Een verkennend klinisch onderzoek bij patiënten met de ziekte van Huntington in een vroeg stadium met SEN0014196 (PADDINGTON)

Inclusiecriteria:

• Patiënten met de ziekte van Huntington in een vroeg stadium (leeftijd: 18 tot 70 jaar), d.w.z. genetisch bevestigde (CAG-herhalingslengte ≥36) HD, motorische tekenen van HD (motorische score van de UHDRS > 5) en een TFC van ≥7.
• Alle patiënten hebben een lichaamsgewicht van meer dan 50 kg.
• Vrouwelijke proefpersonen moeten chirurgisch steriel of postmenopauzaal zijn, geen spontane menstruatie hebben gedurende ten minste één jaar vóór de eerste dosis, geen borstvoeding geven en een negatieve urine-zwangerschapstest hebben. Mannelijke proefpersonen die aan het onderzoek deelnamen en hun vrouwelijke anticonceptie vanaf het moment dat ze de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel innamen tot drie maanden na inname van de laatste dosis. Dit moet een condoom of een andere barrièremethode bevatten.
• Alle proefpersonen moeten in staat zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
• Proefpersonen mogen geen klinisch significante en relevante geschiedenis hebben die de uitvoering van het onderzoek en de evaluatie van de gegevens zou kunnen beïnvloeden, zoals vastgesteld door de onderzoeker door middel van gedetailleerde medische geschiedenis en screeningbeoordelingen.

Uitsluitingscriteria:

• Deelname aan een onderzoek naar een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen na het basisbezoek.
• Onderwerpen met aanwezigheid van psychose en / of verwarde toestanden.
• Proefpersonen met klinisch significante laboratorium- of ECG-afwijkingen bij screening.
• Proefpersonen met klinisch relevante hematologische, lever-, hart- of nieraandoeningen.
• Een medische voorgeschiedenis van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus, hepatitis C en/of hepatitis B.
• Elke relevante aandoening, gedrag, laboratoriumwaarde of gelijktijdige medicatie die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon ongeschikt maakt voor deelname aan het onderzoek.
• Proefpersonen die eerder histondeacetylaseremmers hebben gekregen, b.v. vorinostat of hebben deelgenomen aan een klinische studie met een verbinding waarvan wordt vermoed dat deze de eiwitacetyleringsstatus verstoort.
• Een voorgeschiedenis van maligniteit van welk type dan ook binnen 2 jaar voorafgaand aan de screening. Een geschiedenis van chirurgisch weggesneden niet-melanoom huidkanker is toegestaan.
• Proefpersonen met een significante voorgeschiedenis van geneesmiddelenallergie zoals vastgesteld door de onderzoeker.
• Proefpersonen met een significante geschiedenis van alcoholisme of misbruik van drugs/chemicaliën, zoals vastgesteld door de onderzoeker.