Seguridad de la infusión intravenosa de células derivadas de placenta humana (PDA001) para el tratamiento de adultos con sarcoidosis pulmonar en estadio II o III

Criterios de inclusión:

1. Sujetos masculinos o femeninos de 18 años a 75 años de edad al momento de firmar el documento de consentimiento informado
2. Comprender y firmar voluntariamente un documento de consentimiento informado antes de que se lleve a cabo cualquier evaluación/procedimiento relacionado con el estudio.
3. Debe poder cumplir con el programa de visitas del estudio y otros requisitos del protocolo.
4. El peso debe ser ≥ 50 kg
5. Una mujer en edad fértil (FCBP) debe tener una prueba de embarazo en suero u orina negativa dentro de las 24 horas anteriores al tratamiento con la terapia del estudio. Además, FCBP sexualmente activa debe aceptar usar dos de las siguientes formas adecuadas de métodos anticonceptivos simultáneamente, tales como: anticonceptivo hormonal oral, inyectable o implantable; ligadura de trompas; dispositivo intrauterino; anticonceptivo de barrera con espermicida; o pareja vasectomizada durante la duración del estudio y el período de seguimiento. Los hombres (incluidos aquellos que se han sometido a una vasectomía) deben aceptar usar anticonceptivos de barrera (condones de látex) cuando participen en actividades sexuales reproductivas con FCBP durante la duración del estudio y el período de seguimiento.
6. Diagnóstico de sarcoidosis evidenciado por enfermedad del parénquima en la radiografía de tórax (Estadio II o III), así como confirmación histológica de inflamación granulomatosa y duración de la enfermedad de ≥ 1 año
7. Refractario a uno o más de los siguientes; metotrexato, inmunosupresores o agentes citotóxicos
8. Capacidad vital forzada (FVC) de ≥ 45 % y ≤ 80 % del valor normal previsto en la selección
9. Debe estar en una dosis estable de prednisona, metotrexato y/o azatioprina para la sarcoidosis pulmonar durante 4 semanas antes de la infusión de la IP

Criterio de exclusión:

1. Cualquier condición médica significativa, anormalidad de laboratorio o enfermedad psiquiátrica que impida que el sujeto participe en el estudio.
2. Cualquier condición que confunda la capacidad de interpretar los datos del estudio.
3. Cualquier condición, incluida la presencia de anomalías de laboratorio, que coloque al sujeto en un riesgo inaceptable si participara en el estudio.
4. Sujetos con sarcoidosis en estadio I o estadio IV
5. Sujetos con sarcoidosis cutánea solamente
6. Sujetos con neurosarcoidosis o sarcoidosis cardíaca (clínicamente aparente)
7. Enfermedad pulmonar, distinta de la sarcoide, como asma, enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC), enfermedad pulmonar intersticial (EPI)
8. Antecedentes de listeriosis, coccidiomicosis, histoplasmosis, blastomicosis, tuberculosis tratada o no tratada o exposición a personas con tuberculosis
9. Antecedentes de embolia pulmonar o trombo venoso profundo
10. Fumador activo o fumador anterior > 10 paquetes año (PY). Los fumadores anteriores deben haber dejado de fumar durante al menos 1 año
11. Obesidad mórbida [índice de masa corporal (IMC)] > 35 en la selección)
12. Incapacidad para realizar maniobras de prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) o prueba de función pulmonar (PFT)
13. Enfermedad de células falciformes (Hemoglobina SS, Hemoglobina SC y beta talasemia de células falciformes)
14. Tratamiento en cualquier momento con terapias de depleción de células B
15. Cualquier tratamiento biológico antifactor de necrosis tumoral (anti-TNF) en el año anterior
16. Infección activa que requiere tratamiento dentro de los 30 días anteriores a la selección
17. Hembras gestantes o lactantes
18. Aspartato transaminasa (AST), alanina aminotransferasa (ALT) o creatina fosfoquinasa (CPK) > 2 veces el límite superior de lo normal en la selección
19. Infección activa por hepatitis B o hepatitis C
20. Infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
21. Nivel de creatinina > 1,5 veces el límite superior de lo normal
22. Recuento de plaquetas < 100.000/µL (< 100 x 109/L)
23. Recuento de glóbulos blancos < 3000/cu mm (< 3,0 x 109/L) o >20 000/cu mm (> 20 x 109/L)
24. Enfermedad cardíaca orgánica (p. ej., insuficiencia cardíaca congestiva, cor pulmonale), infarto de miocardio dentro de los seis meses anteriores a la selección
25. Hallazgos clínicamente significativos en el electrocardiograma (ECG) en la selección (p. ej., arritmia)
26. Antecedentes de otras neoplasias malignas en los últimos 5 años (excepto carcinoma de células basales de la piel que se cura quirúrgicamente, antecedentes remotos de cáncer que ahora se considera curado o prueba de Papanicolaou positiva con seguimiento negativo posterior)
27. Historia previa documentada de enfermedad neurológica o evidencia de enfermedad neurológica en curso
28. Alergia conocida a productos bovinos o porcinos
29. El sujeto ha recibido un agente en investigación (un agente o dispositivo no aprobado por la Administración Federal de Medicamentos (FDA) para uso comercial en cualquier indicación) dentro de los 90 días (o 5 vidas medias, lo que sea más largo) antes del tratamiento con el producto en investigación (IP)
30. Sujeto que ha recibido terapia celular previa
31. El sujeto espera someterse a una cirugía electiva dentro de las 12 semanas anteriores o posteriores a la dosificación con IP si se espera que la cirugía confunda la evaluación de los criterios de valoración de resultados