Sikkerhet ved intravenøs infusjon av humane placenta-avledede celler (PDA001) for behandling av voksne med stadium II eller III pulmonal sarkoidose

Inklusjonskriterier:

1. Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner 18 år til 75 år på tidspunktet for undertegning av det informerte samtykkedokumentet
2. Forstå og frivillig signere et informert samtykkedokument før eventuelle studierelaterte vurderinger/prosedyrer utføres
3. Må være i stand til å overholde studiebesøksplanen og andre protokollkrav
4. Vekten må være ≥ 50 kg
5. En kvinne i fertil alder (FCBP) må ha en negativ serum- eller uringraviditetstest innen 24 timer før behandling med studieterapi. I tillegg må seksuelt aktiv FCBP godta å bruke to av følgende adekvate former for prevensjonsmetoder samtidig som: oral, injiserbar eller implanterbar hormonell prevensjon; tubal ligering; intrauterin enhet; barriere prevensjon med spermicid; eller vasektomisert partner i løpet av studien og oppfølgingsperioden. Menn (inkludert de som har gjennomgått en vasektomi) må godta å bruke barriereprevensjon (latex-kondomer) når de deltar i reproduktiv seksuell aktivitet med FCBP i løpet av studien og oppfølgingsperioden
6. Diagnose av sarkoidose som påvist ved parenkymsykdom på røntgen av thorax (stadium II eller III), samt histologisk bekreftelse av granulomatøs betennelse og sykdomsvarighet på ≥ 1 år
7. Ildfast mot ett eller flere av følgende; metotreksat, immundempende midler eller cellegift
8. Forsert vitalkapasitet (FVC) på ≥ 45 % og ≤ 80 % av antatt normalverdi ved screening
9. Må være på en stabil dose av prednison, metotreksat og/eller azatioprin for pulmonal sarkoidose i 4 uker før infusjon av IP

Ekskluderingskriterier:

1. Enhver betydelig medisinsk tilstand, laboratorieavvik eller psykiatrisk sykdom som ville hindre forsøkspersonen fra å delta i studien
2. Enhver tilstand som forstyrrer evnen til å tolke data fra studien
3. Enhver tilstand, inkludert tilstedeværelsen av laboratorieavvik, som setter forsøkspersonen i uakseptabel risiko hvis han/hun skulle delta i studien
4. Personer med Stage I eller Stage IV sarkoidose
5. Kun personer med kutan sarkoidose
6. Personer med nevrosarkoidose eller (klinisk tilsynelatende) hjertesarkoidose
7. Lungesykdom, annet enn sarkoidrelatert, som astma, kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS), interstitiell lungesykdom (ILD)
8. Anamnese med listeriose, coccidiomycosis, histoplasmose, blastomycosis, behandlet eller ubehandlet tuberkulose eller eksponering for individer med tuberkulose
9. Anamnese med lungeemboli eller dyp venetrombus
10. Aktiv røyker eller tidligere røyker > 10 pakkeår (PY). Tidligere røykere må ha sluttet å røyke i minst 1 år
11. Sykelig overvektig [Body Mass Index (BMI)] > 35 ved screening)
12. Manøvrerer manglende evne til å utføre 6 minutters gangtest (6MWT) eller lungefunksjonstest (PFT)
13. Sigdcellesykdom (hemoglobin SS, hemoglobin SC og sigdcelle-beta-thalassemi)
14. Behandling når som helst med B-celleutarmende terapier
15. Enhver biologisk anti-tumor nekrosefaktor (anti-TNF) behandling innen det foregående året
16. Aktiv infeksjon som krever behandling innen 30 dager før screening
17. Drektige eller ammende kvinner
18. Aspartattransaminase (AST), alaninaminotransferase (ALT) eller kreatinfosfokinase (CPK) > 2 x øvre normalgrense ved screening
19. Aktiv infeksjon med hepatitt B eller hepatitt C
20. Kjent infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV)
21. Kreatininnivå > 1,5 ganger øvre normalgrense
22. Blodplateantall < 100 000/µL (< 100 x 109/L)
23. Antall hvite blodlegemer < 3000/cu mm (< 3,0 x 109/L) eller >20 000/cu mm (> 20 x 109/L)
24. Organisk hjertesykdom (f.eks. kongestiv hjertesvikt, cor pulmonale), hjerteinfarkt innen seks måneder før screening
25. Klinisk signifikante funn på elektrokardiogram (EKG) ved screening (f.eks. arytmi)
26. Anamnese med andre maligniteter innen 5 år (unntatt basalcellekarsinom i huden som er kirurgisk kurert, fjernhistorie med kreft som nå anses som helbredet eller positiv celleprøve med påfølgende negativ oppfølging)
27. Dokumentert tidligere historie med nevrologisk sykdom eller bevis på pågående nevrologisk sykdom
28. Kjent allergi mot storfe- eller svineprodukter
29. Forsøkspersonen har mottatt et undersøkelsesmiddel (et middel eller en enhet som ikke er godkjent av Federal Drug Administration (FDA) for markedsført bruk på noen indikasjon) innen 90 dager (eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst) før behandling med undersøkelsesprodukt (IP)
30. Forsøksperson som har mottatt tidligere celleterapi
31. Pasienten forventer å ha elektiv kirurgi innen 12 uker før eller etter dosering med IP hvis operasjonen forventes å forvirre evalueringen av utfallendepunkter