Ihmisen istukasta peräisin olevien solujen (PDA001) suonensisäisen infuusion turvallisuus aikuisten hoitoon, joilla on vaiheen II tai III keuhkosarkoidoosi

Sisällyttämiskriteerit:

1. Mies- tai naispuoliset tutkittavat 18-75-vuotiaat tietoisen suostumusasiakirjan allekirjoitushetkellä
2. Ymmärrä ja allekirjoita vapaaehtoisesti tietoinen suostumusasiakirja ennen tutkimukseen liittyvien arvioiden/menettelyjen suorittamista
3. On kyettävä noudattamaan opintovierailuaikataulua ja muita protokollavaatimuksia
4. Painon tulee olla ≥ 50 kg
5. Hedelmällisessä iässä olevalla naisella (FCBP) on oltava negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti 24 tunnin sisällä ennen tutkimushoitoa. Lisäksi seksuaalisesti aktiivisen FCBP:n on suostuttava käyttämään kahta seuraavista riittävistä ehkäisymenetelmistä samanaikaisesti, kuten: suun kautta otettava, injektoitava tai implantoitava hormonaalinen ehkäisy; munanjohtimien ligaation; kohdunsisäinen laite; esteehkäisy spermisidillä; tai vasektomoitu kumppani tutkimuksen ja seurantajakson ajan. Miesten (mukaan lukien ne, joille on tehty vasektomia) on suostuttava käyttämään esteehkäisyä (lateksikondomia) harjoittaessaan lisääntymisaktiivista seksuaalista toimintaa FCBP:n kanssa tutkimuksen ja seurantajakson ajan.
6. Sarkoidoosidiagnoosi rintakehän röntgenkuvan parenkymaalisesta sairaudesta (vaihe II tai III) sekä granulomatoottisen tulehduksen histologinen vahvistus ja taudin kesto ≥ 1 vuosi
7. Tulenkestävä yhdelle tai useammalle seuraavista; metotreksaattia, immunosuppressantteja tai sytotoksisia aineita
8. Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) ≥ 45 % ja ≤ 80 % ennustetusta normaaliarvosta seulonnassa
9. On oltava vakaalla annoksella prednisonia, metotreksaattia ja/tai atsatiopriinia keuhkosarkoidoosiin 4 viikon ajan ennen IP-infuusiota

Poissulkemiskriteerit:

1. Mikä tahansa merkittävä sairaus, laboratoriopoikkeavuus tai psykiatrinen sairaus, joka estäisi tutkittavaa osallistumasta tutkimukseen
2. Mikä tahansa tila, joka häiritsee kykyä tulkita tutkimuksen tietoja
3. Mikä tahansa tila, mukaan lukien laboratoriopoikkeavuuksien esiintyminen, joka asettaa tutkittavan kohtuuttoman riskin, jos hän osallistuu tutkimukseen
4. Koehenkilöt, joilla on vaiheen I tai IV sarkoidoosi
5. Vain koehenkilöt, joilla on ihosarkoidoosi
6. Potilaat, joilla on neurosarkoidoosi tai (kliinisesti ilmeinen) sydämen sarkoidoosi
7. Muut kuin sarkoideihin liittyvät keuhkosairaudet, kuten astma, krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus (COPD), interstitiaalinen keuhkosairaus (ILD)
8. Listerioosi, kokkidiomykoosi, histoplasmoosi, blastomykoosi, hoidettu tai hoitamaton tuberkuloosi tai altistuminen tuberkuloosia sairastaville henkilöille
9. Aiempi keuhkoembolia tai syvä laskimotukos
10. Aktiivinen tupakoitsija tai aiempi tupakoitsija > 10 pakkausvuotta (PY). Aiempien tupakoitsijoiden on täytynyt lopettaa tupakointi vähintään vuodeksi
11. Sairaalisesti liikalihava [kehon massaindeksi (BMI)] > 35 seulonnassa)
12. Kyvyttömyys suorittaa 6 minuutin kävelytestiä (6MWT) tai keuhkotoimintatestiä (PFT)
13. Sirppisolusairaus (Hemoglobin SS, Hemoglobin SC ja sirppisolu-beeta-talassemia)
14. Hoito milloin tahansa B-soluja tuhoavilla hoidoilla
15. Mikä tahansa biologinen tuumorinekroositekijä (anti-TNF) -hoito edellisen vuoden aikana
16. Aktiivinen infektio, joka vaatii hoitoa 30 päivän sisällä ennen seulontaa
17. Raskaana olevat tai imettävät naiset
18. Aspartaattitransaminaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai kreatiinifosfokinaasi (CPK) > 2 x normaalin yläraja seulonnassa
19. Aktiivinen hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektio
20. Tunnettu ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) aiheuttama infektio
21. Kreatiniinitaso > 1,5 kertaa normaalin yläraja
22. Verihiutalemäärä < 100 000/µL (< 100 x 109/l)
23. Valkosolujen määrä < 3 000/cu mm (< 3,0 x 109/l) tai > 20 000/cu mm (> 20 x 109/l)
24. Orgaaninen sydänsairaus (esim. kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, cor pulmonale), sydäninfarkti kuuden kuukauden sisällä ennen seulontaa
25. Kliinisesti merkittävät löydökset EKG:ssä seulonnassa (esim. rytmihäiriö)
26. Muiden pahanlaatuisten kasvainten historia 5 vuoden sisällä (paitsi ihon tyvisolusyöpä, joka on parannettu kirurgisesti, syövän kaukohistoria katsotaan nyt parantuneeksi tai positiivinen Papa-kokeilu ja sen jälkeen negatiivinen seuranta)
27. Dokumentoitu aikaisempi neurologinen sairaus tai todisteet meneillään olevasta neurologisesta sairaudesta
28. Tunnettu allergia nauta- tai sikatuotteista
29. Koehenkilö on saanut tutkimusainetta (ainetta tai laitetta, jota Federal Drug Administration (FDA) ei ole hyväksynyt markkinoitavaksi missään käyttöaiheessa) 90 päivän (tai 5 puoliintumisajan mukaan, kumpi on pidempi) sisällä ennen hoitoa tutkimustuotteella (IP)
30. Kohde, joka on saanut aikaisempaa soluterapiaa
31. Koehenkilö odottaa tulevansa elektiiviseen leikkaukseen 12 viikon sisällä ennen IP-annostusta tai sen jälkeen, jos leikkauksen odotetaan hämmentävän lopputulosten arviointia