Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En utforskande klinisk prövning i tidigt stadium av patienter med Huntingtons sjukdom med SEN0014196 (PADDINGTON)

24 november 2015 uppdaterad av: Siena Biotech S.p.A.

En undersökande klinisk prövning i tidigt stadium av patienter med Huntingtons sjukdom för att bedöma farmakokinetik, kandidatfarmakodynamiska mått på målengagemang och sjukdomsmodulering såväl som akuta fenotypiska effekter efter flera orala doser av SEN0014196.

Det primära syftet med denna studie är att tillhandahålla biologiska prover från patienter med Huntingtons sjukdom för att möjliggöra karakterisering av den farmakologiska verkningsmekanismen för SEN0014196.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie kommer att fastställa de akuta fenotypiska och biologiska effekterna av upprepad dosering av SEN0014196 hos patienter med Huntingtons sjukdom, vilket ger biomaterial för biomarkörstudier (nivåer av cirkulerande huntingtin, acetyleringsstatus för mutant huntingtin, medfödda immunmarkörer, transkriptionsprofiler). Utvärdering av fenotypiska effekter kommer att inkludera UHDRS-poäng, total funktionell kapacitet. Säkerhetsbedömningar kommer att omfatta EKG, vitala tecken, säkerhetstester i laboratoriet och fysisk undersökning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

55

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Tyskland
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitätsklinik Ulm, Neurologie

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med tidig Huntingtons sjukdom (ålder: 18 till 70 år), d.v.s. genetiskt bekräftad (CAG-upprepningslängd ≥36) HD, motoriska tecken på HD (motorpoäng för UHDRS > 5) och en TFC på ≥7.
  • Alla patienter kommer att ha en kroppsvikt över 50 kg.
  • Kvinnliga försökspersoner måste vara kirurgiskt sterila eller postmenopausala, ingen spontan menstruation under minst ett år före den första dosen, inte ammande och ha ett negativt uringraviditetstest. Manliga försökspersoner som deltar i försöket och deras kvinnliga preventivmedel från tidpunkten för intag av den första dosen av studieläkemedlet till tre månader efter att ha tagit den sista dosen. Detta måste innefatta kondom eller annan barriärmetod.
  • Alla försökspersoner måste kunna ge skriftligt informerat samtycke.
  • Försökspersonerna får inte ha någon kliniskt signifikant och relevant historia som kan påverka genomförandet av studien och utvärderingen av data, vilket fastställts av utredaren genom detaljerad medicinsk historia och screeningbedömningar.

Exklusions kriterier:

  • Deltagande i en studie av ett prövningsläkemedel inom 30 dagar efter baslinjebesöket.
  • Personer med närvaro av psykos och/eller förvirringstillstånd.
  • Försökspersoner med kliniskt signifikanta laboratorie- eller EKG-avvikelser vid screening.
  • Patienter med kliniskt relevanta hematologiska, lever-, hjärt- eller njursjukdomar.
  • En medicinsk historia av infektion med humant immunbristvirus, hepatit C och/eller hepatit B.
  • Eventuellt relevant tillstånd, beteende, laboratorievärde eller samtidig medicinering som, enligt utredarens uppfattning, gör försökspersonen olämplig för inträde i studien.
  • Försökspersoner som tidigare fått histondeacetylashämmare t.ex. vorinostat eller har deltagit i en klinisk prövning med substans som misstänks störa proteinacetyleringsstatus.
  • En historia av malignitet av någon typ inom 2 år före screening. En historia av kirurgiskt utskurna hudcancer utan melanom är tillåten.
  • Försökspersoner med en betydande historia av läkemedelsallergi enligt bedömning av utredaren.
  • Försökspersoner som har en betydande historia av alkoholism eller drog-/kemikaliemissbruk enligt utredarens bedömning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SEN0014196 (låg dos)
10 mg, administrering en gång dagligen (kapsel med omedelbar frisättning)
Läkemedel: SEN0014196 (låg dos)
10 mg administrering en gång dagligen (kapsel med omedelbar frisättning)
Experimentell: SEN0014196 (Hög dos)
100 mg, administrering en gång dagligen (kapsel med omedelbar frisättning)
Läkemedel: SEN0014196 (hög dos)
100 mg administrering en gång dagligen (kapsel med omedelbar frisättning)
Placebo-jämförare: Placebo
En gång dagligen (kapsel med omedelbar frisättning)
Läkemedel: Placebo
Administrering en gång dagligen (kapsel med omedelbar frisättning)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att bestämma förändringen från baslinjen för en serie farmakodynamiska markörer i perifera mononukleära blodceller
Tidsram: Baslinje, dag 7, dag 14, uppföljning
Insamling av perifera mononukleära blodceller för biomarkörundersökningar, särskilt acetyleringsstatus för mutant huntingtin, nivåer av cirkulerande huntingtin, medfödda immunmarkörer och transkriptionsprofiler
Baslinje, dag 7, dag 14, uppföljning

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att fastställa säkerheten och tolerabiliteten efter upprepade doser av SEN0014196 under två veckor vid två dosnivåer hos patienter med Huntingtons sjukdom
Tidsram: Baslinje, dag 7, dag 14, uppföljning
Säkerhetsbedömningar kommer att omfatta EKG, vitala tecken, säkerhetstester i laboratoriet samt fysisk och neurologisk undersökning. Tolerabiliteten inkluderar typ och frekvens av biverkningar.
Baslinje, dag 7, dag 14, uppföljning
Att bestämma farmakokinetiken för upprepade doser av SEN0014196 vid två dosnivåer när de administreras under två veckor till patienter med Huntingtons sjukdom
Tidsram: Baslinje, dag 14
Följande parametrar kommer att bedömas: maximal observerad plasmakoncentration (Cmax), tid för maximal observerad plasmakoncentration (tmax), AUC från tidpunkt noll till längden på doseringsintervallet (tau) (AUC0-τ), AUC från tidpunkt noll till den sista kvantifierbara koncentrationen (AUC0-last), AUC från tid noll till oändlighet (AUC0-∞), terminal elimineringshalveringstid (t1/2) och terminal eliminationshastighetskonstant (λz). Könsskillnader. Dosproportionalitet.
Baslinje, dag 14

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Siena Biotech S.p.A.

Samarbetspartners

Seventh Framework Programme
European Huntington's Disease Network

Utredare

  • Huvudutredare: Bernhard G Landwehrmeyer, MD, PhD, European Huntington's Disease Network

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2011

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2011

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 november 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 december 2011

Första postat (Uppskatta)

6 december 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

25 november 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 november 2015

Senast verifierad

1 november 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • S015-004
  • CTA Number: 2010-021563-32 (Annat bidrag/finansieringsnummer: European Commission 7th Framework Programme)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera