Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Eksploracyjne badanie kliniczne u pacjentów z chorobą Huntingtona we wczesnym stadium z SEN0014196 (PADDINGTON)

24 listopada 2015 zaktualizowane przez: Siena Biotech S.p.A.

Eksploracyjne badanie kliniczne u pacjentów z chorobą Huntingtona we wczesnym stadium w celu oceny farmakokinetyki, kandydujących miar farmakodynamicznych zaangażowania docelowego i modulacji choroby, a także ostrych efektów fenotypowych po wielokrotnych dawkach doustnych SEN0014196.

Głównym celem tego badania jest dostarczenie próbek biologicznych od pacjentów z chorobą Huntingtona, aby umożliwić scharakteryzowanie farmakologicznego mechanizmu działania SEN0014196.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W badaniu tym zostaną ustalone ostre fenotypowe i biologiczne skutki wielokrotnego podawania dawki SEN0014196 pacjentom z chorobą Huntingtona, dostarczając biomateriały do ​​badań biomarkerów (poziomy krążącej huntingtyny, status acetylacji zmutowanej huntingtyny, markery wrodzonej odporności, profile transkrypcyjne). Ocena efektów fenotypowych będzie obejmować wyniki UHDRS, całkowitą wydolność funkcjonalną. Oceny bezpieczeństwa będą obejmować EKG, parametry życiowe, laboratoryjne testy bezpieczeństwa i badanie fizykalne.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

55

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Universitätsklinik Ulm, Neurologie

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z wczesną postacią choroby Huntingtona (wiek: od 18 do 70 lat), tj. potwierdzoną genetycznie (długość powtórzeń CAG ≥36) HD, motorycznymi objawami HD (motoryczna ocena UHDRS > 5) i TFC ≥7.
  • Wszyscy pacjenci będą mieli masę ciała większą niż 50 kg.
  • Kobiety muszą być jałowe chirurgicznie lub po menopauzie, nie miesiączkować przez co najmniej jeden rok przed podaniem pierwszej dawki, nie karmić piersią i mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu. Mężczyźni uczestniczący w badaniu i stosujący antykoncepcję dla kobiet od momentu przyjęcia pierwszej dawki badanego leku do trzech miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki. Musi to obejmować prezerwatywę lub inną metodę barierową.
  • Wszyscy uczestnicy muszą być zdolni do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
  • Uczestnicy nie mogą mieć żadnej istotnej klinicznie i istotnej historii, która mogłaby mieć wpływ na prowadzenie badania i ocenę danych, co zostało stwierdzone przez Badacza na podstawie szczegółowej historii medycznej i ocen przesiewowych.

Kryteria wyłączenia:

  • Udział w badaniu badanego leku w ciągu 30 dni od wizyty wyjściowej.
  • Osoby z obecnością psychozy i/lub stanów splątania.
  • Osoby z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w wynikach badań laboratoryjnych lub EKG podczas badania przesiewowego.
  • Pacjenci z klinicznie istotnymi chorobami hematologicznymi, wątrobowymi, sercowymi lub nerkowymi.
  • Historia medyczna zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności, zapaleniem wątroby typu C i/lub zapaleniem wątroby typu B.
  • Każdy istotny stan, zachowanie, wartość laboratoryjna lub towarzyszące leki, które w opinii badacza sprawiają, że uczestnik nie nadaje się do włączenia do badania.
  • Osoby, które wcześniej otrzymywały inhibitory deacetylazy histonowej, np. worinostatem lub brały udział w badaniu klinicznym z użyciem związku podejrzewanego o zakłócanie statusu acetylacji białek.
  • Historia nowotworów złośliwych dowolnego typu w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym. Dozwolona jest historia chirurgicznie usuniętych nieczerniakowych raków skóry.
  • Pacjenci ze znaczącą historią alergii na leki, zgodnie z ustaleniami Badacza.
  • Badani, którzy mają znaczącą historię alkoholizmu lub nadużywania narkotyków/chemii, zgodnie z ustaleniami Badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SEN0014196 (niska dawka)
10 mg, raz dziennie (kapsułka o natychmiastowym uwalnianiu)
Lek: SEN0014196 (niska dawka)
10 mg raz na dobę (kapsułka o natychmiastowym uwalnianiu)
Eksperymentalny: SEN0014196 (wysoka dawka)
100 mg, raz dziennie (kapsułka o natychmiastowym uwalnianiu)
Lek: SEN0014196 (wysoka dawka)
100 mg raz na dobę (kapsułka o natychmiastowym uwalnianiu)
Komparator placebo: Placebo
Raz dziennie (kapsułka o natychmiastowym uwalnianiu)
Lek: Placebo
Podawanie raz dziennie (kapsułka o natychmiastowym uwalnianiu)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Określenie zmiany w porównaniu z wartością wyjściową szeregu markerów farmakodynamicznych w jednojądrzastych komórkach krwi obwodowej
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 7, dzień 14, obserwacja
Pobieranie jednojądrzastych komórek krwi obwodowej do badań biomarkerów, w szczególności stanu acetylacji zmutowanej huntingtyny, poziomów krążącej huntingtyny, markerów odporności wrodzonej i profili transkrypcyjnych
Linia bazowa, dzień 7, dzień 14, obserwacja

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby określić bezpieczeństwo i tolerancję po powtarzanych dawkach SEN0014196 przez dwa tygodnie w dwóch poziomach dawkowania u pacjentów z chorobą Huntingtona
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 7, dzień 14, obserwacja
Oceny bezpieczeństwa będą obejmować EKG, parametry życiowe, laboratoryjne testy bezpieczeństwa oraz badanie fizykalne i neurologiczne. Tolerancja będzie obejmować rodzaj i częstotliwość zdarzeń niepożądanych.
Linia bazowa, dzień 7, dzień 14, obserwacja
Określenie farmakokinetyki powtarzanych dawek SEN0014196 w dwóch poziomach dawek przy podawaniu przez dwa tygodnie pacjentom z chorobą Huntingtona
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 14
Oceniane będą następujące parametry: maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax), czas maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu (tmax), AUC od czasu zero do długości przerwy między dawkami (tau) (AUC0-τ), AUC od czasu zero do ostatnie mierzalne stężenie (AUC0-ostatnie), AUC od czasu zerowego do nieskończoności (AUC0-∞), końcowy okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2) i stała szybkości końcowej eliminacji (λz). Różnice płci. Proporcjonalność dawki.
Wartość bazowa, dzień 14

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Siena Biotech S.p.A.

Współpracownicy

Seventh Framework Programme
European Huntington's Disease Network

Śledczy

  • Główny śledczy: Bernhard G Landwehrmeyer, MD, PhD, European Huntington's Disease Network

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 listopada 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 grudnia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

6 grudnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

25 listopada 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 listopada 2015

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • S015-004
  • CTA Number: 2010-021563-32 (Inny numer grantu/finansowania: European Commission 7th Framework Programme)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj