Säkerhet för intravenös infusion av humana placenta-härledda celler (PDA001) för behandling av vuxna med stadium II eller III lungsarkoidos

Inklusionskriterier:

1. Manliga eller kvinnliga försökspersoner 18 år till 75 år vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtyckesdokumentet
2. Förstå och frivilligt underteckna ett informerat samtycke innan några studierelaterade bedömningar/procedurer utförs
3. Måste kunna följa studiebesöksschemat och andra protokollkrav
4. Vikten måste vara ≥ 50 kg
5. En kvinna i fertil ålder (FCBP) måste ha ett negativt serum- eller uringraviditetstest inom 24 timmar före behandling med studieterapi. Dessutom måste sexuellt aktiv FCBP gå med på att använda två av följande adekvata former av preventivmedel samtidigt, såsom: oral, injicerbar eller implanterbar hormonell preventivmetod; tubal ligering; spiral; barriärpreventivmedel med spermiedödande medel; eller vasektomerad partner under studiens varaktighet och uppföljningsperioden. Män (inklusive de som har genomgått en vasektomi) måste gå med på att använda barriärpreventivmedel (latexkondomer) när de deltar i reproduktiv sexuell aktivitet med FCBP under hela studien och uppföljningsperioden
6. Diagnos av sarkoidos som bevisats av parenkymsjukdom på röntgenbild av bröstet (stadium II eller III), samt histologisk bekräftelse av granulomatös inflammation och sjukdomslängd på ≥ 1 år
7. Eldfast mot en eller flera av följande; metotrexat, immunsuppressiva medel eller cellgifter
8. Forcerad vitalkapacitet (FVC) på ≥ 45 % och ≤ 80 % av förväntat normalvärde vid screening
9. Måste vara på en stabil dos av prednison, metotrexat och/eller azatioprin för pulmonell sarkoidos i 4 veckor före infusion av IP

Exklusions kriterier:

1. Varje betydande medicinskt tillstånd, laboratorieavvikelse eller psykiatrisk sjukdom som skulle hindra försökspersonen från att delta i studien
2. Alla tillstånd som förvirrar förmågan att tolka data från studien
3. Alla tillstånd inklusive förekomsten av laboratorieavvikelser som utsätter försökspersonen för en oacceptabel risk om han/hon skulle delta i studien
4. Patienter med sarkoidos i steg I eller IV
5. Endast personer med kutan sarkoidos
6. Försökspersoner med neurosarkoidos eller (kliniskt uppenbar) hjärtsarkoidos
7. Lungsjukdom, annan än sarkoidrelaterad, såsom astma, kronisk obstruktiv lungsjukdom (KOL), interstitiell lungsjukdom (ILD)
8. Historik av listerios, koccidiomykos, histoplasmos, blastomykos, behandlad eller obehandlad tuberkulos eller exponering för individer med tuberkulos
9. Historik av lungemboli eller djup ventrombus
10. Aktiv rökare eller tidigare rökare > 10 packår (PY). Tidigare rökare måste ha slutat röka i minst 1 år
11. Sjukligt feta [Body Mass Index (BMI)] > 35 vid screening)
12. Oförmåga att utföra 6 minuters gångtest (6MWT) eller lungfunktionstest (PFT) manövrar
13. Sicklecellssjukdom (Hemoglobin SS, Hemoglobin SC och sicklecell-beta-thalassemi)
14. Behandling när som helst med B-cellsutarmande terapier
15. Eventuell biologisk antitumörnekrosfaktor (anti-TNF) behandling under föregående år
16. Aktiv infektion som kräver behandling inom 30 dagar före screening
17. Dräktiga eller ammande honor
18. Aspartattransaminas (AST), alaninaminotransferas (ALT) eller kreatinfosfokinas (CPK) > 2 x den övre normalgränsen vid screening
19. Aktiv infektion med hepatit B eller hepatit C
20. Känd infektion med humant immunbristvirus (HIV)
21. Kreatininnivå > 1,5 gånger den övre normalgränsen
22. Trombocytantal < 100 000/µL (< 100 x 109/L)
23. Antal vita blodkroppar < 3 000/cu mm (< 3,0 x 109/L) eller >20 000/cu mm (> 20 x 109/L)
24. Organisk hjärtsjukdom (t.ex. kongestiv hjärtsvikt, cor pulmonale), hjärtinfarkt inom sex månader före screening
25. Kliniskt signifikanta fynd på elektrokardiogram (EKG) vid screening (t.ex. arytmi)
26. Historik av andra maligniteter inom 5 år (förutom basalcellscancer i huden som är kirurgiskt botad, avlägsen historia av cancer som nu anses botad eller positivt cellprov med efterföljande negativ uppföljning)
27. Dokumenterad tidigare historia av neurologisk sjukdom eller bevis på pågående neurologisk sjukdom
28. Känd allergi mot nötkreaturs- eller svinprodukter
29. Försökspersonen har fått ett prövningsmedel (ett medel eller en enhet som inte är godkänd av Federal Drug Administration (FDA) för marknadsförd användning inom någon indikation) inom 90 dagar (eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre) före behandling med prövningsprodukt (IP)
30. Försöksperson som har fått tidigare cellterapi
31. Försökspersonen förväntar sig att genomgå elektiv kirurgi inom 12 veckor före eller efter dosering med IP om operationen förväntas förvirra utvärderingen av utfallsresultat