Um ensaio clínico exploratório em pacientes com doença de Huntington em estágio inicial com SEN0014196 (PADDINGTON)

Critério de inclusão:

• Pacientes com doença de Huntington precoce (idade: 18 a 70 anos), ou seja, DH geneticamente confirmada (tamanho da repetição CAG ≥36), sinais motores de DH (pontuação motora da UHDRS > 5) e TFC ≥7.
• Todos os pacientes terão um peso corporal superior a 50 kg.
• Indivíduos do sexo feminino devem ser cirurgicamente estéreis ou pós-menopáusicos, sem menstruação espontânea por pelo menos um ano antes da primeira dose, não lactantes e com teste de gravidez de urina negativo. Indivíduos do sexo masculino que participaram do estudo e sua contracepção feminina desde o momento de tomar a primeira dose do medicamento do estudo até três meses após tomar a última dose. Isso deve incluir um preservativo ou outro método de barreira.
• Todos os indivíduos devem ser capazes de fornecer consentimento informado por escrito.
• Os indivíduos não devem ter histórico clinicamente significativo e relevante que possa afetar a condução do estudo e a avaliação dos dados, conforme determinado pelo investigador por meio de histórico médico detalhado e avaliações de triagem.

Critério de exclusão:

• Participação em um estudo de um medicamento experimental dentro de 30 dias da visita inicial.
• Sujeitos com presença de psicose e/ou estados de confusão.
• Indivíduos com anormalidades laboratoriais ou de ECG clinicamente significativas na Triagem.
• Indivíduos com doença hematológica, hepática, cardíaca ou renal clinicamente relevante.
• Histórico médico de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana, hepatite C e/ou hepatite B.
• Qualquer condição relevante, comportamento, valor laboratorial ou medicação concomitante que, na opinião do investigador, torne o sujeito inadequado para entrar no estudo.
• Indivíduos que receberam anteriormente inibidores de histona desacetilase, e. vorinostat ou participou de um ensaio clínico usando um composto suspeito de interferir no estado de acetilação de proteínas.
• Uma história de malignidade de qualquer tipo dentro de 2 anos antes da triagem. Uma história de câncer de pele não melanoma excisado cirurgicamente é permitida.
• Indivíduos com histórico significativo de alergia a medicamentos, conforme determinado pelo investigador.
• Indivíduos com histórico significativo de alcoolismo ou abuso de drogas/produtos químicos, conforme determinado pelo Investigador.