Humán placentából származó sejtek intravénás infúziójának (PDA001) biztonságossága II. vagy III. stádiumú pulmonalis szarkoidózisban szenvedő felnőttek kezelésére

Bevételi kritériumok:

1. Férfi vagy nő alanyok 18 év és 75 év közöttiek a beleegyező nyilatkozat aláírásakor
2. Megérteni és önkéntesen aláírni egy tájékozott beleegyező dokumentumot, mielőtt bármilyen vizsgálattal kapcsolatos értékelést/eljárást végeznének
3. Képesnek kell lennie betartani a tanulmányút ütemtervét és egyéb protokollkövetelményeket
4. A súlynak legalább 50 kg-nak kell lennie
5. A fogamzóképes korú nőnek (FCBP) negatív terhességi tesztet kell mutatnia a szérumban vagy a vizeletben a vizsgálati terápia megkezdése előtt 24 órán belül. Ezenkívül a szexuálisan aktív FCBP-nek bele kell egyeznie a következő megfelelő fogamzásgátló módszerek közül kettő egyidejű használatába, mint például: orális, injekciós vagy beültethető hormonális fogamzásgátlás; petevezeték lekötése; méhen belüli eszköz; akadálymentes fogamzásgátló spermiciddel; vagy vazectomizált partner a vizsgálat időtartamára és a követési időszakra. A férfiaknak (beleértve azokat is, akiken vazectomián esett át) bele kell egyeznie, hogy a vizsgálat időtartama és a követési időszak alatt reproduktív szexuális tevékenységet folytatnak FCBP-vel.
6. A szarkoidózis diagnózisa parenchymás betegséggel a mellkas röntgenfelvételén (II. vagy III. stádium), valamint a granulomatosus gyulladás szövettani igazolása és a betegség időtartama ≥ 1 év
7. Tűzálló az alábbiak közül egy vagy több ellen; metotrexát, immunszuppresszánsok vagy citotoxikus szerek
8. A kényszerített vitálkapacitás (FVC) ≥ 45%-a és ≤ 80%-a a szűréskor várható normál értéknek
9. Stabil dózisú prednizont, metotrexátot és/vagy azatioprint kell szednie pulmonalis szarkoidózis kezelésére 4 hétig az IP infúzió beadása előtt

Kizárási kritériumok:

1. Bármilyen jelentős egészségügyi állapot, laboratóriumi eltérés vagy pszichiátriai betegség, amely megakadályozná, hogy az alany részt vegyen a vizsgálatban
2. Bármilyen körülmény, amely megzavarja a vizsgálatból származó adatok értelmezésének képességét
3. Bármilyen állapot, beleértve a laboratóriumi rendellenességek jelenlétét, amely elfogadhatatlan kockázatnak teszi ki az alanyt, ha részt vesz a vizsgálatban
4. I. vagy IV. stádiumú szarkoidózisban szenvedő alanyok
5. Csak bőrszarkoidózisban szenvedő alanyok
6. Neurosarcoidosisban vagy (klinikailag nyilvánvaló) szív-sarcoidosisban szenvedő alanyok
7. A szarkoidoktól eltérő tüdőbetegségek, például asztma, krónikus obstruktív tüdőbetegség (COPD), intersticiális tüdőbetegség (ILD)
8. Liszteriózis, kokcidiomikózis, hisztoplazmózis, blastomikózis, kezelt vagy kezeletlen tuberkulózis vagy tuberkulózisban szenvedő egyéneknek való kitettség a kórtörténetben
9. Tüdőembólia vagy mélyvénás trombus a kórtörténetében
10. Aktív dohányos vagy korábbi dohányos > 10 csomagév (PY). A korábbi dohányosoknak legalább 1 évig abba kell hagyniuk a dohányzást
11. Morbid elhízás [Body Mass Index (BMI)] > 35 a szűréskor)
12. Képtelenség végrehajtani a 6 perces sétatesztet (6MWT) vagy a tüdőfunkciós tesztet (PFT)
13. Sarlósejtes betegség (Hemoglobin SS, Hemoglobin SC és sarlósejtes béta talaszémia)
14. Bármikor kezelhető B-sejt-kiürítő terápiákkal
15. Bármely biológiai daganatellenes faktor (anti-TNF) terápia az előző évben
16. A szűrést megelőző 30 napon belül kezelést igénylő aktív fertőzés
17. Terhes vagy szoptató nőstények
18. Aszpartát-transzamináz (AST), alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy kreatin-foszfokináz (CPK) > 2-szerese a normál érték felső határának a szűréskor
19. Aktív hepatitis B vagy hepatitis C fertőzés
20. Humán immunhiány vírus (HIV) által okozott ismert fertőzés
21. A kreatinin szint a normál felső határának 1,5-szerese
22. Thrombocytaszám < 100 000/µL (< 100 x 109/L)
23. Fehérvérsejtszám < 3000/cu mm (< 3,0 x 109/l) vagy >20 000/cu mm (> 20 x 109/L)
24. Szerves szívbetegség (pl. pangásos szívelégtelenség, cor pulmonale), szívinfarktus a szűrést megelőző hat hónapon belül
25. Klinikailag jelentős leletek az elektrokardiogramon (EKG) a szűrés során (pl. aritmia)
26. Egyéb rosszindulatú daganatok anamnézisében 5 éven belül (kivéve a sebészileg gyógyított bazális sejtes karcinómát, a rák távoli anamnézisét már gyógyultnak tekintik, vagy pozitív Pap-kenet, ezt követően negatív követéssel)
27. Dokumentált korábbi neurológiai betegség vagy folyamatban lévő neurológiai betegség bizonyítéka
28. Ismert allergia szarvasmarha- vagy sertéstermékekre
29. Az alany a vizsgálati készítménnyel (IP) végzett kezelést megelőző 90 napon belül (vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb) vizsgálati szert kapott (olyan szert vagy eszközt, amelyet a Szövetségi Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) nem hagyott jóvá bármilyen indikációban történő forgalomba hozatalra)
30. Az alany, aki korábban sejtterápiában részesült
31. Az alany várhatóan elektív sebészeti beavatkozáson esik át 12 héten belül az IP beadását megelőzően vagy azt követően, ha a műtét várhatóan megzavarja a kimeneti végpontok értékelését