Veiligheid van intraveneuze infusie van menselijke placenta-afgeleide cellen (PDA001) voor de behandeling van volwassenen met stadium II of III pulmonale sarcoïdose

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen van 18 jaar tot 75 jaar oud op het moment van ondertekening van het document voor geïnformeerde toestemming
2. Een geïnformeerd toestemmingsdocument begrijpen en vrijwillig ondertekenen voordat er studiegerelateerde beoordelingen/procedures worden uitgevoerd
3. Moet zich kunnen houden aan het studiebezoekschema en andere protocolvereisten
4. Het gewicht moet ≥ 50 kg zijn
5. Een vrouw die zwanger kan worden (FCBP) moet binnen 24 uur voorafgaand aan de behandeling met studietherapie een negatieve serum- of urinezwangerschapstest hebben. Bovendien moet seksueel actieve FCBP ermee instemmen om tegelijkertijd twee van de volgende adequate vormen van anticonceptie te gebruiken, zoals: orale, injecteerbare of implanteerbare hormonale anticonceptie; afbinden van de eileiders; spiraaltje; barrière-anticonceptiemiddel met zaaddodend middel; of gesteriliseerde partner voor de duur van het onderzoek en de follow-upperiode. Mannen (inclusief degenen die een vasectomie hebben ondergaan) moeten ermee instemmen om barrière-anticonceptie (latexcondooms) te gebruiken bij reproductieve seksuele activiteit met FCBP voor de duur van het onderzoek en de follow-upperiode
6. Diagnose van sarcoïdose zoals blijkt uit parenchymale ziekte op thoraxfoto (stadium II of III), evenals histologische bevestiging van granulomateuze ontsteking en ziekteduur van ≥ 1 jaar
7. Ongevoelig voor een of meer van de volgende; methotrexaat, immunosuppressiva of cytotoxische middelen
8. Geforceerde vitale capaciteit (FVC) van ≥ 45% en ≤ 80% van de voorspelde normale waarde bij screening
9. Moet een stabiele dosis prednison, methotrexaat en / of azathioprine hebben voor pulmonale sarcoïdose gedurende 4 weken voorafgaand aan de infusie van de IP

Uitsluitingscriteria:

1. Elke significante medische aandoening, laboratoriumafwijking of psychiatrische ziekte waardoor de proefpersoon niet aan het onderzoek kan deelnemen
2. Elke aandoening die het vermogen om gegevens uit het onderzoek te interpreteren in de war brengt
3. Elke aandoening, inclusief de aanwezigheid van laboratoriumafwijkingen, waardoor de proefpersoon een onaanvaardbaar risico loopt als hij/zij aan het onderzoek zou deelnemen
4. Proefpersonen met stadium I of stadium IV sarcoïdose
5. Alleen proefpersonen met cutane sarcoïdose
6. Proefpersonen met neurosarcoïdose of (klinisch duidelijke) cardiale sarcoïdose
7. Longziekte, anders dan sarcoïd-gerelateerd, zoals astma, chronische obstructieve longziekte (COPD), interstitiële longziekte (ILD)
8. Geschiedenis van listeriose, coccidiomycose, histoplasmose, blastomycose, behandelde of onbehandelde tuberculose of blootstelling aan personen met tuberculose
9. Geschiedenis van longembolie of diepe veneuze trombus
10. Actieve roker of eerdere roker > 10 pakjaren (PY). Eerdere rokers moeten minstens 1 jaar gestopt zijn met roken
11. Morbide obesitas [Body Mass Index (BMI)] > 35 bij screening)
12. Onvermogen om 6 Minute Walk Test (6MWT) of Pulmonary Function Test (PFT) manoeuvres uit te voeren
13. Sikkelcelziekte (hemoglobine SS, hemoglobine SC en sikkelcel-bèta-thalassemie)
14. Behandeling op elk moment met therapieën die de B-cellen afbreken
15. Elke biologische antitumornecrosefactor (anti-TNF) therapie in het afgelopen jaar
16. Actieve infectie die behandeling vereist binnen 30 dagen voorafgaand aan screening
17. Zwangere of zogende vrouwtjes
18. Aspartaattransaminase (AST), alanineaminotransferase (ALT) of creatinefosfokinase (CPK) > 2 x de bovengrens van normaal bij screening
19. Actieve infectie met hepatitis B of hepatitis C
20. Bekende infectie met humaan immunodeficiëntievirus (HIV)
21. Creatininegehalte > 1,5 keer de bovengrens van normaal
22. Aantal bloedplaatjes < 100.000/µL (< 100 x 109/L)
23. Aantal witte bloedcellen < 3.000/mm3 (< 3,0 x 109/L) of >20.000/mm3 (> 20 x 109/L)
24. Organische hartziekte (bijv. congestief hartfalen, cor pulmonale), myocardinfarct binnen zes maanden voorafgaand aan screening
25. Klinisch significante bevindingen op elektrocardiogram (ECG) bij screening (bijv. aritmie)
26. Geschiedenis van andere maligniteiten binnen 5 jaar (behalve basaalcelcarcinoom van de huid dat chirurgisch is genezen, een verre geschiedenis van kanker die nu als genezen wordt beschouwd of positief uitstrijkje met daaropvolgende negatieve follow-up)
27. Gedocumenteerde voorgeschiedenis van neurologische ziekte of bewijs van aanhoudende neurologische ziekte
28. Bekende allergie voor runder- of varkensproducten
29. Proefpersoon heeft binnen 90 dagen (of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat langer is) voorafgaand aan de behandeling met onderzoeksproduct (IP) een onderzoeksmiddel gekregen (een middel of apparaat dat niet is goedgekeurd door de Federal Drug Administration (FDA) voor gebruik op de markt bij welke indicatie dan ook)
30. Proefpersoon die eerder celtherapie heeft gekregen
31. Proefpersoon verwacht een electieve operatie te ondergaan binnen 12 weken voorafgaand aan of na toediening van IP als verwacht wordt dat de operatie de beoordeling van uitkomsteindpunten zal verstoren