Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Průzkumná klinická studie u pacientů v časném stadiu Huntingtonovy choroby se SEN0014196 (PADDINGTON)

24. listopadu 2015 aktualizováno: Siena Biotech S.p.A.

Průzkumná klinická studie u pacientů s raným stádiem Huntingtonovy choroby k posouzení farmakokinetiky, kandidátských farmakodynamických opatření cílového zapojení a modulace onemocnění, jakož i akutních fenotypických účinků po vícenásobných perorálních dávkách SEN0014196.

Primárním cílem této studie je poskytnout biologické vzorky od pacientů s Huntingtonovou chorobou, aby bylo možné charakterizovat farmakologický mechanismus účinku SEN0014196.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie prokáže akutní fenotypické a biologické účinky opakované aplikace SEN0014196 u pacientů s Huntingtonovou chorobou a poskytne biomateriály pro studie biomarkerů (hladiny cirkulujícího huntingtinu, stav acetylace mutantního huntingtinu, vrozené imunitní markery, transkripční profily). Hodnocení fenotypových účinků bude zahrnovat skóre UHDRS, celkovou funkční kapacitu. Hodnocení bezpečnosti bude zahrnovat EKG, vitální funkce, laboratorní bezpečnostní testy a fyzikální vyšetření.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

55

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Ulm, Německo, 89081
        • Universitätsklinik Ulm, Neurologie

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s časnou Huntingtonovou chorobou (věk: 18 až 70 let), tj. geneticky potvrzenou (délka opakování CAG ≥36) HD, motorickými známkami HD (motorické skóre UHDRS > 5) a TFC ≥7.
  • Všichni pacienti budou mít tělesnou hmotnost vyšší než 50 kg.
  • Ženy musí být chirurgicky sterilní nebo postmenopauzální, bez spontánní menstruace po dobu alespoň jednoho roku před první dávkou, nesmí být laktující a mít negativní těhotenský test z moči. Muži účastnící se studie a jejich ženská antikoncepce od doby užití první dávky studovaného léčiva do tří měsíců po užití poslední dávky. To musí zahrnovat kondom nebo jinou bariérovou metodu.
  • Všechny subjekty musí být schopny poskytnout písemný informovaný souhlas.
  • Subjekty nesmí mít žádnou klinicky významnou a relevantní anamnézu, která by mohla ovlivnit provádění studie a vyhodnocení dat, jak zjistil zkoušející prostřednictvím podrobné lékařské anamnézy a screeningových hodnocení.

Kritéria vyloučení:

  • Účast na studii zkoumaného léku do 30 dnů od základní návštěvy.
  • Subjekty s přítomností psychózy a/nebo stavů zmatenosti.
  • Subjekty s klinicky významnými laboratorními nebo EKG abnormalitami při screeningu.
  • Subjekty s klinicky relevantním hematologickým, jaterním, srdečním nebo renálním onemocněním.
  • Anamnéza infekce virem lidské imunodeficience, hepatitidy C a/nebo hepatitidy B.
  • Jakýkoli relevantní stav, chování, laboratorní hodnota nebo souběžná medikace, která podle názoru zkoušejícího činí subjekt nevhodným pro vstup do studie.
  • Subjekty, které dříve dostávaly inhibitory histondeacetylázy, např. vorinostat nebo se účastnili klinické studie s použitím sloučeniny podezřelé z interference se stavem acetylace proteinu.
  • Anamnéza malignity jakéhokoli typu během 2 let před screeningem. Je povolena anamnéza chirurgicky odstraněných nemelanomových karcinomů kůže.
  • Subjekty s významnou anamnézou lékové alergie, jak určil zkoušející.
  • Subjekty, které mají významnou anamnézu alkoholismu nebo zneužívání drog/chemikálií, jak určil výzkumník.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SEN0014196 (nízká dávka)
10 mg, podávání jednou denně (kapsle s okamžitým uvolňováním)
Lék: SEN0014196 (nízká dávka)
Podání 10 mg jednou denně (kapsle s okamžitým uvolňováním)
Experimentální: SEN0014196 (vysoká dávka)
100 mg, podávání jednou denně (kapsle s okamžitým uvolňováním)
Lék: SEN0014196 (vysoká dávka)
Podání 100 mg jednou denně (kapsle s okamžitým uvolňováním)
Komparátor placeba: Placebo
Jednou denně (kapsle s okamžitým uvolňováním)
Lék: Placebo
Podání jednou denně (kapsle s okamžitým uvolňováním)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stanovit změnu série farmakodynamických markerů v mononukleárních buňkách periferní krve od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, den 7, den 14, sledování
Odběr mononukleárních buněk periferní krve pro vyšetření biomarkerů, konkrétně stav acetylace mutantního huntingtinu, hladiny cirkulujícího huntingtinu, vrozené imunitní markery a transkripční profily
Výchozí stav, den 7, den 14, sledování

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stanovit bezpečnost a snášenlivost po opakovaných dávkách SEN0014196 po dobu dvou týdnů ve dvou úrovních dávek u pacientů s Huntingtonovou chorobou
Časové okno: Výchozí stav, den 7, den 14, sledování
Hodnocení bezpečnosti bude zahrnovat EKG, vitální funkce, laboratorní testy bezpečnosti a fyzikální a neurologické vyšetření. Snášenlivost bude zahrnovat typ a frekvenci nežádoucích účinků.
Výchozí stav, den 7, den 14, sledování
Stanovit farmakokinetiku opakovaných dávek SEN0014196 ve dvou dávkových hladinách při podávání po dobu dvou týdnů u pacientů s Huntingtonovou chorobou
Časové okno: Základní stav, den 14
Budou hodnoceny následující parametry: maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax), čas maximální pozorované plazmatické koncentrace (tmax), AUC od času nula do délky dávkovacího intervalu (tau) (AUC0-τ), AUC od času nula do poslední kvantifikovatelnou koncentraci (AUCO-poslední), AUC od času nula do nekonečna (AUC0-∞), terminální poločas eliminace (t1/2) a konstantu rychlosti konečné eliminace (Az). Genderové rozdíly. Dávková úměrnost.
Základní stav, den 14

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Siena Biotech S.p.A.

Spolupracovníci

Seventh Framework Programme
European Huntington's Disease Network

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Bernhard G Landwehrmeyer, MD, PhD, European Huntington's Disease Network

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. listopadu 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. prosince 2011

První zveřejněno (Odhad)

6. prosince 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

25. listopadu 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. listopadu 2015

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • S015-004
  • CTA Number: 2010-021563-32 (Jiné číslo grantu/financování: European Commission 7th Framework Programme)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Klinické studie na SEN0014196 (nízká dávka)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Algeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit