Eine explorative klinische Studie bei Patienten mit Chorea Huntington im Frühstadium mit SEN0014196 (PADDINGTON)

Einschlusskriterien:

• Patienten mit früher Huntington-Krankheit (Alter: 18 bis 70 Jahre), d. h. genetisch bestätigte (CAG-Wiederholungslänge ≥ 36) HD, motorische Anzeichen der HD (Motor-Score des UHDRS > 5) und eine TFC von ≥ 7.
• Alle Patienten haben ein Körpergewicht von mehr als 50 kg.
• Frauen müssen chirurgisch steril oder postmenopausal sein, seit mindestens einem Jahr vor der ersten Dosis keine spontane Menstruation haben, nicht stillen und einen negativen Schwangerschaftstest im Urin haben. An der Studie teilnehmende männliche Probanden und ihre weibliche Empfängnisverhütung ab dem Zeitpunkt der Einnahme der ersten Dosis des Studienmedikaments bis drei Monate nach Einnahme der letzten Dosis. Dies muss ein Kondom oder eine andere Barrieremethode beinhalten.
• Alle Probanden müssen in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
• Die Probanden dürfen keine klinisch signifikante und relevante Vorgeschichte haben, die die Durchführung der Studie und die Auswertung der Daten beeinträchtigen könnte, wie vom Ermittler durch detaillierte Anamnese- und Screening-Bewertungen festgestellt.

Ausschlusskriterien:

• Teilnahme an einer Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen nach dem Basisbesuch.
• Subjekte mit Vorhandensein von Psychosen und/oder Verwirrtheitszuständen.
• Probanden mit klinisch signifikanten Labor- oder EKG-Anomalien beim Screening.
• Patienten mit klinisch relevanten hämatologischen, hepatischen, kardialen oder renalen Erkrankungen.
• Eine Anamnese einer Infektion mit dem humanen Immunschwächevirus, Hepatitis C und/oder Hepatitis B.
• Alle relevanten Zustände, Verhaltensweisen, Laborwerte oder Begleitmedikationen, die den Probanden nach Ansicht des Prüfarztes für die Teilnahme an der Studie ungeeignet machen.
• Patienten, die zuvor Histon-Deacetylase-Inhibitoren erhalten haben, z. Vorinostat oder an einer klinischen Studie teilgenommen haben, bei der eine Verbindung verwendet wurde, die im Verdacht steht, den Proteinacetylierungsstatus zu beeinträchtigen.
• Eine Vorgeschichte von Malignität jeglicher Art innerhalb von 2 Jahren vor dem Screening. Eine Anamnese von chirurgisch entferntem Nicht-Melanom-Hautkrebs ist zulässig.
• Probanden mit einer signifikanten Vorgeschichte von Arzneimittelallergien, wie vom Ermittler festgestellt.
• Probanden mit einer signifikanten Vorgeschichte von Alkoholismus oder Drogen- / Chemikalienmissbrauch, wie vom Ermittler festgestellt.