako zmiany docelowe muszą mieć zmniejszenie w osi krótkiej do < 10 mm.
6 miesięcy
Odsetek obiektywnych odpowiedzi (ORR) na podstawie centralnego przeglądu według mRECIST (dla lokalnie zaawansowanego raka podstawnokomórkowego (laBCC)) i RECIST 1.1 (przerzutowy rak podstawnokomórkowy (mBCC)) na pełny zestaw analiz (FAS)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
ORR to odsetek obiektywnej odpowiedzi pacjenta (ORR) po 6 miesiącach od rozpoczęcia leczenia LDE225. Osoba z odpowiedzią została zdefiniowana jako osoba z potwierdzoną odpowiedzią częściową (PR) lub potwierdzoną odpowiedzią całkowitą (CR) 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LDE225. Leczenie sonidegibem uznano za wystarczająco skuteczne, jeśli obserwowany ORR w dowolnej grupie leczenia na koniec badanie wynosiło 30% lub więcej. PR: Co najmniej 30% zmniejszenie sumy średnic wszystkich docelowych zmian chorobowych, biorąc jako punkt odniesienia wyjściową sumę średnic. CR: Zniknięcie wszystkich niewęzłowych zmian docelowych. Ponadto wszelkie patologiczne węzły chłonne określone jako zmiany docelowe muszą mieć zmniejszenie w osi krótkiej do < 10 mm.
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas trwania odpowiedzi (DoR) na przegląd centralny przy użyciu mRECIST dla laBCC i RECIST 1.1 dla mBCC (pEAS)
Ramy czasowe: 42 miesiące

Czas trwania odpowiedzi to czas od pierwszej zaobserwowanej potwierdzonej odpowiedzi (CR lub PR) do progresji choroby lub zgonu z jakiejkolwiek przyczyny.

Czas trwania odpowiedzi dotyczył uczestników z ORR. PR: Co najmniej 30% zmniejszenie sumy średnic wszystkich docelowych zmian chorobowych, biorąc jako punkt odniesienia wyjściową sumę średnic. CR: Zniknięcie wszystkich niewęzłowych zmian docelowych. Ponadto wszelkie patologiczne węzły chłonne określone jako zmiany docelowe muszą mieć zmniejszenie w osi krótkiej do < 10 mm.

Choroba postępująca (PD): Co najmniej 20% wzrost sumy średnic wszystkich zmierzonych docelowych zmian chorobowych, przyjmując jako odniesienie najmniejszą sumę średnic wszystkich docelowych zmian chorobowych zarejestrowanych na linii podstawowej lub później. Oprócz względnego wzrostu o 20%, suma musi również wykazywać bezwzględny wzrost o co najmniej 5 mm2.
42 miesiące
Czas trwania odpowiedzi (DoR) na przegląd centralny przy użyciu mRECIST dla laBCC i RECIST 1.1 dla mBCC (FAS)
Ramy czasowe: 42 miesiące

Czas trwania odpowiedzi to czas od pierwszej zaobserwowanej potwierdzonej odpowiedzi (CR lub PR) do progresji choroby lub zgonu z jakiejkolwiek przyczyny.

Mediana DoR dla pacjentów z laBCC była niemożliwa do oszacowania w obu ramionach leczenia. Czas trwania odpowiedzi dotyczył uczestników z ORR. PR: Co najmniej 30% zmniejszenie sumy średnic wszystkich docelowych zmian chorobowych, biorąc jako punkt odniesienia wyjściową sumę średnic. CR: Zniknięcie wszystkich niewęzłowych zmian docelowych. Ponadto wszelkie patologiczne węzły chłonne określone jako zmiany docelowe muszą mieć zmniejszenie w osi krótkiej do < 10 mm.
42 miesiące
Odsetek odpowiedzi całkowitych (CRR) na przegląd centralny (pEAS)
Ramy czasowe: 42 miesiące
Odsetek całkowitej odpowiedzi to odsetek pacjentów z najlepszą ogólną odpowiedzią całkowitą (CR) po rozpoczęciu leczenia LDE225. Współczynnik CR określono według mRECIST dla laBCC i RECIST 1.1 dla mBCC. Pacjenci z najlepszą ogólną odpowiedzią „Nieznana” byli traktowani jako niereagujący. Pełna odpowiedź (CR): Zniknięcie wszystkich niewęzłowych docelowych zmian chorobowych. Ponadto wszelkie patologiczne węzły chłonne określone jako zmiany docelowe muszą mieć zmniejszenie w osi krótkiej do < 10 mm.
42 miesiące
Odsetek odpowiedzi całkowitych (CRR) na przegląd centralny (FAS)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Odsetek odpowiedzi całkowitej to odsetek pacjentów z najlepszą całkowitą odpowiedzią całkowitą (CR) po rozpoczęciu leczenia LDE225. Współczynnik CR zostanie określony zgodnie z mRECIST dla laBCC i RECIST 1.1 dla mBCC. Pacjenci z najlepszą ogólną odpowiedzią „Nieznana” będą traktowani jako niereagujący
6 miesięcy
Przeżycie wolne od progresji choroby (PFS) według centralnego przeglądu przy użyciu mRECIST dla laBCC i RECIST 1.1 dla mBCC (pEAS)
Ramy czasowe: 42 miesiące
Czas przeżycia bez progresji choroby (PFS) to czas od daty randomizacji/rozpoczęcia leczenia do daty zdarzenia określanego jako pierwsza udokumentowana progresja lub zgon z dowolnej przyczyny. Jeśli pacjent nie miał zdarzenia, przeżycie wolne od progresji jest cenzurowane na dzień ostatniej odpowiedniej oceny guza.
42 miesiące
Przeżycie wolne od progresji choroby (PFS) według centralnego przeglądu przy użyciu mRECIST dla laBCC i RECIST 1.1 dla mBCC (FAS)
Ramy czasowe: 42 miesiące
Czas przeżycia bez progresji choroby (PFS) to czas od daty randomizacji/rozpoczęcia leczenia do daty zdarzenia określanego jako pierwsza udokumentowana progresja lub zgon z dowolnej przyczyny. Jeśli pacjent nie miał zdarzenia, PFS jest ocenzurowany w dniu ostatniej odpowiedniej oceny guza.
42 miesiące
Czas do odpowiedzi guza (TTR) według centralnego przeglądu przy użyciu mRECIST dla laBCC i RECIST 1.1 dla mBCC (pEAS)
Ramy czasowe: 42 miesiące
Czas do odpowiedzi guza (TTR) definiuje się jako czas od daty włączenia do daty pierwszej udokumentowanej odpowiedzi guza (CR lub PR). PR: Co najmniej 30% zmniejszenie sumy średnic wszystkich docelowych zmian chorobowych, biorąc jako punkt odniesienia wyjściową sumę średnic. CR: Zniknięcie wszystkich niewęzłowych zmian docelowych. Ponadto wszelkie patologiczne węzły chłonne określone jako zmiany docelowe muszą mieć zmniejszenie w osi krótkiej do < 10 mm.
42 miesiące
Czas do odpowiedzi guza (TTR) według centralnego przeglądu przy użyciu mRECIST dla laBCC i RECIST 1.1 dla mBCC (FAS)
Ramy czasowe: 42 miesiące
Czas do odpowiedzi guza (TTR) definiuje się jako czas od daty włączenia do daty pierwszej udokumentowanej odpowiedzi guza (CR lub PR). PR: Co najmniej 30% zmniejszenie sumy średnic wszystkich docelowych zmian chorobowych, biorąc jako punkt odniesienia wyjściową sumę średnic. CR: Zniknięcie wszystkich niewęzłowych zmian docelowych. Ponadto wszelkie patologiczne węzły chłonne określone jako zmiany docelowe muszą mieć zmniejszenie w osi krótkiej do < 10 mm.
42 miesiące
Odsetek obiektywnych odpowiedzi (ORR) na podstawie oceny przeprowadzonej przez badacza zgodnie z mRECIST (dla miejscowo zaawansowanego raka podstawnokomórkowego (laBCC)) i RECIST 1.1 (dla przerzutowego raka podstawnokomórkowego (mBCC)) na podstawowy zestaw analiz skuteczności (pEAS)
Ramy czasowe: 42 miesiące
ORR to odsetek obiektywnej odpowiedzi pacjenta (ORR) po 42 miesiącach od rozpoczęcia leczenia LDE225. Osobę, która odpowiedziała na leczenie, zdefiniowano jako osobę z potwierdzoną odpowiedzią częściową (PR) lub potwierdzoną odpowiedzią całkowitą (CR) 42 miesiące po rozpoczęciu leczenia LDE225. Leczenie sonidegibem uznawano za wystarczająco skuteczne, jeśli obserwowany ORR w dowolnej grupie leczenia pod koniec badania wynosił 30% lub więcej. PR: Co najmniej 30% zmniejszenie sumy średnic wszystkich docelowych zmian chorobowych, biorąc jako punkt odniesienia wyjściową sumę średnic. CR: Zniknięcie wszystkich niewęzłowych zmian docelowych. Ponadto wszelkie patologiczne węzły chłonne określone jako zmiany docelowe muszą mieć zmniejszenie w osi krótkiej do < 10 mm.
42 miesiące
Odsetek obiektywnych odpowiedzi (ORR) na podstawie przeglądu przeprowadzonego przez badacza zgodnie z mRECIST (dla lokalnie zaawansowanego raka podstawnokomórkowego (laBCC)) i RECIST 1.1 (przerzutowy rak podstawnokomórkowy (mBCC)) na pełny zestaw analiz (FAS)
Ramy czasowe: 42 miesiące
ORR to odsetek obiektywnej odpowiedzi pacjenta (ORR) po 6 miesiącach od rozpoczęcia leczenia LDE225. Osobę, która odpowiedziała na leczenie, zdefiniowano jako osobę z potwierdzoną odpowiedzią częściową (PR) lub potwierdzoną odpowiedzią całkowitą (CR) 42 miesiące po rozpoczęciu leczenia LDE225. Leczenie sonidegibem uznano za wystarczająco skuteczne, jeśli obserwowany ORR w dowolnej grupie leczenia pod koniec badanie wynosiło 30% lub więcej. PR: Co najmniej 30% zmniejszenie sumy średnic wszystkich docelowych zmian chorobowych, biorąc jako punkt odniesienia wyjściową sumę średnic. CR: Zniknięcie wszystkich niewęzłowych zmian docelowych. Ponadto wszelkie patologiczne węzły chłonne określone jako zmiany docelowe muszą mieć zmniejszenie w osi krótkiej do < 10 mm.
42 miesiące
Czas trwania odpowiedzi (DoR) na ośrodek Przegląd badacza przy użyciu mRECIST dla laBCC i RECIST 1.1 dla mBCC (pEAS)
Ramy czasowe: 42 miesiące

Czas trwania odpowiedzi to czas od pierwszej zaobserwowanej potwierdzonej odpowiedzi (CR lub PR) do progresji choroby lub zgonu z jakiejkolwiek przyczyny.

Czas trwania odpowiedzi dotyczył uczestników z ORR. PR: Co najmniej 30% zmniejszenie sumy średnic wszystkich docelowych zmian chorobowych, biorąc jako punkt odniesienia wyjściową sumę średnic. CR: Zniknięcie wszystkich niewęzłowych zmian docelowych. Ponadto wszelkie patologiczne węzły chłonne określone jako zmiany docelowe muszą mieć zmniejszenie w osi krótkiej do < 10 mm.

Choroba postępująca (PD): Co najmniej 20% wzrost sumy średnic wszystkich zmierzonych docelowych zmian chorobowych, przyjmując jako odniesienie najmniejszą sumę średnic wszystkich docelowych zmian chorobowych zarejestrowanych na linii podstawowej lub później. Oprócz względnego wzrostu o 20%, suma musi również wykazywać bezwzględny wzrost o co najmniej 5 mm2.
42 miesiące
Czas trwania odpowiedzi (DoR) na ośrodek Przegląd badacza przy użyciu mRECIST dla laBCC i RECIST 1.1 dla mBCC (FAS)
Ramy czasowe: 42 miesiące
Czas trwania odpowiedzi to czas od pierwszej zaobserwowanej potwierdzonej odpowiedzi (CR lub PR) do progresji choroby lub zgonu z jakiejkolwiek przyczyny. Czas trwania odpowiedzi dotyczył uczestników z ORR. PR: Co najmniej 30% zmniejszenie sumy średnic wszystkich docelowych zmian chorobowych, biorąc jako punkt odniesienia wyjściową sumę średnic. CR: Zniknięcie wszystkich niewęzłowych zmian docelowych. Ponadto wszelkie patologiczne węzły chłonne określone jako zmiany docelowe muszą mieć zmniejszenie w osi krótkiej do < 10 mm.
42 miesiące
Przeżycie bez progresji choroby (PFS) Per Site Investigator Review przy użyciu mRECIST dla laBCC i RECIST 1.1 dla mBCC (pEAS)
Ramy czasowe: 42 miesiące
Czas przeżycia bez progresji choroby (PFS) to czas od daty randomizacji/rozpoczęcia leczenia do daty zdarzenia określanego jako pierwsza udokumentowana progresja lub zgon z dowolnej przyczyny. Jeśli pacjent nie miał zdarzenia, przeżycie wolne od progresji jest cenzurowane na dzień ostatniej odpowiedniej oceny guza.
42 miesiące
Czas do odpowiedzi guza (TTR) na ośrodek Przegląd badacza przy użyciu mRECIST dla laBCC i RECIST 1.1 dla mBCC (pEAS)
Ramy czasowe: 42 miesiące
Czas do odpowiedzi guza (TTR) definiuje się jako czas od daty włączenia do daty pierwszej udokumentowanej odpowiedzi guza (CR lub PR). PR: Co najmniej 30% zmniejszenie sumy średnic wszystkich docelowych zmian chorobowych, biorąc jako punkt odniesienia wyjściową sumę średnic. CR: Zniknięcie wszystkich niewęzłowych zmian docelowych. Ponadto wszelkie patologiczne węzły chłonne określone jako zmiany docelowe muszą mieć zmniejszenie w osi krótkiej do < 10 mm.
42 miesiące
Stężenie sonidegibu w osoczu (LDE225)
Ramy czasowe: Tygodnie 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 33, 45, 57, 69
Próbki PK krwi pobrano przez bezpośrednie nakłucie żyły lub założoną na stałe kaniulę włożoną do żyły przedramienia w celu określenia minimalnego (Cmin) stężenia sonidegibu w osoczu i jego głównego metabolitu krążącego, LGE899, od wszystkich pacjentów włączonych do badania. Krew pobierano w tygodniach 1, 3, 5, 9 (przed podaniem dawki), a następnie co 4 tygodnie przed podaniem dawki do tygodnia 21, a następnie co 12 tygodni do tygodnia 69.
Tygodnie 1, 3, 5, 9, 13, 17, 21, 33, 45, 57, 69
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: 42 miesiące
OS definiuje się jako czas od daty randomizacji do daty zgonu z dowolnej przyczyny lub ostatniej daty, o której wiadomo, że pacjent żyje (obserwacja ocenzurowana) w momencie odcięcia danych.
42 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 czerwca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 czerwca 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 czerwca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 marca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 marca 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 kwietnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 sierpnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLDE225A2201
  • 2010-022629-14 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny panel ekspertów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Te dane próbne są obecnie dostępne zgodnie z procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj