Tutkiva kliininen tutkimus varhaisvaiheen Huntingtonin taudin potilailla, joilla on SEN0014196 (PADDINGTON)
tiistai 24. marraskuuta 2015 päivittänyt: Siena Biotech S.p.A.
Tutkiva kliininen tutkimus varhaisvaiheen Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla, jotta voidaan arvioida farmakokinetiikkaa, farmakodynaamisia kandidaattimittauksia kohdistamiseen ja taudin modulaatioon sekä akuutteja fenotyyppisiä vaikutuksia useiden SEN0014196-annosten jälkeen.
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tarjota biologisia näytteitä Huntingtonin tautia sairastavista potilaista, jotta voidaan karakterisoida SEN0014196:n farmakologinen vaikutusmekanismi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimuksessa selvitetään SEN0014196:n toistuvan annostelun akuutit fenotyyppiset ja biologiset vaikutukset Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla, ja se tarjoaa biomateriaalia biomarkkeritutkimuksiin (kierrossa olevan huntingtiinin tasot, mutantin huntingtiinin asetylaatiotila, synnynnäiset immuunimarkkerit, transkriptioprofiilit).
Fenotyyppisten vaikutusten arviointi sisältää UHDRS-pisteet, kokonaistoimintakapasiteetin.
Turvallisuusarviointiin kuuluvat EKG, elintoiminnot, laboratorioturvallisuustestit ja fyysinen tarkastus.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
55
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Ulm, Saksa, 89081
- Universitätsklinik Ulm, Neurologie
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on varhainen Huntingtonin tauti (ikä: 18–70 vuotta), eli geneettisesti varmistettu (CAG-toiston pituus ≥36) HD, HD:n motoriset merkit (UHDRS:n motoriset pisteet > 5) ja TFC ≥7.
- Kaikki potilaat painavat yli 50 kg.
- Naispuolisten koehenkilöiden tulee olla kirurgisesti steriilejä tai postmenopausaalisia, heillä ei ole spontaaneja kuukautisia vähintään vuoden ajan ennen ensimmäistä annosta, he eivät saa imettää ja heillä on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti. Kokeeseen osallistuvat miespuoliset koehenkilöt ja heidän naispuolinen ehkäisynsä tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen ottamisesta kolmen kuukauden kuluttua viimeisen annoksen ottamisesta. Tähän tulee sisältyä kondomi tai muu suojamenetelmä.
- Kaikkien tutkittavien on kyettävä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus.
- Koehenkilöillä ei saa olla kliinisesti merkittävää ja asiaankuuluvaa historiaa, joka voisi vaikuttaa tutkimuksen suorittamiseen ja tietojen arviointiin, kuten tutkija on vahvistanut yksityiskohtaisen sairaushistorian ja seulonta-arvioinnin avulla.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuminen tutkimuslääkkeen tutkimukseen 30 päivän sisällä lähtötilanteesta.
- Koehenkilöt, joilla on psykoosi ja/tai sekavuus.
- Koehenkilöt, joilla on kliinisesti merkittäviä laboratorio- tai EKG-poikkeavuuksia seulonnassa.
- Potilaat, joilla on kliinisesti merkittävä hematologinen, maksa-, sydän- tai munuaissairaus.
- Lääketieteellinen historia ihmisen immuunikatoviruksen, hepatiitti C- ja/tai hepatiitti B -infektion kanssa.
- Mikä tahansa asiaankuuluva tila, käyttäytyminen, laboratorioarvo tai samanaikainen lääkitys, joka tutkijan näkemyksen mukaan tekee koehenkilöstä sopimattoman tutkimukseen.
- Koehenkilöt, jotka ovat aikaisemmin saaneet histonideasetylaasi-inhibiittoreita, esim. vorinostaatilla tai ovat osallistuneet kliiniseen tutkimukseen, jossa käytettiin yhdistettä, jonka epäillään häiritsevän proteiinin asetylaatiota.
- Minkä tahansa tyyppinen pahanlaatuisuushistoria 2 vuoden aikana ennen seulontaa. Leikkausleikattu ei-melanooma-ihosyöpä on sallittu.
- Koehenkilöt, joilla on tutkijan määrittämä merkittävä lääkeaineallergia.
- Koehenkilöt, joilla on ollut merkittävä alkoholismi tai huumeiden/kemikaalien väärinkäyttö tutkijan määrittelemällä tavalla.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: SEN0014196 (pieni annos)
10 mg kerran vuorokaudessa (välittömästi vapautuva kapseli)
|
10 mg kerran vuorokaudessa (välittömästi vapautuva kapseli)
|
|
Kokeellinen: SEN0014196 (suuri annos)
100 mg kerran vuorokaudessa (välittömästi vapautuva kapseli)
|
100 mg kerran vuorokaudessa (välittömästi vapautuva kapseli)
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Kerran päivässä (välittömästi vapautuva kapseli)
|
Kerran vuorokaudessa anto (välittömästi vapautuva kapseli)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Määrittää perifeerisen veren mononukleaaristen solujen farmakodynaamisten merkkiaineiden sarjan muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7, päivä 14, seuranta
|
Perifeerisen veren mononukleaarisolujen kokoelma biomarkkeritutkimuksia varten, erityisesti mutantin huntingtiinin asetylaatiostatus, kiertävän huntingtiinin tasot, synnynnäiset immuunimarkkerit ja transkriptioprofiilit
|
Lähtötilanne, päivä 7, päivä 14, seuranta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuuden ja siedettävyyden määrittäminen SEN0014196:n toistuvien annosten jälkeen kahden viikon ajan kahdella annostasolla Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7, päivä 14, seuranta
|
Turvallisuusarvioinnit sisältävät EKG:n, elintoimintojen, laboratorioturvallisuustestien sekä fyysisen ja neurologisen tutkimuksen.
Siedevyys sisältää haittatapahtumien tyypin ja esiintymistiheyden.
|
Lähtötilanne, päivä 7, päivä 14, seuranta
|
|
SEN0014196:n toistuvien annosten farmakokinetiikka kahdella annostasolla, kun sitä annetaan kahden viikon ajan Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14
|
Seuraavat parametrit arvioidaan: suurin havaittu plasmakonsentraatio (Cmax), havaittu enimmäispitoisuus plasmassa (tmax), AUC ajankohdasta nolla annosteluvälin pituuteen (AUC0-τ), AUC ajankohdasta nolla viimeinen kvantifioitavissa oleva pitoisuus (AUC0-last), AUC ajankohdasta nollasta äärettömyyteen (AUC0-∞), terminaalinen eliminaation puoliintumisaika (t1/2) ja terminaalinen eliminaationopeusvakio (λz).
Sukupuolierot.
Annoksen suhteellisuus.
|
Lähtötilanne, päivä 14
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Bernhard G Landwehrmeyer, MD, PhD, European Huntington's Disease Network
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. maaliskuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. marraskuuta 2011
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. marraskuuta 2011
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 29. marraskuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 2. joulukuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 6. joulukuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 25. marraskuuta 2015
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 24. marraskuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. marraskuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Dementia
- Kognitiohäiriöt
- Chorea
- Huntingtonin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- S015-004
- CTA Number: 2010-021563-32 (Muu apuraha/rahoitusnumero: European Commission 7th Framework Programme)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .